Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A krónikus terápiák abbahagyásának hatása cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél a rendkívül hatékony CFTR modulátor terápiára (SIMPLIFY)

2024. november 15. frissítette: Nicole Hamblett

Főprotokoll a cisztás fibrózisban szenvedő betegek krónikus terápiáinak abbahagyásának hatásának tesztelésére a rendkívül hatékony CFTR modulátoros terápiára (EGYSZERŰSÍTÉS)

Annak ellenére, hogy a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) modulátor terápiáit egyre gyakrabban használják a CF kezelésében, még mindig nagyrészt ismeretlen, hogy más krónikus terápiák biztonságosan leállíthatók-e vagy sem. A SIMPLIFY vizsgálatot annak tesztelésére végzik, hogy biztonságos-e abbahagyni az inhalációs hipertóniás sóoldat vagy a Pulmozyme® (dornáz alfa) szedését azoknál az embereknél, akik Trikafta™-t is szednek.

A Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) egy kombinált CFTR modulátor terápia, amelyet az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyott olyan CF-ben szenvedő betegek számára, akiknél legalább egy F508del mutáció van. A Trikaftát alkotó három gyógyszer együtt működik, hogy sokkal több kloridion tudjon bejutni a sejtekbe és onnan ki, javítva a só és a víz egyensúlyát a tüdőben. Ezek a változások a nyálka jobb kiürülését és a tüdőfunkció javulását eredményezik.

Az inhalált hipertóniás sóoldat és a Pulmozyme (dornáz-alfa) szintén javítja a nyálka kiürülését a tüdőből, hogy támogassa a tüdőfunkciót, és évek óta elérhető a CF-ben szenvedők számára. Mindkét terápia viszonylag megterhelőnek tekinthető, és nem ismert, hogy bármelyik terápia javíthatja-e vagy fenntarthatja-e a tüdőfunkciót a Trikafta használatával már elértnél.

A SIMPLIFY vizsgálat célja, hogy információt szerezzen arról, hogy biztonságos-e az inhalációs hipertóniás sóoldat vagy a Pulmozyme (dornáz alfa) leállítása, annak tesztelésével, hogy megváltozott-e a tüdőfunkció olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyoknál, akiket besoroltak. le kell állítani a krónikus gyógyszeres kezelésüket (akár hipertóniás sóoldatot, akár Pulmozyme-ot), összehasonlítva azokkal, akiknek a Trikafta szedése mellett folytatniuk kell a gyógyszeres kezelést.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Cisztás fibrózis

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a fő protokoll a hipertóniás sóoldat (A vizsgálat) és a dornáz alfa (B vizsgálat) felfüggesztésének független hatásainak értékelésére szolgál olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő, 12 éves vagy idősebb betegeknél, akik jelenleg a rendkívül hatékony elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor (ETI) modulátort szedik. ). Az A és a B vizsgálat azonos nyílt elrendezésű, kétkarú, randomizált non-inferiority vizsgálatok, amelyek egy 2 hetes szűrési időszakból, a hipertóniás sóoldat (A vizsgálat) vagy a dornáz alfa (B vizsgálat) folytatására vagy abbahagyására irányuló randomizálásból állnak, amelyet egy 6-os vizsgálat követ. heti tanulmányi időszak. Azokat az alanyokat, akik csak hipertóniás sóoldatot (HS) vagy dornáz-alfát szedtek a vizsgálatba lépéskor, 1:1 arányban randomizálják, hogy folytassák vagy abbahagyják az alkalmazandó terápiát (pl. HS vagy dornáz alfa). Azokat az alanyokat, akik a vizsgálatba való belépéskor hipertóniás sóoldatot és dornáz-alfát is szednek, véletlenszerűen besorolják, hogy vegyenek részt az A vagy a B vizsgálatban, és véletlenszerű besorolást kapnak (1:1), hogy folytassák vagy abbahagyják az alkalmazandó terápiát (azaz. HS vagy dornáz alfa). Az első vizsgálat befejezése után a jogosult alanyok a későbbiekben beiratkozhatnak az alternatív vizsgálatba.

Klinikai eredmények (kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt [FEV1], antibiotikum-használat, tüdő exacerbációk és a betegek által jelentett kimenetelek), biztonság (mellékhatások) és az alany megítélése arról, hogy a HS vagy a dornáz alfa (vagy mindkettő) leállítása hogyan befolyásolná mindennapi életét minden tantárgyból értékelni fogják. További eredményméréseket végeznek az alanyok egy részében a kiválasztott vizsgálati helyszíneken:

Multiple Breath Washout (MBW) a tüdő clearance index (LCI) változásainak értékelésére
Mucociliáris clearance (MCC) belélegzett radioaktívan jelölt részecskékkel a mucociliáris clearance változásainak értékelésére

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

987

Fázis

Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
    - University of Alabama at Birmingham
- Alaska
  - Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
    - Providence Alaska Medical Center
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
    - Tucson Cystic Fibrosis Center
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
    - Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
  - Orange, California, Egyesült Államok, 92868
    - CHOC Children's Hospital
  - Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
    - Stanford University Medical Center
  - San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
    - Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
  - San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
    - University of California, San Francisco - Adult Center
  - San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
    - University of California, San Francisco - Peds Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
    - Children's Hospital Colorado
  - Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
    - National Jewish Health
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
    - Yale University School Of Medicine
- Florida
  - Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
    - University of Florida
  - Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
    - Nemours Children's Clinic
  - Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
    - Central Florida Pulmonary Group
  - Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
    - The Nemours Children's Clinic - Orlando
  - Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32514
    - Nemours Children's Clinic - Pensacola
  - Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
    - Tampa General Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30327
    - Emory University
- Idaho
  - Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83702
    - Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    - Northwestern University
  - Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
    - OSF Saint Francis Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40506
    - University of Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
    - University of Louisville
- Louisiana
  - Metairie, Louisiana, Egyesült Államok, 70001
    - Tulane University
- Maine
  - Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
    - Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
    - John Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    - Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
    - University of Michigan, Michigan Medicine
  - Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
    - Wayne State University Harper University Hospital
  - Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
    - The Minnesota Cystic Fibrosis Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
    - Children's Mercy Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Montana
  - Billings, Montana, Egyesült Államok, 59101
    - Billings Clinic
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
    - Dartmouth Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Eatontown, New Jersey, Egyesült Államok, 07724
    - Monmouth Medical Center
  - Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
    - Morristown Medical Center
  - New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
    - Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
- New York
  - Lake Success, New York, Egyesült Államok, 11042
    - Cohen Children's Medical Center of New York
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10003
    - Beth Israel Medical Center
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10032
    - Columbia University Cystic Fibrosis Program
  - Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
    - University of Rochester Medical Center Strong Memorial
  - Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
  - Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
    - New York Medical College at Westchester Medical Center
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
  - Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
    - Wake Forest University Baptist Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44146
    - Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
    - Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
  - Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
    - Dayton Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
    - Oregon Health Sciences University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
    - Hershey Medical Center Pennsylvania State University
  - Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    - University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
    - University of Pittsburgh Medical Center
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Texas
  - Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
    - Dell Children's Medical Center of Central Texas
  - Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
    - University of Texas Southwestern
  - Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
    - University of Texas Southwestern / Children's Health
  - Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
    - University of Texas Health Center at Tyler
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
    - Primary Children's Cystic Fibrosis Center
- Vermont
  - Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
    - University of Vermont Medical Center
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
    - University of Virginia
  - Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23219
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
    - University of Washington Medical Center
  - Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
    - Seattle Children's Hospital
  - Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
    - Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26507
    - West Virginia University - Morgantown
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
    - University of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
    - Froedtert & Medical College of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők krónikusan hipertóniás sóoldatot vagy dornáz-alfát használnak (lásd a jogosultsági feltételeket).

Leírás

Bevételi kritériumok:

A CF diagnózisa.
Életkor ≥ 12 év a szűrővizsgálaton.
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) ≥ 70% előrejelzett a szűrővizsgálaton, ha < 18 éves, és ≥ 60% a szűrővizsgálaton, ha ≥ 18 éves.
Klinikailag stabil, az egészségi állapotban nem történt jelentős változás a szűrővizsgálatot megelőző 7 napon belül.
Jelenlegi elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor (ETI) kezelés legalább a szűrővizsgálatot megelőző 90 napon keresztül, és hajlandó folytatni a napi használatot a vizsgálat időtartama alatt.
Jelenleg hipertóniás sóoldatot (legalább 3%) és/vagy dornáz-alfát szed a Szűrőlátogatás előtt legalább 90 napig, és hajlandó folytatni a napi használatát a 2 hetes szűrési időszakban.

Kizárási kritériumok:

Aktív dohányzás vagy vaping.
Vizsgálati gyógyszer használata a Szűrőlátogatást megelőző 28 napon belül.
Változások a krónikus terápiában (pl. ibuprofen, azitromicin, inhalációs tobramicin, aztreonam-lizin) a szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül. Ez magában foglalja az új légút-tisztítási rutinokat.
Antibiotikumok akut alkalmazása (orális, inhalációs vagy IV) vagy szisztémás kortikoszteroidok akut alkalmazása légúti tünetekre a szűrővizsgálatot megelőző 7 napon belül.
Szisztémás kortikoszteroidok krónikus alkalmazása napi ≥ 10 mg prednizon dózisban a szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül.
Antibiotikumos kezelés non-tuberculous mycobacteriumok (NTM) ellen a szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Csoportok/kohorszok száma

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Mestertanulmányi bejáratás A résztvevők beiratkoztak a főprotokoll bejáratási fázisába.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Az altanulmányba való beiratkozásra jogosult résztvevők száma Időkeret: 2 hetes bejáratási időszak	Azon résztvevők száma, akik befejezték a vizsgálat bejáratási időszakát, és a befutási időszakban nem felelnek meg egyetlen kizárási feltételnek sem.	2 hetes bejáratási időszak

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Nemkívánatos események (AE) előfordulása a hipertóniás sóoldattal (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) között a legalább egy mellékhatást szenvedő résztvevők arányában a 0. héttől a 6. hétig.	0. héttől 6. hétig
A nemkívánatos események (AE) előfordulása a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A dornáz alfa (dnáz) terápiás karok (dnáz-megszakítás - dnáz-folytatás) közötti különbség a legalább egy mellékhatást szenvedő résztvevők arányában a 0. héttől a 6. hétig.	0. héttől 6. hétig
A légzőszervi tünetek abszolút változása, a CF légúti tünetek naplója-krónikus légúti fertőzés tüneteinek súlyossági pontszámával (CRISS) mérve a 0. héttől a 6. hétig hipertóniás sóoldattal (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) között a légúti tünetek abszolút változásában, a CF légúti tünetek naplója-krónikus légúti fertőzés tüneteinek súlyossági pontszámával (CRISS) mérve a 0. héttől a 6. hétig . A cisztás fibrózis légúti tünetek napi naplója arra kéri a résztvevőket, hogy közöljék 8 légúti tünetének mértékét: légzési nehézség, láz, fáradtság, hidegrázás vagy izzadás, köhögés, nyálka felköhögése, szorító érzés a mellkasban és zihálás. Minden légzőszervi tünethez 0-tól 4-ig terjedő pontszámot rendelnek a válasz alapján, ahol a nulla a tünet hiányának, négy pedig a „nagyon” vagy „rendkívüli” tünetnek felel meg. Az összesített pontszámot (0 és 24 közötti tartomány) minden résztvevőre kiszámítják, és ezt egy 0 és 100 közötti végső pontszámmá alakítják át, ahol a legalacsonyabb pontszámok a tünetek javulását jelzik.	0. héttől 6. hétig
A légzőszervi tünetek abszolút változása, a CF légúti tünetek naplója-krónikus légúti fertőzés tüneteinek súlyossági pontszámával (CRISS) mérve a 0. héttől a 6. hétig a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A dornáz alfa (dnáz) terápiás karok (dnáz-megszakítás - dnáz-folytatás) közötti különbség a légzőszervi tünetek abszolút változásában, a CF légúti tünetek naplója-krónikus légúti fertőzés tüneteinek súlyossági pontszámával (CRISS) mérve a 0. héttől a 6. hétig . A cisztás fibrózis légúti tünetek napi naplója arra kéri a résztvevőket, hogy közöljék 8 légúti tünetének mértékét: légzési nehézség, láz, fáradtság, hidegrázás vagy izzadás, köhögés, nyálka felköhögése, szorító érzés a mellkasban és zihálás. Minden légzőszervi tünethez 0-tól 4-ig terjedő pontszámot rendelnek a válasz alapján, ahol a nulla a tünet hiányának, négy pedig a „nagyon” vagy „rendkívüli” tünetnek felel meg. Az összesített pontszámot (0 és 24 közötti tartomány) minden résztvevőre kiszámítják, és ezt egy 0 és 100 közötti végső pontszámmá alakítják át, ahol a legalacsonyabb pontszámok a tünetek javulását jelzik.	0. héttől 6. hétig
Az LCI 2.5 abszolút változása a 0. hétről a 6. hétre a hipertóniás sóoldat (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) közötti különbség az LCI 2,5 (tüdő-clearance index) abszolút változásában a 0. héttől a 6. hétig.	0. héttől 6. hétig
Az LCI 2.5 abszolút változása a 0. hétről a 6. hétre a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A dornáz alfa (DA) terápiás karok (DA-megszakítás - DA-folytatás) közötti különbség az LCI 2,5 (tüdő-clearance index) abszolút változásában a 0. hétről a 6. hétre.	0. héttől 6. hétig
A légzőszervi tünetek abszolút változása a CFQ-R légúti doménnel mérve a 0. héttől a 6. hétig hipertóniás sóoldattal (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) közötti különbség a légzőszervi tünetek abszolút változásában, a cisztás fibrózis kérdőív által felülvizsgált légúti tartomány pontszáma alapján a 0. héttől a 6. hétig. A cisztás fibrózis kérdőív - Revised 3 kérdést tesz fel a résztvevőknek a légúti tünetekkel kapcsolatban. A légzési tartomány skálázott pontszámát a következőképpen számítják ki: 100[{válaszok összege-1}] / [{válaszok száma}3] csak akkor, ha [válaszok száma] ≥ [lehetséges válaszok száma]/2; ellenkező esetben a pontszám hiányzóra van állítva. A skálázott pontszám 0-tól 100-ig terjed, és a magasabb pontszámok a tünetek javulását jelzik.	0. héttől 6. hétig
A légzőszervi tünetek abszolút változása a CFQ-R légúti doménnel mérve a 0. héttől a 6. hétig a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A dornáz alfa (DA) terápiás karok (DA-megszakítás - DA-folytatás) közötti különbség a légúti tünetek abszolút változásában, a cisztás fibrózis kérdőív által felülvizsgált légúti tartomány pontszáma alapján a 0. héttől a 6. hétig. A cisztás fibrózis kérdőív - Revised 3 kérdést tesz fel a résztvevőknek a légúti tünetekkel kapcsolatban. A légzési tartomány skálázott pontszámát a következőképpen számítják ki: 100[{válaszok összege-1}] / [{válaszok száma}3] csak akkor, ha [válaszok száma] ≥ [lehetséges válaszok száma]/2; ellenkező esetben a pontszám hiányzóra van állítva. A skálázott pontszám 0-tól 100-ig terjed, és a magasabb pontszámok a tünetek javulását jelzik.	0. héttől 6. hétig
A FEV1%-ban előre jelzett abszolút változás a -2. hétről a 0. hétre a hipertóniás sóoldat (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: -2. héttől 0. hétig	Különbség a hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) között a FEV1% abszolút változásában a -2. hétről a 0. hétre.	-2. héttől 0. hétig
A FEV1%-ban várható abszolút változás a -2. hétről a 0. hétre a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: -2. héttől 0. hétig	A dornáz alfa (DA) terápiás karok (DA-megszakítás - DA-folytatás) közötti különbség a -2. hétről a 0. hétre előre jelzett FEV1% abszolút változásában.	-2. héttől 0. hétig
A FEV1%-ban várható abszolút változás a 0. hétről a 2. hétre a hipertóniás sóoldat (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 2. hétig	A hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) közötti különbség a 0. hétről a 2. hétre előre jelzett FEV1 % abszolút változásában.	0. héttől 2. hétig
A FEV1%-ban várható abszolút változás a 0. hétről a 2. hétre a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 2. hétig	A dornáz alfa (DA) terápiás karok (DA-megszakítás - DA-folytatás) közötti különbség a 0. hétről a 2. hétre előre jelzett FEV1%-ban.	0. héttől 2. hétig
Az akut antibiotikum kezelés megkezdése a 0. héttől a 6. hétig hipertóniás sóoldattal (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) közötti különbség az akut orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikum-kezelést megkezdő alanyok százalékos arányában a 0. héttől a 6. hétig	0. héttől 6. hétig
Az akut antibiotikum kezelés megkezdése a 0. héttől a 6. hétig a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	A dornáz alfa (DA) terápiás karok (DA-megszakítás - DA-folytatás) közötti különbség az akut orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikum-kezelést megkezdő alanyok százalékos arányában a 0. héttől a 6. hétig	0. héttől 6. hétig
Kórházi kezelések a 0. héttől a 6. hétig hipertóniás sóoldattal (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok között (HS-megszakítás - HS-folytatás) a 0. héttől a 6. hétig kórházba kerültek százalékos arányában	0. héttől 6. hétig
Kórházi kezelések a 0. héttől a 6. hétig a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a dornáz alfa (DA) terápiás karok között (DA-megszakítás - DA-folytatás) a 0. héttől a 6. hétig kórházba került alanyok százalékában	0. héttől 6. hétig
Pulmonalis exacerbációk a 0. héttől a 6. hétig hipertóniás sóoldattal (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok (HS-megszakítás - HS-folytatás) között a pulmonalis exacerbációt átélő alanyok százalékos arányában a 0. és a 6. hét között	0. héttől 6. hétig
Pulmonalis exacerbációk a 0. héttől a 6. hétig a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a dornáz alfa (DA) terápiás karok között (DA-megszakítás - DA-folytatás) azon alanyok százalékos arányában, akiknél a tüdő exacerbációja volt tapasztalható a 0. és a 6. hét között	0. héttől 6. hétig
Nemkívánatos események a 0. héttől a 6. hétig a hipertóniás sóoldat (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok között (HS-megszakítás - HS-folytatás) azon alanyok százalékos arányában, akiknél nemkívánatos esemény jelentkezett a 0. és a 6. hét között	0. héttől 6. hétig
Nemkívánatos események a 0. héttől a 6. hétig a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a dornáz alfa (DA) terápiás karok között (DA-megszakítás - DA-folytatás) azon alanyok százalékos arányában, akiknél nemkívánatos esemény jelentkezett a 0. héttől a 6. hétig	0. héttől 6. hétig
Átmeneti vagy állandó változtatások a kijelölt terápiás rendtől a nemkívánatos esemény miatt a 0. héttől a 6. hétig a hipertóniás sóoldat (A vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a hipertóniás sóoldat (HS) terápiás karok között (HS-megszakítás - HS-folytatás) azon alanyok százalékos arányában, akik nemkívánatos esemény miatt ideiglenesen vagy véglegesen megváltoztatták a hozzájuk rendelt kezelési rendet 0. héttől 6. hétig	0. héttől 6. hétig
Átmeneti vagy állandó változtatások a kijelölt terápiás rendről nemkívánatos esemény miatt a 0. hétről a 6. hétre a Dornase Alfa (B vizsgálat) terápiás karokban Időkeret: 0. héttől 6. hétig	Különbség a dornáz alfa (DA) terápiás karok között (DA-megszakítás - DA-folytatás) azon alanyok százalékos arányában, akik ideiglenesen vagy véglegesen megváltoztatták a hozzájuk rendelt kezelési rendet egy nemkívánatos esemény miatt 0. héttől 6. hétig	0. héttől 6. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nicole Hamblett

Együttműködők

University of Washington

Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Cystic Fibrosis Foundation

Nyomozók

Kutatásvezető: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
Kutatásvezető: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. július 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. július 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak