효소 대체 요법으로 파브리병을 치료한 환자와 임상의의 경험을 설명하기 위한 연구.
2026년 1월 19일 업데이트: Amicus Therapeutics
Agalsidase Alfa 및 Agalsidase Beta를 사용한 효소 대체 요법으로 파브리병을 치료하는 동안 임상의, 환자 및 간병인의 경험을 설명하기 위한 다국적 시간 및 동작 연구
이것은 파브리병 성인 환자와 그 간병인을 대상으로 한 국제적이고 비개입적인 연구입니다.
이 연구는 전향적 시간 및 동작 평가와 환자 및 간병인이 보고한 결과의 단면 평가로 구성됩니다.
이 연구는 ERT 치료와 관련된 Fabry 환자 및 간병인 시간 및 비용에 대한 영향뿐만 아니라 의료 서비스 제공자가 환자에게 단일 용량의 ERT를 준비하고 투여하는 것과 관련된 시간을 평가할 것입니다.
이 연구는 또한 환자의 삶의 질, 웰빙, 피로 및 업무 생산성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
82
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, 대만
- National Taiwan University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Amicus Therapeutics, Inc.
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São Paulo, 브라질
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
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Tokyo, 일본
- Keio University Hospital
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Yokohama, 일본
- Yokohama Municipal Citizen's Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Gazi University Hospital
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Izmir, 터키 (Türkiye)
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
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Izmir, 터키 (Türkiye)
- Ege University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
ERT를 받는 FD 환자와 간병인은 4개국(대만, 터키, 브라질 및 일본)의 약 12개 전문 센터에서 식별 및 모집됩니다.
설명
환자 포함 기준:
- 문서화된 FD 진단을 받은 환자
- FD 치료를 위해 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함)를 4회 이상 투여한 환자.
- 데이터 수집 기간 동안 (일상적인 치료의 일부로) ERT 투여를 위해 참여 병원 또는 치료 센터에 온 환자.
간병인 포함 기준:
-연구에 포함하기 위해 사전 서면 동의를 얻은 FD 환자의 간병인으로 스스로 식별합니다.
환자 제외 기준:
- 연구 참여에 동의할 수 없거나 동의하지 않는 환자.
- ERT 준비 및 투여가 주입 준비에 HCP의 개입 없이 가정 환경에서만 이루어지는 환자.
- 시간 및 동작 평가: 관찰에 동의하지 않는 HCP가 ERT를 시행하는 환자.
간병인 제외 기준:
- 간병인(및/또는 그들이 지원하거나 돌보는 FD 환자)은 연구 참여에 동의할 수 없거나 동의하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 단면
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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효소대체요법(ERT)을 받고 있는 파브리병 환자
효소 대체 요법(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타)을 받고 있는 파브리병 환자
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격주로 ERT 주입
다른 이름들:
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간병인
효소 대체 요법(ERT)을 받는 파브리병 환자의 간병인
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파브리병 환자의 ERT 단일 용량을 준비/투여하는 데 의료 전문가(HCP)가 소요한 총 시간
기간: 최대 7주
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주입 전(투여 전 환자 상담, 주입 및 투약 준비), ERT(및 전투약) 투여, 투여 후 평가 및 문서화.
연구에서 ERT를 시행한 모든 파브리병 환자에 대한 결과가 표시됩니다.
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최대 7주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단일 용량의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함)의 준비 및 투여와 관련된 각 개별 작업에 HCP가 소비한 총 시간.
기간: 최대 7주
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투여 전 활동(환자 상담, 주입/주입/치료)을 포함하여 파브리병 환자의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 단일 용량의 준비 및 투여와 관련된 작업에 의료 전문가(HCP)가 소요한 총 시간(분)입니다. 투약 전 준비 활동), ERT 투여(및 투약 전), 주입 후 활동(투여 중 및 투여 후 환자 모니터링, 임상 문서 작성 완료, 기타 ERT 투여 관련 활동).
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최대 7주
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단일 용량의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 투여 참석과 관련된 총 환자 시간.
기간: 최대 7주
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단일 용량의 ERT 투여를 위한 출석과 관련된 총 환자 시간에는 환자가 집을 떠난 때부터 집으로 돌아온 때까지의 총 시간과 이동에 소요된 보고된 시간, 총 대기 시간, 주입 에피소드 동안 소요된 총 시간이 포함됩니다. (사전, 도중, 사후) 및 기타 기록된 활동.
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최대 7주
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단일 용량의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 투여 참석과 관련된 총 비용 - 브라질.
기간: 최대 7주
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브라질 환자가 ERT 1회 투여에 직접적으로 참여하여 발생한 총 본인 부담 비용(예: 음식, 여행, 인터넷)입니다.
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최대 7주
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ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 단일 용량 투여 참석과 관련된 총 비용 - 대만.
기간: 최대 7주
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ERT 1회 투여에 대한 참석과 직접적으로 관련되어 대만 환자에게 발생한 총 본인 부담 비용(예: 음식, 여행, 인터넷)입니다.
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최대 7주
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ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 단일 용량 투여 참석과 관련된 총 비용 - 일본.
기간: 최대 7주
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ERT 1회 투여에 대한 참석과 직접적으로 관련되어 일본 환자에게 발생한 총 본인 부담 비용(예: 음식, 여행, 인터넷)입니다.
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최대 7주
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ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 단일 용량 투여 참석과 관련된 총 비용 - 터키
기간: 최대 7주
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ERT 1회 투여에 대한 참석과 직접적으로 관련되어 터키 환자에게 발생한 총 본인 부담 비용(예: 음식, 여행, 인터넷)입니다.
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최대 7주
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이 ERT 에피소드 참석으로 인해 결근한 환자의 비율.
기간: 최대 7주
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ERT가 진행되는 동안 직장을 쉬었다고 알려진 환자의 비율
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최대 7주
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ERT 에피소드 참석으로 인한 환자 업무 결근 시간.
기간: 최대 7주
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ERT 에피소드 동안 환자가 결근한 유급 및 무급 시간 수
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최대 7주
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단일 용량의 ERT 투여를 위해 파브리병 환자를 동반하는 데 소요되는 총 간병인 시간
기간: 최대 7주
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단일 용량의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 투여를 위해 파브리병 환자를 동반하는 데 소요되는 총 간병인 시간(분)입니다.
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최대 7주
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파브리병 환자에게 ERT 1회 투여를 동반하는 데 드는 총 비용
기간: 최대 7주
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파브리병 환자에게 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 1회 투여를 동반하는 데 드는 총 비용.
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최대 7주
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ERT 시행을 위해 환자 동행으로 인해 결근한 간병인의 비율.
기간: 최대 7주
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이번 ERT 투여 기간 동안 환자를 동반하기 때문에 결근한 간병인의 비율입니다.
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최대 7주
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ERT 투여를 위한 환자 동행으로 인한 간병인의 결근 시간.
기간: 최대 7주
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이번 ERT 투여 기간 동안 환자 동반으로 인해 간병인이 결근한 시간입니다.
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최대 7주
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건강 관련 삶의 질(HRQoL)(12개 항목 약식 설문조사[SF-12] 점수/응답)
기간: HRQoL은 병원을 떠나기 전에 한 번(ERT 주입 방문 중) 완료되었습니다.
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12개 항목 약식 설문조사[SF-12])로 측정한 건강 관련 삶의 질(HRQoL).
SF-12에서 환자들은 8개 영역에 걸쳐 자신의 건강 측면을 평가하도록 요청받았습니다. 모든 영역의 최대값은 5(범위 0-5)입니다. 신체 기능을 제외하면 최대 점수는 3(0-3 범위)입니다.
점수가 높을수록 HRQoL이 더 좋음을 나타내고 점수가 낮을수록 HRQoL이 나쁨을 나타냅니다.
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HRQoL은 병원을 떠나기 전에 한 번(ERT 주입 방문 중) 완료되었습니다.
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세계보건기구-5 웰빙 지수(WHO-5)로 측정한 환자의 전반적인 웰빙 점수/ERT 주입 방문 중 반응
기간: WHO-5는 병원을 떠나기 전(ERT 주입 방문 중) 한 번 완료되었습니다.
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세계보건기구-5 웰빙지수[WHO-5]는 5개 항목으로 구성되어 있으며, 응답기간은 최근 2주를 기준으로 한다.
5개 항목은 명랑함, 차분함, 활동적, 휴식, 삶에 대한 관심과 관련이 있습니다.
각 질문에 대해 환자들은 해당 진술이 적용되는 정도를 0(항상 없음)에서 5(항상) 사이로 평가했으며, 점수가 높을수록 웰빙이 더 나은 것을 나타냅니다.
WHO-5 총점은 5개 질문 각각의 값을 합산하여 계산됩니다.
총점의 범위는 0에서 25까지이며, 0은 최악의 삶의 질을 나타내고 25는 가능한 최고의 삶의 질을 나타냅니다.
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WHO-5는 병원을 떠나기 전(ERT 주입 방문 중) 한 번 완료되었습니다.
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피로 리커트 척도(Fatigue Likert Scale)로 측정한 환자의 피로 수준
기간: ERT 주입 중(기준선), ERT 주입 날짜와 같은 날 저녁, 주입 후 1~7일 동안 1회 설문지를 작성했습니다.
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피로도를 측정하는 설문지.
가능한 점수 범위는 1(전혀 피곤하지 않음)부터 5(매우 피곤함)까지입니다. 따라서 점수가 높을수록 피로도가 더 심함을 의미합니다.
ERT 주입 중부터 ERT 주입 저녁까지의 변화에서 음의 값은 주입 저녁에 더 많은 피로를 나타냅니다.
기준선(ERT 주입 중)에서 ERT 주입 후 1~7일까지의 변화에서 음수 값은 ERT 주입 후 1~7일에 발생하는 기간 동안 피로가 더 심하다는 것을 나타냅니다.
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ERT 주입 중(기준선), ERT 주입 날짜와 같은 날 저녁, 주입 후 1~7일 동안 1회 설문지를 작성했습니다.
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환자의 업무 장애 수준(작업 생산성 및 활동 지수[WPAI] 점수) - ERT 주입 후 1~7일
기간: ERT 주입 후 1~7일 동안 환자가 1회 완료한 WPAI
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작업 생산성 및 활동 지수(WPAI)는 건강 문제가 작업 및 정규 활동 수행 능력에 미치는 영향에 대한 6개 항목으로 구성됩니다. 1=현재 고용 상태; 2=건강 문제로 인해 결석된 시간; 3=다른 이유로 인해 시간을 놓쳤음; 4=실제로 근무한 시간; 5=일하는 동안 건강 정도가 생산성에 영향을 미쳤습니다. 6=건강이 정규 활동에 영향을 미침 점수 계산(퍼센트에 100을 곱함):
최종 점수는 손상 비율(범위: 0-100%)로 표시됩니다. 숫자가 높을수록 손상이 심하고 생산성이 낮음(즉, 결과가 더 나쁨)을 나타내고, 숫자가 낮을수록 손상이 적거나 생산성이 높음(즉, 결과가 더 좋음)을 나타냅니다. 데이터는 ERT 주입 후 1~7일에 수집되었습니다. |
ERT 주입 후 1~7일 동안 환자가 1회 완료한 WPAI
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환자의 업무 장애 수준(작업 생산성 및 활동 지수[WPAI] 점수) - 다음 ERT 주입일
기간: 다음 ERT 주입 당일(이전 주입 후 약 15일 후) 환자가 1회 완료한 WPAI
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작업 생산성 및 활동 지수(WPAI)는 건강 문제가 작업 및 정규 활동 수행 능력에 미치는 영향에 대한 6개 항목으로 구성됩니다. 1=현재 고용 상태; 2=건강 문제로 인해 결석된 시간; 3=다른 이유로 인해 시간을 놓쳤음; 4=실제로 근무한 시간; 5=일하는 동안 건강 정도가 생산성에 영향을 미쳤습니다. 6=건강이 정규 활동에 영향을 미침 점수 계산(퍼센트에 100을 곱함):
최종 점수는 손상 비율(범위: 0-100%)로 표시됩니다. 숫자가 높을수록 손상이 심하고 생산성이 낮음(즉, 결과가 더 나쁨)을 나타내고, 숫자가 낮을수록 손상이 적거나 생산성이 높음(즉, 결과가 더 좋음)을 나타냅니다. 데이터는 다음 ERT 주입일에 수집되었습니다. |
다음 ERT 주입 당일(이전 주입 후 약 15일 후) 환자가 1회 완료한 WPAI
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간병인의 업무 장애 수준(작업 생산성 및 활동 지수[WPAI]-CG 점수) - ERT 주입 후 1~7일.
기간: ERT 주입 후 1~7일 동안 간병인이 1회 완료한 WPAI-CG
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작업 생산성 및 활동 지수(WPAI)는 건강 문제가 작업 및 정규 활동 수행 능력에 미치는 영향에 대한 6개 항목으로 구성됩니다. 1=현재 고용 상태; 2=건강 문제로 인해 결석된 시간; 3=다른 이유로 인해 시간을 놓쳤음; 4=실제로 근무한 시간; 5=일하는 동안 건강 정도가 생산성에 영향을 미쳤습니다. 6=건강이 정규 활동에 영향을 미침 점수 계산(퍼센트에 100을 곱함):
최종 점수는 손상 비율(범위: 0-100%)로 표시됩니다. 숫자가 높을수록 손상이 심하고 생산성이 낮음(즉, 결과가 더 나쁨)을 나타내고, 숫자가 낮을수록 손상이 적거나 생산성이 높음(즉, 결과가 더 좋음)을 나타냅니다. 데이터는 ERT 주입 후 1~7일에 수집되었습니다. |
ERT 주입 후 1~7일 동안 간병인이 1회 완료한 WPAI-CG
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간병인의 업무 장애 수준(작업 생산성 및 활동 지수[WPAI]-CG 점수) - 다음 ERT 주입일.
기간: 다음 ERT 주입일(이전 주입 후 약 15일)에 간병인이 WPAI-CG를 1회 완료함
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작업 생산성 및 활동 지수(WPAI)는 건강 문제가 작업 및 정규 활동 수행 능력에 미치는 영향에 대한 6개 항목으로 구성됩니다. 1=현재 고용 상태; 2=건강 문제로 인해 결석된 시간; 3=다른 이유로 인해 시간을 놓쳤음; 4=실제로 근무한 시간; 5=일하는 동안 건강 정도가 생산성에 영향을 미쳤습니다. 6=건강이 정규 활동에 영향을 미침 점수 계산(퍼센트에 100을 곱함):
최종 점수는 손상 비율(범위: 0-100%)로 표시됩니다. 숫자가 높을수록 손상이 심하고 생산성이 낮음(즉, 결과가 더 나쁨)을 나타내고, 숫자가 낮을수록 손상이 적거나 생산성이 높음(즉, 결과가 더 좋음)을 나타냅니다. 다음 ERT 주입일에 간병인이 WPAI를 완료했습니다. |
다음 ERT 주입일(이전 주입 후 약 15일)에 간병인이 WPAI-CG를 1회 완료함
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파브리병 환자 치료 제공 시 긴장 수준(간병인 긴장 지수[CSI] 점수/반응).
기간: 최대 7주
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간병인 긴장 지수(CSI)는 예/아니오로 대답할 수 있는 12개의 질문으로 구성되어 있으며 5개 영역(재정적, 신체적, 심리적, 사회적, 개인적)에서 간병 제공의 부담을 측정합니다.
예 = 1, 아니오 = 0.
범위는 0~12입니다.
총점은 모든 응답의 합입니다.
7점 이상이면 스트레스 수준이 높다는 뜻이다.
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최대 7주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 18일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 뇌혈관 장애
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 혈관 질환
- 심혈관 질환
- 대사, 선천적 오류
- 유전병, 선천적
- 대사 질환
- 지질 대사 장애
- 유전 질환, X-연관
- 리소좀 축적병
- 뇌 질환, 대사, 선천성
- 뇌 질환, 대사
- 지질 대사, 선천적 오류
- 리소좀 저장 질환, 신경계
- 대뇌 소혈관 질환
- 스핑고지질증
- 지질
- 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상
- 영양 및 대사 질환
- 파브리병
- 치료학
- 약물 요법
- 글리코 사이드 가수 분해 효소
- 가수 분해 효소
- 효소
- 효소 및 코엔자임
- 갈 락토 시다스
- 효소 요법
- Agalsidase 베타
- 효소 대체 요법
- 알파-갈락토시데이스
기타 연구 ID 번호
- AT-NIS-0001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .