Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van stopzetting van chronische therapieën bij mensen met cystische fibrose op zeer effectieve CFTR-modulatortherapie (SIMPLIFY)

15 november 2024 bijgewerkt door: Nicole Hamblett

Een hoofdprotocol om de impact te testen van het stopzetten van chronische therapieën bij mensen met cystische fibrose op zeer effectieve CFTR-modulatortherapie (SIMPLIFY)

Ondanks het steeds vaker voorkomende gebruik van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulatortherapieën bij de behandeling van CF, is het nog grotendeels onbekend of andere chronische therapieën al dan niet veilig kunnen worden stopgezet. De SIMPLIFY-studie wordt uitgevoerd om te testen of het al dan niet veilig is om te stoppen met het innemen van geïnhaleerde hypertone zoutoplossing of Pulmozyme® (dornase alfa) bij mensen die ook Trikafta™ gebruiken.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) is een combinatie van CFTR-modulatortherapie die is goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor mensen met CF die ten minste één F508del-mutatie hebben. De drie medicijnen waaruit Trikafta bestaat, werken samen om veel meer chloride-ionen in en uit de cellen te laten bewegen, waardoor de balans van zout en water in de longen wordt verbeterd. Deze veranderingen resulteren in een betere verwijdering van slijm uit de longen en verbeteringen in de longfunctie.

Geïnhaleerde hypertone zoutoplossing en Pulmozyme (dornase alfa) verbeteren ook de klaring van slijm uit de longen om de longfunctie te ondersteunen en zijn al vele jaren beschikbaar voor mensen met CF. Beide therapieën worden als relatief belastend beschouwd en het is niet bekend of een van beide therapieën de longfunctie kan verbeteren of behouden boven wat al is bereikt door het gebruik van Trikafta.

Het doel van de SIMPLIFY-studie is om informatie te verkrijgen over de vraag of het al dan niet veilig is om geïnhaleerde hypertone zoutoplossing of Pulmozyme (dornase alfa) te stoppen door te testen of er een verandering is in de longfunctie bij proefpersonen met cystic fibrosis (CF) die zijn toegewezen om hun chronische medicatie (ofwel hypertone zoutoplossing of Pulmozyme) te stoppen in vergelijking met degenen die zijn toegewezen om hun medicatie te blijven innemen terwijl ze Trikafta blijven gebruiken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Taaislijmziekte

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit hoofdprotocol is ontworpen om de onafhankelijke effecten te evalueren van het stopzetten van hypertone zoutoplossing (onderzoek A) en dornase alfa (onderzoek B) bij mensen met cystic fibrosis (CF) van 12 jaar en ouder die momenteel de zeer effectieve modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) gebruiken ). Onderzoek A en onderzoek B zijn identieke open-label gerandomiseerde non-inferioriteitsonderzoeken met twee armen, bestaande uit een screeningperiode van 2 weken, randomisatie om door te gaan of te stoppen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) of dornase alfa (onderzoek B), gevolgd door een week studieperiode. Proefpersonen die bij aanvang van de studie alleen hypertone zoutoplossing (HS) of dornase alfa gebruikten, zullen 1:1 worden gerandomiseerd om ofwel door te gaan of te stoppen met de toepasselijke therapie (d.w.z. HS of dornase alfa). Proefpersonen die bij aanvang van het onderzoek zowel hypertone zoutoplossing als dornase alfa innamen, worden gerandomiseerd om deel te nemen aan onderzoek A of onderzoek B en worden gerandomiseerd (1:1) om de toepasselijke therapie voort te zetten of te staken (d.w.z. HS of dornase alfa). Na afronding van het eerste onderzoek kunnen in aanmerking komende proefpersonen zich vervolgens inschrijven voor het alternatieve onderzoek.

Klinische resultaten (geforceerd expiratoir volume in 1 seconde [FEV1], antibioticagebruik, pulmonale exacerbaties en door de patiënt gerapporteerde resultaten), veiligheid (bijwerkingen) en de perceptie van de proefpersoon van de invloed van het stoppen met HS of dornase alfa (of beide) op hun dagelijks leven wordt beoordeeld in alle vakken. Aanvullende uitkomstmetingen zullen worden uitgevoerd bij een subgroep van proefpersonen op geselecteerde onderzoekslocaties:

Multiple Breath Washout (MBW) om veranderingen in de longklaringsindex (LCI) te evalueren
Mucociliaire klaring (MCC) met behulp van ingeademde radioactief gemerkte deeltjes om veranderingen in mucociliaire klaring te evalueren

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

987

Fase

Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
    - University of Alabama at Birmingham
- Alaska
  - Anchorage, Alaska, Verenigde Staten, 99508
    - Providence Alaska Medical Center
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
    - Tucson Cystic Fibrosis Center
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
    - Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
  - Orange, California, Verenigde Staten, 92868
    - CHOC Children's Hospital
  - Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    - Stanford University Medical Center
  - San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
    - Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
    - University of California, San Francisco - Adult Center
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
    - University of California, San Francisco - Peds Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - Children's Hospital Colorado
  - Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
    - National Jewish Health
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
    - Yale University School of Medicine
- Florida
  - Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
    - University of Florida
  - Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
    - Nemours Children's Clinic
  - Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
    - Central Florida Pulmonary Group
  - Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
    - The Nemours Children's Clinic - Orlando
  - Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32514
    - Nemours Children's Clinic - Pensacola
  - Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
    - Tampa General Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30327
    - Emory University
- Idaho
  - Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
    - Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Northwestern University
  - Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
    - OSF Saint Francis Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40506
    - University of Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
    - University of Louisville
- Louisiana
  - Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70001
    - Tulane University
- Maine
  - Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
    - Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
    - John Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    - Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
    - University of Michigan, Michigan Medicine
  - Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
    - Wayne State University Harper University Hospital
  - Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - The Minnesota Cystic Fibrosis Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
    - Children's Mercy Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Montana
  - Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
    - Billings Clinic
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    - Dartmouth Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Eatontown, New Jersey, Verenigde Staten, 07724
    - Monmouth Medical Center
  - Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
    - Morristown Medical Center
  - New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
    - Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
- New York
  - Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
    - Cohen Children's Medical Center of New York
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10003
    - Beth Israel Medical Center
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    - Columbia University Cystic Fibrosis Program
  - Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
    - University of Rochester Medical Center Strong Memorial
  - Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
    - Suny Upstate Medical University
  - Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
    - New York Medical College at Westchester Medical Center
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
  - Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
    - Wake Forest University Baptist Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44146
    - Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
    - Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
    - Dayton Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    - Oregon Health Sciences University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
    - Hershey Medical Center Pennsylvania State University
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    - University of Pittsburgh Medical Center
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Texas
  - Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
    - Dell Children's Medical Center of Central Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
    - University of Texas Southwestern
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
    - University of Texas Southwestern / Children's Health
  - Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
    - University of Texas Health Center at Tyler
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
    - Primary Children's Cystic Fibrosis Center
- Vermont
  - Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
    - University of Vermont Medical Center
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
    - University of Virginia
  - Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
    - University of Washington Medical Center
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
    - Seattle Children's Hospital
  - Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
    - Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26507
    - West Virginia University - Morgantown
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
    - University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Froedtert & Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met cystische fibrose die chronisch hypertone zoutoplossing of dornase alfa gebruiken (zie geschiktheidscriteria).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Diagnose van CF.
Leeftijd ≥ 12 jaar bij het screeningsbezoek.
Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥ 70 % voorspeld bij het screeningsbezoek indien < 18 jaar oud, en ≥ 60 % voorspeld bij het screeningsbezoek indien ≥ 18 jaar oud.
Klinisch stabiel zonder significante veranderingen in de gezondheidstoestand binnen de 7 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek.
Huidige behandeling met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek en bereidheid om dagelijks gebruik voort te zetten gedurende de duur van het onderzoek.
Neemt momenteel hypertone zoutoplossing (ten minste 3%) en/of dornase alfa gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek en bereid om dagelijks gebruik voort te zetten gedurende de screeningperiode van 2 weken.

Uitsluitingscriteria:

Actief roken of vapen.
Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek.
Veranderingen in chronische therapie (bijv. ibuprofen, azitromycine, geïnhaleerde tobramycine, aztreonamlysine) binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek. Dit omvat nieuwe routines voor het vrijmaken van de luchtwegen.
Acuut gebruik van antibiotica (oraal, inhalatie of IV) of acuut gebruik van systemische corticosteroïden voor luchtwegklachten binnen 7 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek.
Chronisch gebruik van systemische corticosteroïden in een dosis gelijk aan ≥ 10 mg prednison per dag binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek.
Behandeling met antibiotica voor niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM) binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Masterstudie inloop Deelnemers schreven zich in voor de inloopfase van het masterprotocol.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat in aanmerking komt voor beoordeling voor inschrijving voor een deelstudie Tijdsspanne: Inloopperiode van 2 weken	Het aantal deelnemers dat de inloopperiode van het onderzoek voltooit en tijdens de inloopperiode niet aan een van de uitsluitingscriteria voldoet.	Inloopperiode van 2 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's) in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A). Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in het aantal deelnemers met ten minste één AE van week 0 tot week 6.	Week 0 tot week 6
Incidentie van ongewenste voorvallen (AE's) in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (dnase) (dnase-stop - dnase-continue) in het aantal deelnemers met ten minste één AE van week 0 tot week 6.	Week 0 tot week 6
Absolute verandering in ademhalingssymptomen, zoals gemeten door de CF Ademhalingssymptomen Dagboek - Chronische ademhalingsinfectie Symptom Severity Score (CRISS) van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in de absolute verandering in respiratoire symptomen, zoals gemeten door de CF Respiratory Symptomen Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) van week 0 tot week 6 . In het dagelijkse dagboek Cystic Fibrosis Ademhalingssymptomen wordt een deelnemer gevraagd om de omvang van zijn 8 ademhalingssymptomen aan te geven: moeite met ademhalen, koorts, vermoeidheid, koude rillingen of zweten, hoesten, slijm ophoesten, beklemmend gevoel op de borst en piepende ademhaling. Elk ademhalingssymptoom krijgt een score van 0-4 op basis van de respons, waarbij nul overeenkomt met de afwezigheid van het symptoom en vier overeenkomend met het 'veel' of 'extreem' aanwezig zijn van het symptoom. Voor elke deelnemer wordt een opgetelde score (bereik van 0-24) berekend en omgezet in een eindscore met een bereik van 0 tot 100, waarbij de laagste scores verbetering van de symptomen aangeven.	Week 0 tot week 6
Absolute verandering in ademhalingssymptomen, zoals gemeten door de CF Ademhalingssymptomen Dagboek - Chronische ademhalingsinfectie Symptom Severity Score (CRISS) van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (dnase) (dnase-stop - dnase-continue) in de absolute verandering in respiratoire symptomen, zoals gemeten door de CF Respiratory Symptomen Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) van week 0 tot week 6 . In het dagelijkse dagboek Cystic Fibrosis Ademhalingssymptomen wordt een deelnemer gevraagd om de omvang van zijn 8 ademhalingssymptomen aan te geven: moeite met ademhalen, koorts, vermoeidheid, koude rillingen of zweten, hoesten, slijm ophoesten, beklemmend gevoel op de borst en piepende ademhaling. Elk ademhalingssymptoom krijgt een score van 0-4 op basis van de respons, waarbij nul overeenkomt met de afwezigheid van het symptoom en vier overeenkomend met het 'veel' of 'extreem' aanwezig zijn van het symptoom. Voor elke deelnemer wordt een opgetelde score (bereik van 0-24) berekend en omgezet in een eindscore met een bereik van 0 tot 100, waarbij de laagste scores verbetering van de symptomen aangeven.	Week 0 tot week 6
Absolute verandering in LCI 2,5 van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in de absolute verandering in LCI 2,5 (Lung Clearance Index) van week 0 tot week 6.	Week 0 tot week 6
Absolute verandering in LCI 2,5 van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in de absolute verandering in LCI 2,5 (Lung Clearance Index) van week 0 tot week 6.	Week 0 tot week 6
Absolute verandering in ademhalingssymptomen, zoals gemeten door CFQ-R-ademhalingsdomein van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in de absolute verandering in respiratoire symptomen, zoals gemeten door de Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score van week 0 tot week 6. De Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised stelt de deelnemers 3 vragen met betrekking tot luchtwegsymptomen. De Respiratory Domain Scaled Score wordt als volgt berekend: 100[som van {antwoorden-1}] / [{aantal reacties}3] alleen als [aantal reacties] ≥ [aantal mogelijke reacties]/2; anders wordt de score op ontbrekend gezet. De geschaalde score varieert van 0 tot 100 en hogere scores duiden op verbetering van de symptomen.	Week 0 tot week 6
Absolute verandering in ademhalingssymptomen, zoals gemeten door CFQ-R ademhalingsdomein van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in de absolute verandering in respiratoire symptomen, zoals gemeten door de Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score van week 0 tot week 6. De Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised stelt de deelnemers 3 vragen met betrekking tot luchtwegsymptomen. De Respiratory Domain Scaled Score wordt als volgt berekend: 100[som van {antwoorden-1}] / [{aantal reacties}3] alleen als [aantal reacties] ≥ [aantal mogelijke reacties]/2; anders wordt de score op ontbrekend gezet. De geschaalde score varieert van 0 tot 100 en hogere scores duiden op verbetering van de symptomen.	Week 0 tot week 6
Absolute verandering in FEV1 % voorspeld van week -2 tot week 0 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week -2 tot week 0	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in de absolute verandering in FEV1 % voorspeld van week -2 tot week 0.	Week -2 tot week 0
Absolute verandering in FEV1 % voorspeld van week -2 tot week 0 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week -2 tot week 0	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in de absolute verandering in FEV1 % voorspeld van week -2 tot week 0.	Week -2 tot week 0
Absolute verandering in FEV1 % voorspeld van week 0 tot week 2 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week 0 tot week 2	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continu) in de absolute verandering in FEV1 % voorspeld van week 0 tot week 2.	Week 0 tot week 2
Absolute verandering in FEV1 % voorspeld van week 0 tot week 2 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 2	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in de absolute verandering in voorspelde FEV1% van week 0 tot week 2.	Week 0 tot week 2
Start van acute antibiotica van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in het percentage proefpersonen dat acute orale, geïnhaleerde of intraveneuze antibiotica startte van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Start van acute antibiotica van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (studie B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen de therapiegroepen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in het percentage proefpersonen dat acute orale, geïnhaleerde of intraveneuze antibiotica startte van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Ziekenhuisopnames van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A). Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in het percentage proefpersonen dat in het ziekenhuis is opgenomen van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Ziekenhuisopnames van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (studie B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in het percentage proefpersonen dat in het ziekenhuis werd opgenomen van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Longexacerbaties van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in het percentage proefpersonen dat een longexacerbatie ervoer van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Longexacerbaties van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in het percentage proefpersonen dat een longexacerbatie doormaakte van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Bijwerkingen van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A). Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in het percentage proefpersonen dat een bijwerking ondervond van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Bijwerkingen van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in het percentage proefpersonen dat een bijwerking ondervond van week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6
Tijdelijke of permanente wijzigingen van het toegewezen therapieregime als gevolg van een bijwerking van week 0 tot week 6 in therapiearmen met hypertone zoutoplossing (onderzoek A) Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen behandelingsarmen met hypertone zoutoplossing (HS) (HS-stop - HS-continue) in het percentage proefpersonen dat hun toegewezen therapieregime tijdelijk of permanent wijzigt vanwege een bijwerking Week 0 tot Week 6	Week 0 tot week 6
Tijdelijke of permanente wijzigingen van het toegewezen therapieregime als gevolg van een bijwerking van week 0 tot week 6 in Dornase Alfa (onderzoek B) therapiearmen Tijdsspanne: Week 0 tot week 6	Verschil tussen therapiearmen met dornase alfa (DA) (DA-stop - DA-continue) in het percentage proefpersonen dat hun toegewezen therapieregime tijdelijk of permanent wijzigt vanwege een bijwerking Week 0 tot week 6	Week 0 tot week 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nicole Hamblett

Medewerkers

University of Washington

Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
Hoofdonderzoeker: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria