Impacto da interrupção de terapias crônicas em pessoas com fibrose cística em terapia moduladora de CFTR altamente eficaz (SIMPLIFY)
10 de janeiro de 2023 atualizado por: Nicole Hamblett
Um protocolo mestre para testar o impacto da descontinuação de terapias crônicas em pessoas com fibrose cística em terapia moduladora de CFTR altamente eficaz (SIMPLIFY)
Apesar do uso cada vez mais comum de terapias moduladoras do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) no tratamento da FC, ainda é amplamente desconhecido se outras terapias crônicas podem ou não ser interrompidas com segurança. O estudo SIMPLIFY está sendo feito para testar se é ou não seguro parar de tomar solução salina hipertônica inalada ou Pulmozyme® (dornase alfa) naquelas pessoas que também estão tomando Trikafta™.
Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) é uma combinação de terapia moduladora de CFTR que foi aprovada pela Food and Drug Administration para pessoas com FC que têm pelo menos uma mutação F508del. As três drogas que compõem o Trikafta trabalham juntas para permitir que muito mais íons cloreto entrem e saiam das células, melhorando o equilíbrio de sal e água nos pulmões. Essas mudanças resultam em uma melhor eliminação do muco dos pulmões e melhorias na função pulmonar.
A solução salina hipertônica inalada e o Pulmozyme (alfa dornase) também melhoram a depuração do muco dos pulmões para apoiar a função pulmonar e estão disponíveis para pessoas com FC há muitos anos. Ambas as terapias são consideradas relativamente onerosas e não se sabe se qualquer terapia pode melhorar ou manter a função pulmonar acima do que já é obtido com o uso de Trikafta.
O objetivo do estudo SIMPLIFY é obter informações sobre se é ou não seguro interromper a solução salina hipertônica inalada ou o Pulmozyme (dornase alfa) testando se há alteração na função pulmonar em indivíduos com fibrose cística (FC) designados para interromper sua medicação crônica (seja solução salina hipertônica ou Pulmozyme) em comparação com aqueles que são designados para continuar tomando a medicação enquanto continuam a tomar Trikafta.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Este protocolo mestre é projetado para avaliar os efeitos independentes da descontinuação de solução salina hipertônica (Estudo A) e dornase alfa (Estudo B) em pessoas com fibrose cística (FC) de 12 anos ou mais que atualmente tomam o modulador altamente eficaz elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI ). O Estudo A e o Estudo B são ensaios clínicos aleatórios de não inferioridade de dois braços, de rótulo aberto, idênticos, consistindo em um período de triagem de 2 semanas, randomização para continuar ou descontinuar solução salina hipertônica (Estudo A) ou dornase alfa (Estudo B), seguido por uma análise de 6- semana de estudo. Os indivíduos que tomam apenas solução salina hipertônica (HS) ou dornase alfa no início do estudo serão randomizados 1:1 para continuar ou descontinuar a terapia aplicável (ou seja, HS ou dornase alfa). Os indivíduos que tomam solução salina hipertônica e dornase alfa no início do estudo serão randomizados para participar do Estudo A ou do Estudo B e serão randomizados (1:1) para continuar ou descontinuar a terapia aplicável (ou seja, HS ou dornase alfa). Após a conclusão do primeiro estudo, os indivíduos elegíveis podem se inscrever posteriormente no estudo alternativo.
Desfechos clínicos (volume expiratório forçado em 1 segundo [FEV1], uso de antibióticos, exacerbações pulmonares e desfechos relatados pelo paciente), segurança (eventos adversos) e a percepção do sujeito de como a interrupção do HS ou dornase alfa (ou ambos) afetaria sua vida diária será avaliado em todas as disciplinas. Medições de resultados adicionais serão realizadas em um subconjunto de indivíduos em locais de estudo selecionados:
- Multiple Breath Washout (MBW) para avaliar alterações no índice de depuração pulmonar (LCI)
- Depuração mucociliar (MCC) usando partículas radiomarcadas inaladas para avaliar alterações na depuração mucociliar
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
870
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Tucson Cystic Fibrosis Center
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Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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-
California
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- CHOC Children's Hospital
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco - Adult Center
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco - Peds Center
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30327
- Emory University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
- Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- OSF Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70001
- Tulane University
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-
Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Montana
-
Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
- Billings Clinic
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
- Monmouth Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Cystic Fibrosis Program
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44146
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- University of Texas Health Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
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-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26507
- West Virginia University - Morgantown
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-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de FC.
- Idade ≥ 12 anos na visita de triagem.
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥ 70% previsto na visita de triagem se < 18 anos e ≥ 60% previsto na visita de triagem se ≥ 18 anos.
- Clinicamente estável sem alterações significativas no estado de saúde nos 7 dias anteriores e incluindo a visita de triagem.
- Tratamento atual com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) por pelo menos 90 dias antes e incluindo a Visita de triagem e disposto a continuar o uso diário durante o estudo.
- Atualmente tomando solução salina hipertônica (pelo menos 3%) e/ou dornase alfa por pelo menos 90 dias antes e incluindo a visita de triagem e disposto a continuar o uso diário durante o período de triagem de 2 semanas.
Critério de exclusão:
- Fumo ativo ou vaping.
- Uso de um medicamento experimental dentro de 28 dias antes e incluindo a visita de triagem.
- Alterações na terapia crônica (por exemplo, ibuprofeno, azitromicina, tobramicina inalatória, aztreonam lisina) dentro de 28 dias antes e incluindo a visita de triagem. Isso inclui novas rotinas de desobstrução das vias aéreas.
- Uso agudo de antibióticos (oral, inalatório ou IV) ou uso agudo de corticosteroides sistêmicos para sintomas do trato respiratório dentro de 7 dias antes e incluindo a visita de triagem.
- Uso crônico de corticosteroides sistêmicos em dose equivalente a ≥ 10 mg por dia de prednisona nos 28 dias anteriores e incluindo a Visita de Triagem.
- Tratamento com antibióticos para micobactérias não tuberculosas (NTM) dentro de 28 dias antes e incluindo a visita de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: HS-Descontinuar (Estudo A)
Descontinuação da terapia salina hipertônica (HS) atual no Estudo A
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Descontinuação da terapia salina hipertônica (HS) atual no Estudo A durante o período de estudo de 6 semanas.
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Comparador Ativo: HS-Continuar (Estudo A)
Continuação da atual terapia salina hipertônica (HS) no Estudo A
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Continuação da terapia salina hipertônica (HS) atual no Estudo A durante o período de estudo de 6 semanas.
A terapia é tomada pelo menos uma vez ao dia de acordo com o regime preexistente clinicamente prescrito de cada participante (por exemplo, diariamente, duas vezes ao dia).
A concentração de HS está de acordo com a prescrição clínica (por exemplo, cloreto de sódio 7% ou cloreto de sódio 3,5%) e no mínimo 3%.
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Experimental: Dnase-Descontinuar (Estudo B)
Descontinuação da terapia atual de dornase alfa (dnase) no Estudo B
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Descontinuação da terapia atual de dornase alfa (dnase) no Estudo B durante o período de estudo de 6 semanas.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Dnase-Continue (Estudo B)
Continuação da terapia atual de dornase alfa (dnase) no Estudo B
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Continuação da terapia atual de dornase alfa (dnase) no Estudo B durante o período de estudo de 6 semanas.
A terapia é tomada pelo menos uma vez ao dia de acordo com o regime preexistente clinicamente prescrito de cada participante (por exemplo, diariamente, duas vezes ao dia).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta na % de FEV1 prevista da Semana 0 à Semana 6 em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na alteração absoluta no %FEV1 previsto da Semana 0 à Semana 6.
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Semana 0 a Semana 6
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Alteração absoluta na % de FEV1 prevista da semana 0 à semana 6 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (dnase) (dnase-descontinuar - dnase-continuar) na alteração absoluta no %FEV1 previsto da Semana 0 à Semana 6.
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Semana 0 a Semana 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de Eventos Adversos (EAs) em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na proporção de participantes com pelo menos um EA da Semana 0 à Semana 6.
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Semana 0 a Semana 6
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Incidência de Eventos Adversos (EAs) em Grupos de Terapia Dornase Alfa (Estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia de dornase alfa (dnase) (dnase-descontinuar - dnase-continuar) na proporção de participantes com pelo menos um EA da semana 0 à semana 6.
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Semana 0 a Semana 6
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Alteração absoluta nos sintomas respiratórios, conforme medido pelo CF Índice de gravidade dos sintomas de infecção respiratória crônica (CRISS) da semana 0 à semana 6 em grupos de terapia com solução salina hipertônica (estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na mudança absoluta nos sintomas respiratórios, conforme medido pelo Diário de Sintomas Respiratórios CF - Índice de Gravidade de Sintomas de Infecção Respiratória Crônica (CRISS) da Semana 0 à Semana 6 .
O Diário de Sintomas Respiratórios da Fibrose Cística pede a um participante que indique a extensão de seus 8 sintomas respiratórios: dificuldade para respirar, febre, cansaço, calafrios ou suores, tosse, tosse com muco, aperto no peito e respiração ofegante.
Cada sintoma respiratório recebe uma pontuação de 0 a 4 com base na resposta, com zero correspondendo à ausência do sintoma e quatro correspondendo à presença do sintoma 'muito' ou 'extremamente'.
Uma pontuação somada (variação de 0-24) é calculada para cada participante e convertida em uma pontuação final com uma escala de 0 a 100, onde as pontuações mais baixas indicam melhora dos sintomas.
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Semana 0 a Semana 6
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Mudança Absoluta nos Sintomas Respiratórios, conforme Medido pelo Diário de Sintomas Respiratórios de FC - Pontuação de Gravidade de Sintomas de Infecção Respiratória Crônica (CRISS) da Semana 0 à Semana 6 em Grupos de Terapia Dornase Alfa (Estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia dornase alfa (dnase) (dnase-interromper - dnase-continuar) na mudança absoluta nos sintomas respiratórios, conforme medido pelo CF Respiratory Sintomas Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) da semana 0 à semana 6 .
O Diário de Sintomas Respiratórios da Fibrose Cística pede a um participante que indique a extensão de seus 8 sintomas respiratórios: dificuldade para respirar, febre, cansaço, calafrios ou suores, tosse, tosse com muco, aperto no peito e respiração ofegante.
Cada sintoma respiratório recebe uma pontuação de 0 a 4 com base na resposta, com zero correspondendo à ausência do sintoma e quatro correspondendo à presença do sintoma 'muito' ou 'extremamente'.
Uma pontuação somada (variação de 0-24) é calculada para cada participante e convertida em uma pontuação final com uma escala de 0 a 100, onde as pontuações mais baixas indicam melhora dos sintomas.
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Semana 0 a Semana 6
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Alteração absoluta em LCI 2.5 da semana 0 à semana 6 nos braços de terapia com solução salina hipertônica (estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na mudança absoluta no LCI 2.5 (Índice de Depuração Pulmonar) da Semana 0 para a Semana 6.
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Semana 0 a Semana 6
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Alteração absoluta em LCI 2.5 da semana 0 para a semana 6 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na alteração absoluta no LCI 2,5 (Índice de depuração pulmonar) da Semana 0 à Semana 6.
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Semana 0 a Semana 6
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Alteração absoluta nos sintomas respiratórios, conforme medido pelo domínio respiratório CFQ-R da semana 0 à semana 6 em grupos de terapia com solução salina hipertônica (estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na mudança absoluta nos sintomas respiratórios, conforme medido pelo Questionário de Fibrose Cística - Pontuação do Domínio Respiratório Revisado da Semana 0 à Semana 6.
O Questionário de Fibrose Cística - Revisado solicita aos participantes 3 perguntas relacionadas a sintomas respiratórios.
A Pontuação Escalada do Domínio Respiratório é calculada da seguinte forma: 100*[soma de {respostas-1}] / [{número de respostas}*3] somente se [número de respostas] ≥ [número de respostas possíveis]/2; caso contrário, a pontuação é definida como ausente.
A pontuação escalada varia de 0 a 100 e pontuações mais altas indicam melhora dos sintomas.
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Semana 0 a Semana 6
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Alteração absoluta nos sintomas respiratórios, conforme medido pelo domínio respiratório CFQ-R da semana 0 à semana 6 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na mudança absoluta nos sintomas respiratórios, conforme medido pelo Questionário de Fibrose Cística - Pontuação Revisada do Domínio Respiratório da Semana 0 à Semana 6.
O Questionário de Fibrose Cística - Revisado solicita aos participantes 3 perguntas relacionadas a sintomas respiratórios.
A Pontuação Escalada do Domínio Respiratório é calculada da seguinte forma: 100*[soma de {respostas-1}] / [{número de respostas}*3] somente se [número de respostas] ≥ [número de respostas possíveis]/2; caso contrário, a pontuação é definida como ausente.
A pontuação escalada varia de 0 a 100 e pontuações mais altas indicam melhora dos sintomas.
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Semana 0 a Semana 6
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Alteração absoluta no percentual de FEV1 previsto da Semana -2 à Semana 0 em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana -2 a Semana 0
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na alteração absoluta no %FEV1 previsto da Semana -2 à Semana 0.
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Semana -2 a Semana 0
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Alteração absoluta na % de FEV1 prevista da Semana -2 à Semana 0 nos Grupos de Terapia Dornase Alfa (Estudo B)
Prazo: Semana -2 a Semana 0
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na alteração absoluta no %FEV1 previsto da Semana -2 à Semana 0.
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Semana -2 a Semana 0
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Alteração absoluta na % de FEV1 prevista da Semana 0 à Semana 2 em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 2
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na alteração absoluta no %FEV1 previsto da Semana 0 à Semana 2.
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Semana 0 a Semana 2
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Alteração absoluta na % de VEF1 prevista da semana 0 à semana 2 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 2
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na alteração absoluta no %FEV1 previsto da Semana 0 à Semana 2.
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Semana 0 a Semana 2
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Início de antibióticos agudos da Semana 0 à Semana 6 em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na porcentagem de indivíduos que iniciam antibióticos orais, inalatórios ou intravenosos agudos da Semana 0 à Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Início de antibióticos agudos da semana 0 à semana 6 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na porcentagem de indivíduos que iniciaram antibióticos orais, inalatórios ou intravenosos agudos da Semana 0 à Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Hospitalizações da Semana 0 à Semana 6 em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na porcentagem de indivíduos hospitalizados da Semana 0 à Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Hospitalizações da Semana 0 à Semana 6 nos Grupos de Terapia Dornase Alfa (Estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na porcentagem de indivíduos hospitalizados da semana 0 à semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Exacerbações Pulmonares da Semana 0 à Semana 6 em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na porcentagem de indivíduos com exacerbação pulmonar da Semana 0 à Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Exacerbações pulmonares da semana 0 à semana 6 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na porcentagem de indivíduos com exacerbação pulmonar da Semana 0 à Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Eventos adversos da Semana 0 à Semana 6 em Grupos de Terapia com Solução Salina Hipertônica (Estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na porcentagem de indivíduos que apresentaram um evento adverso da Semana 0 à Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Eventos adversos da semana 0 à semana 6 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia de dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na porcentagem de indivíduos que apresentaram um evento adverso da Semana 0 à Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Mudanças temporárias ou permanentes do regime de terapia atribuído devido a evento adverso da semana 0 à semana 6 em braços de terapia com solução salina hipertônica (estudo A)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com solução salina hipertônica (HS) (HS-descontinuar - HS-continuar) na porcentagem de indivíduos que mudam temporariamente ou permanentemente seu regime de terapia atribuído devido a um evento adverso Semana 0 a Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Mudanças temporárias ou permanentes do regime de terapia atribuído devido a evento adverso da semana 0 à semana 6 nos braços de terapia Dornase Alfa (estudo B)
Prazo: Semana 0 a Semana 6
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Diferença entre os braços de terapia com dornase alfa (DA) (DA-descontinuar - DA-continuar) na porcentagem de indivíduos que mudam temporária ou permanentemente seu regime de terapia atribuído devido a um evento adverso Semana 0 a Semana 6
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Semana 0 a Semana 6
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
- Investigador principal: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Mayer-Hamblett N, Ratjen F, Russell R, Donaldson SH, Riekert KA, Sawicki GS, Odem-Davis K, Young JK, Rosenbluth D, Taylor-Cousar JL, Goss CH, Retsch-Bogart G, Clancy JP, Genatossio A, O'Sullivan BP, Berlinski A, Millard SL, Omlor G, Wyatt CA, Moffett K, Nichols DP, Gifford AH; SIMPLIFY Study Group. Discontinuation versus continuation of hypertonic saline or dornase alfa in modulator treated people with cystic fibrosis (SIMPLIFY): results from two parallel, multicentre, open-label, randomised, controlled, non-inferiority trials. Lancet Respir Med. 2022 Nov 4:S2213-2600(22)00434-9. doi: 10.1016/S2213-2600(22)00434-9. Online ahead of print.
- Mayer-Hamblett N, Nichols DP, Odem-Davis K, Riekert KA, Sawicki GS, Donaldson SH, Ratjen F, Konstan MW, Simon N, Rosenbluth DB, Retsch-Bogart G, Clancy JP, VanDalfsen JM, Buckingham R, Gifford AH. Evaluating the Impact of Stopping Chronic Therapies after Modulator Drug Therapy in Cystic Fibrosis: The SIMPLIFY Clinical Trial Study Design. Ann Am Thorac Soc. 2021 Aug;18(8):1397-1405. doi: 10.1513/AnnalsATS.202010-1336SD.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
11 de julho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
11 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
7 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de janeiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SIMPLIFY-IP-19
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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