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Auswirkungen des Absetzens chronischer Therapien bei Menschen mit zystischer Fibrose auf eine hochwirksame CFTR-Modulatortherapie (SIMPLIFY)

15. November 2024 aktualisiert von: Nicole Hamblett

Ein Master-Protokoll zum Testen der Auswirkungen des Absetzens chronischer Therapien bei Menschen mit zystischer Fibrose auf eine hochwirksame CFTR-Modulator-Therapie (SIMPLIFY)

Trotz der immer häufigeren Anwendung von Mukoviszidose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulatoren (CFTR)-Modulatoren bei der Behandlung von CF ist noch weitgehend unbekannt, ob andere chronische Therapien sicher gestoppt werden können oder nicht. Die SIMPLIFY-Studie wird durchgeführt, um zu testen, ob es sicher ist, die Einnahme von inhalierter hypertoner Kochsalzlösung oder Pulmozyme® (Dornase alfa) bei Personen, die auch Trikafta™ einnehmen, zu beenden.

Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) ist eine CFTR-Modulator-Kombinationstherapie, die von der Food and Drug Administration für Menschen mit CF zugelassen wurde, die mindestens eine F508del-Mutation aufweisen. Die drei Medikamente, aus denen Trikafta besteht, wirken zusammen, damit viel mehr Chloridionen in die und aus den Zellen strömen können, wodurch das Gleichgewicht von Salz und Wasser in der Lunge verbessert wird. Diese Veränderungen führen zu einer besseren Entfernung von Schleim aus der Lunge und einer Verbesserung der Lungenfunktion.

Inhalierte hypertone Kochsalzlösung und Pulmozyme (Dornase alfa) verbessern ebenfalls die Entfernung von Schleim aus der Lunge, um die Lungenfunktion zu unterstützen, und stehen Menschen mit CF seit vielen Jahren zur Verfügung. Beide Therapien gelten als relativ belastend und es ist nicht bekannt, ob eine der beiden Therapien die Lungenfunktion verbessern oder über das hinaus erhalten kann, was durch die Anwendung von Trikafta erreicht wird.

Das Ziel der SIMPLIFY-Studie ist es, Informationen darüber zu erhalten, ob es sicher ist, entweder die inhalierte hypertone Kochsalzlösung oder Pulmozyme (Dornase alfa) abzusetzen, indem getestet wird, ob es eine Veränderung der Lungenfunktion bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) gibt, die zugewiesen wurden ihre chronische Medikation (entweder hypertone Kochsalzlösung oder Pulmozyme) abzusetzen, im Vergleich zu denjenigen, die angewiesen werden, ihre Medikamente weiter einzunehmen, während sie weiterhin Trikafta einnehmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Masterprotokoll wurde entwickelt, um die unabhängigen Wirkungen des Absetzens von hypertoner Kochsalzlösung (Studie A) und Dornase alfa (Studie B) bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) ab 12 Jahren zu bewerten, die derzeit den hochwirksamen Modulator Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) einnehmen ). Studie A und Studie B sind identische, offene, zweiarmige, randomisierte Nichtunterlegenheitsstudien, bestehend aus einer 2-wöchigen Screening-Periode, Randomisierung zur Fortsetzung oder Beendigung der Behandlung mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A) oder Dornase alfa (Studie B), gefolgt von einer 6-wöchigen Woche Studienzeit. Patienten, die bei Studieneintritt nur hypertonische Kochsalzlösung (HS) oder Dornase alfa einnehmen, werden 1:1 randomisiert, um die entsprechende Therapie entweder fortzusetzen oder abzubrechen (d. h. HS oder Dornase alfa). Patienten, die bei Studieneintritt sowohl hypertone Kochsalzlösung als auch Dornase alfa einnehmen, werden randomisiert entweder an Studie A oder Studie B teilnehmen und werden randomisiert (1:1) zur Fortsetzung oder zum Abbruch der jeweiligen Therapie (d. h. HS oder Dornase alfa). Nach Abschluss des Erststudiums können sich die Studienberechtigten anschließend in das Alternativstudium einschreiben.

