Impact de l'arrêt des thérapies chroniques chez les personnes atteintes de fibrose kystique sur la thérapie modulatrice CFTR hautement efficace (SIMPLIFY)
10 janvier 2023 mis à jour par: Nicole Hamblett
Un protocole principal pour tester l'impact de l'arrêt des thérapies chroniques chez les personnes atteintes de fibrose kystique sur la thérapie modulatrice CFTR hautement efficace (SIMPLIFY)
Malgré l'utilisation de plus en plus courante des thérapies modulatrices du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) dans le traitement de la mucoviscidose, on ne sait toujours pas si d'autres thérapies chroniques peuvent être arrêtées en toute sécurité. L'étude SIMPLIFY est en cours pour tester s'il est sûr ou non d'arrêter de prendre une solution saline hypertonique inhalée ou Pulmozyme® (dornase alfa) chez les personnes qui prennent également Trikafta™.
Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) est une thérapie modulatrice CFTR combinée qui a été approuvée par la Food and Drug Administration pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ont au moins une mutation F508del. Les trois médicaments qui composent Trikafta agissent ensemble pour permettre à beaucoup plus d'ions chlorure d'entrer et de sortir des cellules, améliorant ainsi l'équilibre du sel et de l'eau dans les poumons. Ces changements entraînent une meilleure élimination du mucus des poumons et des améliorations de la fonction pulmonaire.
La solution saline hypertonique inhalée et le Pulmozyme (dornase alfa) améliorent également l'élimination du mucus des poumons pour soutenir la fonction pulmonaire et sont disponibles pour les personnes atteintes de mucoviscidose depuis de nombreuses années. Les deux thérapies sont considérées comme relativement lourdes et on ne sait pas si l'une ou l'autre thérapie peut améliorer ou maintenir la fonction pulmonaire au-dessus de ce qui est déjà obtenu grâce à l'utilisation de Trikafta.
L'objectif de l'étude SIMPLIFY est d'obtenir des informations pour savoir s'il est sûr ou non d'arrêter une solution saline hypertonique inhalée ou Pulmozyme (dornase alfa) en testant s'il y a un changement dans la fonction pulmonaire chez les sujets atteints de mucoviscidose (FK) qui sont assignés d'arrêter leurs médicaments chroniques (solution saline hypertonique ou Pulmozyme) par rapport à ceux qui sont chargés de continuer à prendre leurs médicaments tout en continuant à prendre Trikafta.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Ce protocole principal est conçu pour évaluer les effets indépendants de l'arrêt de la solution saline hypertonique (étude A) et de la dornase alfa (étude B) chez les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 12 ans et plus prenant actuellement le modulateur très efficace elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI ). L'étude A et l'étude B sont des essais ouverts identiques de non-infériorité randomisés à deux bras consistant en une période de dépistage de 2 semaines, une randomisation pour continuer ou interrompre la solution saline hypertonique (étude A) ou la dornase alfa (étude B), suivie d'une période de dépistage de 6- période d'étude d'une semaine. Les sujets prenant uniquement une solution saline hypertonique (HS) ou de la dornase alfa à l'entrée dans l'essai seront randomisés 1:1 pour continuer ou interrompre le traitement applicable (c'est-à-dire HS ou dornase alfa). Les sujets prenant à la fois une solution saline hypertonique et de la dornase alfa à l'entrée dans l'étude seront randomisés pour participer à l'étude A ou à l'étude B et seront randomisés (1:1) pour continuer ou interrompre le traitement applicable (c'est-à-dire HS ou dornase alfa). Après la fin de la première étude, les sujets éligibles peuvent ensuite s'inscrire à l'étude alternative.
Résultats cliniques (volume expiratoire maximal en 1 seconde [FEV1], utilisation d'antibiotiques, exacerbations pulmonaires et résultats rapportés par les patients), sécurité (événements indésirables) et perception du sujet sur l'impact de l'arrêt de l'HS ou de la dornase alfa (ou les deux) sur sa vie quotidienne seront évalués dans toutes les matières. Des mesures de résultats supplémentaires seront effectuées dans un sous-ensemble de sujets sur des sites d'étude sélectionnés :
- Multiple Breath Washout (MBW) pour évaluer les changements dans l'indice de clairance pulmonaire (LCI)
- Clairance mucociliaire (MCC) utilisant des particules radiomarquées inhalées pour évaluer les changements dans la clairance mucociliaire
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
870
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
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Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- Tucson Cystic Fibrosis Center
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-
Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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-
California
-
Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- CHOC Children's Hospital
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California, San Francisco - Adult Center
-
San Francisco, California, États-Unis, 94158
- University of California, San Francisco - Peds Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University School Of Medicine
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola, Florida, États-Unis, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30327
- Emory University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, États-Unis, 83702
- Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40506
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, États-Unis, 70001
- Tulane University
-
-
Maine
-
Portland, Maine, États-Unis, 04102
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Montana
-
Billings, Montana, États-Unis, 59101
- Billings Clinic
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-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
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New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, États-Unis, 07724
- Monmouth Medical Center
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Lake Success, New York, États-Unis, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, États-Unis, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Cystic Fibrosis Program
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina At Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Tyler, Texas, États-Unis, 75708
- University of Texas Health Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26507
- West Virginia University - Morgantown
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University Of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de FK.
- Âge ≥ 12 ans lors de la visite de sélection.
- Volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) ≥ 70 % prédit lors de la visite de sélection si < 18 ans, et ≥ 60 % prédit lors de la visite de dépistage si ≥ 18 ans.
- Cliniquement stable sans changement significatif de l'état de santé dans les 7 jours précédant et incluant la visite de dépistage.
- Traitement actuel avec elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) pendant au moins les 90 jours précédant et incluant la visite de dépistage et disposé à continuer l'utilisation quotidienne pendant la durée de l'étude.
- Prend actuellement une solution saline hypertonique (au moins 3 %) et/ou de la dornase alfa pendant au moins 90 jours avant et y compris la visite de dépistage et disposé à continuer l'utilisation quotidienne pendant la période de dépistage de 2 semaines.
Critère d'exclusion:
- Tabagisme actif ou vapotage.
- Utilisation d'un médicament expérimental dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage.
- Modifications du traitement chronique (par exemple, ibuprofène, azithromycine, tobramycine inhalée, aztréonam lysine) dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage. Cela inclut de nouvelles routines de dégagement des voies respiratoires.
- Utilisation aiguë d'antibiotiques (oraux, inhalés ou IV) ou utilisation aiguë de corticostéroïdes systémiques pour les symptômes des voies respiratoires dans les 7 jours précédant et incluant la visite de dépistage.
- Utilisation chronique de corticostéroïdes systémiques à une dose équivalente à ≥ 10 mg par jour de prednisone dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage.
- Traitement antibiotique des mycobactéries non tuberculeuses (MNT) dans les 28 jours précédant et incluant la visite de dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: HS-Arrêter (Étude A)
Interruption du traitement actuel avec une solution saline hypertonique (HS) dans l'étude A
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Interruption du traitement actuel avec une solution saline hypertonique (HS) dans l'étude A pendant la période d'étude de 6 semaines.
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Comparateur actif: HS-Continuer (Étude A)
Poursuite de la thérapie saline hypertonique (HS) actuelle dans l'étude A
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Poursuite de la thérapie saline hypertonique (HS) actuelle dans l'étude A pendant la période d'étude de 6 semaines.
La thérapie est prise au moins une fois par jour selon le régime préexistant cliniquement prescrit de chaque participant (par exemple, quotidiennement, deux fois par jour).
La concentration de HS est conforme à la prescription clinique (par exemple, chlorure de sodium à 7 % ou chlorure de sodium à 3,5 %) et d'au moins 3 %.
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Expérimental: Dnase-Arrêter (Étude B)
Arrêt du traitement actuel par la dornase alfa (dnase) dans l'étude B
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Arrêt du traitement actuel par la dornase alfa (dnase) dans l'étude B pendant la période d'étude de 6 semaines.
Autres noms:
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Comparateur actif: Dnase-Continue (Étude B)
Poursuite du traitement actuel par la dornase alfa (dnase) dans l'étude B
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Poursuite du traitement actuel par la dornase alfa (dnase) dans l'étude B pendant la période d'étude de 6 semaines.
La thérapie est prise au moins une fois par jour selon le régime préexistant cliniquement prescrit de chaque participant (par exemple, quotidiennement, deux fois par jour).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement absolu du % VEMS prédit de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement avec solution saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le changement absolu du VEM1 % prédit de la semaine 0 à la semaine 6.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu du % VEMS prédit de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (dnase) (dnase-discontinue - dnase-continue) dans le changement absolu du % VEMS prédit de la semaine 0 à la semaine 6.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des événements indésirables (EI) dans les bras de traitement par solution saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de thérapie saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans la proportion de participants avec au moins un EI de la semaine 0 à la semaine 6.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Incidence des événements indésirables (EI) dans les bras de thérapie Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (dnase) (dnase-discontinue - dnase-continue) dans la proportion de participants avec au moins un EI de la semaine 0 à la semaine 6.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le score CRISS (Diary-Chronic Respiratory Symptom Severity Score) des symptômes respiratoires de la FK de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement avec solution saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le score de gravité des symptômes d'infection respiratoire chronique du journal des symptômes respiratoires (CRISS) de la semaine 0 à la semaine 6 .
Le journal quotidien des symptômes respiratoires de la fibrose kystique demande à un participant d'indiquer l'étendue de ses 8 symptômes respiratoires : difficulté à respirer, fièvre, fatigue, frissons ou sueurs, toux, crachats de mucus, oppression thoracique et respiration sifflante.
Chaque symptôme respiratoire se voit attribuer un score de 0 à 4 en fonction de la réponse, zéro correspondant à l'absence du symptôme et quatre correspondant au symptôme présent « beaucoup » ou « extrêmement ».
Un score total (plage de 0 à 24) est calculé pour chaque participant et converti en un score final avec une plage de 0 à 100, où les scores les plus bas indiquent une amélioration des symptômes.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le score CRISS (Diary-Chronic Respiratory Symptom Severity Score) des symptômes respiratoires de la FK de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (dnase) (dnase-discontinue - dnase-continue) dans le changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) de la semaine 0 à la semaine 6 .
Le journal quotidien des symptômes respiratoires de la fibrose kystique demande à un participant d'indiquer l'étendue de ses 8 symptômes respiratoires : difficulté à respirer, fièvre, fatigue, frissons ou sueurs, toux, crachats de mucus, oppression thoracique et respiration sifflante.
Chaque symptôme respiratoire se voit attribuer un score de 0 à 4 en fonction de la réponse, zéro correspondant à l'absence du symptôme et quatre correspondant au symptôme présent « beaucoup » ou « extrêmement ».
Un score total (plage de 0 à 24) est calculé pour chaque participant et converti en un score final avec une plage de 0 à 100, où les scores les plus bas indiquent une amélioration des symptômes.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu du LCI 2,5 de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le changement absolu du LCI 2,5 (indice de clairance pulmonaire) de la semaine 0 à la semaine 6.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu du LCI 2,5 de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le changement absolu du LCI 2,5 (indice de clairance pulmonaire) de la semaine 0 à la semaine 6.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le domaine respiratoire CFQ-R de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-interrompre - HS-continuer) dans le changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le score du domaine respiratoire révisé du questionnaire sur la fibrose kystique de la semaine 0 à la semaine 6.
Le questionnaire sur la fibrose kystique - révisé pose aux participants 3 questions liées aux symptômes respiratoires.
Le score échelonné du domaine respiratoire est calculé comme suit : 100*[somme des {réponses-1}] / [{nombre de réponses}*3] uniquement si [nombre de réponses] ≥ [nombre de réponses possibles]/2 ; sinon, le score est défini sur manquant.
Le score gradué varie de 0 à 100 et des scores plus élevés indiquent une amélioration des symptômes.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le domaine respiratoire CFQ-R de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le changement absolu des symptômes respiratoires, tel que mesuré par le score du domaine respiratoire révisé du questionnaire sur la fibrose kystique de la semaine 0 à la semaine 6.
Le questionnaire sur la fibrose kystique - révisé pose aux participants 3 questions liées aux symptômes respiratoires.
Le score échelonné du domaine respiratoire est calculé comme suit : 100*[somme des {réponses-1}] / [{nombre de réponses}*3] uniquement si [nombre de réponses] ≥ [nombre de réponses possibles]/2 ; sinon, le score est défini sur manquant.
Le score gradué varie de 0 à 100 et des scores plus élevés indiquent une amélioration des symptômes.
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changement absolu du % de VEMS prédit de la semaine -2 à la semaine 0 dans les bras de traitement avec solution saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine -2 à Semaine 0
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le changement absolu du % VEMS prédit de la semaine -2 à la semaine 0.
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Semaine -2 à Semaine 0
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Changement absolu du % VEMS prédit de la semaine -2 à la semaine 0 dans les bras de traitement Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine -2 à Semaine 0
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le changement absolu du % VEMS prédit de la semaine -2 à la semaine 0.
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Semaine -2 à Semaine 0
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Changement absolu du % VEMS prédit de la semaine 0 à la semaine 2 dans les bras de traitement par solution saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 2
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le changement absolu du VEM1 % prédit de la semaine 0 à la semaine 2.
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Semaine 0 à Semaine 2
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Changement absolu du % VEMS prédit de la semaine 0 à la semaine 2 dans les bras de traitement Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 2
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le changement absolu du % VEMS prédit de la semaine 0 à la semaine 2.
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Semaine 0 à Semaine 2
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Initiation d'antibiotiques aigus de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-interrompre - HS-continuer) dans le pourcentage de sujets commençant des antibiotiques aigus oraux, inhalés ou intraveineux de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Initiation d'antibiotiques aigus de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le pourcentage de sujets commençant une antibiothérapie aiguë par voie orale, inhalée ou intraveineuse de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Hospitalisations de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le pourcentage de sujets hospitalisés de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Hospitalisations de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le pourcentage de sujets hospitalisés de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Exacerbations pulmonaires de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le pourcentage de sujets présentant une exacerbation pulmonaire de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Exacerbations pulmonaires de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le pourcentage de sujets présentant une exacerbation pulmonaire de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Événements indésirables de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-arrêter - HS-continuer) dans le pourcentage de sujets ayant subi un événement indésirable de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Événements indésirables de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de thérapie Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par la dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le pourcentage de sujets ayant subi un événement indésirable de la semaine 0 à la semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Changements temporaires ou permanents du schéma thérapeutique attribué en raison d'un événement indésirable de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement avec solution saline hypertonique (étude A)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par solution saline hypertonique (HS) (HS-interrompre - HS-continuer) dans le pourcentage de sujets modifiant temporairement ou définitivement leur schéma thérapeutique assigné en raison d'un événement indésirable Semaine 0 à Semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Modifications temporaires ou permanentes du schéma thérapeutique attribué en raison d'un événement indésirable de la semaine 0 à la semaine 6 dans les bras de traitement Dornase Alfa (étude B)
Délai: Semaine 0 à Semaine 6
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Différence entre les bras de traitement par dornase alfa (DA) (DA-arrêter - DA-continuer) dans le pourcentage de sujets modifiant temporairement ou définitivement leur schéma thérapeutique assigné en raison d'un événement indésirable Semaine 0 à Semaine 6
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Semaine 0 à Semaine 6
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
- Chercheur principal: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Mayer-Hamblett N, Ratjen F, Russell R, Donaldson SH, Riekert KA, Sawicki GS, Odem-Davis K, Young JK, Rosenbluth D, Taylor-Cousar JL, Goss CH, Retsch-Bogart G, Clancy JP, Genatossio A, O'Sullivan BP, Berlinski A, Millard SL, Omlor G, Wyatt CA, Moffett K, Nichols DP, Gifford AH; SIMPLIFY Study Group. Discontinuation versus continuation of hypertonic saline or dornase alfa in modulator treated people with cystic fibrosis (SIMPLIFY): results from two parallel, multicentre, open-label, randomised, controlled, non-inferiority trials. Lancet Respir Med. 2022 Nov 4:S2213-2600(22)00434-9. doi: 10.1016/S2213-2600(22)00434-9. Online ahead of print.
- Mayer-Hamblett N, Nichols DP, Odem-Davis K, Riekert KA, Sawicki GS, Donaldson SH, Ratjen F, Konstan MW, Simon N, Rosenbluth DB, Retsch-Bogart G, Clancy JP, VanDalfsen JM, Buckingham R, Gifford AH. Evaluating the Impact of Stopping Chronic Therapies after Modulator Drug Therapy in Cystic Fibrosis: The SIMPLIFY Clinical Trial Study Design. Ann Am Thorac Soc. 2021 Aug;18(8):1397-1405. doi: 10.1513/AnnalsATS.202010-1336SD.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 août 2020
Achèvement primaire (Réel)
11 juillet 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
11 juillet 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 mai 2020
Première publication (Réel)
7 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 janvier 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 janvier 2023
Dernière vérification
1 janvier 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SIMPLIFY-IP-19
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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