Studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MT-7117 u subjektů s difuzní kožní systémovou sklerózou
12. prosince 2025 aktualizováno: Tanabe Pharma America, Inc.
Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MT-7117 u subjektů s difuzní kožní systémovou sklerózou
Vyhodnotit účinnost léčby MT-7117 u subjektů s difuzní kožní systémovou sklerózou (dcSSc) pomocí indexu složené odpovědi American College of Rheumatology u difuzní systémové sklerózy (ACR CRISS) v 52. týdnu
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
76
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liège, Belgie, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
-
-
Vlaam Gewest
-
Leuven, Vlaam Gewest, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Ferrera
-
Cona, Ferrera, Itálie, 44124
- University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itálie, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
-
-
-
-
-
Erlangen, Německo, 91054
- Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
-
-
Baden-Wuettemberg
-
Tübingen, Baden-Wuettemberg, Německo, 72076
- University Hospital of Tuebingen
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
- CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat
-
-
-
-
-
Bialystok, Polsko, 15-276
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku
-
Elblag, Polsko, 82-300
- Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
-
Krakow, Polsko, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polsko, 30-149
- Malopolskie Centrum Kliniczne
-
Poznan, Polsko, 60-218
- Medyczne Centrum Hetmańska
-
Warsaw, Polsko, 00-874
- Medycyna Kliniczna
-
Wroclaw, Polsko, 52-416
- Centrum Medyczne Oporów
-
-
-
-
-
Edinburgh, Spojené království, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Glendale, Arizona, Spojené státy, 85306
- Arizona Arthritis
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Redwood City, California, Spojené státy, 94063
- The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Spojené státy, 33024
- GNP Research
-
Ormond Beach, Florida, Spojené státy, 32174
- Millennium Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5422
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38119
- Shelby Research, LLC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08003
- Hospital del Mar
-
Barcelona, Španělsko, 08041
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Málaga, Španělsko, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, Španělsko, 08208
- Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Pro kvalifikaci může být požadována další kontrola screeningových kritérií.
Kritéria pro zařazení:
Subjekty, které splňují všechna následující kritéria, budou považovány za způsobilé k účasti ve studii:
- K účasti ve studii je třeba poskytnout podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF). Subjekty musí být schopny (podle úsudku zkoušejícího) pochopit povahu studie a všechna rizika spojená s účastí ve studii. Subjekty musí být ochotny spolupracovat a dodržovat všechna omezení protokolu a postupy včetně studijních návštěv.
- Věk mužů nebo žen ≥ 18 let při screeningu s dokumentovanou diagnózou systémové sklerózy (SSc), jak je definováno pomocí kritérií ACR/Evropské ligy proti revmatismu (EULAR) z roku 2013.
- Má difuzní kožní formu SSc podle Leroyových a Medsgerových kritérií.
- Trvání onemocnění ≤ 5 let od první manifestace non-Raynaudova fenoménu.
- Má mRSS 15 až 45 jednotek při screeningu a má klinické postižení kůže proximálně a distálně od loktů, kolen nebo obou nebo jakékoli postižení trupu, s postižením obličeje nebo bez něj.
Je-li doba trvání onemocnění > 24 měsíců definovaná jako doba od prvního projevu jiného než Raynaudova fenoménu, musí subjekt splňovat alespoň 1 z kritérií uvedených níže, která jsou indikátory aktivního onemocnění při screeningu:
- Dokumentace nového kožního postižení, ke kterému došlo během posledních 9 měsíců, popř
- Nárůst mRSS ≥ 3 jednotky za posledních 9 měsíců, popř
- Přítomnost TFR nebo,
- C- reaktivní protein (CRP) ≥ 6 mg/L, popř
- Rychlost sedimentace erytrocytů ≥ 28 mm/hod, popř
- Počet krevních destiček ≥ 330 x 10^9/l (330 000/mikrolitr).
POZNÁMKA: Zkoušející by měl vyloučit všechna ostatní akutní interkurentní onemocnění, pokud subjekty splňují pouze laboratorní kritéria (d, e, f).
- Ochota dodržovat omezení týkající se souběžně podávaných léků, která jsou popsána.
- Ženské subjekty, které nelakují a mají negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před podáním první dávky studovaného léku.
- Subjekty ve fertilním věku a subjekty mužského pohlaví s partnerkou ve fertilním věku, které v současné době používají/chtějí používat 2 účinné metody antikoncepce, včetně bariérové metody, jak je popsáno.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty budou ze studie vyloučeny, pokud platí některé z následujících kritérií:
- Má anamnézu nebo přítomnost revmatických autoimunitních onemocnění jiných než dcSSc, pokud dominantními rysy onemocnění nejsou dcSSc, jak určí zkoušející.
- Má plicní onemocnění s FVC ≤ 50 % předpokládané hodnoty v době screeningu.
- Má diagnózu klinicky významné klidové plicní hypertenze (pokud překročí odhadovaný systolický tlak pravé komory > 40 mmHg odhadnutý transtorakální echokardiografií [pokud není katetrizace pravého srdce během posledních 6 měsíců normální] nebo průměrný tlak v plicnici > 30 mmHg měřený pomocí katetrizace pravého srdce) a vyžaduje léčbu více než jedním perorálním lékem.
- Má srdeční abnormalitu, jako je selhání levé komory s ejekční frakcí < 45 %, významná arytmie, městnavé srdeční selhání (třída II-IV podle New York Heart Association), nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná hypertenze nebo symptomatický perikardiální výpotek při screeningu.
- Má v anamnéze infarkt myokardu v posledních 26 týdnech před screeningem.
- Má v anamnéze renální krizi během posledních 52 týdnů před screeningem.
- Má zdokumentovanou anamnézu chronického onemocnění ledvin (stadium 4-5, odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] < 30 ml/min při screeningu).
- Přítomnost nebo anamnéza hepatobiliárního onemocnění při screeningu, stanovené zkoušejícím jako klinicky významné po diskusi s lékařským monitorem sponzora.
- Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), alkalická fosfatáza (ALP) ≥ 2,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkový bilirubin > 1,5 × ULN při screeningu.
- Má v anamnéze nebo přítomnost klinicky významného onemocnění nesouvisejícího se SSc [neurologické, renální, endokrinní, gastrointestinální kardiovaskulární, jaterní, dermatologické, hematologické, muskuloskeletální, genitourinární, tromboembolické, pokročilá arterioskleróza, hypertyreóza, středně těžká až těžká hypertenze, imunologické onemocnění, plicní ( např. nekontrolované astma, emfyzém, chronická obstrukční plicní nemoc) nebo jakákoli jiná porucha], jak bylo stanoveno zkoušejícím při screeningu. Podmínky, které jsou podle uvážení zkoušejícího považovány za neklinicky významné, jsou přijatelné.
- Má anamnézu nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektu.
- Má jakékoli klinicky významné onemocnění nebo laboratorní abnormality, které zkoušející považuje za klinicky významné a které mohou interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektu při screeningu. Laboratorní abnormality zahrnují, ale bez omezení na následující: Hemoglobin < 9 g/dl; WBC < 3 000/mm3 (< 3 x 10^9/L); krevní destičky < 100 000/mm3 (
- Má v anamnéze pozitivní povrchový antigen hepatitidy B, protilátku proti hepatitidě C, s výjimkou zdokumentovaného vyléčení viru hepatitidy B (HBV), definovaného jako přetrvávající, nedetekovatelný HBsAg a HBV DNA v séru a adekvátně léčený virus hepatitidy C (HCV) s dokumentací setrvalá virologická odpověď definovaná jako nedetekovatelná HCV RNA alespoň 12 týdnů po ukončení léčby.
- Má v anamnéze pozitivní virus lidské imunodeficience (HIV)
- Má v anamnéze melanom, familiární melanom (definovaný jako 2 nebo více prvostupňových příbuzných, jako je rodič, sourozenec a/nebo dítě) nebo přítomnost melanomu a/nebo lézí podezřelých z melanomu při screeningu.
- Má přítomnost spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí. Budou vyhodnoceny jakékoli podezřelé léze nebo névy (melanocytární léze). Pokud podezřelou lézi nebo névy (melanocytární léze) nelze vyřešit biopsií nebo excizí, subjekt bude ze studie vyloučen.
- Má v anamnéze jakoukoli jinou malignitu (malignity) za posledních 5 let s výjimkou karcinomu děložního hrdla in situ.
- Má anamnézu nebo plánuje podstoupit buněčnou depleční terapii nebo transplantaci kostní dřeně během studijního léčebného období.
- Má v anamnéze ultrafialovou (UV) fototerapii během 6 týdnů před screeningem nebo plánuje podstoupit UV fototerapii během studijního období léčby.
Léčba onemocnění SSc s
- Cyklofosfamid, rituximab nebo cyklosporin podány během 26 týdnů před screeningem.
- Malé molekuly, jako jsou inhibitory JAK (např. tofacitinib), dostávaly během 12 týdnů před screeningem.
- Pirfenidon byl podáván během 12 týdnů před screeningem.
- Infliximab, certolizumab, golimumab, adalimumab, abatacept, tocilizumab během 10 týdnů před screeningem.
- Etanercept během 4 týdnů před screeningem.
- Perorální, intravenózní nebo intramuskulární kortikosteroidy (prednison > 10 mg/den nebo ekvivalent) podávané během 30 dnů před screeningem
- Nintedanib během 12 týdnů před screeningem.
U více než 1 imunosupresivních terapií uvedených níže jako souběžná terapie se studovaným lékem došlo během 12 týdnů před screeningem ke změně jedné z níže uvedených medikací nebo nebyly na stabilní dávce stejné medikace po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem.
- i. Mykofenolát (až 3 g/den), popř
- ii. Kyselina mykofenolová (do 2,14 g/den), popř
- iii. Metotrexát (až 25 mg/Týden), popř
- iv. Leflunomid (do 20 mg/den), popř
- v. Azathioprin (až 3 mg/kg/den).
- Léčba afamelanotidem nebo jiným agonistou MC1R během 12 týdnů před screeningem (návštěva 1).
- Léčba jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektu.
- V minulosti byl vystaven MT 7117 (toto nezahrnuje subjekty léčené placebem).
- Byl v minulosti léčen jakýmkoliv hodnoceným přípravkem během 12 týdnů před screeningem NEBO 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).
- Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.
- Má pozitivní autoprotilátkový stav anti-centromerové protilátky.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MT-7117
Perorální tableta MT-7117 jednou denně.
|
MT-7117
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Perorální tableta placeba jednou denně.
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompozitní skóre ACR CRISS (0-1) v týdnu 52
Časové okno: Týden 52
|
Bude provedeno srovnání mezi skupinou léčenou přípravkem MT-7117 a skupinou s placebem.
Exponenciální algoritmus ACR CRISS určuje předpokládanou pravděpodobnost zlepšení od výchozího stavu, zahrnující změnu mRSS, FVC % předpokládaného, hodnocení lékaře a pacienta a HAQ-DI.
Výsledek je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 - 100 %).
Vyšší skóre znamená větší zlepšení.
|
Týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre ACR CRISS do 39. týdne
Časové okno: 39 týdnů
|
Vyhodnotit účinnost léčby MT 7117 po dobu až 39 týdnů pomocí skóre ACR CRISS.
Exponenciální algoritmus ACR CRISS určuje předpokládanou pravděpodobnost zlepšení oproti výchozí hodnotě, přičemž zahrnuje změny v mRSS, předpokládané % FVC, globální hodnocení lékaře a pacienta a HAQ-DI.
Výsledkem je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 - 100 %).
Vyšší skóre znamená větší zlepšení.
|
39 týdnů
|
|
Změna v indexu zdravotního postižení dotazníku hodnocení zdraví (HAQ-DI) od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
Posoudit účinnost léčby přípravkem MT 7117 po dobu až 52 týdnů pomocí Dotazníku zdravotního stavu - indexu disability (HAQ-DI).
Dotazník zdravotního stavu - index disability (HAQ-DI) je samoobslužný nástroj skládající se z 20 otázek týkajících se osmi skupin činností: oblékání/úprava zevnějšku, vstávání z postele, stravování, chůze, hygiena, dosahování, úchop a aktivity.
Každá položka je hodnocena na 4bodové stupnici od 0 do 3: 0 = Bez jakýchkoliv obtíží; 1 = S určitými obtížemi; 2 = S velkými obtížemi; 3 = Neschopen činnost vykonávat.
Celkové skóre bylo vypočteno jako součet skóre jednotlivých skupin činností dělený počtem zodpovězených skupin činností.
Tento výsledný ukazatel představuje změnu průměrného skóre od výchozí hodnoty.
Záporná změna od výchozí hodnoty znamená zlepšení.
|
52 týdnů
|
|
Změna procentuální predikované vitální kapacity (%pFVC) od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
K posouzení účinnosti léčby přípravkem MT-7117 po dobu až 52 týdnů na plicní funkci měřenou procentem předpokládané vitální kapacity (%pFVC)
|
52 týdnů
|
|
Změna v celkovém hodnocení pacienta od výchozího stavu do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro vyhodnocení účinnosti léčby přípravkem MT-7117 po dobu až 52 týdnů s využitím Celkového hodnocení pacienta
|
52 týdnů
|
|
Změna v hodnocení celkového stavu lékařem od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
K vyhodnocení účinnosti léčby přípravkem MT-7117 po dobu až 52 týdnů za použití celkového hodnocení lékařem.
Celkové hodnocení lékařem slouží k posouzení lékařova hodnocení celkového zdravotního stavu subjektu.
Lékaři hodnotí vnímané zdraví subjektu na 11bodové škále od 0 (vynikající) do 10 (velmi špatné).
|
52 týdnů
|
|
Změna modifikovaného Rodnanova kožního skóre (mRSS) oproti výchozí hodnotě až do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro vyhodnocení účinnosti léčby přípravkem MT-7117 po dobu až 52 týdnů pomocí modifikovaného Rodnanova kožního skóre (mRSS).
mRSS hodnotí tloušťku kůže subjektu, která bude posouzena palpací a hodnocena pomocí mRSS v rozmezí od 0 (normální) do 3 (výrazné ztluštění kůže) na 17 různých částech těla.
Celkové skóre je součet jednotlivých kožních skóre ze všech těchto částí a pohybuje se v rozmezí od 0 do 51 jednotek.
|
52 týdnů
|
|
Respondér podle skóre ACR CRISS (CRISS≥0,6) od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro vyhodnocení účinnosti léčby přípravkem MT-7117 po dobu až 52 týdnů pomocí skóre CRISS.
Pacienti se skóre CRISS ≥0,60 jsou považováni za zlepšené, zatímco pacienti se skóre CRISS < 0,60 jsou považováni za nezlepšené.
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. února 2021
Primární dokončení (Aktuální)
17. ledna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
14. února 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. června 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. června 2020
První zveřejněno (Aktuální)
19. června 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MT-7117-G02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .