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Impatto dell'interruzione delle terapie croniche nelle persone con fibrosi cistica sulla terapia con modulatore CFTR altamente efficace (SIMPLIFY)

15 novembre 2024 aggiornato da: Nicole Hamblett

Un protocollo master per testare l'impatto dell'interruzione delle terapie croniche nelle persone con fibrosi cistica sulla terapia con modulatore CFTR altamente efficace (SIMPLIFY)

Nonostante l'uso sempre più comune delle terapie del modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) nel trattamento della FC, è ancora in gran parte sconosciuto se altre terapie croniche possano essere interrotte in modo sicuro. Lo studio SIMPLIFY è in corso per verificare se sia sicuro o meno interrompere l'assunzione di soluzione salina ipertonica per via inalatoria o Pulmozyme® (dornase alfa) nelle persone che assumono anche Trikafta™.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) è una terapia modulatrice CFTR combinata approvata dalla Food and Drug Administration per le persone con FC che hanno almeno una mutazione F508del. I tre farmaci che compongono Trikafta lavorano insieme per consentire a molti più ioni cloruro di entrare e uscire dalle cellule, migliorando l'equilibrio di sale e acqua nei polmoni. Questi cambiamenti si traducono in una migliore rimozione del muco dai polmoni e miglioramenti nella funzionalità polmonare.

La soluzione salina ipertonica inalata e il Pulmozyme (dornase alfa) migliorano anche l'eliminazione del muco dai polmoni per supportare la funzione polmonare e sono disponibili per le persone con FC da molti anni. Entrambe le terapie sono considerate relativamente gravose e non è noto se entrambe le terapie possano migliorare o mantenere la funzionalità polmonare al di sopra di quanto già ottenuto attraverso l'uso di Trikafta.

L'obiettivo dello studio SIMPLIFY è ottenere informazioni sull'opportunità o meno di interrompere la soluzione salina ipertonica inalata o Pulmozyme (dornase alfa) testando se vi è un cambiamento nella funzione polmonare nei soggetti con fibrosi cistica (FC) che sono stati assegnati di interrompere i loro farmaci cronici (soluzione salina ipertonica o Pulmozyme) rispetto a quelli a cui è stato assegnato di continuare a prendere i loro farmaci pur continuando a prendere Trikafta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo protocollo principale è progettato per valutare gli effetti indipendenti dell'interruzione della soluzione salina ipertonica (Studio A) e dornase alfa (Studio B) nelle persone con fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che attualmente assumono il modulatore altamente efficace elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI ). Lo Studio A e lo Studio B sono studi di non inferiorità randomizzati a due bracci in aperto identici che consistono in un periodo di screening di 2 settimane, randomizzazione per continuare o interrompere la soluzione salina ipertonica (Studio A) o dornase alfa (Studio B), seguita da un periodo di 6- periodo di studio settimanale. I soggetti che assumono solo soluzione salina ipertonica (HS) o dornase alfa all'ingresso nello studio saranno randomizzati 1:1 per continuare o interrompere la terapia applicabile (ad es. HS o dornase alfa). I soggetti che assumeranno sia soluzione salina ipertonica che dornase alfa all'ingresso nello studio saranno randomizzati a partecipare allo Studio A o allo Studio B e saranno randomizzati (1:1) per continuare o interrompere la terapia applicabile (es. HS o dornase alfa). Dopo il completamento del primo studio, i soggetti idonei possono successivamente iscriversi allo studio alternativo.

Esiti clinici (volume espiratorio forzato in 1 secondo [FEV1], uso di antibiotici, riacutizzazioni polmonari ed esiti riportati dal paziente), sicurezza (eventi avversi) e percezione del soggetto di come l'interruzione dell'HS o della dornase alfa (o di entrambi) avrebbe un impatto sulla sua vita quotidiana saranno valutati in tutte le materie. Ulteriori misurazioni dei risultati saranno condotte in un sottoinsieme di soggetti presso siti di studio selezionati:

  • Multiple Breath Washout (MBW) per valutare i cambiamenti nell'indice di clearance polmonare (LCI)
  • Clearance mucociliare (MCC) utilizzando particelle radiomarcate inalate per valutare i cambiamenti nella clearance mucociliare

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

987

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30327
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stati Uniti, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26507
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con fibrosi cistica che utilizzano cronicamente soluzione salina ipertonica o dornase alfa (vedere criteri di ammissibilità).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FC.
  • Età ≥ 12 anni alla Visita di Screening.
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥ 70 % previsto alla visita di screening se < 18 anni e ≥ 60 % previsto alla visita di screening se ≥ 18 anni.
  • Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute nei 7 giorni precedenti e inclusa la visita di screening.
  • - Trattamento in corso con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) per almeno i 90 giorni precedenti e inclusa la visita di screening e disposti a continuare l'uso quotidiano per la durata dello studio.
  • Attualmente in trattamento con soluzione salina ipertonica (almeno il 3%) e/o dornase alfa per almeno i 90 giorni precedenti e inclusa la visita di screening e disposto a continuare l'uso quotidiano per il periodo di screening di 2 settimane.

Criteri di esclusione:

  • Fumo attivo o svapo.
  • Uso di un farmaco sperimentale nei 28 giorni precedenti e inclusa la visita di screening.
  • Modifiche alla terapia cronica (ad es. Ibuprofene, azitromicina, tobramicina per via inalatoria, aztreonam lisina) entro 28 giorni prima e inclusa la visita di screening. Ciò include nuove routine di pulizia delle vie aeree.
  • Uso acuto di antibiotici (orali, inalatori o EV) o uso acuto di corticosteroidi sistemici per i sintomi del tratto respiratorio entro 7 giorni prima e inclusa la visita di screening.
  • Uso cronico di corticosteroidi sistemici a una dose equivalente a ≥ 10 mg al giorno di prednisone nei 28 giorni precedenti e inclusa la visita di screening.
  • Trattamento antibiotico per micobatteri non tubercolari (NTM) entro 28 giorni prima e inclusa la visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Run-in dello studio principale
Partecipanti iscritti alla fase di rodaggio del protocollo master.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti idonei a essere valutati per l'iscrizione al sottostudio
Lasso di tempo: Periodo di rodaggio di 2 settimane
Il numero di partecipanti che hanno completato il periodo di rodaggio dello studio e che non hanno soddisfatto nessuno dei criteri di esclusione durante il periodo di rodaggio.
Periodo di rodaggio di 2 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) nei bracci della terapia con soluzione salina ipertonica (Studio A).
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella proporzione di partecipanti con almeno un evento avverso dalla settimana 0 alla settimana 6.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Incidenza di eventi avversi (EA) nei bracci terapeutici Dornase Alfa (Studio B).
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci della terapia dornase alfa (dnase) (dnase-interrompi - dnase-continua) nella percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso dalla settimana 0 alla settimana 6.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal diario dei sintomi respiratori CF-punteggio di gravità dei sintomi di infezione respiratoria cronica (CRISS) dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci della terapia con soluzione salina ipertonica (studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal CF Respiratory Sintomi Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) dalla settimana 0 alla settimana 6 . Il diario giornaliero dei sintomi respiratori della fibrosi cistica chiede a un partecipante di dichiarare l'entità dei suoi 8 sintomi respiratori: difficoltà respiratorie, febbre, stanchezza, brividi o sudorazione, tosse, tosse con muco, senso di oppressione al petto e respiro sibilante. A ciascun sintomo respiratorio viene assegnato un punteggio da 0 a 4 in base alla risposta, con zero corrispondente all'assenza del sintomo e quattro corrispondente alla presenza del sintomo "molto" o "estremamente". Un punteggio sommato (intervallo da 0 a 24) viene calcolato per ciascun partecipante e convertito in un punteggio finale con un intervallo da 0 a 100, dove i punteggi più bassi indicano un miglioramento dei sintomi.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal diario dei sintomi respiratori CF-punteggio di gravità dei sintomi di infezione respiratoria cronica (CRISS) dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci della terapia Dornase Alfa (Studio B)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci della terapia con dornase alfa (dnase) (dnase-interrompi - dnase-continua) nella variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal CF Respiratory Sintomi Diario-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) dalla settimana 0 alla settimana 6 . Il diario giornaliero dei sintomi respiratori della fibrosi cistica chiede a un partecipante di dichiarare l'entità dei suoi 8 sintomi respiratori: difficoltà respiratorie, febbre, stanchezza, brividi o sudorazione, tosse, tosse con muco, senso di oppressione al petto e respiro sibilante. A ciascun sintomo respiratorio viene assegnato un punteggio da 0 a 4 in base alla risposta, con zero corrispondente all'assenza del sintomo e quattro corrispondente alla presenza del sintomo "molto" o "estremamente". Un punteggio sommato (intervallo da 0 a 24) viene calcolato per ciascun partecipante e convertito in un punteggio finale con un intervallo da 0 a 100, dove i punteggi più bassi indicano un miglioramento dei sintomi.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Variazione assoluta di LCI 2,5 dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (Studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella variazione assoluta di LCI 2,5 (Lung Clearance Index) dalla settimana 0 alla settimana 6.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Variazione assoluta di LCI 2,5 dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci terapeutici Dornase Alfa (Studio B)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella variazione assoluta di LCI 2,5 (Lung Clearance Index) dalla settimana 0 alla settimana 6.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal dominio respiratorio CFQ-R dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci della terapia con soluzione salina ipertonica (studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal punteggio del dominio respiratorio rivisto del questionario sulla fibrosi cistica dalla settimana 0 alla settimana 6. Il Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised pone ai partecipanti 3 domande relative ai sintomi respiratori. Il Respiratory Domain Scaled Score è calcolato come segue: 100*[somma di {risposte-1}] / [{numero di risposte}*3] solo se [numero di risposte] ≥ [numero di possibili risposte]/2; in caso contrario il punteggio viene impostato come mancante. Il punteggio scalato va da 0 a 100 e punteggi più alti indicano un miglioramento dei sintomi.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal dominio respiratorio CFQ-R dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci della terapia Dornase Alfa (Studio B)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella variazione assoluta dei sintomi respiratori, misurata dal Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score dalla settimana 0 alla settimana 6. Il Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised pone ai partecipanti 3 domande relative ai sintomi respiratori. Il Respiratory Domain Scaled Score è calcolato come segue: 100*[somma di {risposte-1}] / [{numero di risposte}*3] solo se [numero di risposte] ≥ [numero di possibili risposte]/2; in caso contrario il punteggio viene impostato come mancante. Il punteggio scalato va da 0 a 100 e punteggi più alti indicano un miglioramento dei sintomi.
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista dalla settimana -2 alla settimana 0 nei bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana -2 alla settimana 0
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista dalla settimana -2 alla settimana 0.
Dalla settimana -2 alla settimana 0
Variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista dalla settimana -2 alla settimana 0 nei bracci terapeutici Dornase Alfa (Studio B)
Lasso di tempo: Dalla settimana -2 alla settimana 0
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella variazione assoluta del FEV1% previsto dalla settimana -2 alla settimana 0.
Dalla settimana -2 alla settimana 0
Variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista dalla settimana 0 alla settimana 2 nei bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 2
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista dalla settimana 0 alla settimana 2.
Dalla settimana 0 alla settimana 2
Variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista dalla settimana 0 alla settimana 2 nei bracci terapeutici Dornase Alfa (Studio B)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 2
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella variazione assoluta della percentuale di FEV1 prevista dalla settimana 0 alla settimana 2.
Dalla settimana 0 alla settimana 2
Inizio della terapia antibiotica acuta dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella percentuale di soggetti che hanno iniziato antibiotici acuti per via orale, inalatoria o endovenosa dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Inizio della terapia antibiotica acuta dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci terapeutici Dornase Alfa (Studio B)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella percentuale di soggetti che hanno iniziato la terapia antibiotica acuta per via orale, inalatoria o endovenosa dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Ricoveri dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (studio A).
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella percentuale di soggetti ricoverati dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Ricoveri dalla settimana 0 alla settimana 6 in Dornase Alfa (Studio B) Therapy Arms
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella percentuale di soggetti ricoverati dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Riacutizzazioni polmonari dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci della terapia con soluzione salina ipertonica (studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella percentuale di soggetti che hanno manifestato una riacutizzazione polmonare dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Riacutizzazioni polmonari dalla settimana 0 alla settimana 6 in Dornase Alfa (Studio B) Therapy Arms
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella percentuale di soggetti che hanno manifestato una riacutizzazione polmonare dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Eventi avversi dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci della terapia con soluzione salina ipertonica (studio A).
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella percentuale di soggetti che hanno manifestato un evento avverso dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Eventi avversi dalla settimana 0 alla settimana 6 in Dornase Alfa (Studio B) Therapy Arms
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella percentuale di soggetti che hanno manifestato un evento avverso dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Modifiche temporanee o permanenti rispetto al regime terapeutico assegnato a causa di eventi avversi dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (studio A)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con soluzione salina ipertonica (HS) (HS-interrompi - HS-continua) nella percentuale di soggetti che modificano temporaneamente o permanentemente il regime terapeutico loro assegnato a causa di un evento avverso dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6
Modifiche temporanee o permanenti rispetto al regime terapeutico assegnato a causa di eventi avversi dalla settimana 0 alla settimana 6 nei bracci terapeutici Dornase Alfa (Studio B)
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 6
Differenza tra i bracci di terapia con dornase alfa (DA) (DA-interrompi - DA-continua) nella percentuale di soggetti che modificano temporaneamente o permanentemente il regime terapeutico loro assegnato a causa di un evento avverso dalla settimana 0 alla settimana 6
Dalla settimana 0 alla settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nicole Hamblett

Collaboratori

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Investigatore principale: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

11 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

11 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SIMPLIFY-IP-19

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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