Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kystistä fibroosia sairastavien kroonisten hoitojen lopettamisen vaikutus erittäin tehokkaaseen CFTR-modulaattorihoitoon (SIMPLIFY)

perjantai 15. marraskuuta 2024 päivittänyt: Nicole Hamblett

Pääprotokolla, jolla testataan kroonisten hoitojen lopettamisen vaikutusta kystistä fibroosia sairastavilla henkilöillä erittäin tehokkaaseen CFTR-modulaattorihoitoon (YKSINKERTAISTA)

Huolimatta kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattorihoitojen yhä yleisemmästä käytöstä CF:n hoidossa, on edelleen suurelta osin tuntematonta, voidaanko muita kroonisia hoitoja lopettaa turvallisesti. SIMPLIFY-tutkimuksessa testataan, onko turvallista lopettaa inhaloitavan hypertonisen suolaliuoksen tai Pulmozyme® (dornaasi alfa) käyttö niillä ihmisillä, jotka käyttävät myös Trikaftaa™.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) on CFTR-modulaattoriyhdistelmähoito, jonka Food and Drug Administration on hyväksynyt CF-potilaille, joilla on vähintään yksi F508del-mutaatio. Trikaftan kolme lääkettä toimivat yhdessä sallien useiden kloridi-ionien siirtymisen soluihin ja niistä ulos, mikä parantaa suolan ja veden tasapainoa keuhkoissa. Nämä muutokset johtavat parempaan liman puhdistumaan keuhkoista ja parantavat keuhkojen toimintaa.

Inhaloitava hypertoninen suolaliuos ja Pulmozyme (dornaasi-alfa) parantavat myös liman poistumista keuhkoista keuhkojen toiminnan tukemiseksi, ja ne ovat olleet CF-potilaiden saatavilla useiden vuosien ajan. Molempia hoitomuotoja pidetään suhteellisen raskaina, eikä tiedetä, voiko jompikumpi hoito parantaa tai ylläpitää keuhkojen toimintaa Trikaftan käytöllä jo saavutetun tason yläpuolella.

SIMPLIFY-tutkimuksen tavoitteena on saada tietoa siitä, onko turvallista lopettaa joko inhaloitava hypertoninen suolaliuos tai Pulmozyme (dornaasi alfa) testaamalla, onko keuhkojen toiminnassa muutoksia potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF). lopettamaan kroonisen lääkityksensä (joko hypertoninen suolaliuos tai Pulmozyme) verrattuna niihin, joiden on määrä jatkaa lääkityksensä jatkamista Trikafta-hoidon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Kystinen fibroosi

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä pääprotokolla on suunniteltu arvioimaan hypertonisen suolaliuoksen (tutkimus A) ja dornaasi alfan (tutkimus B) keskeyttämisen riippumattomia vaikutuksia 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille ihmisille, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja jotka käyttävät parhaillaan erittäin tehokasta modulaattoria eleksakaftori/tetsakaftori/ivakaftori (ETI) ). Tutkimus A ja tutkimus B ovat identtisiä avoimia kaksihaaraisia satunnaistettuja non-inferiority-tutkimuksia, jotka koostuvat 2 viikon seulontajaksosta, satunnaistamisesta hypertonisen suolaliuoksen (tutkimus A) tai dornaasi alfan (tutkimus B) jatkamiseksi tai lopettamiseksi, mitä seuraa 6- viikon opiskelujakso. Koehenkilöt, jotka ottavat vain hypertonista suolaliuosta (HS) tai dornaasi alfaa tutkimukseen osallistuessaan, satunnaistetaan 1:1 joko jatkamaan tai lopettamaan soveltuvaa hoitoa (ts. HS tai dornase alfa). Koehenkilöt, jotka ottavat sekä hypertonista suolaliuosta että dornaasi-alfaa tutkimukseen osallistuessaan, satunnaistetaan osallistumaan joko tutkimukseen A tai tutkimukseen B ja satunnaistetaan (1:1) jatkamaan tai lopettamaan soveltuvan hoidon (ts. HS tai dornase alfa). Ensimmäisen tutkimuksen päätyttyä kelpoiset koehenkilöt voivat myöhemmin ilmoittautua vaihtoehtoiseen tutkimukseen.

Kliiniset tulokset (pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa [FEV1], antibioottien käyttö, keuhkojen paheneminen ja potilaiden raportoimat tulokset), turvallisuus (haittatapahtumat) ja potilaan käsitys siitä, kuinka HS:n tai dornaasi alfan (tai molempien) lopettaminen vaikuttaisi hänen jokapäiväiseen elämäänsä arvioidaan kaikissa oppiaineissa. Lisätulosmittauksia suoritetaan osassa tutkimusaiheita valituissa tutkimuskohteissa:

Multiple Breath Washout (MBW) keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) muutosten arvioimiseksi
Mukosiliaarinen puhdistuma (MCC), jossa käytetään sisäänhengitettyjä radioleimattuja hiukkasia arvioimaan muutoksia mukosiliaarisessa puhdistumassa

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

987

Vaihe

Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
    - University of Alabama at Birmingham
- Alaska
  - Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
    - Providence Alaska Medical Center
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
    - Tucson Cystic Fibrosis Center
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
    - Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
  - Orange, California, Yhdysvallat, 92868
    - CHOC Children's Hospital
  - Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
    - Stanford University Medical Center
  - San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
    - Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
  - San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
    - University of California, San Francisco - Adult Center
  - San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
    - University of California, San Francisco - Peds Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Children's Hospital Colorado
  - Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
    - National Jewish Health
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
    - Yale University School of Medicine
- Florida
  - Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
    - University of Florida
  - Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
    - Nemours Children's Clinic
  - Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
    - Central Florida Pulmonary Group
  - Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    - The Nemours Children's Clinic - Orlando
  - Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32514
    - Nemours Children's Clinic - Pensacola
  - Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
    - Tampa General Hospital
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30327
    - Emory University
- Idaho
  - Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
    - Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Northwestern University
  - Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
    - OSF Saint Francis Medical Center
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
    - University Of Kentucky
  - Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
    - University of Louisville
- Louisiana
  - Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70001
    - Tulane University
- Maine
  - Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
    - Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
    - John Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    - Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
    - University of Michigan, Michigan Medicine
  - Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
    - Wayne State University Harper University Hospital
  - Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
    - Helen DeVos Children's Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    - The Minnesota Cystic Fibrosis Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
    - Children's Mercy Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Montana
  - Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
    - Billings Clinic
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
    - Dartmouth Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
    - Monmouth Medical Center
  - Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
    - Morristown Medical Center
  - New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
    - Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
- New York
  - Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
    - Cohen Children's Medical Center of New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10003
    - Beth Israel Medical Center
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10032
    - Columbia University Cystic Fibrosis Program
  - Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
    - University of Rochester Medical Center Strong Memorial
  - Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
  - Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
    - New York Medical College at Westchester Medical Center
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
  - Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
    - Wake Forest University Baptist Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44146
    - Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
  - Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
    - Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
  - Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    - Nationwide Children's Hospital
  - Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
    - Dayton Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Oregon Health Sciences University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
    - Hershey Medical Center Pennsylvania State University
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - University of Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
    - University of Pittsburgh Medical Center
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Texas
  - Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
    - Dell Children's Medical Center of Central Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
    - University of Texas Southwestern
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
    - University of Texas Southwestern / Children's Health
  - Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
    - Cook Children's Medical Center
  - Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
    - University of Texas Health Center at Tyler
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
    - Primary Children's Cystic Fibrosis Center
- Vermont
  - Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
    - University of Vermont Medical Center
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
    - University of Virginia
  - Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
    - University of Washington Medical Center
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Seattle Children's Hospital
  - Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
    - Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26507
    - West Virginia University - Morgantown
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
    - University Of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Froedtert & Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on kystinen fibroosi, jotka käyttävät joko hypertonista suolaliuosta tai dornaasi alfaa kroonisesti (katso kelpoisuusehdot).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

CF:n diagnoosi.
Ikä ≥ 12 vuotta seulontakäynnillä.
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥ 70 % ennustettu seulontakäynnillä, jos < 18-vuotias, ja ≥ 60 % ennustettu seulontakäynnillä, jos ≥ 18-vuotias.
Kliinisesti vakaa ilman merkittäviä muutoksia terveydentilassa seulontakäyntiä edeltäneiden 7 päivän aikana.
Nykyinen elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) -hoito vähintään 90 päivää ennen seulontakäyntiä ja seulontakäynti mukaan lukien ja valmis jatkamaan päivittäistä käyttöä tutkimuksen ajan.
Tällä hetkellä käytät hypertonista suolaliuosta (vähintään 3 %) ja/tai dornaasi alfaa vähintään 90 päivän ajan ennen seulontakäyntiä ja seulontakäyntiä mukaan lukien ja valmis jatkamaan päivittäistä käyttöä 2 viikon seulontajakson ajan.

Poissulkemiskriteerit:

Aktiivinen tupakointi tai höyrytys.
Tutkimuslääkkeen käyttö 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä ja seulontakäynti mukaan lukien.
Muutokset krooniseen hoitoon (esim. ibuprofeeni, atsitromysiini, inhaloitava tobramysiini, atstreonaamilysiini) 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä ja mukaan lukien. Tämä sisältää uusia hengitysteiden raivausrutiineja.
Antibioottien akuutti käyttö (suun kautta, hengitettynä tai suonensisäisesti) tai akuutti systeemisten kortikosteroidien käyttö hengitystieoireiden hoitoon 7 päivän aikana ennen seulontakäyntiä, mukaan lukien.
Krooninen systeemisten kortikosteroidien käyttö annoksella, joka vastaa ≥ 10 mg prednisonia vuorokaudessa 28 päivän aikana ennen seulontakäyntiä, mukaan lukien.
Antibioottihoito non-tuberculous mycobacteria (NTM) 28 päivää ennen seulontakäyntiä mukaan lukien.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Master Study Run-in Pääprotokollan sisäänajovaiheeseen ilmoittautuneet osallistujat.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Arvioitavien osallistujien määrä osatutkimukseen ilmoittautumista varten Aikaikkuna: 2 viikon sisäänajoaika	Niiden osallistujien määrä, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen sisäänajojakson ja jotka eivät täytä mitään poissulkemiskriteeriä sisäänajojakson aikana.	2 viikon sisäänajoaika

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus hypertonisen suolaliuoksen (tutkimus A) hoitoryhmissä Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytä - HS-jatka) niiden osallistujien osuudessa, joilla on vähintään yksi haittavaikutus viikosta 0 viikolle 6.	Viikko 0 - viikko 6
Haittatapahtumien ilmaantuvuus Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero dornaasi alfa (dnaasi) -hoitoryhmien välillä (dnase-keskeytä - dnaasi-jatka) niiden osallistujien osuudessa, joilla on vähintään yksi haittavaikutus viikosta 0 viikolle 6.	Viikko 0 - viikko 6
Absoluuttinen muutos hengitystieoireissa mitattuna CF-hengitysoireiden päiväkirjalla - Kroonisen hengitystieinfektion oireiden vakavuuspisteet (CRISS) viikosta 0 viikolle 6 hypertonisessa suolaliuoksessa (tutkimus A) -hoitovarsissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytys - HS-jatka) hengitystieoireiden absoluuttisessa muutoksessa mitattuna CF-hengitysoireiden päiväkirjalla - kroonisen hengitystieinfektion oireiden vakavuuspistemäärä (CRISS) viikosta 0 viikoksi 6 . Kystisen fibroosin hengitystieoireiden päiväkirja pyytää osallistujaa kertomaan 8 hengitysoireensa laajuuden: hengitysvaikeudet, kuume, väsymys, vilunväristykset tai hikoilu, yskä, liman yskiminen, puristava tunne rinnassa ja hengityksen vinkuminen. Jokaiselle hengitystieoireelle annetaan pistemäärä 0–4 vasteen perusteella, jolloin nolla vastaa oireen puuttumista ja neljä oireiden esiintymistä "paljon" tai "erittäin". Summapistemäärä (vaihteluväli 0-24) lasketaan jokaiselle osallistujalle ja muunnetaan lopulliseksi pistemääräksi välillä 0-100, jossa alhaisimmat pisteet osoittavat oireiden paranemista.	Viikko 0 - viikko 6
Absoluuttinen muutos hengitystieoireissa mitattuna CF-hengitysoireiden päiväkirjalla - Kroonisen hengitystieinfektion oireiden vakavuuspisteet (CRISS) viikosta 0 viikolle 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitovarsissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero dornaasi alfa (dnaasi) -hoitoryhmien välillä (dnaasi-keskeytä - dnaasi-jatka) hengitystieoireiden absoluuttisessa muutoksessa mitattuna CF-hengitysoireiden päiväkirjalla - kroonisen hengitystieinfektion oireiden vaikeuspistemäärä (CRISS) viikosta 0 viikolle 6 . Kystisen fibroosin hengitystieoireiden päiväkirja pyytää osallistujaa kertomaan 8 hengitysoireensa laajuuden: hengitysvaikeudet, kuume, väsymys, vilunväristykset tai hikoilu, yskä, liman yskiminen, puristava tunne rinnassa ja hengityksen vinkuminen. Jokaiselle hengitystieoireelle annetaan pistemäärä 0–4 vasteen perusteella, jolloin nolla vastaa oireen puuttumista ja neljä oireiden esiintymistä "paljon" tai "erittäin". Summapistemäärä (vaihteluväli 0-24) lasketaan jokaiselle osallistujalle ja muunnetaan lopulliseksi pistemääräksi välillä 0-100, jossa alhaisimmat pisteet osoittavat oireiden paranemista.	Viikko 0 - viikko 6
LCI 2.5:n absoluuttinen muutos viikosta 0 viikkoon 6 hypertonisessa suolaliuoksessa (tutkimus A) Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytys - HS-jatka) LCI 2,5:n (keuhkojen puhdistumaindeksin) absoluuttisessa muutoksessa viikosta 0 viikkoon 6.	Viikko 0 - viikko 6
Absoluuttinen muutos LCI 2.5:ssä viikosta 0 viikkoon 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien (DA-keskeytys - DA-jatka) välinen ero LCI 2,5:n (keuhkojen puhdistumaindeksin) absoluuttisessa muutoksessa viikosta 0 viikkoon 6.	Viikko 0 - viikko 6
Absoluuttinen muutos hengitysoireissa mitattuna CFQ-R-hengitysalueella viikosta 0 viikkoon 6 hypertonisessa suolaliuoksessa (tutkimus A) hoitoassoissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytys - HS-jatka) hengitystieoireiden absoluuttisessa muutoksessa mitattuna kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetulla hengitystiealueen pistemäärällä viikosta 0 viikolle 6. Kystisen fibroosin kyselylomake - Revised kysyy osallistujilta kolme kysymystä, jotka liittyvät hengitystieoireisiin. Respiratory Domain Scaled Score lasketaan seuraavasti: 100[summa {vastausten-1}] / [{vastausten määrä}3] vain, jos [vastausten määrä] ≥ [mahdollisten vastausten määrä]/2; muuten pistemäärä on asetettu puuttumaan. Skaalattu pistemäärä vaihtelee välillä 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat oireiden paranemista.	Viikko 0 - viikko 6
Absoluuttinen muutos hengitysoireissa mitattuna CFQ-R-hengitysalueella viikosta 0 viikolle 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitovarsissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien (DA-keskeytys - DA-jatka) välinen ero hengitystieoireiden absoluuttisessa muutoksessa mitattuna kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetulla hengitysalueen pistemäärällä viikosta 0 viikolle 6. Kystisen fibroosin kyselylomake - Revised kysyy osallistujilta kolme kysymystä, jotka liittyvät hengitystieoireisiin. Respiratory Domain Scaled Score lasketaan seuraavasti: 100[summa {vastausten-1}] / [{vastausten määrä}3] vain, jos [vastausten määrä] ≥ [mahdollisten vastausten määrä]/2; muuten pistemäärä on asetettu puuttumaan. Skaalattu pistemäärä vaihtelee välillä 0–100 ja korkeammat pisteet osoittavat oireiden paranemista.	Viikko 0 - viikko 6
FEV1 %:n absoluuttinen muutos ennustettuna viikosta -2 viikkoon 0 hypertonisen suolaliuoksen (tutkimus A) hoitoryhmissä Aikaikkuna: Viikko -2 - Viikko 0	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytä - HS-jatka) FEV1 %:n absoluuttisessa muutoksessa, joka ennustetaan viikosta -2 viikkoon 0.	Viikko -2 - Viikko 0
Absoluuttinen muutos FEV1 %:ssa ennustettu viikosta -2 viikkoon 0 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko -2 - Viikko 0	Ero dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien välillä (DA-keskeytys - DA-jatka) FEV1 %:n absoluuttisessa muutoksessa, joka ennustetaan viikosta -2 viikkoon 0.	Viikko -2 - Viikko 0
FEV1 %:n absoluuttinen muutos ennustettuna viikosta 0 viikolle 2 hypertonisen suolaliuoksen (tutkimus A) hoitoryhmissä Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 2	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytys - HS-jatka) FEV1 %:n absoluuttisessa muutoksessa ennustetussa muutoksessa viikosta 0 viikolle 2.	Viikko 0 - viikko 2
Absoluuttinen muutos FEV1 %:ssa ennustettu viikosta 0 viikolle 2 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 2	Ero dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien välillä (DA-keskeytys - DA-jatka) FEV1 %:n absoluuttisessa muutoksessa, joka on ennustettu viikosta 0 viikolle 2.	Viikko 0 - viikko 2
Akuutin antibioottien aloitus viikosta 0 viikolle 6 hypertonisen suolaliuoksen hoitoryhmissä (tutkimus A) Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytä - HS-jatka) niiden potilaiden prosenttiosuudessa, jotka aloittivat akuutin oraalisen, inhaloidun tai suonensisäisen antibiootin käytön viikosta 0 viikoksi 6	Viikko 0 - viikko 6
Akuutin antibioottien aloitus viikosta 0 viikolle 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoryhmissä Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien välillä (DA-keskeytä - DA-jatka) niiden potilaiden prosenttiosuudessa, jotka aloittivat akuutin oraalisen, inhaloitavan tai suonensisäisen antibiootin käytön viikosta 0 viikoksi 6	Viikko 0 - viikko 6
Sairaalahoidot viikosta 0 viikkoon 6 hypertonisessa suolaliuoksessa (tutkimus A) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytä - HS-jatka) viikosta 0 viikoksi 6 sairaalaan olleiden potilaiden prosenttiosuudessa	Viikko 0 - viikko 6
Sairaalahoidot viikosta 0 viikolle 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien välillä (DA-keskeytä - DA-jatka) viikosta 0 viikoksi 6 sairaalaan olleiden potilaiden prosenttiosuudessa	Viikko 0 - viikko 6
Keuhkojen pahenemisvaiheet viikosta 0 viikkoon 6 hypertonisessa suolaliuoksessa (tutkimus A) hoitoassoissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytä - HS-jatka) niiden potilaiden prosenttiosuudessa, jotka kokivat keuhkojen pahenemista viikosta 0 viikoksi 6	Viikko 0 - viikko 6
Keuhkojen pahenemisvaiheet viikosta 0 viikkoon 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien välillä (DA-keskeytä - DA-jatka) niiden potilaiden prosenttiosuudessa, joilla on keuhkojen paheneminen viikosta 0 viikoksi 6	Viikko 0 - viikko 6
Haittatapahtumat viikosta 0 viikkoon 6 hypertonisessa suolaliuoksessa (tutkimus A) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytä - HS-jatka) niiden koehenkilöiden prosenttiosuudessa, jotka kokivat haittatapahtuman viikosta 0 viikoksi 6	Viikko 0 - viikko 6
Haittatapahtumat viikosta 0 viikkoon 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoaseissa Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien välillä (DA-keskeytä - DA-jatka) niiden koehenkilöiden prosenttiosuudessa, jotka kokivat haittatapahtuman viikosta 0 viikoksi 6	Viikko 0 - viikko 6
Tilapäiset tai pysyvät muutokset määrätystä hoito-ohjelmasta haittatapahtuman vuoksi viikosta 0 viikolle 6 hypertonisen suolaliuoksen (tutkimus A) hoitoryhmissä Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero hypertonisen suolaliuoksen (HS) hoitoryhmien välillä (HS-keskeytä - HS-jatka) niiden koehenkilöiden prosenttiosuudessa, jotka muuttivat määrättyä hoito-ohjelmaa tilapäisesti tai pysyvästi haittatapahtuman vuoksi Viikko 0 - viikko 6	Viikko 0 - viikko 6
Tilapäiset tai pysyvät muutokset määrätystä hoito-ohjelmasta haittatapahtuman vuoksi viikosta 0 viikolle 6 Dornase Alfa (tutkimus B) -hoitoryhmissä Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 6	Ero dornaasi alfa (DA) -hoitoryhmien välillä (DA-keskeytä - DA-jatka) niiden koehenkilöiden prosenttiosuudessa, jotka muuttivat määrättyä hoito-ohjelmaa tilapäisesti tai pysyvästi haittatapahtuman vuoksi Viikko 0 - Viikko 6	Viikko 0 - viikko 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nicole Hamblett

Yhteistyökumppanit

University of Washington

Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

Päätutkija: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
Päätutkija: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit