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评估 MT-7117 在弥漫性皮肤系统性硬化症患者中的疗效、安全性和耐受性的研究

2024年3月5日 更新者：Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

一项 2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 MT-7117 在弥漫性皮肤系统性硬化症患者中的疗效、安全性和耐受性

使用美国风湿病学会弥漫性系统性硬化症综合反应指数 (ACR CRISS) 第 52 周评估 MT-7117 治疗弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 患者的疗效

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

76

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Clinical Trials Information Desk, to prevent miscommunication,
  • 电话号码：please email:
  • 邮箱：information@mt-pharma-us.com

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
  • 德国
      • Erlangen、德国、91054
        • Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
    • Baden-Wuettemberg
      • Tuebingen、Baden-Wuettemberg、德国、72076
        • University Hospital Of Tuebingen
    • Hessen
      • Frankfurt am Main、Hessen、德国、60590
        • CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat
  • 意大利
    • Ferrera
      • Cona、Ferrera、意大利、44124
        • University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20122
        • Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liege、比利时、4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
    • Vlaam Gewest
      • Leuven、Vlaam Gewest、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 波兰
      • Bialystok、波兰、15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Elblag、波兰、82-300
        • Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
      • Krakow、波兰、30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow、波兰、30-149
        • Malopolskie Centrum Kliniczne
      • Poznan、波兰、60-218
        • Medyczne Centrum Hetmańska
      • Warszawa、波兰、00-874
        • Medycyna Kliniczna
      • Wroclaw、波兰、52-416
        • Centrum Medyczne Oporow
  • 美国
    • Arizona
      • Glendale、Arizona、美国、85306
        • Arizona Arthritis
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Redwood City、California、美国、94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
    • Florida
      • Hollywood、Florida、美国、33024
        • GNP Research
      • Ormond Beach、Florida、美国、32174
        • Millennium Research
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5422
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38119
        • Shelby Research, LLC
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
  • 英国
      • Edinburgh、英国、EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London、英国、NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona、西班牙、08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid、西班牙、28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Málaga、西班牙、29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Barcelona
      • Sabadell、Barcelona、西班牙、08208
        • Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

额外的筛选标准检查可能适用于资格。

纳入标准：

  • 符合以下所有标准的受试者将被视为有资格参与研究：

    1. 必须提供签署并注明日期的知情同意书 (ICF) 才能参与研究。 受试者必须能够（根据研究者的判断）了解研究的性质以及参与研究所涉及的所有风险。 受试者必须愿意合作并遵守所有协议限制和程序，包括研究访问。
    2. 根据 2013 ACR/欧洲抗风湿病联盟 (EULAR) 标准定义，筛查时年龄≥ 18 岁且有系统性硬化症 (SSc) 诊断记录的男性或女性。
    3. 根据 Leroy 和 Medsger 的标准，患有弥漫性皮肤 SSc。
    4. 从第一次非雷诺现象表现起病程≤5年。
    5. 筛选时的 mRSS 为 15 至 45 个单位，肘部、膝盖或两者的近端和远端有临床皮肤受累，或任何躯干受累，伴或不伴面部受累。

    6. 如果疾病持续时间 > 24 个月（定义为从首次出现非雷诺现象开始的时间），则受试者必须至少满足下列标准中的一项，这些标准表明筛查时存在活动性疾病：

      1. 在过去 9 个月内发生的新皮肤受累的文件，或
      2. 在过去 9 个月内 mRSS 增加 ≥ 3 个单位，或
      3. TFR 的存在或，
      4. C-反应蛋白 (CRP) ≥ 6 mg/L，或
      5. 红细胞沉降率 ≥ 28 毫米/小时，或
      6. 血小板计数 ≥ 330 x 10^9/L（330,000/微升）。

      注意：如果受试者仅满足实验室标准（d、e、f），研究者应排除所有其他急性并发疾病。

    7. 愿意遵守所描述的伴随药物的限制。
    8. 在接受第一剂研究药物之前的基线访视时，非哺乳期且尿妊娠试验阴性的女性受试者。
    9. 有生育潜力的女性受试者和有生育潜力伴侣的男性受试者目前正在使用/愿意使用 2 种有效的避孕方法，包括所述的屏障方法。

排除标准：

- 如果符合以下任何标准，受试者将被排除在研究之外：

  1. 有 dcSSc 以外的风湿性自身免疫性疾病的病史或存在，除非该疾病的主要特征是由研究者确定的 dcSSc。
  2. 患有肺部疾病且 FVC ≤ 筛选时预测值的 50%。
  3. 诊断为有临床意义的静息肺动脉高压（如果经胸超声心动图估计右心室收缩压超过 > 40 mmHg [除非在过去 6 个月内右心导管检查正常] 或平均肺动脉压 > 30 mmHg右心导管插入术）并且需要使用一种以上的口服药物进行治疗。
  4. 有心脏异常，例如射血分数 < 45% 的左心室衰竭、显着心律失常、充血性心力衰竭（纽约心脏协会 II-IV 级）、不稳定型心绞痛、不受控制的高血压或筛选时有症状的心包积液。
  5. 在筛选前的最后 26 周内有心肌梗塞病史。
  6. 在筛选前的过去 52 周内有肾危象病史。
  7. 有慢性肾病病史（4-5 期，估计肾小球滤过率 [eGFR] < 30 mL/min 筛选时）。
  8. 筛选时肝胆疾病的存在或病史，由研究者在与赞助商医疗监督员讨论后确定为具有临床意义。
  9. 筛选时天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、碱性磷酸酶 (ALP) ≥ 2.0 × 正常上限 (ULN)，或总胆红素 > 1.5 × ULN。
  10. 有与 SSc 无关的具有临床意义的疾病病史或存在 [神经、肾脏、内分泌、胃肠心血管、肝脏、皮肤病、血液、肌肉骨骼、泌尿生殖系统、血栓栓塞、晚期动脉硬化、甲状腺机能亢进、中度至重度高血压、免疫系统疾病、肺部疾病（例如，不受控制的哮喘、肺气肿、慢性阻塞性肺病或任何其他疾病]，由研究者在筛选时确定。 根据研究者的判断，认为不具有临床意义的情况是可以接受的。
  11. 有精神疾病的病史或存在被研究者判断为具有临床意义并且可能会干扰研究评估和/或受试者的安全性。
  12. 有任何临床上重要的疾病或实验室异常被研究者判断为具有临床意义并且可能会干扰研究评估和/或受试者在筛选时的安全性。 实验室异常包括但不限于以下任何一项： 血红蛋白 < 9 g/dL；白细胞 < 3,000/mm3 (< 3 x 10^9/L)；血小板 < 100,000/mm3 (
  13. 有乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎抗体阳性病史，但乙型肝炎病毒 (HBV) 已治愈，定义为血清中持续检测不到 HBsAg 和 HBV DNA，丙型肝炎病毒 (HCV) 已得到充分治疗，并有以下证明持续病毒学反应定义为在治疗结束后至少 12 周内检测不到 HCV RNA。
  14. 有人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性病史
  15. 有黑色素瘤病史、家族性黑色素瘤（定义为有 2 个或更多一级亲属，例如父母、兄弟姐妹和/或孩子），或筛查时存在黑色素瘤和/或疑似黑色素瘤的病变。
  16. 存在鳞状细胞癌、基底细胞癌或其他恶性皮肤病变。 将评估任何可疑病变或痣（黑素细胞病变）。 如果可疑病变或痣（黑色素细胞病变）无法通过活检或切除解决，受试者将被排除在研究之外。
  17. 除原位宫颈癌外，过去 5 年内有任何其他恶性肿瘤病史。
  18. 在研究治疗期间有或计划接受细胞耗竭治疗或骨髓移植。
  19. 在筛选前 6 周内有紫外线 (UV) 光疗史或计划在研究治疗期间接受紫外线光疗。

  20. 治疗 SSc 疾病

    1. 筛选前 26 周内接受过环磷酰胺、利妥昔单抗或环孢菌素。
    2. 在筛选前 12 周内接受的 JAK 抑制剂（例如托法替尼）等小分子药物。
    3. 筛选前 12 周内接受吡非尼酮。
    4. 筛选前 10 周内使用英夫利昔单抗、赛妥珠单抗、戈利木单抗、阿达木单抗、阿巴西普、托珠单抗。
    5. 筛选前 4 周内服用依那西普。
    6. 筛选前 30 天内接受口服、静脉内或肌内皮质类固醇（泼尼松 > 10 毫克/天或等效剂量）
    7. 筛选前 12 周内使用尼达尼布。

    8. 以下列出的超过一种免疫抑制疗法作为研究药物的伴随疗法，在筛选前 12 周内更换了以下药物之一，或在筛选前至少 12 周内未使用稳定剂量的相同药物。

      • 一世。霉酚酸酯（最多 3 克/天），或
      • 二.麦考酚酸（高达 2.14 克/天），或
      • 三. 甲氨蝶呤（最多 25 毫克/周），或
      • 四.来氟米特（高达 20 毫克/天），或
      • v. 硫唑嘌呤（高达 3 mg/kg/天）。
  21. 在筛选前 12 周内用阿法诺肽或其他 MC1R 激动剂治疗（访视 1）。
  22. 用研究者认为可能干扰研究目标或受试者安全的任何药物或补充剂进行治疗。
  23. 之前接触过 MT 7117（这不包括安慰剂治疗的受试者）。
  24. 在筛选前 12 周内或研究产品的 5 个半衰期（以较长者为准）之前曾用任何研究药物治疗过。
  25. 在研究期间怀孕、哺乳或打算怀孕的女性受试者。
  26. 具有抗着丝粒抗体的阳性自身抗体状态。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：MT-7117
MT-7117口服片剂，每天一次。
药品：MT-7117
MT-7117
其他名称：
  • 西瓜
安慰剂比较：安慰剂
每天一次口服安慰剂片剂。
药品：安慰剂
安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周的 ACR CRISS 综合评分 (0-1)
大体时间：第 52 周
将进行 MT-7117 治疗组和安慰剂组之间的比较。 ACR CRISS 指数算法确定从基线改善的预测概率，包括 mRSS 的变化、预测的 FVC %、医生和患者的整体评估以及 HAQ-DI。 结果是一个介于 0.0 和 1.0 (0 - 100%) 之间的连续变量。 分数越高表示改进越大。
第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
健康评估问卷残疾指数 (HAQ-DI) 从基线到第 52 周的变化
大体时间：52周
使用健康评估问卷残疾指数 (HAQ DI) 评估 MT 7117 治疗长达 52 周的疗效。 健康评估问卷残疾指数 (HAQ-DI) 是一种自我管理的工具，由 20 个问题组成，涉及八个组成部分，包括穿衣/梳理、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。 每个项目以 0 到 3 的 4 分制评分： 0 = 没有任何困难； 1 = 有一些困难； 2 = 困难重重； 3 = 不能做。 总分计算为组件集分数的总和除以回答的组件集数。 该结果测量代表平均分数相对于基线的变化。 基线的负变化表示改进。
52周
从基线到第 52 周预测用力肺活量百分比 (%pFVC) 的变化
大体时间：52周
评估 MT-7117 治疗长达 52 周对肺功能的疗效，以预测用力肺活量百分比 (%pFVC) 衡量
52周
患者整体评估从基线到第 52 周的变化
大体时间：52周
使用 Patient Global Assessment 评估 MT-7117 治疗长达 52 周的疗效
52周
从基线到第 52 周，医生整体评估的变化
大体时间：52周
使用 Physician Global Assessment 评估 MT-7117 治疗长达 52 周的疗效
52周
从基线到第 52 周，改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 从基线的变化
大体时间：52周
使用改良的 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 评估 MT-7117 治疗长达 52 周的疗效。 mRSS 评估受试者的皮肤厚度，这将通过触诊进行评估，并使用范围从 0（正常）到 3（严重皮肤增厚）的 mRSS 在 17 个不同的身体部位进行评级。 总分是所有这些站点的个人皮肤分数的总和，范围从 0 到 51 个单位。
52周
第 39 周的 ACR CRISS 分数
大体时间：39周
使用 ACR CRISS 评分评估 MT 7117 治疗长达 39 周的疗效。 ACR CRISS 指数算法确定从基线改善的预测概率，包括 mRSS 的变化、预测的 FVC %、医生和患者的整体评估以及 HAQ-DI。 结果是一个介于 0.0 和 1.0 (0 - 100%) 之间的连续变量。 分数越高表示改进越大。
39周
从基线到第 52 周的 ACR CRISS 评分反应者 (CRISS>=0.6)
大体时间：52周
使用 CRISS 评分评估 MT-7117 治疗长达 52 周的疗效。 CRISS评分>=0.60的受试者被认为有改善，而CRISS评分<0.60的受试者被认为没有改善。
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

调查人员

  • 研究主任：Head of Medical Science、Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年2月5日

初级完成 (实际的)

2024年1月17日

研究完成 (实际的)

2024年2月14日

研究注册日期

首次提交

2020年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月17日

首次发布 (实际的)

2020年6月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年3月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月5日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MT-7117-G02

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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