Myotoni och muskelstelhet vid NMD
9 oktober 2023 uppdaterad av: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum
Myotoni, muskelstelhet och elasticitet vid neuromuskulära sjukdomar
Det primära syftet med denna studie är att bedöma stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet hos olika muskler hos patienter med dystrofisk eller icke-dystrofisk myotoni.
De sekundära målen är (1) att tillhandahålla referensvärden för stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet hos olika muskler hos patienter med dystrofisk eller icke-dystrofisk myotoni; att ge referensvärden för stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet i olika muskler hos patienter med icke-myotoniska neuromuskulära störningar, (3) bedöma korrelationer mellan att jämföra resultatvärden för stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet med klinisk muskelfunktion tester, mätta genom klinisk utvärdering (MRC-skala) och 6-minuters gångtestet; (4) bedöma korrelationer mellan subkutant fett och muskeltjocklek och ekogenicitet, mätt med muskelultraljud och resultatvärden för stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
133
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
- Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
N/A
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Cirka 70 patienter kommer att inkluderas, cirka 3-5 vardera i följande sjukdomsgrupper: Limb-Girdle-Muscular Dystrophy (LGMD), Myotonic Dystrophies Type 1 and 2 (DM1, DM2), Late-Debut-Pompe Disease (LOPD), Distala myopatier, medfödd myotoni, spinal muskelatrofi typ 3 (SMA3), amyotrofisk lateralskleros (ALS) och perifera polyneuropatier (CIDP, HMSN).
20 friska ålders- och könsmatchade patienter kommer att registreras som kontrollgrupp.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
För patienter:
- ≥18 år
- Bekräftad neuromuskulär sjukdom
- skriftligt medgivande
- kan och vill utföra studieprocedurer
För friska frivilliga:
- ålder ≥18 år
- skriftligt informerat samtycke
- inga kliniska tecken på neuromuskulära störningar
Exklusions kriterier:
- Allvarliga komorbiditeter
- Patienten deltar i en annan klinisk studie med prövningsbehandling
- Patienten kan inte utföra nödvändiga muskelfunktionstester
- patienten, enligt utredarens uppfattning, är oförmögen att följa studiens krav
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
patienter med neuromuskulär störning
kohort av patienter med neuromuskulär störning
|
Mätning av avslappningstid, stelhet och elasticitet för följande muskler, med hjälp av MyotonPro®-enheten: på båda sidor thenar och hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior och gastrocnemius muskler.
Sex minuters gångtestet (6MWT) mäter avståndet en individ kan gå under totalt sex minuter på en hård, plan yta.
Målet är att individen ska gå så långt som möjligt på sex minuter.
Individen tillåts att ta fart och vila efter behov när de färdas fram och tillbaka längs en markerad gångväg.
6MWT har använts med en mängd andra tillstånd än den kroniska obstruktiva lungsjukdomen (KOL) såsom hjärtsvikt och stroke och används i stor utsträckning vid neuromuskulära sjukdomar.
Det sex minuter långa promenadtestet kommer att genomföras enligt rekommendationer från American Thoracic Society.
I denna studie kommer sexminuterspromenadtestet att utföras en gång vid besök 1 för att upptäcka effekten av muskelsvaghet, muskelstelhet och myotoni på muskeluthålligheten.
Muskelultraljud är en idealisk avbildningsmodalitet som möjliggör atraumatisk, icke-invasiv, strålningsfri neuromuskulär avbildning.
Muskeldystrofier är typiskt förknippade med en ökning av ekogeniciteten från muskelsubstansen, distal försvagning av muskeleko och en motsvarande förlust av beneko.
Spinal muskelatrofier och neuropatier visade också en ökning av muskeleko tillsammans med atrofi av muskeln och ökning av djupet av subkutan vävnad, men ett ihållande beneko.
Vid flera andra myopatier ses liknande förändringar.
I semikvantitativt muskelultraljud kommer muskelintensiteten att dokumenteras med hjälp av 4-punkts Heckmatt-poängen.
Utöver det kommer cutis, subkutant fett och muskler att mätas i mm.
Muskelstyrkan kommer att bedömas med handhållen dynamometri med hjälp av MicroFET2 myometer, producerad av Hoggan Health Industries.
Detta test används i stor utsträckning hos patienter med neuromuskulära sjukdomar.
För att utföra ett test håller undersökaren dynamometern stilla medan patienten utövar en maximal kraft mot dynamometern.
Patienten gör en gradvis ökning av kraften och avslutar sedan ett isometriskt håll i 4-5 sekunder.
Följande muskelgrupper kommer att testas: Armabduktion, armbågsflexion, armbågsextension, knäextension, knäflexion, fotextension, fotflexion.
|
|
friska kontroller
kohort av friska kontroller
|
Mätning av avslappningstid, stelhet och elasticitet för följande muskler, med hjälp av MyotonPro®-enheten: på båda sidor thenar och hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior och gastrocnemius muskler.
Sex minuters gångtestet (6MWT) mäter avståndet en individ kan gå under totalt sex minuter på en hård, plan yta.
Målet är att individen ska gå så långt som möjligt på sex minuter.
Individen tillåts att ta fart och vila efter behov när de färdas fram och tillbaka längs en markerad gångväg.
6MWT har använts med en mängd andra tillstånd än den kroniska obstruktiva lungsjukdomen (KOL) såsom hjärtsvikt och stroke och används i stor utsträckning vid neuromuskulära sjukdomar.
Det sex minuter långa promenadtestet kommer att genomföras enligt rekommendationer från American Thoracic Society.
I denna studie kommer sexminuterspromenadtestet att utföras en gång vid besök 1 för att upptäcka effekten av muskelsvaghet, muskelstelhet och myotoni på muskeluthålligheten.
Muskelultraljud är en idealisk avbildningsmodalitet som möjliggör atraumatisk, icke-invasiv, strålningsfri neuromuskulär avbildning.
Muskeldystrofier är typiskt förknippade med en ökning av ekogeniciteten från muskelsubstansen, distal försvagning av muskeleko och en motsvarande förlust av beneko.
Spinal muskelatrofier och neuropatier visade också en ökning av muskeleko tillsammans med atrofi av muskeln och ökning av djupet av subkutan vävnad, men ett ihållande beneko.
Vid flera andra myopatier ses liknande förändringar.
I semikvantitativt muskelultraljud kommer muskelintensiteten att dokumenteras med hjälp av 4-punkts Heckmatt-poängen.
Utöver det kommer cutis, subkutant fett och muskler att mätas i mm.
Muskelstyrkan kommer att bedömas med handhållen dynamometri med hjälp av MicroFET2 myometer, producerad av Hoggan Health Industries.
Detta test används i stor utsträckning hos patienter med neuromuskulära sjukdomar.
För att utföra ett test håller undersökaren dynamometern stilla medan patienten utövar en maximal kraft mot dynamometern.
Patienten gör en gradvis ökning av kraften och avslutar sedan ett isometriskt håll i 4-5 sekunder.
Följande muskelgrupper kommer att testas: Armabduktion, armbågsflexion, armbågsextension, knäextension, knäflexion, fotextension, fotflexion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MyotonPro-enhet för patienter med dystrofisk och icke-dystrofisk myotoni
Tidsram: 1 dag
|
Det primära syftet med denna studie är att jämföra den underliggande vävnadens viskoelastiska styvhet mätt med styvhet (S), elasticitet (D) och avslappning (R) mellan patienter med dystrofisk och icke-dystrofisk myotoni.
|
1 dag
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MyotonPro-enhet - referensvärden hos patienter med dystrofisk och icke-dystrofisk myotoni
Tidsram: 1 dag
|
Det sekundära målet med denna studie är att ge referensvärden för stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet hos olika muskler hos patienter med dystrofisk eller icke-dystrofisk myotoni.
|
1 dag
|
|
MyotonPro-enhet - referensvärden hos patienter med icke-myotoniska neuromuskulära störningar
Tidsram: 1 dag
|
Det sekundära målet med denna studie är att ge referensvärden för stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet hos olika muskler hos patienter med icke-myotoniska neuromuskulära störningar.
|
1 dag
|
|
MyotonPro-enhet - korrelationer mellan stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet med kliniska muskelfunktionstester
Tidsram: 1 dag
|
Det sekundära syftet med denna studie är att jämföra stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet med kliniska muskelfunktionstester, mätta med klinisk utvärdering (MRC-skala).
|
1 dag
|
|
MyotonPro-enhet - korrelationer mellan stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet med subkutant fett och muskeltjocklek och ekogenicitet
Tidsram: 1 dag
|
Det sekundära syftet med denna studie är att bedöma korrelationer mellan subkutant fett och muskeltjocklek och ekogenicitet, mätt med muskelultraljud och resultatvärden för stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet.
|
1 dag
|
|
MyotonPro-enhet - korrelationer mellan stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet och 6-minuterspromenadtestet
Tidsram: 1 dag
|
Det sekundära syftet med denna studie är att jämföra stelhet, muskeltonus, avslappningsperioder och elasticitet med kliniska muskeluthållighetsfunktionstester, mätta med 6-minuters gångtestet.
|
1 dag
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Stephan Wenninger, Dr. med., Neurologist
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
31 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
30 september 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 maj 2020
Första postat (Faktisk)
2 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 oktober 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 oktober 2023
Senast verifierad
1 oktober 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Version: 1 [01-JUL-2019]
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .