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효소 대체 요법으로 파브리병을 치료한 환자와 임상의의 경험을 설명하기 위한 연구.

2023년 4월 26일 업데이트: Amicus Therapeutics

Agalsidase Alfa 및 Agalsidase Beta를 사용한 효소 대체 요법으로 파브리병을 치료하는 동안 임상의, 환자 및 간병인의 경험을 설명하기 위한 다국적 시간 및 동작 연구

이것은 파브리병 성인 환자와 그 간병인을 대상으로 한 국제적이고 비개입적인 연구입니다. 이 연구는 전향적 시간 및 동작 평가와 환자 및 간병인이 보고한 결과의 단면 평가로 구성됩니다. 이 연구는 ERT 치료와 관련된 Fabry 환자 및 간병인 시간 및 비용에 대한 영향뿐만 아니라 의료 서비스 제공자가 환자에게 단일 용량의 ERT를 준비하고 투여하는 것과 관련된 시간을 평가할 것입니다. 이 연구는 또한 환자의 삶의 질, 웰빙, 피로 및 업무 생산성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

76

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만
        • National Taiwan University
      • Taipei City, 대만
        • Taipei Veterans General Hospital
  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Amicus Therapeutics, Inc.
  • 브라질
      • São Paulo, 브라질
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
  • 일본
      • Tokyo, 일본
        • Keio University Hospital
      • Yokohama, 일본
        • Yokohama Municipal Citizen's Hospital
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조
        • Gazi University Hospital
      • İzmir, 칠면조
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • İzmir, 칠면조
        • Ege University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

ERT를 받는 FD 환자와 간병인은 4개국(대만, 터키, 브라질 및 일본)의 약 12개 전문 센터에서 식별 및 모집됩니다.

설명

환자 포함 기준:

  • 문서화된 FD 진단을 받은 환자
  • FD 치료를 위해 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함)를 4회 이상 투여한 환자.
  • 데이터 수집 기간 동안 (일상적인 치료의 일부로) ERT 투여를 위해 참여 병원 또는 치료 센터에 온 환자.

간병인 포함 기준:

-연구에 포함하기 위해 사전 서면 동의를 얻은 FD 환자의 간병인으로 스스로 식별합니다.

환자 제외 기준:

  • 연구 참여에 동의할 수 없거나 동의하지 않는 환자.
  • ERT 준비 및 투여가 주입 준비에 HCP의 개입 없이 가정 환경에서만 이루어지는 환자.
  • 시간 및 동작 평가: 관찰에 동의하지 않는 HCP가 ERT를 시행하는 환자.

간병인 제외 기준:

- 간병인(및/또는 그들이 지원하거나 돌보는 FD 환자)은 연구 참여에 동의할 수 없거나 동의하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 단면

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
ERT에서 파브리병 환자(아갈시다제 알파)
효소 대체 요법(agalsidase alfa)을 받는 파브리병 환자
의약품: 아갈시다제 알파
효소 대체 요법 - 격주로 주입
ERT에서 파브리병 환자(아갈시다제 베타)
효소 대체 요법(agalsidase beta)을 받고 있는 파브리병 환자
의약품: 아갈시다제 베타
효소 대체 요법 - 격주로 주입
간병인
ERT에서 파브리병 환자의 간병인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
FD 환자에게 ERT의 단일 용량을 준비하고 투여하는 데 HCP가 소비한 총 시간 국가 및 ERT 제품(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타)별로 계층화됩니다.
기간: 최대 7주
최대 7주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
단일 용량의 ERT(아갈시다아제 알파 또는 아갈시다아제 베타 사용)의 준비 및 투여와 관련된 각각의 별도 작업에 HCP가 소요한 총 시간.
기간: 최대 7주
최대 7주
단일 용량의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함) 투여를 위한 출석과 관련된 총 환자 시간.
기간: 최대 7주
최대 7주
단일 용량의 ERT(아갈시다아제 알파 또는 아갈시다아제 베타 포함) 투여에 대한 출석과 관련된 총 비용.
기간: 최대 7주
최대 7주
이 ERT 에피소드 출석으로 인해 결근한 환자의 비율.
기간: 최대 7주
최대 7주
이 ERT 에피소드에 대한 출석으로 인한 환자의 결근 시간.
기간: 최대 7주
최대 7주
단일 용량의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함)를 투여하기 위해 FD 환자를 동반하는 것과 관련된 총 간병인 시간.
기간: 최대 7주
최대 7주
단일 용량의 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 포함)를 투여하기 위해 FD 환자를 동반하는 것과 관련된 총 비용.
기간: 최대 7주
최대 7주
이 ERT 에피소드에 환자를 동반하여 결근한 간병인의 비율.
기간: 최대 7주
최대 7주
이 ERT 에피소드를 위해 환자를 동반하기 때문에 간병인이 결근한 시간.
기간: 최대 7주
최대 7주
HRQoL(SF-12 점수/응답)
기간: 최대 7주

12개 항목 약식 설문조사[SF-12]로 측정한 건강 관련 삶의 질). SF-12v2 구성 요소 요약 측정 및 건강 영역 척도는 척도 또는 항목 구성, 점수 수준 수, 표준 및 급성 형태에 대한 가능한 최저 및 최고 T 점수, 관찰 가능한 최저 및 최고 점수와 관련된 건강 상태 측면에서 설명됩니다. . 이러한 설명은 척도 및 측정의 일반적인 내용과 이러한 극한 점수를 달성하는 데 필요한 응답 패턴을 기반으로 합니다. 이 정보는 각 구성 요소 요약 측정 및 건강 영역 척도 측정을 요약하는 데 사용할 수 있으며 SF-12v2 결과의 광범위한 해석을 위한 기초로 사용할 수 있습니다.

이 8개 영역은 물리적 구성 요소 요약과 정신적 구성 요소 요약의 2개 하위 척도를 형성합니다. 낮은 점수는 측정된 영역의 한계를 나타냅니다. 높은 점수는 측정된 도메인의 제한이 적음을 나타냅니다.
최대 7주
WHO-5 점수/반응으로 측정된 환자의 일반적인 웰빙)
기간: 최대 7주
세계보건기구-5 웰빙지수[WHO-5]는 5개 항목으로 구성되어 있으며 응답기간은 직전 2주를 기준으로 한다. 5개 문항은 명랑함, 차분함, 활동적, 휴식, 삶에 대한 흥미와 관련이 있다. 원점수는 5개 답변의 수치를 합산하여 계산됩니다. 원시 점수의 범위는 0에서 25까지이며, 0은 가능한 최악을 나타내고 25는 최상의 삶의 질을 나타냅니다.
최대 7주
환자 피로 리커트 척도로 측정한 피로 정도)
기간: 최대 7주
피로를 측정하는 설문지. 범위는 1-5입니다. 1 전혀 피곤하지 않다, 5 매우 피곤하다
최대 7주
환자 작업 장애 수준(WPAI 점수/응답)
기간: 최대 7주
작업 생산성 및 활동 지수. WPAI는 6개 항목으로 구성되며 범위는 0~100%입니다. WPAI 결과는 손상 비율로 표시되며 숫자가 높을수록 손상이 심하고 생산성이 낮음을 의미합니다. 즉, 결과가 더 나쁩니다.
최대 7주
간병인의 업무 장애 수준(WPAI-CG 점수/응답).
기간: 최대 7주
작업 생산성 및 활동 지수. WPAI는 6개 항목으로 구성되며 범위는 0~100%입니다. WPAI 결과는 손상 비율로 표시되며 숫자가 높을수록 손상이 심하고 생산성이 낮음을 의미합니다. 즉, 결과가 더 나쁩니다.
최대 7주
FD(CSI 점수/응답) 환자를 돌보기 위한 부담 수준.
기간: 최대 7주
간병인 긴장 지수. CSI는 13개 항목으로 구성되어 있으며 5개 영역(재정적, 신체적, 심리적, 사회적 및 개인적)에서 돌봄 제공의 부담을 측정합니다. 범위는 0-13이며 긍정적인 답변은 해당 영역에 대한 개입이 필요함을 나타낼 수 있습니다. 7점 이상은 높은 스트레스 수준을 나타냅니다.
최대 7주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2022년 5월 18일

연구 완료 (실제)

2022년 5월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 2월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 2월 20일

처음 게시됨 (실제)

2020년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 26일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT-NIS-0001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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