Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ przerwania przewlekłej terapii u osób z mukowiscydozą na wysoce skuteczną terapię modulatorem CFTR (SIMPLIFY)

15 listopada 2024 zaktualizowane przez: Nicole Hamblett

Główny protokół badania wpływu przerwania terapii przewlekłych u osób z mukowiscydozą na wysoce skuteczną terapię modulatorem CFTR (SIMPLIFY)

Pomimo coraz powszechniejszego stosowania modulatorów transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) w leczeniu mukowiscydozy, nadal w dużej mierze nie wiadomo, czy inne przewlekłe terapie można bezpiecznie zatrzymać. Badanie SIMPLIFY jest przeprowadzane w celu sprawdzenia, czy przerwanie przyjmowania wziewnego hipertonicznego roztworu soli fizjologicznej lub Pulmozyme® (dornazy alfa) u osób, które również przyjmują Trikafta™, jest bezpieczne.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) to skojarzona terapia modulatorem CFTR, która została zatwierdzona przez Food and Drug Administration dla osób z mukowiscydozą, które mają co najmniej jedną mutację F508del. Trzy leki, z których składa się Trikafta, współpracują ze sobą, umożliwiając o wiele większej liczbie jonów chlorkowych przemieszczanie się do i z komórek, poprawiając równowagę soli i wody w płucach. Zmiany te skutkują lepszym usuwaniem śluzu z płuc i poprawą czynności płuc.

Wziewna hipertoniczna sól fizjologiczna i Pulmozym (dornaza alfa) również poprawiają usuwanie śluzu z płuc, wspomagając czynność płuc i są dostępne dla osób z mukowiscydozą od wielu lat. Obie terapie są uważane za stosunkowo uciążliwe i nie wiadomo, czy którakolwiek terapia może poprawić lub utrzymać czynność płuc powyżej tego, co już osiągnięto dzięki zastosowaniu Trikafty.

Celem badania SIMPLIFY jest uzyskanie informacji o tym, czy odstawienie wziewnego hipertonicznego roztworu soli fizjologicznej lub Pulmozymu (dornazy alfa) jest bezpieczne poprzez sprawdzenie, czy nastąpiła zmiana czynności płuc u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którym przydzielono zaprzestania przyjmowania leków przewlekłych (solanka hipertoniczna lub Pulmozyme) w porównaniu z tymi, którym przydzielono kontynuowanie przyjmowania leków podczas kontynuowania przyjmowania Trikafty.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejszy protokół główny ma na celu ocenę niezależnych skutków odstawienia hipertonicznej soli fizjologicznej (badanie A) i dornazy alfa (badanie B) u osób z mukowiscydozą (CF) w wieku 12 lat i starszych, obecnie przyjmujących wysoce skuteczny modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI ). Badanie A i Badanie B są identycznymi, otwartymi, dwuramiennymi, randomizowanymi badaniami równoważności, składającymi się z 2-tygodniowego okresu przesiewowego, randomizacji w celu kontynuacji lub przerwania hipertonicznego roztworu soli fizjologicznej (badanie A) lub dornazy alfa (badanie B), a następnie 6- tygodniowy okres nauki. Osoby przyjmujące wyłącznie hipertoniczny roztwór soli fizjologicznej (HS) lub dornazę alfa na początku badania zostaną losowo przydzielone w stosunku 1:1 do grupy kontynuującej lub przerywającej odpowiednią terapię (tj. HS lub dornaza alfa). Osoby przyjmujące zarówno hipertoniczny roztwór soli, jak i dornazę alfa na początku badania zostaną losowo przydzielone do udziału w badaniu A lub badaniu B i zostaną losowo przydzielone (1:1) do kontynuowania lub przerwania odpowiedniej terapii (tj. HS lub dornaza alfa). Po zakończeniu pierwszego badania kwalifikujący się uczestnicy mogą następnie zapisać się do badania alternatywnego.

Wyniki kliniczne (wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy [FEV1], stosowanie antybiotyków, zaostrzenia płucne i wyniki zgłaszane przez pacjentów), bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane) i postrzeganie przez pacjenta wpływu odstawienia HS lub dornazy alfa (lub obu) na ich codzienne życie będą oceniane ze wszystkich przedmiotów. Dodatkowe pomiary wyników zostaną przeprowadzone w podzbiorze pacjentów w wybranych ośrodkach badawczych:

  • Wielokrotne wypłukiwanie oddechów (MBW) w celu oceny zmian wskaźnika klirensu płuc (LCI)
  • Klirens śluzowo-rzęskowy (MCC) przy użyciu wziewnych cząstek znakowanych radioaktywnie do oceny zmian w klirensie śluzowo-rzęskowym

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

987

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30327
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26507
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy cierpiący na mukowiscydozę stosujący przewlekle hipertoniczny roztwór soli fizjologicznej lub dornazę alfa (patrz kryteria kwalifikowalności).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie mukowiscydozy.
  • Wiek ≥ 12 lat w czasie wizyty przesiewowej.
  • Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥ 70% wartości należnej podczas wizyty przesiewowej, jeśli < 18 lat, i ≥ 60% wartości należnej podczas wizyty przesiewowej, jeśli ≥ 18 lat.
  • Stabilny klinicznie bez istotnych zmian stanu zdrowia w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową włącznie.
  • Obecne leczenie eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem (ETI) przez co najmniej 90 dni przed wizytą przesiewową włącznie i chęć kontynuowania codziennego stosowania przez czas trwania badania.
  • Obecnie przyjmuje hipertoniczny roztwór soli fizjologicznej (co najmniej 3%) i/lub dornazę alfa przez co najmniej 90 dni przed wizytą przesiewową włącznie i chce kontynuować codzienne stosowanie przez 2-tygodniowy okres przesiewowy.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywne palenie lub wapowanie.
  • Stosowanie badanego leku w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie.
  • Zmiany w leczeniu przewlekłym (np. ibuprofen, azytromycyna, wziewna tobramycyna, aztreonam z lizyną) w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie. Obejmuje to nowe procedury oczyszczania dróg oddechowych.
  • Ostre stosowanie antybiotyków (doustnie, wziewnie lub dożylnie) lub kortykosteroidy ogólnoustrojowe w przypadku objawów ze strony układu oddechowego w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową włącznie.
  • Przewlekłe stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w dawce równoważnej ≥ 10 mg prednizonu na dobę w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie.
  • Leczenie antybiotykami prątków niegruźliczych (NTM) w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową włącznie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Rozpoczęcie studiów magisterskich
Uczestnicy zostali zapisani na fazę docierania protokołu głównego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników kwalifikujących się do oceny w celu wzięcia udziału w badaniu dodatkowym
Ramy czasowe: 2-tygodniowy okres rozliczeniowy
Liczba uczestników, którzy ukończyli okres wstępny badania i nie spełnili żadnego z kryteriów wykluczenia w okresie wstępnym.
2-tygodniowy okres rozliczeniowy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) w ramionach terapii hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w odsetku uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym od tygodnia 0 do tygodnia 6.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) w ramionach terapeutycznych Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami leczenia dornazą alfa (dnazą) (dnaza-przerwanie - dnaza-kontynuacja) w odsetku uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym od tygodnia 0 do tygodnia 6.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Bezwzględna zmiana objawów ze strony układu oddechowego, mierzona za pomocą mukowiscydozy Objawy ze strony układu oddechowego Dzienniczkowo-przewlekła infekcja dróg oddechowych Wskaźnik nasilenia objawów (CRISS) od tygodnia 0 do tygodnia 6 w hipertonicznym roztworze soli fizjologicznej (badanie A) Grupy terapeutyczne
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (przerwanie HS – kontynuacja HS) pod względem bezwzględnej zmiany objawów ze strony układu oddechowego, mierzonej za pomocą CF Objawy ze strony układu oddechowego Diary-Chronic Respiratory Severity Score (CRISS) od tygodnia 0 do tygodnia 6 . Dziennik objawów mukowiscydozy w układzie oddechowym prosi uczestnika o określenie zakresu 8 objawów ze strony układu oddechowego: trudności w oddychaniu, gorączkę, zmęczenie, dreszcze lub poty, kaszel, odkrztuszanie śluzu, ucisk w klatce piersiowej i świszczący oddech. Każdemu objawowi ze strony układu oddechowego przypisywana jest ocena od 0 do 4 w oparciu o odpowiedź, przy czym zero odpowiada brakowi objawu, a cztery odpowiadają objawowi występującemu „bardzo” lub „bardzo”. Zsumowany wynik (zakres od 0-24) jest obliczany dla każdego uczestnika i przeliczany na wynik końcowy w zakresie od 0 do 100, gdzie najniższe wyniki wskazują na poprawę objawów.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Bezwzględna zmiana objawów ze strony układu oddechowego, mierzona za pomocą mukowiscydozy Objawy ze strony układu oddechowego Dzienniczek przewlekłej infekcji dróg oddechowych Wskaźnik nasilenia objawów (CRISS) od tygodnia 0 do tygodnia 6 w grupie terapeutycznej Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami leczenia dornazą alfa (dnazą) (odstawienie dnazy - przerwanie stosowania dnazy) pod względem bezwzględnej zmiany objawów ze strony układu oddechowego, mierzonej za pomocą wskaźnika nasilenia objawów ze strony układu oddechowego CF Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) od tygodnia 0 do tygodnia 6 . Dziennik objawów mukowiscydozy w układzie oddechowym prosi uczestnika o określenie zakresu 8 objawów ze strony układu oddechowego: trudności w oddychaniu, gorączkę, zmęczenie, dreszcze lub poty, kaszel, odkrztuszanie śluzu, ucisk w klatce piersiowej i świszczący oddech. Każdemu objawowi ze strony układu oddechowego przypisywana jest ocena od 0 do 4 w oparciu o odpowiedź, przy czym zero odpowiada brakowi objawu, a cztery odpowiadają objawowi występującemu „bardzo” lub „bardzo”. Zsumowany wynik (zakres od 0-24) jest obliczany dla każdego uczestnika i przeliczany na wynik końcowy w zakresie od 0 do 100, gdzie najniższe wyniki wskazują na poprawę objawów.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Bezwzględna zmiana LCI 2,5 od Tygodnia 0 do Tygodnia 6 w grupach terapii hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (Badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie LCI 2,5 (wskaźnik klirensu płuc) od tygodnia 0 do tygodnia 6.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Bezwzględna zmiana LCI 2,5 od tygodnia 0 do tygodnia 6 w Dornase Alfa (badanie B) Therapy Arms
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między grupami leczenia dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie LCI 2,5 (wskaźnik klirensu płuc) od tygodnia 0 do tygodnia 6.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Bezwzględna zmiana objawów ze strony układu oddechowego, mierzona za pomocą domeny oddechowej CFQ-R od tygodnia 0 do tygodnia 6 w ramionach terapii hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie objawów ze strony układu oddechowego, mierzonej za pomocą kwestionariusza mukowiscydozy – poprawiony wynik domeny oddechowej od tygodnia 0 do tygodnia 6. Kwestionariusz mukowiscydozy – poprawiony zadaje uczestnikom 3 pytania związane z objawami ze strony układu oddechowego. Skalowany wynik w domenie oddechowej oblicza się w następujący sposób: 100*[suma {odpowiedzi-1}] / [{liczba odpowiedzi}*3] tylko wtedy, gdy [liczba odpowiedzi] ≥ [liczba możliwych odpowiedzi]/2; w przeciwnym razie wynik jest ustawiony na brakujący. Skalowany wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na poprawę objawów.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Bezwzględna zmiana objawów ze strony układu oddechowego, mierzona za pomocą domeny oddechowej CFQ-R od tygodnia 0 do tygodnia 6 w ramionach terapii Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica pomiędzy grupami leczenia dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie objawów ze strony układu oddechowego, mierzonej za pomocą kwestionariusza Cystic Fibrosis-Revised Respiratory Domain Score od tygodnia 0 do tygodnia 6. Kwestionariusz mukowiscydozy – poprawiony zadaje uczestnikom 3 pytania związane z objawami ze strony układu oddechowego. Skalowany wynik w domenie oddechowej oblicza się w następujący sposób: 100*[suma {odpowiedzi-1}] / [{liczba odpowiedzi}*3] tylko wtedy, gdy [liczba odpowiedzi] ≥ [liczba możliwych odpowiedzi]/2; w przeciwnym razie wynik jest ustawiony na brakujący. Skalowany wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, a wyższe wyniki wskazują na poprawę objawów.
Tydzień 0 do Tydzień 6
Bezwzględna zmiana wartości należnej FEV1 % od tygodnia -2 do tygodnia 0 w grupie terapeutycznej hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień -2 do Tygodnia 0
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie wartości należnej FEV1% od tygodnia -2 do tygodnia 0.
Tydzień -2 do Tygodnia 0
Bezwzględna zmiana wartości należnej FEV1 % od tygodnia -2 do tygodnia 0 w grupie terapeutycznej Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień -2 do Tygodnia 0
Różnica między ramionami leczenia dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie wartości należnej FEV1% od tygodnia -2 do tygodnia 0.
Tydzień -2 do Tygodnia 0
Bezwzględna zmiana wartości należnej FEV1 % od tygodnia 0 do tygodnia 2 w grupie terapeutycznej hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 2
Różnica pomiędzy ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie wartości należnej FEV1% od tygodnia 0 do tygodnia 2.
Tydzień 0 do Tydzień 2
Bezwzględna zmiana wartości należnej FEV1 % od tygodnia 0 do tygodnia 2 w grupie terapeutycznej Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 2
Różnica między ramionami leczenia dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w bezwzględnej zmianie wartości należnej FEV1 % od tygodnia 0 do tygodnia 2.
Tydzień 0 do Tydzień 2
Rozpoczęcie antybiotykoterapii ostrej od tygodnia 0 do tygodnia 6 w grupach terapii hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w odsetku pacjentów rozpoczynających ostre antybiotykoterapię doustną, wziewną lub dożylną od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Rozpoczęcie antybiotykoterapii ostrej od tygodnia 0 do tygodnia 6 w grupie terapeutycznej Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w odsetku pacjentów rozpoczynających ostre antybiotykoterapię doustną, wziewną lub dożylną od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Hospitalizacje od tygodnia 0 do tygodnia 6 w ramionach terapii hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A).
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w odsetku pacjentów hospitalizowanych od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Hospitalizacje od tygodnia 0 do tygodnia 6 w Dornase Alfa (badanie B) Therapy Arms
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w odsetku pacjentów hospitalizowanych od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Zaostrzenia płucne od tygodnia 0 do tygodnia 6 w ramionach terapii hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w odsetku pacjentów, u których wystąpiło zaostrzenie płucne od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Zaostrzenia płucne od tygodnia 0 do tygodnia 6 w grupie terapeutycznej Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między grupami leczenia dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w odsetku pacjentów, u których wystąpiło zaostrzenie płucne od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Zdarzenia niepożądane od tygodnia 0 do tygodnia 6 w ramionach terapii hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A).
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w odsetku pacjentów, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Zdarzenia niepożądane od tygodnia 0 do tygodnia 6 w Dornase Alfa (badanie B) Therapy Arms
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w odsetku pacjentów, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane od tygodnia 0 do tygodnia 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Tymczasowe lub trwałe zmiany w stosunku do przydzielonego schematu leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego od tygodnia 0 do tygodnia 6 w grupie terapeutycznej hipertonicznym roztworem soli fizjologicznej (badanie A)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii hipertonicznym roztworem soli (HS) (HS-przerwanie - HS-kontynuacja) w odsetku pacjentów, którzy czasowo lub na stałe zmienili przypisany im schemat leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego Tydzień 0 do Tydzień 6
Tydzień 0 do Tydzień 6
Tymczasowe lub trwałe zmiany w stosunku do przydzielonego schematu leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego od tygodnia 0 do tygodnia 6 w grupie terapeutycznej Dornase Alfa (badanie B)
Ramy czasowe: Tydzień 0 do Tydzień 6
Różnica między ramionami terapii dornazą alfa (DA) (DA-przerwanie - DA-kontynuacja) w odsetku pacjentów, którzy czasowo lub na stałe zmienili przypisany im schemat leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego Tydzień 0 do Tydzień 6
Tydzień 0 do Tydzień 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nicole Hamblett

Współpracownicy

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Główny śledczy: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SIMPLIFY-IP-19

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Odstawienie hipertonicznej soli fizjologicznej (HS)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj