Myotonie a svalová ztuhlost u NMD
9. října 2023 aktualizováno: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
Myotonie, svalová ztuhlost a elasticita u neuromuskulárních poruch
Primárním cílem této studie je posoudit ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s dystrofickou nebo nedystrofickou myotonií.
Sekundárními cíli jsou (1) poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s dystrofickou nebo nedystrofickou myotonií; poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační období a elasticitu různých svalů u pacientů s nemyotonickými neuromuskulárními poruchami, (3) posoudit korelace mezi pro porovnání výsledných hodnot pro tuhost, svalový tonus, relaxační období a elasticitu s klinickou svalovou funkcí testy, měřené klinickým hodnocením (MRC-škála) a 6minutovým testem chůze; (4) posoudit korelace mezi podkožním tukem a svalovou tloušťkou a echogenitou, měřenou svalovým ultrazvukem a výslednými hodnotami pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
133
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Bude zařazeno přibližně 70 pacientů, asi 3–5 každého v následujících skupinách onemocnění: Limb-Girdle-Muscular Dystrophy (LGMD), Myotonické dystrofie typu 1 a 2 (DM1, DM2), Late-Onset-Pompeho choroba (LOPD), Distální myopatie, vrozená myotonie, spinální svalová atrofie typu 3 (SMA3), amyotrofická laterální skleróza (ALS) a periferní polyneuropatie (CIDP, HMSN).
Jako kontrolní skupina bude zařazeno 20 zdravých pacientů stejného věku a pohlaví.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pro pacienty:
- ≥18 let
- Potvrzené nervosvalové onemocnění
- písemný souhlas
- schopni a ochotni provádět studijní postupy
Pro zdravé dobrovolníky:
- věk ≥18 let
- písemný informovaný souhlas
- žádné klinické příznaky neuromuskulárních poruch
Kritéria vyloučení:
- Těžká komorbidita
- Pacient se účastní další klinické studie využívající experimentální léčbu
- Pacient nemůže provést požadované testy svalové funkce
- pacient podle názoru zkoušejícího není schopen dodržet požadavky studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
pacientů s nervosvalovou poruchou
kohorta pacientů s nervosvalovou poruchou
|
Měření relaxační doby, tuhosti a elasticity těchto svalů pomocí přístroje MyotonPro®: na obou stranách thenar a hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior a m. gastrocnemius.
Šestiminutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost, kterou je jedinec schopen ujít celkem šest minut na tvrdém rovném povrchu.
Cílem je, aby jedinec došel za šest minut co nejdále.
Jednotlivci je umožněno samo tempo a odpočinek podle potřeby, když přecházejí tam a zpět po vyznačeném chodníku.
6MWT se používá u řady jiných stavů, než je chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN), jako je srdeční selhání a mrtvice, a je široce používán u neuromuskulárních onemocnění.
Šestiminutový test chůze bude proveden podle doporučení American Thoracic Society.
V této studii bude šestiminutový test chůze proveden jednou při návštěvě 1, aby se zjistil vliv svalové slabosti, svalové ztuhlosti a myotonie na svalovou vytrvalost.
Svalový ultrazvuk je ideální zobrazovací modalita, která umožňuje atraumatické, neinvazivní, neuromuskulární zobrazování v místě péče bez radiace.
Svalové dystrofie jsou typicky spojeny se zvýšením echogenity ze svalové substance, distálním útlumem svalové echa a odpovídající ztrátou kostního echa.
Spinální svalové atrofie a neuropatie také vykazovaly zvýšení svalové echa spolu s atrofií svalu a zvýšení hloubky podkožní tkáně, ale přetrvávající kostní echo.
U několika dalších myopatií jsou pozorovány podobné změny.
V semikvantitativním ultrazvuku svalů bude svalová intenzita dokumentována pomocí 4bodového Heckmattova skóre.
Kromě toho se bude měřit kůže, podkožní tuk a svalovina v mm.
Svalová síla bude hodnocena ruční dynamometrií pomocí myometru MicroFET2, který vyrábí Hoggan Health Industries.
Tento test je široce používán u pacientů s neuromuskulárními onemocněními.
Při provádění testu vyšetřující drží dynamometr nehybný, zatímco pacient vyvíjí maximální sílu na dynamometr.
Pacient postupně zvyšuje sílu a poté dokončí izometrické držení po dobu 4-5 sekund.
Budou testovány tyto svalové skupiny: abdukce paže, flexe v lokti, extenze v lokti, extenze v koleni, flexe v koleni, extenze nohy, flexe nohy.
|
|
zdravé kontroly
kohorta zdravých kontrol
|
Měření relaxační doby, tuhosti a elasticity těchto svalů pomocí přístroje MyotonPro®: na obou stranách thenar a hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior a m. gastrocnemius.
Šestiminutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost, kterou je jedinec schopen ujít celkem šest minut na tvrdém rovném povrchu.
Cílem je, aby jedinec došel za šest minut co nejdále.
Jednotlivci je umožněno samo tempo a odpočinek podle potřeby, když přecházejí tam a zpět po vyznačeném chodníku.
6MWT se používá u řady jiných stavů, než je chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN), jako je srdeční selhání a mrtvice, a je široce používán u neuromuskulárních onemocnění.
Šestiminutový test chůze bude proveden podle doporučení American Thoracic Society.
V této studii bude šestiminutový test chůze proveden jednou při návštěvě 1, aby se zjistil vliv svalové slabosti, svalové ztuhlosti a myotonie na svalovou vytrvalost.
Svalový ultrazvuk je ideální zobrazovací modalita, která umožňuje atraumatické, neinvazivní, neuromuskulární zobrazování v místě péče bez radiace.
Svalové dystrofie jsou typicky spojeny se zvýšením echogenity ze svalové substance, distálním útlumem svalové echa a odpovídající ztrátou kostního echa.
Spinální svalové atrofie a neuropatie také vykazovaly zvýšení svalové echa spolu s atrofií svalu a zvýšení hloubky podkožní tkáně, ale přetrvávající kostní echo.
U několika dalších myopatií jsou pozorovány podobné změny.
V semikvantitativním ultrazvuku svalů bude svalová intenzita dokumentována pomocí 4bodového Heckmattova skóre.
Kromě toho se bude měřit kůže, podkožní tuk a svalovina v mm.
Svalová síla bude hodnocena ruční dynamometrií pomocí myometru MicroFET2, který vyrábí Hoggan Health Industries.
Tento test je široce používán u pacientů s neuromuskulárními onemocněními.
Při provádění testu vyšetřující drží dynamometr nehybný, zatímco pacient vyvíjí maximální sílu na dynamometr.
Pacient postupně zvyšuje sílu a poté dokončí izometrické držení po dobu 4-5 sekund.
Budou testovány tyto svalové skupiny: abdukce paže, flexe v lokti, extenze v lokti, extenze v koleni, flexe v koleni, extenze nohy, flexe nohy.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přístroj MyotonPro u pacientů s dystrofickou a nedystrofickou myotonií
Časové okno: 1 den
|
Primárním cílem této studie je srovnání viskoelastické tuhosti podkladové tkáně měřené tuhostí (S), elasticitou (D) a relaxací (R) mezi pacienty s dystrofickou a nedystrofickou myotonií.
|
1 den
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přístroj MyotonPro - referenční hodnoty u pacientů s dystrofickou a nedystrofickou myotonií
Časové okno: 1 den
|
Sekundárním cílem této studie je poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s dystrofickou nebo nedystrofickou myotonií.
|
1 den
|
|
Přístroj MyotonPro - referenční hodnoty u pacientů s nemyotonickými neuromuskulárními poruchami
Časové okno: 1 den
|
Sekundárním cílem této studie je poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s nemyotonickými neuromuskulárními poruchami.
|
1 den
|
|
Zařízení MyotonPro - korelace mezi ztuhlostí, svalovým tonusem, relaxačními periodami a elasticitou s klinickými testy svalové funkce
Časové okno: 1 den
|
Sekundárním cílem této studie je porovnat ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu s klinickými svalovými funkčními testy, měřenými klinickým hodnocením (MRC-škála).
|
1 den
|
|
Zařízení MyotonPro - korelace mezi ztuhlostí, svalovým tonusem, relaxačními periodami a elasticitou s podkožním tukem a svalovou tloušťkou a echogenitou
Časové okno: 1 den
|
Sekundárním cílem této studie je posoudit korelace mezi podkožním tukem a svalovou tloušťkou a echogenitou, měřenou ultrazvukem svalů a výslednými hodnotami pro tuhost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu.
|
1 den
|
|
Zařízení MyotonPro - korelace mezi ztuhlostí, svalovým tonusem, relaxačními periodami a elasticitou a 6minutový test chůze
Časové okno: 1 den
|
Sekundárním cílem této studie je porovnat ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu s klinickými funkčními testy svalové vytrvalosti, měřenými 6minutovým testem chůze.
|
1 den
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Stephan Wenninger, Dr. med., Neurologist
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
31. července 2023
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. května 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. května 2020
První zveřejněno (Aktuální)
2. června 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Version: 1 [01-JUL-2019]
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .