Tutkimus, jossa kuvataan sekä potilaiden että heidän lääkäreidensä kokemuksia Fabryn taudin hoidosta entsyymikorvaushoidolla.
keskiviikko 26. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Useita maita koskeva aika- ja liiketutkimus, jossa kuvataan kliinikkojen, potilaiden ja heidän hoitajiensa kokemuksia Fabryn taudin hoidossa entsyymikorvaushoidolla agalsidaasi alfalla ja agalsidaasi betalla
Tämä on kansainvälinen, ei-interventiotutkimus, jossa käsitellään aikuisia Fabryn tautia sairastavia potilaita ja heidän hoitajiaan.
Tutkimus käsittää tulevan ajan ja liikkeen arvioinnin sekä poikkileikkausarvioinnin potilaan ja hoitajan raportoimista tuloksista.
Tutkimuksessa arvioidaan aikaa, joka liittyy terveydenhuollon tarjoajien yksittäisen ERT-annoksen valmisteluun ja antamiseen potilaille, sekä vaikutusta Fabryn potilaisiin ja hoitajiin ERT-hoitoon liittyviin aikaan ja kustannuksiin.
Tutkimuksessa arvioidaan myös potilaiden elämänlaatua, hyvinvointia, väsymystä ja työn tuottavuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
76
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
São Paulo, Brasilia
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo (IGEIM)
-
-
-
-
-
Tokyo, Japani
- Keio University Hospital
-
Yokohama, Japani
- Yokohama Municipal Citizen's Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University
-
Taipei City, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki
- Gazi University Hospital
-
İzmir, Turkki
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
İzmir, Turkki
- Ege University Hospital
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Amicus Therapeutics, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
FD-potilaat, jotka saavat ERT-hoitoa, ja heidän omaishoitajansa tunnistetaan ja rekrytoidaan noin 12 erikoiskeskuksesta neljässä maassa (Taiwan, Turkki, Brasilia ja Japani).
Kuvaus
Potilaan osallistumiskriteerit:
- Potilaat, joilla on dokumentoitu FD-diagnoosi
- Potilaat, jotka ovat saaneet ≥ 4 ERT-annosta (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan kanssa) FD:n hoitoon.
- Potilaat, jotka saapuvat osallistuviin sairaaloihin tai hoitolaitoksiin antamaan ERT-annosta (osana rutiinihoitoaan) tiedonkeruujakson aikana.
Omaishoitajan osallistumiskriteerit:
-Tunnistaa itsensä sellaisen FD-potilaan hoitajaksi, jolle on saatu kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen ottamiseksi.
Potilaan poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka eivät pysty tai halua antaa suostumustaan tutkimukseen osallistumiseen.
- Potilaat, joiden ERT-valmistelu ja -anto tapahtuu yksinomaan kotioloissa ilman, että HCP osallistuu infuusion valmisteluun.
- Ajan ja liikkeen arviointia varten: Potilaat, joiden ERT:n antaa HCP, joka ei suostu tarkkailemaan häntä.
Omaishoitajan poissulkemiskriteerit:
- Omaishoitaja (ja/tai FD-potilas, jota he tukevat tai hoitavat) ei pysty tai halua antaa suostumustaan tutkimukseen osallistumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilas, jolla on Fabryn tauti ERT:ssä (agalsidaasi alfa)
Potilaat, joilla on Fabryn tauti, jotka saavat entsyymikorvaushoitoa (agalsidaasi alfa)
|
Entsyymikorvaushoito - Infuusio joka toinen viikko
|
|
Potilas, jolla on Fabryn tauti ERT:ssä (agalsidaasi beeta)
Potilaat, joilla on Fabryn tauti, jotka saavat entsyymikorvaushoitoa (agalsidaasi beeta)
|
Entsyymikorvaushoito - Infuusio joka toinen viikko
|
|
Omaishoitaja
Fabryn tautia sairastavan potilaan hoitaja ERT:ssä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokonaisaika, jonka HCP:t käyttävät yksittäisen ERT-annoksen valmisteluun ja antamiseen FD-potilailla; ositettu maan ja ERT-tuotteen mukaan (agalsidaasi alfa tai agalsidaasi beeta).
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HCP:n käyttämä kokonaisaika kuhunkin yksittäiseen ERT:n (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan) valmistukseen ja antamiseen liittyvään tehtävään.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Potilaan kokonaisaika, joka liittyy yhden ERT-annoksen (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan) antamiseen.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Yksittäisen ERT-annoksen (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan) antamiseen liittyvät kokonaiskustannukset.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka ovat poissa työstä tämän ERT-jakson vuoksi.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Potilaan työpoissaolotuntien määrä tämän ERT-jakson läsnäolon vuoksi.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Hoidon kokonaisaika, joka liittyy FD-potilaan saattamiseen kerta-annoksen ERT:n (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan kanssa).
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Kokonaiskustannukset, jotka liittyvät FD-potilaan saattamiseen yksittäisen ERT-annoksen (agalsidaasi alfan tai agalsidaasi beetan) antamiseksi.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Hoitajien osuus, joilla on poissaolo työstä potilaan saattamisen vuoksi tässä ERT-jaksossa.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
Hoitajien työpoissaolotuntien määrä potilaan saattamisen vuoksi tässä ERT-jaksossa.
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
jopa 7 viikkoa
|
|
|
HRQoL (SF-12 pisteet / vastaukset)
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu mitattuna 12 Item Short Form -tutkimuksella [SF-12]). SF-12v2-komponenttien yhteenvetomitta ja terveysalueen asteikko on kuvattu asteikon tai kohteen koostumuksen, pistemäärän, matalimman ja korkeimman mahdollisen T-pisteen standardin ja akuutin muodon kannalta sekä alhaisimpiin ja korkeimpiin havaittaviin pisteisiin liittyvät terveystilat. . Nämä kuvaukset perustuvat asteikkojen ja mittojen yleiseen sisältöön sekä näiden ääripisteiden saavuttamiseen tarvittavien vastausten malliin. Näitä tietoja voidaan käyttää yhteenvedon tekemiseen kunkin komponentin yhteenvetomittauksesta ja terveysalueen mittakaavasta, ja ne voivat toimia perustana SF-12v2-tulosten laaja-alaiselle tulkinnalle. Nämä 8 aluetta muodostavat 2 alaasteikkoa: fyysisten komponenttien yhteenveto ja henkisen komponentin yhteenveto. Alhaiset pisteet osoittavat rajoituksia mitatulla alueella. Korkeat pisteet osoittavat vähemmän rajoituksia mitatulla alueella. |
jopa 7 viikkoa
|
|
Potilaiden yleinen hyvinvointi mitattuna WHO-5-pisteillä/vastauksilla)
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
WHO-5 Wellbeing Index [WHO-5] koostuu viidestä kohdasta ja vastausten aikakehys perustuu kahteen edelliseen viikkoon.
Viisi asiaa liittyvät iloiseen, rauhalliseen, aktiiviseen, levänneeseen ja elämästä kiinnostuneeseen tunteeseen.
Raakapistemäärä lasketaan laskemalla yhteen viiden vastauksen luvut.
Raaka pistemäärä vaihtelee välillä 0-25, 0 edustaa huonointa mahdollista ja 25 parasta mahdollista elämänlaatua.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Potilaat Väsymysaste mitattuna Fatigue Likert -asteikolla)
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Väsymystä mittaava kyselylomake.
Alue on 1-5. 1 ei ollenkaan väsynyt, 5 erittäin väsynyt
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Potilaiden työkyvyttömyyden tasot (WPAI-pisteet / vastaukset)
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Työn tuottavuus ja aktiivisuusindeksi.
WPAI koostuu 6 kohteesta ja vaihtelee välillä 0-100%.
WPAI-tulokset ilmaistaan heikkenemisprosentteina, ja suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikkenemistä ja vähemmän tuottavuutta, eli huonompia tuloksia.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Omaishoitajan työkyvyttömyyden tasot (WPAI-CG-pisteet / vastaukset).
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Työn tuottavuus ja aktiivisuusindeksi.
WPAI koostuu 6 kohteesta ja vaihtelee välillä 0-100%.
WPAI-tulokset ilmaistaan heikkenemisprosentteina, ja suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikkenemistä ja vähemmän tuottavuutta, eli huonompia tuloksia.
|
jopa 7 viikkoa
|
|
Rasitusaste FD-potilaan hoidossa (CSI-pisteet / vasteet).
Aikaikkuna: jopa 7 viikkoa
|
Omaishoitajan rasitusindeksi.
CSI koostuu 13 osasta ja mittaa hoidon rasitusta viidellä alalla (taloudellinen, fyysinen, psyykkinen, sosiaalinen ja henkilökohtainen).
Alue on 0-13, ja mikä tahansa myönteinen vastaus voi viitata siihen, että tällä alueella tarvitaan interventiota.
Pistemäärä 7 tai enemmän tarkoittaa korkeaa stressitasoa.
|
jopa 7 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- AT-NIS-0001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzValmis
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiTuntematon
-
University Hospital, CaenTuntematon
Kliiniset tutkimukset Agalsidaasi alfa
-
University of Massachusetts, WorcesterValmis