Klinische Ergebnisse (erzwungenes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde [FEV1], Antibiotikaeinsatz, Lungenexazerbationen und von Patienten berichtete Ergebnisse), Sicherheit (Nebenwirkungen) und die Wahrnehmung des Probanden, wie sich das Absetzen von HS oder Dornase alfa (oder beiden) auf sein tägliches Leben auswirken würde werden in allen Fächern bewertet. Zusätzliche Ergebnismessungen werden in einer Untergruppe von Probanden an ausgewählten Studienzentren durchgeführt:

  • Multiple Breath Washout (MBW) zur Bewertung von Veränderungen des Lungenclearance-Index (LCI)
  • Mukoziliäre Clearance (MCC) mit inhalierten radioaktiv markierten Partikeln zur Bewertung von Veränderungen der mukoziliären Clearance

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

987

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30327
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40506
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26507
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit Mukoviszidose, die chronisch entweder hypertone Kochsalzlösung oder Dornase alfa verwenden (siehe Zulassungskriterien).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von CF.
  • Alter ≥ 12 Jahre beim Screening-Besuch.
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 70 % vorhergesagt beim Screening-Besuch, wenn < 18 Jahre alt, und ≥ 60 % vorhergesagt beim Screening-Besuch, wenn ≥ 18 Jahre alt.
  • Klinisch stabil ohne signifikante Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb der 7 Tage vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Aktuelle Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) für mindestens 90 Tage vor und einschließlich des Screening-Besuchs und bereit, die tägliche Anwendung für die Dauer der Studie fortzusetzen.
  • Derzeitige Einnahme von hypertoner Kochsalzlösung (mindestens 3 %) und/oder Dornase alfa für mindestens 90 Tage vor und einschließlich des Screening-Besuchs und bereit, die tägliche Anwendung für den 2-wöchigen Screening-Zeitraum fortzusetzen.

Ausschlusskriterien:

  • Aktives Rauchen oder Dampfen.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Wechsel zur chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, Azithromycin, inhaliertes Tobramycin, Aztreonamlysin) innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs. Dazu gehören neue Atemwegsfreigaberoutinen.
  • Akute Anwendung von Antibiotika (oral, inhaliert oder IV) oder akute Anwendung von systemischen Kortikosteroiden für Symptome der Atemwege innerhalb von 7 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Chronische Anwendung von systemischen Kortikosteroiden in einer Dosis, die ≥ 10 mg Prednison pro Tag entspricht, innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Antibiotikabehandlung für nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Masterstudiengang
Teilnehmer, die sich in der Einlaufphase des Master-Protokolls eingeschrieben haben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die für die Einschreibung in ein Teilstudium zugelassen sind
Zeitfenster: 2-wöchige Einlaufphase
Die Anzahl der Teilnehmer, die die Einlaufphase der Studie abschließen und während der Einlaufphase keines der Ausschlusskriterien erfüllen.
2-wöchige Einlaufphase

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (AEs) in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Behandlungsarmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) im Anteil der Teilnehmer mit mindestens einem UE von Woche 0 bis Woche 6.
Woche 0 bis Woche 6
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (AEs) in Therapiearmen mit Dornase Alfa (Studie B).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen Dornase alfa (Dnase)-Therapiearmen (Dnase-Abbruch – DNAse-Fortführung) im Anteil der Teilnehmer mit mindestens einem UE von Woche 0 bis Woche 6.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Veränderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des CRISS-Scores für Atemwegssymptome bei CF (Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score) von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) in der absoluten Änderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) von Woche 0 bis Woche 6 . Das Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary bittet einen Teilnehmer, das Ausmaß seiner 8 Atemwegssymptome anzugeben: Atembeschwerden, Fieber, Müdigkeit, Schüttelfrost oder Schweißausbrüche, Husten, Aushusten von Schleim, Engegefühl in der Brust und Keuchen. Jedem respiratorischen Symptom wird basierend auf der Reaktion eine Punktzahl von 0–4 zugeordnet, wobei null dem Fehlen des Symptoms entspricht und vier dem Vorhandensein des Symptoms „sehr stark“ oder „extrem“ entspricht. Für jeden Teilnehmer wird ein Summenwert (Bereich von 0–24) berechnet und in einen Endwert mit einem Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei die niedrigsten Werte eine Verbesserung der Symptome anzeigen.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Veränderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des CF-Scores der Atemwegssymptome bei Tagebuch-chronischer Atemwegsinfektion (CRISS) von Woche 0 bis Woche 6 in Dornase Alfa (Studie B)-Therapiearmen
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen Dornase alfa (Dnase)-Therapiearmen (Dnase-Abbruch – DNAse-Fortsetzung) in der absoluten Änderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) von Woche 0 bis Woche 6 . Das Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary bittet einen Teilnehmer, das Ausmaß seiner 8 Atemwegssymptome anzugeben: Atembeschwerden, Fieber, Müdigkeit, Schüttelfrost oder Schweißausbrüche, Husten, Aushusten von Schleim, Engegefühl in der Brust und Keuchen. Jedem respiratorischen Symptom wird basierend auf der Reaktion eine Punktzahl von 0–4 zugeordnet, wobei null dem Fehlen des Symptoms entspricht und vier dem Vorhandensein des Symptoms „sehr stark“ oder „extrem“ entspricht. Für jeden Teilnehmer wird ein Summenwert (Bereich von 0–24) berechnet und in einen Endwert mit einem Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei die niedrigsten Werte eine Verbesserung der Symptome anzeigen.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Veränderung des LCI 2,5 von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) in der absoluten Veränderung des LCI 2,5 (Lung Clearance Index) von Woche 0 bis Woche 6.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Änderung des LCI 2,5 von Woche 0 bis Woche 6 in Dornase Alfa (Studie B) Therapiearmen
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen Dornase alfa (DA)-Therapiearmen (DA-Abbruch – DA-Fortsetzung) in der absoluten Veränderung des LCI 2,5 (Lung Clearance Index) von Woche 0 bis Woche 6.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Veränderung der Atmungssymptome, gemessen anhand des CFQ-R-Atemwegsbereichs von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) in der absoluten Änderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des Mukoviszidose-Fragebogens – überarbeiteter Respiratory Domain Score von Woche 0 bis Woche 6. Der Mukoviszidose-Fragebogen – Überarbeitet stellt den Teilnehmern 3 Fragen zu respiratorischen Symptomen. Der Respiratory Domain Scaled Score wird wie folgt berechnet: 100*[Summe von {Antworten-1}] / [{Anzahl Antworten}*3] nur wenn [Anzahl Antworten] ≥ [Anzahl möglicher Antworten]/2; andernfalls wird die Partitur auf fehlend gesetzt. Die skalierte Punktzahl reicht von 0 bis 100 und höhere Punktzahlen zeigen eine Verbesserung der Symptome an.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Änderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des CFQ-R-Atembereichs von Woche 0 bis Woche 6 in Dornase-Alfa-Therapiearmen (Studie B).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen Dornase alfa (DA)-Therapiearmen (DA-Abbruch – DA-Fortführung) in der absoluten Änderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des Mukoviszidose-Fragebogens – überarbeiteter Respiratory Domain Score von Woche 0 bis Woche 6. Der Mukoviszidose-Fragebogen – Überarbeitet stellt den Teilnehmern 3 Fragen zu respiratorischen Symptomen. Der Respiratory Domain Scaled Score wird wie folgt berechnet: 100*[Summe von {Antworten-1}] / [{Anzahl Antworten}*3] nur wenn [Anzahl Antworten] ≥ [Anzahl möglicher Antworten]/2; andernfalls wird die Partitur auf fehlend gesetzt. Die skalierte Punktzahl reicht von 0 bis 100 und höhere Punktzahlen zeigen eine Verbesserung der Symptome an.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Veränderung des FEV1 %, vorhergesagt von Woche -2 bis Woche 0 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche -2 bis Woche 0
Unterschied zwischen den Behandlungsarmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) in der absoluten Änderung des FEV1 %, vorhergesagt von Woche -2 bis Woche 0.
Woche -2 bis Woche 0
Absolute Veränderung des FEV1 %, vorhergesagt von Woche -2 bis Woche 0 in Dornase Alfa (Studie B) Therapiearmen
Zeitfenster: Woche -2 bis Woche 0
Unterschied zwischen Dornase alfa (DA)-Therapiearmen (DA-Abbruch – DA-Fortführung) in der absoluten Veränderung des FEV1 %, vorhergesagt von Woche -2 bis Woche 0.
Woche -2 bis Woche 0
Absolute Veränderung des FEV1 %, vorhergesagt von Woche 0 bis Woche 2 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 2
Unterschied zwischen den Behandlungsarmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) in der absoluten Änderung des FEV1 %, die von Woche 0 bis Woche 2 vorhergesagt wurde.
Woche 0 bis Woche 2
Absolute Veränderung des FEV1 %, vorhergesagt von Woche 0 bis Woche 2 in Dornase Alfa (Studie B) Therapiearmen
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 2
Unterschied zwischen Dornase alfa (DA)-Therapiearmen (DA-Abbruch – DA-Fortführung) in der absoluten Veränderung des FEV1 %, vorhergesagt von Woche 0 bis Woche 2.
Woche 0 bis Woche 2
Einleitung einer akuten Antibiotikagabe von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) im Prozentsatz der Patienten, die von Woche 0 bis Woche 6 mit einer akuten oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotikagabe begonnen haben
Woche 0 bis Woche 6
Einleitung einer akuten Antibiotikagabe von Woche 0 bis Woche 6 in Therapiearmen mit Dornase Alfa (Studie B).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Behandlungsarmen mit Dornase alfa (DA) (DA-Abbruch – DA-Fortsetzung) im Prozentsatz der Patienten, die von Woche 0 bis Woche 6 eine akute orale, inhalative oder intravenöse Antibiotikagabe begonnen haben
Woche 0 bis Woche 6
Krankenhausaufenthalte von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Unterbrechung – HS-Fortsetzung) im Prozentsatz der Patienten, die von Woche 0 bis Woche 6 ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Woche 0 bis Woche 6
Krankenhausaufenthalte von Woche 0 bis Woche 6 in Therapiearmen von Dornase Alfa (Studie B).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen Dornase alfa (DA)-Therapiearmen (DA-Abbruch – DA-Fortsetzung) im Prozentsatz der Patienten, die von Woche 0 bis Woche 6 ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Woche 0 bis Woche 6
Lungenexazerbationen von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Abbruch – HS-Fortsetzung) im Prozentsatz der Patienten, bei denen eine Lungenexazerbation von Woche 0 bis Woche 6 auftrat
Woche 0 bis Woche 6
Lungenexazerbationen von Woche 0 bis Woche 6 in Therapiearmen von Dornase Alfa (Studie B).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit Dornase alfa (DA) (DA-Absetzen – DA-Fortsetzen) im Prozentsatz der Patienten, die von Woche 0 bis Woche 6 eine pulmonale Exazerbation erlitten
Woche 0 bis Woche 6
Unerwünschte Ereignisse von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Unterbrechung – HS-Fortsetzung) im Prozentsatz der Patienten, bei denen von Woche 0 bis Woche 6 ein unerwünschtes Ereignis auftrat
Woche 0 bis Woche 6
Unerwünschte Ereignisse von Woche 0 bis Woche 6 in Therapiearmen von Dornase Alfa (Studie B).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen Dornase alfa (DA)-Therapiearmen (DA-Abbruch – DA-Fortsetzung) im Prozentsatz der Patienten, bei denen von Woche 0 bis Woche 6 ein unerwünschtes Ereignis auftrat
Woche 0 bis Woche 6
Vorübergehende oder dauerhafte Änderungen des zugewiesenen Therapieschemas aufgrund unerwünschter Ereignisse von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (Studie A).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Therapiearmen mit hypertoner Kochsalzlösung (HS) (HS-Unterbrechung – HS-Fortsetzung) in Prozent der Probanden, die vorübergehend oder dauerhaft ihr zugewiesenes Therapieschema aufgrund eines unerwünschten Ereignisses von Woche 0 bis Woche 6 ändern
Woche 0 bis Woche 6
Vorübergehende oder dauerhafte Änderungen des zugewiesenen Therapieschemas aufgrund eines unerwünschten Ereignisses von Woche 0 bis Woche 6 in den Therapiearmen von Dornase Alfa (Studie B).
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen Dornase alfa (DA)-Therapiearmen (DA-Abbruch – DA-Fortsetzung) im Prozentsatz der Studienteilnehmer, die vorübergehend oder dauerhaft ihr zugewiesenes Therapieschema aufgrund eines unerwünschten Ereignisses von Woche 0 bis Woche 6 ändern
Woche 0 bis Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nicole Hamblett

Mitarbeiter

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Hauptermittler: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SIMPLIFY-IP-19

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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