Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv přerušení chronické léčby u lidí s cystickou fibrózou na vysoce účinnou terapii modulátorem CFTR (SIMPLIFY)

15. listopadu 2024 aktualizováno: Nicole Hamblett

Hlavní protokol k testování dopadu přerušení chronické léčby u lidí s cystickou fibrózou na vysoce účinnou terapii modulátorem CFTR (SIMPLIFY)

Navzdory stále běžnějšímu používání modulátorových terapií regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) při léčbě CF je stále do značné míry neznámé, zda lze nebo nelze bezpečně zastavit jiné chronické terapie. Studie SIMPLIFY se provádí za účelem testování, zda je bezpečné přestat užívat inhalační hypertonický fyziologický roztok nebo Pulmozyme® (dornázu alfa) u lidí, kteří také užívají Trikafta™.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) je kombinovaná terapie modulátorem CFTR, která byla schválena Food and Drug Administration pro lidi s CF, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del. Tři léky, které tvoří přípravek Trikafta, spolupracují, aby umožnily mnohem většímu množství chloridových iontů přesunout se do buněk a ven z nich, čímž zlepšují rovnováhu soli a vody v plicích. Tyto změny mají za následek lepší odstraňování hlenu z plic a zlepšení funkce plic.

Inhalační hypertonický fyziologický roztok a Pulmozyme (dornáza alfa) také zlepšují odstraňování hlenu z plic na podporu funkce plic a jsou k dispozici lidem s CF po mnoho let. Obě terapie jsou považovány za relativně zatěžující a není známo, zda některá z těchto terapií může zlepšit nebo udržet plicní funkce nad to, co již bylo dosaženo užíváním Trikafty.

Cílem studie SIMPLIFY je získat informace o tom, zda je či není bezpečné přerušit buď inhalační hypertonický fyziologický roztok nebo Pulmozyme (dornázu alfa) testováním, zda došlo ke změně funkce plic u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kterým byla přidělena aby přestali svou chronickou medikaci (buď hypertonický fyziologický roztok nebo Pulmozyme) ve srovnání s těmi, kteří mají za úkol pokračovat v užívání léků a přitom pokračovat v užívání Trikafty.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento hlavní protokol je navržen tak, aby vyhodnotil nezávislé účinky vysazení hypertonického fyziologického roztoku (studie A) a dornázy alfa (studie B) u lidí s cystickou fibrózou (CF) ve věku 12 let a starších, kteří v současné době užívají vysoce účinný modulátor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). ). Studie A a studie B jsou totožné otevřené dvouramenné randomizované studie non-inferiority sestávající z 2týdenního screeningového období, randomizace k pokračování nebo ukončení hypertonického fyziologického roztoku (studie A) nebo dornázy alfa (studie B), po nichž následuje 6- týdenní studijní období. Jedinci, kteří při vstupu do studie užívají pouze hypertonický fyziologický roztok (HS) nebo dornázu alfa, budou randomizováni v poměru 1:1, aby buď pokračovali, nebo přerušili příslušnou léčbu (tj. HS nebo dornáza alfa). Subjekty užívající při vstupu do studie jak hypertonický fyziologický roztok, tak dornázu alfa budou randomizovány k účasti buď ve studii A, nebo ve studii B, a budou randomizovány (1:1), aby pokračovali nebo přerušili příslušnou léčbu (tj. HS nebo dornáza alfa). Po dokončení prvního studia se mohou způsobilí subjekty následně zapsat do alternativního studia.

Klinické výsledky (nucený výdechový objem za 1 sekundu [FEV1], užívání antibiotik, plicní exacerbace a výsledky hlášené pacientem), bezpečnost (nežádoucí příhody) a subjektivní vnímání toho, jak by zastavení HS nebo dornázy alfa (nebo obou) ovlivnilo jejich každodenní život bude hodnocen ve všech předmětech. Další měření výsledků budou provedena u podskupiny subjektů na vybraných studijních místech:

  • Multiple Breath Washout (MBW) k vyhodnocení změn indexu clearance plic (LCI)
  • Mukociliární clearance (MCC) pomocí inhalovaných radioaktivně značených částic k vyhodnocení změn mukociliární clearance

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

987

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30327
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26507
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s cystickou fibrózou chronicky užívající buď hypertonický fyziologický roztok nebo dornázu alfa (viz kritéria způsobilosti).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika CF.
  • Věk ≥ 12 let při screeningové návštěvě.
  • Usilovaný výdechový objem za 1 sekundu (FEV1) ≥ 70 % předpokládaný při screeningové návštěvě, pokud je < 18 let, a ≥ 60 % předpokládaný při screeningové návštěvě, pokud je ≥ 18 let.
  • Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu během 7 dnů před screeningovou návštěvou včetně.
  • Současná léčba elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem (ETI) po dobu alespoň 90 dnů před a včetně screeningové návštěvy a ochota pokračovat v každodenním užívání po dobu trvání studie.
  • V současné době užíváte hypertonický fyziologický roztok (alespoň 3 %) a/nebo dornázu alfa po dobu alespoň 90 dnů před screeningovou návštěvou včetně a jste ochotni pokračovat v každodenním užívání po dobu 2 týdnů screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní kouření nebo vaping.
  • Použití hodnoceného léku během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně.
  • Změny chronické terapie (např. ibuprofen, azithromycin, inhalační tobramycin, aztreonam lysin) během 28 dnů před a včetně screeningové návštěvy. To zahrnuje nové postupy čištění dýchacích cest.
  • Akutní použití antibiotik (perorálních, inhalačních nebo IV) nebo akutní použití systémových kortikosteroidů pro symptomy respiračního traktu během 7 dnů před a včetně screeningové návštěvy.
  • Chronické užívání systémových kortikosteroidů v dávce ekvivalentní ≥ 10 mg prednisonu denně během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně.
  • Antibiotická léčba netuberkulózních mykobakterií (NTM) během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Master Study Run-in
Účastníci se zapsali do zaváděcí fáze hlavního protokolu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků způsobilých k posouzení pro zápis do dílčího studia
Časové okno: 2týdenní záběhové období
Počet účastníků, kteří dokončili zaváděcí období studie a nesplňovali žádné z vylučovacích kritérií během zaváděcího období.
2týdenní záběhové období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE) v ramenech s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue – HS-continue) v podílu účastníků s alespoň jednou AE od týdne 0 do týdne 6.
Týden 0 až týden 6
Výskyt nežádoucích příhod (AE) v ramenech terapie Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (dnasou) (dnase-discontinue - dnase-continue) v podílu účastníků s alespoň jednou AE od týdne 0 do týdne 6.
Týden 0 až týden 6
Absolutní změna respiračních příznaků, měřená pomocí CF Respirační příznaky Skóre závažnosti symptomů deníkové chronické respirační infekce (CRISS) od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue - HS-continue) v absolutní změně respiračních symptomů, měřeno pomocí CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) od týdne 0 do týdne 6 . Denní deník respiračních příznaků cystické fibrózy žádá účastníka, aby uvedl rozsah svých 8 respiračních příznaků: potíže s dýcháním, horečka, únava, zimnice nebo pocení, kašel, vykašlávání hlenu, tlak na hrudi a sípání. Každému respiračnímu symptomu je přiřazeno skóre od 0 do 4 na základě odpovědi, přičemž nula odpovídá nepřítomnosti symptomu a čtyři odpovídají tomu, že symptom je přítomen „velmi často“ nebo „extrémně“. Pro každého účastníka se vypočítá celkové skóre (rozsah od 0 do 24) a převede se na konečné skóre s rozsahem 0 až 100, kde nejnižší skóre značí zlepšení symptomů.
Týden 0 až týden 6
Absolutní změna respiračních příznaků, měřená pomocí CF Respirační příznaky Skóre závažnosti symptomů deníkové chronické respirační infekce (CRISS) od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (dnasou) (dnasa-discontinue - dnase-continue) v absolutní změně respiračních symptomů, měřeno CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) od týdne 0 do týdne 6 . Denní deník respiračních příznaků cystické fibrózy žádá účastníka, aby uvedl rozsah svých 8 respiračních příznaků: potíže s dýcháním, horečka, únava, zimnice nebo pocení, kašel, vykašlávání hlenu, tlak na hrudi a sípání. Každému respiračnímu symptomu je přiřazeno skóre od 0 do 4 na základě odpovědi, přičemž nula odpovídá nepřítomnosti symptomu a čtyři odpovídají tomu, že symptom je přítomen „velmi často“ nebo „extrémně“. Pro každého účastníka se vypočítá celkové skóre (rozsah od 0 do 24) a převede se na konečné skóre s rozsahem 0 až 100, kde nejnižší skóre značí zlepšení symptomů.
Týden 0 až týden 6
Absolutní změna v LCI 2,5 z týdne 0 na týden 6 v ramenech terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue - HS-continue) v absolutní změně LCI 2,5 (index plicní clearance) od týdne 0 do týdne 6.
Týden 0 až týden 6
Absolutní změna v LCI 2,5 z týdne 0 na týden 6 v Dornase Alfa (studie B) Therapy Arms
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v absolutní změně LCI 2,5 (index plicní clearance) od týdne 0 do týdne 6.
Týden 0 až týden 6
Absolutní změna respiračních příznaků, měřená pomocí respirační domény CFQ-R od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue - HS-continue) v absolutní změně respiračních symptomů, jak bylo měřeno pomocí dotazníku cystické fibrózy-revidované skóre respirační domény od týdne 0 do týdne 6. Dotazník cystické fibrózy – revidovaný se ptá účastníků na 3 otázky související s respiračními symptomy. Skóre Respiratory Domain Scaled Score se vypočítá následovně: 100*[součet {odpovědí-1}] / [{počet odpovědí}*3] pouze v případě, že [počet odpovědí] ≥ [počet možných odpovědí]/2; jinak je skóre nastaveno na chybějící. Škálované skóre se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre ukazuje na zlepšení symptomů.
Týden 0 až týden 6
Absolutní změna respiračních příznaků, měřená pomocí respirační domény CFQ-R od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v absolutní změně respiračních příznaků, jak bylo měřeno pomocí dotazníku cystické fibrózy-revidované skóre respirační domény od týdne 0 do týdne 6. Dotazník cystické fibrózy – revidovaný se ptá účastníků na 3 otázky související s respiračními symptomy. Skóre Respiratory Domain Scaled Score se vypočítá následovně: 100*[součet {odpovědí-1}] / [{počet odpovědí}*3] pouze v případě, že [počet odpovědí] ≥ [počet možných odpovědí]/2; jinak je skóre nastaveno na chybějící. Škálované skóre se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre ukazuje na zlepšení symptomů.
Týden 0 až týden 6
Absolutní změna FEV1 % předpokládaná od týdne -2 do týdne 0 v ramenech terapie s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden -2 až týden 0
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue - HS-continue) v absolutní změně FEV1 % predikované od týdne -2 do týdne 0.
Týden -2 až týden 0
Absolutní změna FEV1 % předpokládaná od týdne -2 do týdne 0 v ramenech terapie Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden -2 až týden 0
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v absolutní změně FEV1 % předpokládané od týdne -2 do týdne 0.
Týden -2 až týden 0
Absolutní změna FEV1 % předpokládaná od týdne 0 do týdne 2 v ramenech terapie s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 2
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue – HS-continue) v absolutní změně FEV1 % predikované od týdne 0 do týdne 2.
Týden 0 až týden 2
Absolutní změna FEV1 % předpokládaná od týdne 0 do týdne 2 v ramenech terapie Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden 0 až týden 2
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v absolutní změně FEV1 % předpokládané od týdne 0 do týdne 2.
Týden 0 až týden 2
Zahájení akutních antibiotik od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS) (HS-přerušit - HS-pokračovat) v procentech subjektů, kteří zahájili akutní perorální, inhalační nebo intravenózní antibiotika od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Zahájení akutních antibiotik od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v procentech subjektů, kteří zahájili akutní perorální, inhalační nebo intravenózní antibiotika od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Hospitalizace od týdne 0 do týdne 6 v ramenech s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue - HS-continue) v procentech pacientů hospitalizovaných od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Hospitalizace od 0. do 6. týdne v Dornase Alfa (studie B) Therapy Arms
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v procentech pacientů hospitalizovaných od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Plicní exacerbace od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue - HS-continue) v procentech subjektů, u kterých došlo k plicní exacerbaci od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Plicní exacerbace od týdne 0 do týdne 6 v terapeutických ramenech Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v procentech subjektů, u kterých došlo k plicní exacerbaci od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Nežádoucí účinky od týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS-discontinue – HS-continue) v procentech subjektů, u kterých se vyskytla nežádoucí příhoda od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Nežádoucí příhody od týdne 0 do týdne 6 v Dornase Alfa (studie B) Therapy Arms
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v procentech subjektů, u kterých se vyskytla nežádoucí příhoda od týdne 0 do týdne 6
Týden 0 až týden 6
Dočasné nebo trvalé změny od přiděleného terapeutického režimu v důsledku nežádoucí příhody z týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie s hypertonickým fyziologickým roztokem (studie A)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie hypertonickým fyziologickým roztokem (HS) (HS-discontinue - HS-continue) v procentech subjektů dočasně nebo trvale měnících svůj přidělený terapeutický režim v důsledku nežádoucí příhody Týden 0 až Týden 6
Týden 0 až týden 6
Dočasné nebo trvalé změny od přiděleného terapeutického režimu v důsledku nežádoucí příhody z týdne 0 do týdne 6 v ramenech terapie Dornase Alfa (studie B)
Časové okno: Týden 0 až týden 6
Rozdíl mezi rameny terapie dornázou alfa (DA) (DA-přerušit - DA-pokračovat) v procentech subjektů dočasně nebo trvale měnících svůj přidělený terapeutický režim kvůli nežádoucí příhodě Týden 0 až 6
Týden 0 až týden 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nicole Hamblett

Spolupracovníci

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Vrchní vyšetřovatel: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

11. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

11. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

7. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SIMPLIFY-IP-19

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit