Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av å avslutte kroniske terapier hos personer med cystisk fibrose på svært effektiv CFTR-modulatorterapi (SIMPLIFY)

15. november 2024 oppdatert av: Nicole Hamblett

En hovedprotokoll for å teste effekten av å avslutte kroniske terapier hos personer med cystisk fibrose på svært effektiv CFTR-modulatorterapi (SIMPLIFY)

Til tross for den stadig mer vanlige bruken av cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorterapier i behandling av CF, er det fortsatt stort sett ukjent om andre kroniske terapier kan stoppes trygt eller ikke. SIMPLIFY-studien blir gjort for å teste om det er trygt å slutte å ta inhalert hypertonisk saltvann eller Pulmozyme® (dornase alfa) hos personer som også tar Trikafta™.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) er en kombinasjon av CFTR-modulatorterapi som ble godkjent av Food and Drug Administration for personer med CF som har minst én F508del-mutasjon. De tre medikamentene som utgjør Trikafta jobber sammen for å tillate mange flere kloridioner å bevege seg inn og ut av cellene, og forbedre balansen mellom salt og vann i lungene. Disse endringene resulterer i bedre fjerning av slim fra lungene og forbedringer i lungefunksjonen.

Inhalert hypertonisk saltvann og Pulmozyme (dornase alfa) forbedrer også fjerning av slim fra lungene for å støtte lungefunksjonen og har vært tilgjengelig for personer med CF i mange år. Begge terapiene anses å være relativt tyngende, og det er ikke kjent om noen av terapiene kan forbedre eller opprettholde lungefunksjonen over det som allerede er oppnådd ved bruk av Trikafta.

Målet med SIMPLIFY-studien er å få informasjon om hvorvidt det er trygt å stoppe enten inhalert hypertonisk saltvann eller Pulmozyme (dornase alfa) ved å teste om det er en endring i lungefunksjonen hos personer med cystisk fibrose (CF) som er tildelt å stoppe sin kroniske medisin (enten hypertonisk saltvann eller Pulmozyme) sammenlignet med de som får i oppdrag å fortsette å ta medisinen mens de fortsetter å ta Trikafta.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Cystisk fibrose

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne masterprotokollen er utviklet for å evaluere de uavhengige effektene av seponering av hypertonisk saltvann (studie A) og dornase alfa (studie B) hos personer med cystisk fibrose (CF) i alderen 12 år og eldre som for tiden bruker den svært effektive modulatoren elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) ). Studie A og Studie B er identiske åpne to-arms randomiserte non-inferioritetsstudier som består av en 2-ukers screeningperiode, randomisering for å fortsette eller avbryte hypertonisk saltvann (Studie A) eller dornase alfa (Studie B), etterfulgt av en 6- uke studieperiode. Pasienter som bare tar hypertonisk saltvann (HS) eller dornase alfa ved start av forsøk vil bli randomisert 1:1 for å enten fortsette eller avbryte den aktuelle behandlingen (dvs. HS eller dornase alfa). Personer som tar både hypertonisk saltvann og dornase alfa ved studiestart vil bli randomisert til å delta i enten studie A eller studie B og vil bli randomisert (1:1) for å fortsette eller avbryte den aktuelle behandlingen (dvs. HS eller dornase alfa). Etter fullføring av den første studien, kan kvalifiserte personer melde seg på det alternative studiet.

Kliniske utfall (tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund [FEV1], antibiotikabruk, lungeforverringer og pasientrapporterte utfall), sikkerhet (uønskede hendelser) og forsøkspersonens oppfatning av hvordan å stoppe HS eller dornase alfa (eller begge) vil påvirke deres daglige liv vil bli vurdert i alle fag. Ytterligere resultatmålinger vil bli utført i en undergruppe av fag på utvalgte studiesteder:

Multiple Breath Washout (MBW) for å evaluere endringer i lungeclearance index (LCI)
Mucociliary Clearance (MCC) ved bruk av inhalerte radiomerkede partikler for å evaluere endringer i mucociliær clearance

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

987

Fase

Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
    - University of Alabama at Birmingham
- Alaska
  - Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
    - Providence Alaska Medical Center
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
    - Tucson Cystic Fibrosis Center
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Long Beach, California, Forente stater, 90806
    - Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
  - Orange, California, Forente stater, 92868
    - CHOC Children's Hospital
  - Palo Alto, California, Forente stater, 94304
    - Stanford University Medical Center
  - San Diego, California, Forente stater, 92123
    - Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
  - San Francisco, California, Forente stater, 94143
    - University of California, San Francisco - Adult Center
  - San Francisco, California, Forente stater, 94158
    - University of California, San Francisco - Peds Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Children's Hospital Colorado
  - Denver, Colorado, Forente stater, 80206
    - National Jewish Health
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
    - Yale University School of Medicine
- Florida
  - Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
    - University of Florida
  - Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
    - Nemours Children's Clinic
  - Orlando, Florida, Forente stater, 32803
    - Central Florida Pulmonary Group
  - Orlando, Florida, Forente stater, 32827
    - The Nemours Children's Clinic - Orlando
  - Pensacola, Florida, Forente stater, 32514
    - Nemours Children's Clinic - Pensacola
  - Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Forente stater, 33606
    - Tampa General Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30327
    - Emory University
- Idaho
  - Boise, Idaho, Forente stater, 83702
    - Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Northwestern University
  - Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
    - OSF Saint Francis Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Forente stater, 40506
    - University of Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
    - University of Louisville
- Louisiana
  - Metairie, Louisiana, Forente stater, 70001
    - Tulane University
- Maine
  - Portland, Maine, Forente stater, 04102
    - Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
    - John Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    - Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    - University of Michigan, Michigan Medicine
  - Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
    - Wayne State University Harper University Hospital
  - Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
    - The Minnesota Cystic Fibrosis Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
    - Children's Mercy Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Montana
  - Billings, Montana, Forente stater, 59101
    - Billings Clinic
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    - Dartmouth Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Eatontown, New Jersey, Forente stater, 07724
    - Monmouth Medical Center
  - Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
    - Morristown Medical Center
  - New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
    - Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
- New York
  - Lake Success, New York, Forente stater, 11042
    - Cohen Children's Medical Center of New York
  - New York, New York, Forente stater, 10003
    - Beth Israel Medical Center
  - New York, New York, Forente stater, 10032
    - Columbia University Cystic Fibrosis Program
  - Rochester, New York, Forente stater, 14642
    - University of Rochester Medical Center Strong Memorial
  - Syracuse, New York, Forente stater, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
  - Valhalla, New York, Forente stater, 10595
    - New York Medical College at Westchester Medical Center
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
  - Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
    - Wake Forest University Baptist Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Forente stater, 44308
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44146
    - Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
    - Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
    - Dayton Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - Oregon Health Sciences University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
    - Hershey Medical Center Pennsylvania State University
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    - University of Pittsburgh Medical Center
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Texas
  - Austin, Texas, Forente stater, 78723
    - Dell Children's Medical Center of Central Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390
    - University of Texas Southwestern
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75207
    - University of Texas Southwestern / Children's Health
  - Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Tyler, Texas, Forente stater, 75708
    - University of Texas Health Center at Tyler
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
    - Primary Children's Cystic Fibrosis Center
- Vermont
  - Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
    - University of Vermont Medical Center
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
    - University of Virginia
  - Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98195
    - University of Washington Medical Center
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    - Seattle Children's Hospital
  - Spokane, Washington, Forente stater, 99204
    - Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26507
    - West Virginia University - Morgantown
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
    - University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Froedtert & Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med cystisk fibrose som bruker enten hypertonisk saltvann eller dornase alfa kronisk (se kvalifikasjonskriterier).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Diagnose av CF.
Alder ≥ 12 år på visningsbesøket.
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥ 70 % spådd ved screeningbesøket hvis < 18 år gammel, og ≥ 60 % spådd ved screeningbesøket hvis ≥ 18 år gammel.
Klinisk stabil uten signifikante endringer i helsestatus innen 7 dager før og inkludert screeningbesøket.
Gjeldende behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) i minst 90 dager før og inkludert screeningbesøket og villig til å fortsette daglig bruk under studiens varighet.
Tar for tiden hypertonisk saltvann (minst 3%) og/eller dornase alfa i minst 90 dager før og inkludert screeningbesøket og er villig til å fortsette daglig bruk i den 2-ukers screeningsperioden.

Ekskluderingskriterier:

Aktiv røyking eller damping.
Bruk av et forsøkslegemiddel innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket.
Endringer i kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, azitromycin, inhalert tobramycin, aztreonam lysin) innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket. Dette inkluderer nye luftveisklareringsrutiner.
Akutt bruk av antibiotika (oral, inhalert eller IV) eller akutt bruk av systemiske kortikosteroider for luftveissymptomer innen 7 dager før og inkludert screeningbesøket.
Kronisk bruk av systemiske kortikosteroider i en dose tilsvarende ≥ 10 mg per dag av prednison innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket.
Antibiotisk behandling for ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) innen 28 dager før og inkludert screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Masterstudie Innkjøring Deltakere registrerte seg i innkjøringsfasen av masterprotokollen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Antall deltakere som er kvalifisert for å bli vurdert for delstudieregistrering Tidsramme: 2 ukers innkjøringsperiode	Antall deltakere som fullfører innkjøringsperioden for studien og ikke oppfyller noen av eksklusjonskriteriene i løpet av innkjøringsperioden.	2 ukers innkjøringsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (AE) i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i andelen deltakere med minst én AE fra uke 0 til uke 6.	Uke 0 til uke 6
Forekomst av uønskede hendelser (AE) i Dornase Alfa (studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (dnase) terapiarmer (dnase-discontinue - dnase-continue) i andelen deltakere med minst én AE fra uke 0 til uke 6.	Uke 0 til uke 6
Absolutt endring i luftveissymptomer, målt ved CF-sykdomssymptomer Dagbok-Kronisk luftveisinfeksjon Symptom Alvorlighetsscore (CRISS) fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (Studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i den absolutte endringen i luftveissymptomer, målt ved CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) fra uke 0 til uke 6 . Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary ber en deltaker om å oppgi omfanget av sine 8 luftveissymptomer: pustevansker, feber, tretthet, frysninger eller svette, hoste, hoste opp slim, tetthet i brystet og hvesing. Hvert respiratorisk symptom tildeles en skåre fra 0-4 basert på responsen, med null som tilsvarer fraværet av symptomet og fire som tilsvarer at symptomet er tilstede "mye" eller "ekstremt". En summert skåre (spenner fra 0-24) beregnes for hver deltaker og konverteres til en endelig skåre med et område fra 0 til 100, der de laveste skårene indikerer bedring av symptomer.	Uke 0 til uke 6
Absolutt endring i luftveissymptomer, målt ved CF respiratoriske symptomer Dagbok-Kronisk luftveisinfeksjon Symptom Alvorlighetsscore (CRISS) fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (dnase) terapiarmer (dnase-avbryt - dnase-fortsett) i den absolutte endringen i luftveissymptomer, målt ved CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) fra uke 0 til uke 6 . Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary ber en deltaker om å oppgi omfanget av sine 8 luftveissymptomer: pustevansker, feber, tretthet, frysninger eller svette, hoste, hoste opp slim, tetthet i brystet og hvesing. Hvert respiratorisk symptom tildeles en skåre fra 0-4 basert på responsen, med null som tilsvarer fraværet av symptomet og fire som tilsvarer at symptomet er tilstede "mye" eller "ekstremt". En summert skåre (spenner fra 0-24) beregnes for hver deltaker og konverteres til en endelig skåre med et område fra 0 til 100, der de laveste skårene indikerer bedring av symptomer.	Uke 0 til uke 6
Absolutt endring i LCI 2,5 fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i den absolutte endringen i LCI 2,5 (Lung Clearance Index) fra uke 0 til uke 6.	Uke 0 til uke 6
Absolutt endring i LCI 2,5 fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i den absolutte endringen i LCI 2,5 (Lungeclearance Index) fra uke 0 til uke 6.	Uke 0 til uke 6
Absolutt endring i luftveissymptomer, målt med CFQ-R respiratorisk domene fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i den absolutte endringen i luftveissymptomer, målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score fra uke 0 til uke 6. Cystic Fibrosis Questionnaire - Revidert stiller deltakerne fra 3 spørsmål knyttet til luftveissymptomer. Den respiratoriske domeneskalerte poengsummen beregnes som følger: 100[sum av {svar-1}] / [{antall svar}3] bare hvis [antall svar] ≥ [antall mulige svar]/2; ellers mangler poengsummen. Den skalerte skåren varierer fra 0 til 100, og høyere skår indikerer bedring av symptomene.	Uke 0 til uke 6
Absolutt endring i luftveissymptomer, målt med CFQ-R respiratorisk domene fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i den absolutte endringen i luftveissymptomer, målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score fra uke 0 til uke 6. Cystic Fibrosis Questionnaire - Revidert stiller deltakerne fra 3 spørsmål knyttet til luftveissymptomer. Den respiratoriske domeneskalerte poengsummen beregnes som følger: 100[sum av {svar-1}] / [{antall svar}3] bare hvis [antall svar] ≥ [antall mulige svar]/2; ellers mangler poengsummen. Den skalerte skåren varierer fra 0 til 100, og høyere skår indikerer bedring av symptomene.	Uke 0 til uke 6
Absolutt endring i FEV1 % spådd fra uke -2 til uke 0 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke -2 til uke 0	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i den absolutte endringen i FEV1 % predikert fra uke -2 til uke 0.	Uke -2 til uke 0
Absolutt endring i FEV1 % anslått fra uke -2 til uke 0 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke -2 til uke 0	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i den absolutte endringen i FEV1 % predikert fra uke -2 til uke 0.	Uke -2 til uke 0
Absolutt endring i FEV1 % spådd fra uke 0 til uke 2 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 2	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i den absolutte endringen i FEV1 % predikert fra uke 0 til uke 2.	Uke 0 til uke 2
Absolutt endring i FEV1 % anslått fra uke 0 til uke 2 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 2	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i den absolutte endringen i FEV1 % predikert fra uke 0 til uke 2.	Uke 0 til uke 2
Oppstart av akutte antibiotika fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i prosentandelen av forsøkspersoner som starter akutte orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Oppstart av akutt antibiotika fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i prosentandelen av forsøkspersoner som starter akutte orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Sykehusinnleggelser fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i prosenten av pasienter innlagt på sykehus fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Sykehusinnleggelser fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i prosentandelen av pasienter innlagt på sykehus fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Lungeforverringer fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i prosenten av forsøkspersoner som opplever en lungeforverring fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Lungeeksaserbasjoner fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i prosentandelen av forsøkspersoner som opplever en lungeforverring fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Bivirkninger fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i prosenten av forsøkspersoner som opplever en uønsket hendelse fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Bivirkninger fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i prosentandelen av forsøkspersoner som opplever en uønsket hendelse fra uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Midlertidige eller permanente endringer fra tildelt behandlingsregime på grunn av uønskede hendelser fra uke 0 til uke 6 i hypertonisk saltvann (studie A) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom hypertonisk saltvann (HS) terapiarmer (HS-avbryt - HS-fortsett) i prosentandelen av forsøkspersoner som midlertidig eller permanent endrer sitt tildelte terapiregime på grunn av en bivirkning uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6
Midlertidige eller permanente endringer fra tildelt behandlingsregime på grunn av uønsket hendelse fra uke 0 til uke 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmer Tidsramme: Uke 0 til uke 6	Forskjellen mellom dornase alfa (DA) terapiarmer (DA-avbryt - DA-fortsett) i prosentandelen av forsøkspersoner som midlertidig eller permanent endrer sitt tildelte terapiregime på grunn av en bivirkning uke 0 til uke 6	Uke 0 til uke 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nicole Hamblett

Samarbeidspartnere

University of Washington

Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

Hovedetterforsker: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
Hovedetterforsker: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

11. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

11. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene