Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av att avbryta kroniska terapier hos personer med cystisk fibros på mycket effektiv CFTR-modulatorterapi (SIMPLIFY)

15 november 2024 uppdaterad av: Nicole Hamblett

Ett huvudprotokoll för att testa effekten av att avbryta kroniska terapier hos personer med cystisk fibros på mycket effektiv CFTR-modulatorterapi (SIMPLIFY)

Trots den allt vanligare användningen av cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) modulatorterapier vid behandling av CF, är det fortfarande i stort sett okänt om andra kroniska terapier säkert kan stoppas eller inte. SIMPLIFY-studien görs för att testa om det är säkert att sluta ta inhalerad hyperton saltlösning eller Pulmozyme® (dornase alfa) hos de personer som också tar Trikafta™.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) är en kombination av CFTR-modulatorterapi som godkändes av Food and Drug Administration för personer med CF som har minst en F508del-mutation. De tre läkemedlen som utgör Trikafta arbetar tillsammans för att tillåta många fler kloridjoner att flytta in i och ut ur cellerna, vilket förbättrar balansen mellan salt och vatten i lungorna. Dessa förändringar resulterar i bättre eliminering av slem från lungorna och förbättringar av lungfunktionen.

Inhalerad hyperton saltlösning och Pulmozyme (dornase alfa) förbättrar också elimineringen av slem från lungorna för att stödja lungfunktionen och har varit tillgängliga för personer med CF i många år. Båda behandlingarna anses vara relativt betungande och det är inte känt om någondera behandlingen kan förbättra eller bibehålla lungfunktionen över vad som redan uppnås genom Trikafta-användning.

Målet med SIMPLIFY-studien är att få information om huruvida det är säkert att stoppa antingen inhalerad hyperton saltlösning eller Pulmozyme (dornase alfa) genom att testa om det finns en förändring i lungfunktionen hos patienter med cystisk fibros (CF) som tilldelas att sluta med sin kroniska medicinering (antingen hypertonisk saltlösning eller Pulmozyme) jämfört med de som får i uppdrag att fortsätta ta sin medicin medan de fortsätter att ta Trikafta.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta masterprotokoll är utformat för att utvärdera de oberoende effekterna av att avbryta hypertonisk koksaltlösning (studie A) och dornase alfa (studie B) hos personer med cystisk fibros (CF) i åldern 12 och äldre som för närvarande tar den mycket effektiva modulatorn elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) ). Studie A och Studie B är identiska öppna tvåarmade randomiserade non-inferioritetsstudier bestående av en 2-veckors screeningperiod, randomisering för att fortsätta eller avbryta hypertonisk saltlösning (Studie A) eller dornas alfa (Studie B), följt av en 6- veckas studietid. Försökspersoner som endast tar hypertonisk koksaltlösning (HS) eller dornase alfa vid inträde i prövningen kommer att randomiseras 1:1 för att antingen fortsätta eller avbryta den tillämpliga behandlingen (dvs. HS eller dornase alfa). Försökspersoner som tar både hyperton saltlösning och dornas alfa vid studiestart kommer att randomiseras till att delta i antingen studie A eller studie B och kommer att randomiseras (1:1) för att fortsätta eller avbryta den tillämpliga behandlingen (dvs. HS eller dornase alfa). Efter slutförandet av den första studien kan behöriga försökspersoner därefter anmäla sig till den alternativa studien.

Kliniska resultat (tvingad utandningsvolym på 1 sekund [FEV1], antibiotikaanvändning, pulmonella exacerbationer och patientrapporterade utfall), säkerhet (biverkningar) och patientens uppfattning om hur att stoppa HS eller dornase alfa (eller båda) skulle påverka deras dagliga liv kommer att utvärderas i alla ämnen. Ytterligare resultatmätningar kommer att utföras i en undergrupp av ämnen på utvalda studieplatser:

  • Multiple Breath Washout (MBW) för att utvärdera förändringar i lungclearance index (LCI)
  • Mucociliary Clearance (MCC) med användning av inhalerade radiomärkta partiklar för att utvärdera förändringar i mucociliär clearance

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

987

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30327
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40506
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Förenta staterna, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Förenta staterna, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Förenta staterna, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26507
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med cystisk fibros använder antingen hyperton saltlösning eller dornase alfa kroniskt (se behörighetskriterier).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av CF.
  • Ålder ≥ 12 år vid visningsbesöket.
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) ≥ 70 % förväntad vid screeningbesöket om < 18 år gammal, och ≥ 60 % förutspådd vid screeningbesök om ≥ 18 år gammal.
  • Kliniskt stabil utan signifikanta förändringar i hälsostatus inom 7 dagar före och inklusive screeningbesöket.
  • Aktuell behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) under minst 90 dagar före och inklusive screeningbesöket och villig att fortsätta daglig användning under hela studien.
  • Tar för närvarande hyperton saltlösning (minst 3%) och/eller dornase alfa under minst 90 dagar före och inklusive screeningbesöket och är villig att fortsätta daglig användning under den 2-veckors screeningperioden.

Exklusions kriterier:

  • Aktiv rökning eller vaping.
  • Användning av ett prövningsläkemedel inom 28 dagar före och inklusive screeningbesöket.
  • Ändringar av kronisk behandling (t.ex. ibuprofen, azitromycin, inhalerad tobramycin, aztreonam-lysin) inom 28 dagar före och inklusive screeningbesöket. Detta inkluderar nya rutiner för luftvägsrensning.
  • Akut användning av antibiotika (oral, inhalerad eller IV) eller akut användning av systemiska kortikosteroider för luftvägssymtom inom 7 dagar före och inklusive screeningbesöket.
  • Kronisk användning av systemiska kortikosteroider i en dos motsvarande ≥ 10 mg per dag av prednison inom 28 dagar före och inklusive screeningbesöket.
  • Antibiotisk behandling för icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) inom 28 dagar före och inklusive screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Masterstudie Inkörning
Deltagare registrerade sig i inkörningsfasen av masterprotokollet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som är berättigade att bedömas för delstudieregistrering
Tidsram: 2 veckors inkörningsperiod
Antalet deltagare som fullföljer inkörningsperioden för studien och inte uppfyller något av uteslutningskriterierna under inkörningsperioden.
2 veckors inkörningsperiod

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AE) i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan hypertonisk saltlösning (HS) terapiarm (HS-avbryt - HS-fortsätt) i andelen deltagare med minst en AE från vecka 0 till vecka 6.
Vecka 0 till Vecka 6
Förekomst av biverkningar (AE) i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (dnase) terapiarmar (dnase-discontinue - dnase-continue) i andelen deltagare med minst en AE från vecka 0 till vecka 6.
Vecka 0 till Vecka 6
Absolut förändring i luftvägssymtom, mätt med CF-respiratoriska symtom Dagbok - Kronisk luftvägsinfektion Symptom Severity Score (CRISS) från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk saltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan behandlingsarmarna för hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i den absoluta förändringen av luftvägssymtom, mätt med CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) från vecka 0 till vecka 6 . Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary ber en deltagare att ange omfattningen av sina 8 andningssymtom: andningssvårigheter, feber, trötthet, frossa eller svettningar, hosta, hosta upp slem, tryck över bröstet och väsande andning. Varje andningssymtom tilldelas en poäng från 0-4 baserat på svaret, med noll som motsvarar frånvaron av symtom och fyra som motsvarar symtom som är närvarande "mycket" eller "extremt". En summerad poäng (intervall från 0-24) beräknas för varje deltagare och omvandlas till en slutpoäng med intervallet 0 till 100, där de lägsta poängen indikerar förbättring av symtomen.
Vecka 0 till Vecka 6
Absolut förändring i luftvägssymtom, mätt med CF-respiratoriska symtom Dagbok - Kronisk luftvägsinfektion Symptom Severity Score (CRISS) från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (dnase) terapiarmar (dnase-avbryt - dnase-fortsätt) i den absoluta förändringen av luftvägssymtom, mätt med CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) från vecka 0 till vecka 6 . Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary ber en deltagare att ange omfattningen av sina 8 andningssymtom: andningssvårigheter, feber, trötthet, frossa eller svettningar, hosta, hosta upp slem, tryck över bröstet och väsande andning. Varje andningssymtom tilldelas en poäng från 0-4 baserat på svaret, med noll som motsvarar frånvaron av symtom och fyra som motsvarar symtom som är närvarande "mycket" eller "extremt". En summerad poäng (intervall från 0-24) beräknas för varje deltagare och omvandlas till en slutpoäng med intervallet 0 till 100, där de lägsta poängen indikerar förbättring av symtomen.
Vecka 0 till Vecka 6
Absolut förändring i LCI 2,5 från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan behandlingsarmarna för hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i den absoluta förändringen i LCI 2,5 (Lungclearance Index) från vecka 0 till vecka 6.
Vecka 0 till Vecka 6
Absolut förändring i LCI 2,5 från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i den absoluta förändringen i LCI 2,5 (Lungclearance Index) från vecka 0 till vecka 6.
Vecka 0 till Vecka 6
Absolut förändring i andningssymtom, mätt med CFQ-R andningsdomän från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan behandlingsarmarna för hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i den absoluta förändringen av luftvägssymtom, mätt med Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score från vecka 0 till vecka 6. Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised ställer deltagarna från 3 frågor relaterade till luftvägssymtom. Andningsdomänens skalade poäng beräknas enligt följande: 100*[summan av {svar-1}] / [{antal svar}*3] endast om [antal svar] ≥ [antal möjliga svar]/2; annars är poängen inställd på att saknas. Den skalade poängen sträcker sig från 0 till 100 och högre poäng indikerar förbättring av symtomen.
Vecka 0 till Vecka 6
Absolut förändring i andningssymtom, mätt med CFQ-R andningsdomän från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i den absoluta förändringen av luftvägssymtom, mätt med Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score från vecka 0 till vecka 6. Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised ställer deltagarna från 3 frågor relaterade till luftvägssymtom. Andningsdomänens skalade poäng beräknas enligt följande: 100*[summan av {svar-1}] / [{antal svar}*3] endast om [antal svar] ≥ [antal möjliga svar]/2; annars är poängen inställd på att saknas. Den skalade poängen sträcker sig från 0 till 100 och högre poäng indikerar förbättring av symtomen.
Vecka 0 till Vecka 6
Absolut förändring i FEV1 % förväntad från vecka -2 till vecka 0 i hypertonisk saltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka -2 till Vecka 0
Skillnad mellan terapiarmarna för hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i den absoluta förändringen i FEV1 % förutspått från vecka -2 till vecka 0.
Vecka -2 till Vecka 0
Absolut förändring i FEV1 % förutspådd från vecka -2 till vecka 0 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka -2 till Vecka 0
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i den absoluta förändringen i FEV1 % förväntad från vecka -2 till vecka 0.
Vecka -2 till Vecka 0
Absolut förändring i FEV1 % förväntad från vecka 0 till vecka 2 i hypertonisk saltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 2
Skillnad mellan behandlingsarmarna med hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i den absoluta förändringen i FEV1 % förväntad från vecka 0 till vecka 2.
Vecka 0 till Vecka 2
Absolut förändring i FEV1 % förutspått från vecka 0 till vecka 2 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 2
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i den absoluta förändringen i FEV1 % förväntad från vecka 0 till vecka 2.
Vecka 0 till Vecka 2
Initiering av akuta antibiotika från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan hypertonisk saltlösning (HS) terapiarm (HS-avbryt - HS-fortsätt) i procent av försökspersoner som påbörjar akut oral, inhalerad eller intravenös antibiotika från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Initiering av akuta antibiotika från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i procent av försökspersoner som påbörjar akut oral, inhalerad eller intravenös antibiotika från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Sjukhusinläggningar från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan behandlingsarmarna för hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i procent av patienter inlagda på sjukhus från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Sjukhusinläggningar från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i procent av patienter inlagda på sjukhus från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Lungexacerbationer från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan hypertonisk saltlösning (HS) terapiarm (HS-avbryt - HS-fortsätt) i procent av försökspersoner som upplever en lungexacerbation från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Lungexacerbationer från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i procent av försökspersoner som upplever en pulmonell exacerbation från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Biverkningar från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan behandlingsarmarna för hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i procent av försökspersoner som upplever en biverkning från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Biverkningar från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarmar (DA-avbryt - DA-fortsätt) i procent av försökspersoner som upplever en biverkning från vecka 0 till vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Tillfälliga eller permanenta förändringar från tilldelad behandlingsregim på grund av biverkningar från vecka 0 till vecka 6 i hypertonisk koksaltlösning (studie A) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan behandlingsarmarna med hyperton saltlösning (HS-avbryt - HS-fortsätt) i procent av försökspersoner som tillfälligt eller permanent ändrar sin tilldelade behandlingsregim på grund av en biverkning Vecka 0 till Vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6
Tillfälliga eller permanenta förändringar från tilldelad behandlingsregim på grund av biverkningar från vecka 0 till vecka 6 i Dornase Alfa (Studie B) terapiarmar
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 6
Skillnad mellan dornase alfa (DA) terapiarm (DA-avbryt - DA-fortsätt) i procent av försökspersoner som tillfälligt eller permanent ändrar sin tilldelade behandlingsregim på grund av en biverkning Vecka 0 till Vecka 6
Vecka 0 till Vecka 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nicole Hamblett

Samarbetspartners

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Huvudutredare: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 augusti 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

11 juli 2022

Avslutad studie (Faktisk)

11 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2020

Första postat (Faktisk)

7 maj 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 december 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SIMPLIFY-IP-19

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera