Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af at seponere kroniske terapier hos mennesker med cystisk fibrose på højeffektiv CFTR-modulatorterapi (SIMPLIFY)

15. november 2024 opdateret af: Nicole Hamblett

En masterprotokol til at teste virkningen af ​​at afbryde kroniske terapier hos mennesker med cystisk fibrose på højeffektiv CFTR-modulatorterapi (SIMPLIFY)

På trods af den stadig mere almindelige brug af cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorterapier til behandling af CF, er det stadig stort set ukendt, om andre kroniske terapier sikkert kan stoppes. SIMPLIFY-undersøgelsen udføres for at teste, om det er sikkert at stoppe med at tage inhaleret hypertonisk saltvand eller Pulmozyme® (dornase alfa) hos de personer, der også tager Trikafta™.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) er en kombinations-CFTR-modulatorterapi, der blev godkendt af Food and Drug Administration til personer med CF, som har mindst én F508del-mutation. De tre lægemidler, der udgør Trikafta, arbejder sammen for at tillade mange flere kloridioner at bevæge sig ind og ud af cellerne, hvilket forbedrer balancen mellem salt og vand i lungerne. Disse ændringer resulterer i bedre fjernelse af slim fra lungerne og forbedringer i lungefunktionen.

Inhaleret hypertonisk saltvand og Pulmozyme (dornase alfa) forbedrer også clearance af slim fra lungerne for at understøtte lungefunktionen og har været tilgængelige for personer med CF i mange år. Begge behandlinger anses for at være relativt byrdefulde, og det vides ikke, om nogen af ​​behandlingen kan forbedre eller opretholde lungefunktionen ud over, hvad der allerede er opnået ved brug af Trikafta.

Målet med SIMPLIFY-studiet er at få information om, hvorvidt det er sikkert at stoppe enten inhaleret hypertonisk saltvand eller Pulmozyme (dornase alfa) ved at teste, om der er en ændring i lungefunktionen hos forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF), som er tildelt at stoppe deres kroniske medicin (enten hypertonisk saltvand eller Pulmozyme) sammenlignet med dem, der får tildelt at blive ved med at tage deres medicin, mens de fortsætter med at tage Trikafta.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne masterprotokol er designet til at evaluere de uafhængige virkninger af seponering af hypertonisk saltvand (undersøgelse A) og dornase alfa (undersøgelse B) hos personer med cystisk fibrose (CF) i alderen 12 år og ældre, der i øjeblikket tager den højeffektive modulator elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) ). Undersøgelse A og undersøgelse B er identiske åbne to-armede randomiserede non-inferioritetsforsøg bestående af en 2-ugers screeningsperiode, randomisering for at fortsætte eller afbryde hypertonisk saltvand (undersøgelse A) eller dornase alfa (undersøgelse B), efterfulgt af en 6- uges studieperiode. Forsøgspersoner, der kun tager hypertonisk saltvand (HS) eller dornase alfa ved start i forsøget, vil blive randomiseret 1:1 for enten at fortsætte eller afbryde den relevante behandling (dvs. HS eller dornase alfa). Forsøgspersoner, der tager både hypertonisk saltvand og dornase alfa ved studiestart, vil blive randomiseret til at deltage i enten undersøgelse A eller undersøgelse B og vil blive randomiseret (1:1) til at fortsætte eller afbryde den relevante terapi (dvs. HS eller dornase alfa). Efter afslutning af det første studie kan kvalificerede forsøgspersoner efterfølgende tilmelde sig det alternative studie.

Kliniske resultater (tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund [FEV1], antibiotikabrug, pulmonale eksacerbationer og patientrapporterede resultater), sikkerhed (uønskede hændelser) og forsøgspersonens opfattelse af, hvordan standsning af HS eller dornase alfa (eller begge) ville påvirke deres daglige liv vil blive evalueret i alle fag. Yderligere resultatmålinger vil blive udført i en undergruppe af emner på udvalgte undersøgelsessteder:

  • Multiple Breath Washout (MBW) for at evaluere ændringer i lungeclearance index (LCI)
  • Mucociliær clearance (MCC) ved brug af inhalerede radiomærkede partikler til at evaluere ændringer i mucociliær clearance

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

987

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30327
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forenede Stater, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26507
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med cystisk fibrose, der bruger enten hypertonisk saltvand eller dornase alfa kronisk (se berettigelseskriterier).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af CF.
  • Alder ≥ 12 år ved screeningsbesøget.
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥ 70 % forudsagt ved screeningsbesøget, hvis < 18 år gammel, og ≥ 60 % forudsagt ved screeningsbesøget, hvis ≥ 18 år gammel.
  • Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i helbredsstatus inden for de 7 dage før og inklusive screeningsbesøget.
  • Nuværende behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) i mindst de 90 dage før og inklusive screeningsbesøget og villig til at fortsætte daglig brug i hele undersøgelsens varighed.
  • Tager i øjeblikket hypertonisk saltvand (mindst 3%) og/eller dornase alfa i mindst de 90 dage før og inklusive screeningsbesøget og er villig til at fortsætte daglig brug i den 2-ugers screeningsperiode.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv rygning eller dampning.
  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for 28 dage før og inklusive screeningsbesøget.
  • Ændringer til kronisk behandling (f.eks. ibuprofen, azithromycin, inhaleret tobramycin, aztreonam lysin) inden for 28 dage før og inklusive screeningsbesøget. Dette inkluderer nye luftvejsrydningsrutiner.
  • Akut brug af antibiotika (oral, inhaleret eller IV) eller akut brug af systemiske kortikosteroider til luftvejssymptomer inden for 7 dage før og inklusive screeningsbesøget.
  • Kronisk brug af systemiske kortikosteroider i en dosis svarende til ≥ 10 mg pr. dag af prednison inden for 28 dage før og inklusive screeningsbesøget.
  • Antibiotisk behandling for ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) inden for 28 dage før og inklusive screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Master Studie Indkøring
Deltagere tilmeldte sig i indkøringsfasen af ​​masterprotokollen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der er berettiget til at blive vurderet til delstudietilmelding
Tidsramme: 2 ugers indkøringsperiode
Antallet af deltagere, der gennemfører undersøgelsens indkøringsperiode og ikke opfylder nogen af ​​eksklusionskriterierne i løbet af indkøringsperioden.
2 ugers indkøringsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE'er) i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i andelen af ​​deltagere med mindst én AE fra uge 0 til uge 6.
Uge 0 til uge 6
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (dnase) terapiarme (dnase-discontinue - dnase-continue) i andelen af ​​deltagere med mindst én AE fra uge 0 til uge 6.
Uge 0 til uge 6
Absolut ændring i respiratoriske symptomer, målt ved CF respiratoriske Symptomer Dagbog - Kronisk luftvejsinfektion Symptom Alvorlighedsscore (CRISS) fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i den absolutte ændring i luftvejssymptomer, målt ved CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) fra uge 0 til uge 6 . Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary beder en deltager om at angive omfanget af deres 8 luftvejssymptomer: åndedrætsbesvær, feber, træthed, kulderystelser eller sved, hoste, hoste slim op, trykken for brystet og hvæsen. Hvert respiratorisk symptom tildeles en score fra 0-4 baseret på responsen, hvor nul svarer til fraværet af symptomet og fire svarende til, at symptom er til stede 'meget' eller 'ekstremt'. En opsummeret score (fra 0-24) beregnes for hver deltager og omregnes til en slutscore med et interval på 0 til 100, hvor de laveste score indikerer bedring af symptomer.
Uge 0 til uge 6
Absolut ændring i respiratoriske symptomer, målt ved CF respiratoriske symptomer Dagbog-Kronisk luftvejsinfektion Symptom Alvorlighedsscore (CRISS) fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (dnase) terapiarme (dnase-afbryd - dnase-fortsæt) i den absolutte ændring i luftvejssymptomer, målt ved CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) fra uge 0 til uge 6 . Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary beder en deltager om at angive omfanget af deres 8 luftvejssymptomer: åndedrætsbesvær, feber, træthed, kulderystelser eller sved, hoste, hoste slim op, trykken for brystet og hvæsen. Hvert respiratorisk symptom tildeles en score fra 0-4 baseret på responsen, hvor nul svarer til fraværet af symptomet og fire svarende til, at symptom er til stede 'meget' eller 'ekstremt'. En opsummeret score (fra 0-24) beregnes for hver deltager og omregnes til en slutscore med et interval på 0 til 100, hvor de laveste score indikerer bedring af symptomer.
Uge 0 til uge 6
Absolut ændring i LCI 2,5 fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvandsbehandlingsarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i den absolutte ændring i LCI 2,5 (Lung Clearance Index) fra uge 0 til uge 6.
Uge 0 til uge 6
Absolut ændring i LCI 2,5 fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i den absolutte ændring i LCI 2,5 (Lung Clearance Index) fra uge 0 til uge 6.
Uge 0 til uge 6
Absolut ændring i respiratoriske symptomer, målt ved CFQ-R respiratorisk domæne fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvandsbehandling (studie A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i den absolutte ændring i luftvejssymptomer, målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score fra uge 0 til uge 6. Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised stiller deltagerne fra 3 spørgsmål relateret til luftvejssymptomer. Den respiratoriske domæneskalerede score beregnes som følger: 100*[sum af {svar-1}] / [{antal svar}*3] kun hvis [antal svar] ≥ [antal mulige svar]/2; ellers mangler scoren. Den skalerede score går fra 0 til 100, og højere score indikerer forbedring af symptomer.
Uge 0 til uge 6
Absolut ændring i respiratoriske symptomer, målt ved CFQ-R respiratorisk domæne fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i den absolutte ændring i luftvejssymptomer, målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score fra uge 0 til uge 6. Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised stiller deltagerne fra 3 spørgsmål relateret til luftvejssymptomer. Den respiratoriske domæneskalerede score beregnes som følger: 100*[sum af {svar-1}] / [{antal svar}*3] kun hvis [antal svar] ≥ [antal mulige svar]/2; ellers mangler scoren. Den skalerede score går fra 0 til 100, og højere score indikerer forbedring af symptomer.
Uge 0 til uge 6
Absolut ændring i FEV1 % forudsagt fra uge -2 til uge 0 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge -2 til uge 0
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i den absolutte ændring i FEV1 % forudsagt fra uge -2 til uge 0.
Uge -2 til uge 0
Absolut ændring i FEV1 % forudsagt fra uge -2 til uge 0 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge -2 til uge 0
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i den absolutte ændring i FEV1 % forudsagt fra uge -2 til uge 0.
Uge -2 til uge 0
Absolut ændring i FEV1 % forudsagt fra uge 0 til uge 2 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 2
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i den absolutte ændring i FEV1 % forudsagt fra uge 0 til uge 2.
Uge 0 til uge 2
Absolut ændring i FEV1 % forudsagt fra uge 0 til uge 2 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 2
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i den absolutte ændring i FEV1 % forudsagt fra uge 0 til uge 2.
Uge 0 til uge 2
Påbegyndelse af akutte antibiotika fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner, der starter akut oral, inhaleret eller intravenøs antibiotika fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Påbegyndelse af akutte antibiotika fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner, der starter akut oral, inhaleret eller intravenøs antibiotika fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Hospitalsindlæggelser fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvandsbehandlingsarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i procenten af ​​patienter indlagt fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Indlæggelser fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-ophør - DA-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner indlagt fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Lungeeksacerbationer fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner, der oplever en pulmonal eksacerbation fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Lungeeksacerbationer fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner, der oplever en pulmonal eksacerbation fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Bivirkninger fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvand (HS) terapiarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner, der oplever en bivirkning fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Bivirkninger fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner, der oplever en bivirkning fra uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Midlertidige eller permanente ændringer fra tildelt behandlingsregime på grund af uønskede hændelser fra uge 0 til uge 6 i hypertonisk saltvand (undersøgelse A) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem hypertonisk saltvandsbehandlingsarme (HS-afbryd - HS-fortsæt) i procenten af ​​forsøgspersoner, der midlertidigt eller permanent ændrer deres tildelte terapiregime på grund af en bivirkning uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6
Midlertidige eller permanente ændringer fra tildelt behandlingsregime på grund af uønsket hændelse fra uge 0 til uge 6 i Dornase Alfa (undersøgelse B) terapiarme
Tidsramme: Uge 0 til uge 6
Forskel mellem dornase alfa (DA) terapiarme (DA-afbryd - DA-fortsæt) i procent af forsøgspersoner, der midlertidigt eller permanent ændrer deres tildelte terapiregime på grund af en bivirkning uge 0 til uge 6
Uge 0 til uge 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nicole Hamblett

Samarbejdspartnere

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Ledende efterforsker: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

11. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

7. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SIMPLIFY-IP-19

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Seponering af hypertonisk saltvand (HS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner