Tutkimus, jossa kuvataan sekä potilaiden että heidän lääkäreidensä kokemuksia Fabryn taudin hoidosta entsyymikorvaushoidolla.
maanantai 19. tammikuuta 2026 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Useita maita koskeva aika- ja liiketutkimus, jossa kuvataan kliinikkojen, potilaiden ja heidän hoitajiensa kokemuksia Fabryn taudin hoidossa entsyymikorvaushoidolla agalsidaasi alfalla ja agalsidaasi betalla
Tämä on kansainvälinen, ei-interventiotutkimus, jossa käsitellään aikuisia Fabryn tautia sairastavia potilaita ja heidän hoitajiaan.
Tutkimus käsittää tulevan ajan ja liikkeen arvioinnin sekä poikkileikkausarvioinnin potilaan ja hoitajan raportoimista tuloksista.
Tutkimuksessa arvioidaan aikaa, joka liittyy terveydenhuollon tarjoajien yksittäisen ERT-annoksen valmisteluun ja antamiseen potilaille, sekä vaikutusta Fabryn potilaisiin ja hoitajiin ERT-hoitoon liittyviin aikaan ja kustannuksiin.
Tutkimuksessa arvioidaan myös potilaiden elämänlaatua, hyvinvointia, väsymystä ja työn tuottavuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
82
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
São Paulo, Brasilia
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
-
-
-
-
-
Tokyo, Japani
- Keio University Hospital
-
Yokohama, Japani
- Yokohama Municipal Citizen's Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye)
- Gazi University Hospital
-
Izmir, Turkki (Türkiye)
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Izmir, Turkki (Türkiye)
- Ege University Hospital
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Amicus Therapeutics, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
FD-potilaat, jotka saavat ERT-hoitoa, ja heidän omaishoitajansa tunnistetaan ja rekrytoidaan noin 12 erikoiskeskuksesta neljässä maassa (Taiwan, Turkki, Brasilia ja Japani).
Kuvaus
Potilaan osallistumiskriteerit:
- Potilaat, joilla on dokumentoitu FD-diagnoosi
- Potilaat, jotka ovat saaneet ≥ 4 ERT-annosta (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan kanssa) FD:n hoitoon.
- Potilaat, jotka saapuvat osallistuviin sairaaloihin tai hoitolaitoksiin antamaan ERT-annosta (osana rutiinihoitoaan) tiedonkeruujakson aikana.
Omaishoitajan osallistumiskriteerit:
-Tunnistaa itsensä sellaisen FD-potilaan hoitajaksi, jolle on saatu kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen ottamiseksi.
Potilaan poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka eivät pysty tai halua antaa suostumustaan tutkimukseen osallistumiseen.
- Potilaat, joiden ERT-valmistelu ja -anto tapahtuu yksinomaan kotioloissa ilman, että HCP osallistuu infuusion valmisteluun.
- Ajan ja liikkeen arviointia varten: Potilaat, joiden ERT:n antaa HCP, joka ei suostu tarkkailemaan häntä.
Omaishoitajan poissulkemiskriteerit:
- Omaishoitaja (ja/tai FD-potilas, jota he tukevat tai hoitavat) ei pysty tai halua antaa suostumustaan tutkimukseen osallistumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilas, jolla on Fabryn tauti entsyymikorvausterapiassa (ERT)
Potilaat, joilla on Fabryn tauti, jotka saavat entsyymikorvaushoitoa (agalsidaasi alfa tai agalsidaasi beeta)
|
ERT-infuusio joka toinen viikko
Muut nimet:
|
|
Omaishoitaja
Fabryn tautia sairastavan potilaan hoitaja entsyymikorvaushoidossa (ERT)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveydenhuollon ammattilaisten (HCP) kerta-annoksen valmisteluun/antoon käyttämä kokonaisaika Fabryn tautia sairastaville potilaille
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Kokonaisaika (minuutit), jonka terveydenhuollon asiantuntijat käyttävät kaikkiin toimintoihin, jotka liittyvät yksittäisen ERT-annoksen antamiseen Fabryn tautia sairastaville potilaille, mukaan lukien esiinfuusio (potilaan konsultointi ennen antoa; infuusion ja esilääkityksen valmistelu), ERT:n (ja esilääkityksen) antaminen ja hallinnon jälkeinen arviointi ja dokumentointi.
Tulokset esitetään kaikille tutkimuksessa ERT-potilaille, joilla on Fabryn tauti
|
jopa 7 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HCP:n yhteenlaskettu aika jokaiseen yksittäiseen ERT-annoksen (Agalsidase Alfa tai Agalsidase Beta) valmistukseen ja antamiseen liittyvään tehtävään.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Kokonaisaika (minuutteina), jonka terveydenhuollon ammattilaiset (HCP) käyttävät tehtäviin, jotka liittyvät yksittäisen ERT-annoksen (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan) valmistukseen ja antamiseen Fabryn tautia sairastavilla potilailla, mukaan lukien antoa edeltävät toimet (potilaan konsultointi, infuusio/ Lääkitystä edeltävät valmistelutoimet), ERT:n (ja esilääkitysten) antaminen ja infuusion jälkeiset toimet (potilaan seuranta annon aikana ja sen jälkeen, kliinisen dokumentaation täyttäminen ja kaikki muut ERT-antoon liittyvät toimet).
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Potilaan kokonaisaika, joka liittyy läsnäoloon yksittäisen ERT-annoksen (Agalsidase Alfa tai Agalsidase Beta) antamiseen.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Potilaan kokonaisaika, joka liittyy yksittäisen ERT-annoksen antamiseen, sisältää kokonaisajan, joka kuluu potilaan poistumisesta kotoa kotiin palaamiseen, sekä raportoituun matkustamiseen käytettyyn aikaan, kokonaisodotukseen ja infuusiojakson aikana käytettyyn kokonaisaikaan. (ennen, aikana ja jälkeen) ja muut tallennetut toiminnot.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Yksittäisen ERT-annoksen (Agalsidase Alfan tai Agalsidase Betan kanssa) läsnäoloon liittyvät kokonaiskustannukset - Brasilia.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Brasilialaisille potilaille aiheutuneet kokonaiskulut (esim. ruoka, matka, internet), jotka liittyivät suoraan yhden ERT-annoksen antamiseen.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Kokonaiskustannukset, jotka liittyvät läsnäoloon kerta-annoksen ERT:n (Agalsidase Alfa tai Agalsidase Beta) antamiseen - Taiwan.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Taiwanissa oleville potilaille aiheutuneet kokonaiskulut (esim. ruoka, matka, internet), jotka liittyivät suoraan yhden ERT-annoksen antamiseen.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Yksittäisen ERT-annoksen (Agalsidase Alfa tai Agalsidase Beta) annoksen antamiseen osallistumiseen liittyvät kokonaiskustannukset - Japani.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Japanissa potilaille aiheutuneet kokonaiskustannukset (esim. ruoka, matka, internet), jotka liittyivät suoraan yhden ERT-annoksen antamiseen.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Kokonaiskustannukset, jotka liittyvät läsnäoloon kerta-annoksen ERT:n (Agalsidase Alfa tai Agalsidase Beta) antamiseen - Turkki
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Turkin potilaille aiheutuneet kokonaiskustannukset (esim. ruoka, matka, internet), jotka liittyivät suoraan yksittäisen ERT-annoksen antamiseen.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on poissaolo työstä johtuen osallistumisesta tähän ERT-jaksoon.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden tiedetään pitäneen vapaata töistä ERT-jaksonsa aikana
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Potilaan työstä poissaolotuntien määrä ERT-jakson läsnäolon vuoksi.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Niiden palkallisten ja palkattomien tuntien määrä, jolloin potilaat olivat poissa töistä ERT-jaksonsa aikana
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Hoidon kokonaisaika, joka liittyy Fabryn tautia sairastavan potilaan saattamiseen kerta-annoksen ERT-hoitoa varten
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Hoidon kokonaisaika (minuutteina), joka liittyy Fabryn tautia sairastavan potilaan saattamiseen kerta-annoksen ERT:n (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan) antamiseen.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Kokonaiskustannukset, jotka liittyvät Fabryn tautia sairastavan potilaan saattamiseen yksittäisen ERT-annoksen antamisesta
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Kokonaiskustannukset, jotka liittyvät Fabryn tautia sairastavan potilaan saattamiseen yhden ERT-annoksen (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan) antamisesta.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Niiden omaishoitajien prosenttiosuus, joilla on poissaolo työstä potilaan saattamisen vuoksi ERT-hoitoon.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Niiden omaishoitajien prosenttiosuus, jotka ovat poissa työstä potilaan saattamisen vuoksi tässä ERT-antojaksossa.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Hoitajien työpoissaolotuntien määrä potilaan saattamisesta ERT-hoitoon.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Hoitajien työpoissaolotuntien määrä potilaan saattamisen vuoksi tässä ERT-antojaksossa.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) (12 kohteen lyhytlomakekysely [SF-12] pisteet / vastaukset)
Aikaikkuna: HRQoL suoritettiin kerran (ERT-infuusiokäynnin aikana) ennen klinikalta lähtöä
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) mitattuna 12 Item Short Form -tutkimuksella [SF-12]).
SF-12:ssa potilaita pyydettiin arvioimaan terveytensä näkökohtia kahdeksalla alueella; kaikilla verkkotunnuksilla on maksimiarvo 5 (alue 0-5), paitsi fyysinen toiminta, jonka enimmäispistemäärä on 3 (alue 0-3).
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL:a, kun taas alhaiset pisteet osoittavat huonompaa HRQoL:ää.
|
HRQoL suoritettiin kerran (ERT-infuusiokäynnin aikana) ennen klinikalta lähtöä
|
|
Potilaiden yleinen hyvinvointi Maailman terveysjärjestön (WHO-5) hyvinvointiindeksin (WHO-5) mittaamana pisteet / vastaukset ERT-infuusiokäynnin aikana
Aikaikkuna: WHO-5 suoritettiin kerran (ERT-infuusiokäynnin aikana) ennen klinikalta lähtöä
|
World Health Organization-5 Wellbeing Index [WHO-5] koostuu viidestä kohdasta ja vastausten aikakehys perustuu kahteen edelliseen viikkoon.
Viisi asiaa liittyvät iloiseen, rauhalliseen, aktiiviseen, levänneeseen ja kiinnostukseen elämästä.
Potilaat arvioivat kunkin kysymyksen osalta väitteen pätevyyden 0 (ei koskaan) ja 5 (aina) välillä, ja korkeammat pisteet kertoivat parempaa hyvinvointia.
WHO-5-kokonaispistemäärä lasketaan laskemalla yhteen kunkin viiden kysymyksen arvot.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–25, jossa 0 edustaa huonointa mahdollista elämänlaatua ja 25 parasta mahdollista elämänlaatua.
|
WHO-5 suoritettiin kerran (ERT-infuusiokäynnin aikana) ennen klinikalta lähtöä
|
|
Potilaiden väsymisaste mitattuna väsymysLikert-asteikolla
Aikaikkuna: Kyselylomake täytetty ERT-infuusion aikana (perustaso), samana iltana ERT-infuusion päivämääränä ja kerran 1–7 päivän aikana infuusion jälkeen
|
Väsymystä mittaava kyselylomake.
Mahdolliset pisteet vaihtelevat 1:stä (ei ollenkaan väsynyt) 5:een (erittäin väsynyt); korkeammat pisteet osoittavat siten huonompaa väsymystä.
Negatiivinen arvo muutoksessa ERT-infuusion aikaisesta ERT-infuusion illasta osoittaa väsymystä infuusion illalla.
Negatiivinen arvo muutoksessa lähtötilanteesta (ERT-infuusion aikana) 1-7 päivään ERT-infuusion jälkeen osoittaa enemmän väsymystä 1-7 päivää ERT-infuusion jälkeen.
|
Kyselylomake täytetty ERT-infuusion aikana (perustaso), samana iltana ERT-infuusion päivämääränä ja kerran 1–7 päivän aikana infuusion jälkeen
|
|
Potilaiden työkyvyttömyyden tasot (työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksin [WPAI] pisteet) – 1–7 päivää ERT-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Potilaat ovat suorittaneet WPAI:n kerran 1–7 päivän aikana ERT-infuusion jälkeen
|
Työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksi (WPAI) koostuu 6 kohdasta terveysongelmien vaikutuksesta työkykyyn ja säännölliseen toimintaan: 1 = tällä hetkellä työssä oleva; 2 = jäänyt tunteja terveysongelmien vuoksi; 3=puuttuneita tunteja muista syistä; 4 = tosiasiallisesti työskennellyt tunnit; 5=terveysaste vaikutti tuottavuuteen työskentelyn aikana; 6=terveysaste vaikutti säännölliseen toimintaan Pisteiden laskeminen (prosentti kerrottuna 100:lla):
Lopulliset pisteet ilmaistaan heikkenemisprosentteina (vaihteluväli: 0-100 %). Suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikentymistä/vähemmän tuottavuutta (eli huonompia tuloksia) ja pienemmät luvut osoittavat vähemmän heikkenemistä/suurempaa tuottavuutta (eli parempia tuloksia). Tiedot kerättiin 1-7 päivää ERT-infuusion jälkeen. |
Potilaat ovat suorittaneet WPAI:n kerran 1–7 päivän aikana ERT-infuusion jälkeen
|
|
Potilaiden työkyvyttömyyden tasot (työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksin [WPAI] pisteet) – seuraavan ERT-infuusion päivä
Aikaikkuna: Potilaat ovat täyttäneet WPAI:n kerran seuraavan ERT-infuusion päivänä (noin 15 päivää edellisen infuusion jälkeen)
|
Työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksi (WPAI) koostuu 6 kohdasta terveysongelmien vaikutuksesta työkykyyn ja säännölliseen toimintaan: 1 = tällä hetkellä työssä oleva; 2 = jäänyt tunteja terveysongelmien vuoksi; 3=puuttuneita tunteja muista syistä; 4 = tosiasiallisesti työskennellyt tunnit; 5=terveysaste vaikutti tuottavuuteen työskentelyn aikana; 6=terveysaste vaikutti säännölliseen toimintaan Pisteiden laskeminen (prosentti kerrottuna 100:lla):
Lopulliset pisteet ilmaistaan heikkenemisprosentteina (vaihteluväli: 0-100 %). Suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikentymistä/vähemmän tuottavuutta (eli huonompia tuloksia) ja pienemmät luvut osoittavat vähemmän heikkenemistä/suurempaa tuottavuutta (eli parempia tuloksia). Tiedot kerättiin seuraavan ERT-infuusion päivänä. |
Potilaat ovat täyttäneet WPAI:n kerran seuraavan ERT-infuusion päivänä (noin 15 päivää edellisen infuusion jälkeen)
|
|
Omaishoitajan työn heikkenemisen taso (työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksi [WPAI]-CG-pisteet) – 1–7 päivää ERT-infuusion jälkeen.
Aikaikkuna: WPAI-CG:n suorittavat hoitajat kerran 1–7 päivän aikana ERT-infuusion jälkeen
|
Työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksi (WPAI) koostuu 6 kohdasta terveysongelmien vaikutuksesta työkykyyn ja säännölliseen toimintaan: 1 = tällä hetkellä työssä oleva; 2 = jäänyt tunteja terveysongelmien vuoksi; 3=puuttuneita tunteja muista syistä; 4 = tosiasiallisesti työskennellyt tunnit; 5=terveysaste vaikutti tuottavuuteen työskentelyn aikana; 6=terveysaste vaikutti säännölliseen toimintaan Pisteiden laskeminen (prosentti kerrottuna 100:lla):
Lopulliset pisteet ilmaistaan heikkenemisprosentteina (vaihteluväli: 0-100 %). Suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikentymistä/vähemmän tuottavuutta (eli huonompia tuloksia) ja pienemmät luvut osoittavat vähemmän heikkenemistä/suurempaa tuottavuutta (eli parempia tuloksia). Tiedot kerättiin 1-7 päivää ERT-infuusion jälkeen. |
WPAI-CG:n suorittavat hoitajat kerran 1–7 päivän aikana ERT-infuusion jälkeen
|
|
Omaishoitajan työn heikkenemisen tasot (työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksi [WPAI]-CG-pisteet) – seuraavan ERT-infuusion päivä.
Aikaikkuna: WPAI-CG, jonka hoitajat täydentävät kerran seuraavan ERT-infuusion päivänä (noin 15 päivää edellisen infuusion jälkeen)
|
Työn tuottavuus- ja aktiivisuusindeksi (WPAI) koostuu 6 kohdasta terveysongelmien vaikutuksesta työkykyyn ja säännölliseen toimintaan: 1 = tällä hetkellä työssä oleva; 2 = jäänyt tunteja terveysongelmien vuoksi; 3=puuttuneita tunteja muista syistä; 4 = tosiasiallisesti työskennellyt tunnit; 5=terveysaste vaikutti tuottavuuteen työskentelyn aikana; 6=terveysaste vaikutti säännölliseen toimintaan Pisteiden laskeminen (prosentti kerrottuna 100:lla):
Lopulliset pisteet ilmaistaan heikkenemisprosentteina (vaihteluväli: 0-100 %). Suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikentymistä/vähemmän tuottavuutta (eli huonompia tuloksia) ja pienemmät luvut osoittavat vähemmän heikkenemistä/suurempaa tuottavuutta (eli parempia tuloksia). Omaishoitaja viimeisteli WPAI:n seuraavan ERT-infuusion päivänä. |
WPAI-CG, jonka hoitajat täydentävät kerran seuraavan ERT-infuusion päivänä (noin 15 päivää edellisen infuusion jälkeen)
|
|
Rasitusaste Fabryn tautia sairastavan potilaan hoidon tarjoamisessa (Caregiver Strain Index [CSI] -pisteet / vastaukset).
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Caregiver Strain Index (CSI) koostuu 12 kysymyksestä, joihin on vastaus kyllä/ei, ja se mittaa hoidon rasitusta viidellä osa-alueella (taloudellinen, fyysinen, psyykkinen, sosiaalinen ja henkilökohtainen).
Kyllä = 1 ja Ei = 0.
Alue on 0-12.
Kokonaispisteet ovat kaikkien vastausten summa.
Pistemäärä 7 tai enemmän tarkoittaa korkeaa stressitasoa.
|
jopa 7 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 5. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
- Terapeuttiset lääkkeet
- Lääkehoito
- Glykosidihydrolaasit
- Hydrolaasit
- Entsyymit
- Entsyymit ja koentsyymit
- Galaktosidaasit
- Enzymiterapia
- agalsidaasi beeta
- Ensyymikorvaushoito
- alfa-Galaktozidaasi
Muut tutkimustunnusnumerot
- AT-NIS-0001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .