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Impacto de la interrupción de las terapias crónicas en personas con fibrosis quística en la terapia moduladora de CFTR altamente efectiva (SIMPLIFY)

15 de noviembre de 2024 actualizado por: Nicole Hamblett

Un protocolo maestro para probar el impacto de interrumpir las terapias crónicas en personas con fibrosis quística en la terapia moduladora de CFTR altamente eficaz (SIMPLIFY)

A pesar del uso cada vez más común de terapias moduladoras del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR, por sus siglas en inglés) en el tratamiento de la FQ, todavía se desconoce en gran medida si otras terapias crónicas pueden suspenderse de manera segura o no. El estudio SIMPLIFY se está realizando para evaluar si es seguro o no dejar de tomar solución salina hipertónica inhalada o Pulmozyme® (dornasa alfa) en aquellas personas que también toman Trikafta™.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) es una terapia moduladora de CFTR combinada que fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos para personas con FQ que tienen al menos una mutación F508del. Los tres medicamentos que componen Trikafta funcionan juntos para permitir que muchos más iones de cloruro entren y salgan de las células, mejorando el equilibrio de sal y agua en los pulmones. Estos cambios dan como resultado una mejor eliminación de la mucosidad de los pulmones y mejoras en la función pulmonar.

La solución salina hipertónica inhalada y Pulmozyme (dornasa alfa) también mejoran la eliminación de la mucosidad de los pulmones para apoyar la función pulmonar y han estado disponibles para las personas con FQ durante muchos años. Se considera que ambas terapias son relativamente onerosas y no se sabe si cualquiera de ellas puede mejorar o mantener la función pulmonar por encima de lo que ya se gana con el uso de Trikafta.

El objetivo del estudio SIMPLIFY es obtener información sobre si es seguro o no suspender la solución salina hipertónica inhalada o Pulmozyme (dornasa alfa) al evaluar si hay un cambio en la función pulmonar en sujetos con fibrosis quística (FQ) que son asignados suspender su medicación crónica (ya sea solución salina hipertónica o Pulmozyme) en comparación con aquellos que están asignados a seguir tomando su medicación mientras continúan tomando Trikafta.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este protocolo maestro está diseñado para evaluar los efectos independientes de suspender la solución salina hipertónica (Estudio A) y la dornasa alfa (Estudio B) en personas con fibrosis quística (FQ) mayores de 12 años que actualmente toman el modulador altamente efectivo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI ). El Estudio A y el Estudio B son ensayos abiertos idénticos de no inferioridad aleatorizados de dos brazos que consisten en un período de selección de 2 semanas, aleatorización para continuar o interrumpir la solución salina hipertónica (Estudio A) o dornasa alfa (Estudio B), seguido de un período de 6 semanas. período de estudio de la semana. Los sujetos que tomen solo solución salina hipertónica (HS) o dornasa alfa al ingresar al ensayo serán aleatorizados 1:1 para continuar o interrumpir la terapia aplicable (es decir, HS o dornasa alfa). Los sujetos que toman tanto solución salina hipertónica como dornasa alfa al ingresar al estudio serán asignados al azar para participar en el Estudio A o en el Estudio B y serán asignados al azar (1:1) para continuar o interrumpir la terapia aplicable (es decir, HS o dornasa alfa). Después de completar el primer estudio, los sujetos elegibles pueden inscribirse posteriormente en el estudio alternativo.

Resultados clínicos (volumen espiratorio forzado en 1 segundo [FEV1], uso de antibióticos, exacerbaciones pulmonares y resultados informados por el paciente), seguridad (eventos adversos) y la percepción del sujeto de cómo la interrupción de la HS o la dornasa alfa (o ambas) afectaría su vida diaria será evaluado en todas las materias. Se realizarán mediciones de resultados adicionales en un subconjunto de sujetos en sitios de estudio seleccionados:

  • Lavado de respiración múltiple (MBW) para evaluar los cambios en el índice de depuración pulmonar (LCI)
  • Aclaramiento mucociliar (MCC) utilizando partículas radiomarcadas inhaladas para evaluar los cambios en el aclaramiento mucociliar

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

987

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30327
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26507
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con fibrosis quística que utilizan solución salina hipertónica o dornasa alfa de forma crónica (ver criterios de elegibilidad).

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de FQ.
  • Edad ≥ 12 años en la Visita de Selección.
  • Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥ 70 % previsto en la visita de selección si < 18 años, y ≥ 60 % previsto en la visita de selección si ≥ 18 años.
  • Clínicamente estable sin cambios significativos en el estado de salud dentro de los 7 días anteriores e incluyendo la visita de selección.
  • Tratamiento actual con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) durante al menos los 90 días anteriores a la visita de selección incluida y dispuesto a continuar el uso diario durante la duración del estudio.
  • Tomando actualmente solución salina hipertónica (al menos al 3 %) y/o dornasa alfa durante al menos los 90 días anteriores a la visita de selección inclusive y dispuesto a continuar con el uso diario durante el período de selección de 2 semanas.

Criterio de exclusión:

  • Tabaquismo activo o vapeo.
  • Uso de un fármaco en investigación dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección incluida.
  • Cambios en la terapia crónica (p. ej., ibuprofeno, azitromicina, tobramicina inhalada, aztreonam lisina) dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección incluida. Esto incluye nuevas rutinas de limpieza de las vías respiratorias.
  • Uso agudo de antibióticos (orales, inhalados o intravenosos) o uso agudo de corticosteroides sistémicos para los síntomas del tracto respiratorio dentro de los 7 días anteriores a la visita de selección incluida.
  • Uso crónico de corticosteroides sistémicos a una dosis equivalente a ≥ 10 mg por día de prednisona dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección incluida.
  • Tratamiento con antibióticos para micobacterias no tuberculosas (NTM) dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección incluida.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Preparación del estudio de maestría
Participantes inscritos en la fase de preinclusión del protocolo maestro.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes elegibles para ser evaluados para la inscripción en el subestudio
Periodo de tiempo: Período de rodaje de 2 semanas
El número de participantes que completaron el período de preinclusión del estudio y no cumplieron ninguno de los criterios de exclusión durante el período de preinclusión.
Período de rodaje de 2 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA) en brazos de terapia con solución salina hipertónica (Estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en la proporción de participantes con al menos un EA desde la semana 0 hasta la semana 6.
Semana 0 a Semana 6
Incidencia de eventos adversos (EA) en brazos de terapia con Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (dnasa) (dnasa-discontinuar - dnasa-continuar) en la proporción de participantes con al menos un AA desde la semana 0 hasta la semana 6.
Semana 0 a Semana 6
Cambio absoluto en los síntomas respiratorios, según lo medido por el diario de síntomas respiratorios de CF: puntuación de gravedad de los síntomas de infecciones respiratorias crónicas (CRISS) de la semana 0 a la semana 6 en brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de terapia con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el cambio absoluto en los síntomas respiratorios, según lo medido por el Diario de síntomas respiratorios de la FQ-Puntuación de gravedad de los síntomas de infecciones respiratorias crónicas (CRISS) de la semana 0 a la semana 6 . El Diario de Síntomas Respiratorios de la Fibrosis Quística le pide a un participante que indique el alcance de sus 8 síntomas respiratorios: dificultad para respirar, fiebre, cansancio, escalofríos o sudores, tos, tos con mucosidad, opresión en el pecho y sibilancias. A cada síntoma respiratorio se le asigna una puntuación de 0 a 4 en función de la respuesta, donde cero corresponde a la ausencia del síntoma y cuatro corresponde a la presencia del síntoma "mucho" o "extremadamente". Se calcula una puntuación sumada (rango de 0 a 24) para cada participante y se convierte en una puntuación final con un rango de 0 a 100, donde las puntuaciones más bajas indican una mejoría de los síntomas.
Semana 0 a Semana 6
Cambio absoluto en los síntomas respiratorios, según lo medido por el diario de síntomas respiratorios de CF: puntuación de gravedad de los síntomas de infecciones respiratorias crónicas (CRISS) de la semana 0 a la semana 6 en brazos de terapia con Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (dnasa) (dnase-descontinuar - dnase-continuar) en el cambio absoluto en los síntomas respiratorios, según lo medido por el Diario de síntomas respiratorios de la FQ-Puntuación de gravedad de los síntomas de infecciones respiratorias crónicas (CRISS) de la semana 0 a la semana 6 . El Diario de Síntomas Respiratorios de la Fibrosis Quística le pide a un participante que indique el alcance de sus 8 síntomas respiratorios: dificultad para respirar, fiebre, cansancio, escalofríos o sudores, tos, tos con mucosidad, opresión en el pecho y sibilancias. A cada síntoma respiratorio se le asigna una puntuación de 0 a 4 en función de la respuesta, donde cero corresponde a la ausencia del síntoma y cuatro corresponde a la presencia del síntoma "mucho" o "extremadamente". Se calcula una puntuación sumada (rango de 0 a 24) para cada participante y se convierte en una puntuación final con un rango de 0 a 100, donde las puntuaciones más bajas indican una mejoría de los síntomas.
Semana 0 a Semana 6
Cambio absoluto en LCI 2.5 de la semana 0 a la semana 6 en brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el cambio absoluto en LCI 2.5 (Índice de depuración pulmonar) de la semana 0 a la semana 6.
Semana 0 a Semana 6
Cambio absoluto en LCI 2.5 de la semana 0 a la semana 6 en los brazos de terapia de Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el cambio absoluto en LCI 2.5 (Índice de depuración pulmonar) de la Semana 0 a la Semana 6.
Semana 0 a Semana 6
Cambio absoluto en los síntomas respiratorios, medido por el dominio respiratorio CFQ-R de la semana 0 a la semana 6 en brazos de terapia con solución salina hipertónica (Estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el cambio absoluto en los síntomas respiratorios, según lo medido por el Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado Respiratory Domain Score de la Semana 0 a la Semana 6. El Cuestionario de Fibrosis Quística - Revisado hace a los participantes 3 preguntas relacionadas con los síntomas respiratorios. La puntuación escalada del dominio respiratorio se calcula de la siguiente manera: 100*[suma de {respuestas-1}] / [{número de respuestas}*3] solo si [número de respuestas] ≥ [número de respuestas posibles]/2; de lo contrario, la puntuación se establece como faltante. La puntuación escalada varía de 0 a 100 y las puntuaciones más altas indican una mejoría de los síntomas.
Semana 0 a Semana 6
Cambio absoluto en los síntomas respiratorios, medido por el dominio respiratorio CFQ-R de la semana 0 a la semana 6 en los brazos de terapia Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el cambio absoluto en los síntomas respiratorios, según lo medido por el Cuestionario de Fibrosis Quística-Revisado Respiratory Domain Score desde la Semana 0 hasta la Semana 6. El Cuestionario de Fibrosis Quística - Revisado hace a los participantes 3 preguntas relacionadas con los síntomas respiratorios. La puntuación escalada del dominio respiratorio se calcula de la siguiente manera: 100*[suma de {respuestas-1}] / [{número de respuestas}*3] solo si [número de respuestas] ≥ [número de respuestas posibles]/2; de lo contrario, la puntuación se establece como faltante. La puntuación escalada varía de 0 a 100 y las puntuaciones más altas indican una mejoría de los síntomas.
Semana 0 a Semana 6
Cambio absoluto en el % de FEV1 previsto desde la semana -2 hasta la semana 0 en los brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana -2 a Semana 0
Diferencia entre los brazos de tratamiento con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el cambio absoluto en el % de FEV1 previsto desde la Semana -2 hasta la Semana 0.
Semana -2 a Semana 0
Cambio absoluto en el % de VEF1 previsto desde la semana -2 hasta la semana 0 en los brazos de tratamiento con Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana -2 a Semana 0
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el cambio absoluto en el % de FEV1 previsto desde la Semana -2 hasta la Semana 0.
Semana -2 a Semana 0
Cambio absoluto en el % de FEV1 previsto desde la semana 0 hasta la semana 2 en los brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 2
Diferencia entre los brazos de tratamiento con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el cambio absoluto en el % de FEV1 previsto desde la Semana 0 hasta la Semana 2.
Semana 0 a Semana 2
Cambio absoluto en el % de FEV1 previsto desde la semana 0 hasta la semana 2 en los brazos de terapia de Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 2
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el cambio absoluto en el % de FEV1 previsto desde la Semana 0 hasta la Semana 2.
Semana 0 a Semana 2
Inicio de antibióticos agudos desde la semana 0 hasta la semana 6 en brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el porcentaje de sujetos que iniciaron antibióticos orales, inhalados o intravenosos agudos desde la semana 0 hasta la semana 6
Semana 0 a Semana 6
Inicio de antibióticos agudos desde la semana 0 hasta la semana 6 en brazos de terapia Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el porcentaje de sujetos que iniciaron antibióticos orales, inhalados o intravenosos agudos desde la Semana 0 hasta la Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Hospitalizaciones desde la semana 0 hasta la semana 6 en brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de terapia con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el porcentaje de sujetos hospitalizados desde la Semana 0 hasta la Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Hospitalizaciones desde la semana 0 a la semana 6 en brazos de terapia Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el porcentaje de sujetos hospitalizados desde la Semana 0 hasta la Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Exacerbaciones pulmonares de la semana 0 a la semana 6 en brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de terapia con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el porcentaje de sujetos que experimentaron una exacerbación pulmonar desde la Semana 0 hasta la Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Exacerbaciones pulmonares de la semana 0 a la semana 6 en los brazos de terapia de Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el porcentaje de sujetos que experimentaron una exacerbación pulmonar desde la Semana 0 hasta la Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Eventos adversos de la semana 0 a la semana 6 en brazos de terapia con solución salina hipertónica (estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de terapia con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el porcentaje de sujetos que experimentaron un evento adverso desde la Semana 0 hasta la Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Eventos adversos de la semana 0 a la semana 6 en los brazos de terapia de Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el porcentaje de sujetos que experimentaron un evento adverso desde la Semana 0 hasta la Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Cambios temporales o permanentes del régimen de terapia asignado debido a un evento adverso desde la Semana 0 hasta la Semana 6 en los brazos de terapia con solución salina hipertónica (Estudio A)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de terapia con solución salina hipertónica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) en el porcentaje de sujetos que cambiaron temporal o permanentemente su régimen de terapia asignado debido a un evento adverso Semana 0 a Semana 6
Semana 0 a Semana 6
Cambios temporales o permanentes del régimen de terapia asignado debido a un evento adverso desde la semana 0 a la semana 6 en los brazos de terapia de Dornase Alfa (estudio B)
Periodo de tiempo: Semana 0 a Semana 6
Diferencia entre los brazos de tratamiento con dornasa alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) en el porcentaje de sujetos que cambiaron temporal o permanentemente su régimen de tratamiento asignado debido a un evento adverso Semana 0 a Semana 6
Semana 0 a Semana 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nicole Hamblett

Colaboradores

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Investigador principal: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2020

Finalización primaria (Actual)

11 de julio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

11 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

7 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de diciembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SIMPLIFY-IP-19

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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