Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do MT-7117 em indivíduos com esclerose sistêmica cutânea difusa

12 de dezembro de 2025 atualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.

Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do MT-7117 em indivíduos com esclerose sistêmica cutânea difusa

Avaliar a eficácia do tratamento com MT-7117 em indivíduos com esclerose sistêmica cutânea difusa (dcSSc) usando o Índice de Resposta Composta do Colégio Americano de Reumatologia na Esclerose Sistêmica Difusa (ACR CRISS) na Semana 52

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

76

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
    • Baden-Wuettemberg
      • Tübingen, Baden-Wuettemberg, Alemanha, 72076
        • University Hospital of Tuebingen
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
        • CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
    • Vlaam Gewest
      • Leuven, Vlaam Gewest, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Espanha, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espanha, 08208
        • Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Glendale, Arizona, Estados Unidos, 85306
        • Arizona Arthritis
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
        • GNP Research
      • Ormond Beach, Florida, Estados Unidos, 32174
        • Millennium Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5422
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
        • Shelby Research, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
  • Itália
    • Ferrera
      • Cona, Ferrera, Itália, 44124
        • University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Elblag, Polônia, 82-300
        • Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
      • Krakow, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polônia, 30-149
        • Malopolskie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polônia, 60-218
        • Medyczne Centrum Hetmańska
      • Warsaw, Polônia, 00-874
        • Medycyna Kliniczna
      • Wroclaw, Polônia, 52-416
        • Centrum Medyczne Oporow
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

A verificação de critérios de triagem adicionais pode ser aplicada para qualificação.

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos que atenderem a todos os critérios a seguir serão considerados elegíveis para participar do estudo:

    1. Deve fornecer o formulário de consentimento informado (TCLE) assinado e datado para participar do estudo. Os sujeitos devem ser capazes de (no julgamento do Investigador) entender a natureza do estudo e todos os riscos envolvidos com a participação no estudo. Os indivíduos devem estar dispostos a cooperar e cumprir todas as restrições e procedimentos do protocolo, incluindo visitas de estudo.
    2. Idade masculina ou feminina ≥ 18 anos na triagem com diagnóstico documentado de esclerose sistêmica (ES), conforme definido usando os critérios de 2013 da ACR/European League Against Rheumatism (EULAR).
    3. Apresenta forma cutânea difusa de ES segundo os critérios de Leroy e Medsger.
    4. Duração da doença ≤ 5 anos a partir da primeira manifestação do fenômeno não Raynaud.
    5. Tem um mRSS de 15 a 45 unidades na triagem e tem envolvimento clínico da pele proximal e distal aos cotovelos, joelhos ou ambos ou qualquer envolvimento do tronco, com ou sem envolvimento da face.

    6. Se a duração da doença for > 24 meses definida como o tempo desde a primeira manifestação do fenômeno não Raynaud, o indivíduo deve preencher pelo menos 1 dos critérios listados abaixo que são indicativos de doença ativa na triagem:

      1. Uma documentação de novo envolvimento da pele que ocorreu nos últimos 9 meses, ou
      2. Aumento no mRSS ≥ 3 unidades nos últimos 9 meses, ou
      3. Presença de TFRs ou,
      4. Proteína C-reativa (PCR) ≥ 6 mg/L, ou
      5. Taxa de hemossedimentação ≥ 28 mm/h, ou
      6. Contagem de plaquetas ≥ 330 x 10^9/L (330.000/microlitro).

      NOTA: O investigador deve excluir todas as outras doenças intercorrentes agudas apenas se os indivíduos preencherem os critérios laboratoriais (d, e, f).

    7. Disposto a seguir as restrições em relação aos medicamentos concomitantes descritos.
    8. Indivíduos do sexo feminino que não estão amamentando e têm um teste de gravidez de urina negativo na visita inicial antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo.
    9. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiro com potencial para engravidar atualmente usando/desejando usar 2 métodos eficazes de contracepção, incluindo o método de barreira conforme descrito.

Critério de exclusão:

- Os indivíduos serão excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  1. Tem um histórico ou presença de doenças autoimunes reumáticas diferentes da dcSSc, a menos que as características dominantes da doença sejam dcSSc, conforme determinado pelo investigador.
  2. Tem doença pulmonar com CVF ≤ 50% do previsto no momento da triagem.
  3. Tem um diagnóstico de hipertensão pulmonar em repouso clinicamente significativa (se exceder a pressão sistólica ventricular direita estimada de > 40 mmHg estimada por ecocardiografia transtorácica [a menos que o cateterismo cardíaco direito seja normal nos últimos 6 meses] ou pressão arterial pulmonar média > 30 mmHg medida por cateterismo cardíaco direito) e requer tratamento com mais de uma medicação oral.
  4. Tem uma anormalidade cardíaca, como insuficiência ventricular esquerda com fração de ejeção < 45%, arritmia significativa, insuficiência cardíaca congestiva (Classe II-IV da New York Heart Association), angina instável, hipertensão não controlada ou derrame pericárdico sintomático na triagem.
  5. Tem histórico de infarto do miocárdio nas últimas 26 semanas antes da triagem.
  6. Tem histórico de crise renal nas últimas 52 semanas antes da triagem.
  7. Tem uma história documentada de doença renal crônica (estágio 4-5, uma taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] < 30 mL/min na triagem).
  8. Presença ou história de doença hepatobiliar na triagem, determinada como clinicamente significativa pelo Investigador após discussão com o Monitor Médico do Patrocinador.
  9. Aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), fosfatase alcalina (ALP) ≥ 2,0 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total > 1,5 × LSN na triagem.
  10. Tem história ou presença de doença clinicamente significativa não relacionada à ES [neurológica, renal, endócrina, gastrointestinal, cardiovascular, hepática, dermatológica, hematológica, musculoesquelética, geniturinária, tromboembólica, arteriosclerose avançada, hipertireoidismo, hipertensão moderada a grave, doença imunológica, pulmonar ( por exemplo, asma não controlada, enfisema, doença pulmonar obstrutiva crônica) ou qualquer outro distúrbio] conforme determinado pelo investigador na triagem. Condições consideradas não clinicamente significativas de acordo com o critério do investigador são aceitáveis.
  11. Tem um histórico ou presença de doença psiquiátrica considerada clinicamente significativa pelo Investigador e que pode interferir na avaliação do estudo e/ou na segurança do sujeito.
  12. Tem qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial considerada clinicamente significativa pelo investigador e que pode interferir na avaliação do estudo e/ou na segurança do sujeito na triagem. As anormalidades laboratoriais incluem, entre outras, qualquer uma das seguintes: Hemoglobina < 9 g/dL; WBC < 3.000/mm3 (< 3 x 10^9/L); plaquetas < 100.000/mm3 (
  13. Tem história de antígeno de superfície de hepatite B positivo, anticorpo de hepatite C, exceto para cura documentada para o vírus da hepatite B (HBV), definido como HBsAg e HBV DNA sustentados e indetectáveis ​​no soro e vírus da hepatite C (HCV) tratado adequadamente com documentação de resposta virológica sustentada definida como HCV RNA indetectável pelo menos 12 semanas após o final do tratamento.
  14. Tem um histórico de vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo
  15. Tem história de melanoma, melanoma familiar (definido como tendo 2 ou mais parentes de primeiro grau, como pais, irmãos e/ou filhos) ou presença de melanoma e/ou lesões suspeitas de melanoma na triagem.
  16. Tem presença de carcinoma espinocelular, carcinoma basocelular ou outras lesões cutâneas malignas. Quaisquer lesões suspeitas ou nevos (lesões melanocíticas) serão avaliadas. Se a lesão ou nevos suspeitos (lesões melanocíticas) não puderem ser resolvidos por meio de biópsia ou excisão, o sujeito será excluído do estudo.
  17. Tem história de qualquer outra(s) neoplasia(s) nos últimos 5 anos, com exceção de carcinoma cervical in situ.
  18. Tem um histórico ou planejamento para receber terapia de depleção celular ou transplante de medula óssea durante o período de tratamento do estudo.
  19. Tem um histórico de fototerapia ultravioleta (UV) dentro de 6 semanas antes da triagem ou planejamento para receber fototerapia UV durante o período de tratamento do estudo.

  20. Tratamento da doença ES com

    1. Ciclofosfamida, rituximabe ou ciclosporina recebidos dentro de 26 semanas antes da triagem.
    2. Moléculas pequenas, como inibidores de JAK (por exemplo, tofacitinibe) recebidas 12 semanas antes da triagem.
    3. Pirfenidona recebida dentro de 12 semanas antes da triagem.
    4. Infliximab, certolizumab, golimumab, adalimumab, abatacept, tocilizumab dentro de 10 semanas antes da triagem.
    5. Etanercept dentro de 4 semanas antes da triagem.
    6. Corticosteróides orais, intravenosos ou intramusculares (prednisona > 10 mg/dia ou equivalente) recebidos até 30 dias antes da triagem
    7. Nintedanib dentro de 12 semanas antes da triagem.

    8. Mais de 1 da terapia imunossupressora listada abaixo como terapia concomitante com o medicamento do estudo mudou um dos medicamentos abaixo dentro de 12 semanas antes da triagem, ou não em uma dose estável do mesmo medicamento por pelo menos 12 semanas antes da triagem.

      • eu. Micofenolato (até 3 g/dia), ou
      • ii. Ácido micofenólico (até 2,14 g/dia), ou
      • iii. Metotrexato (até 25 mg/semana), ou
      • 4. Leflunomida (até 20 mg/dia), ou
      • v. Azatioprina (até 3 mg/kg/dia).
  21. Tratamento com afamelanotida ou outro agonista de MC1R dentro de 12 semanas antes da triagem (Visita 1).
  22. Tratamento com qualquer medicamento ou suplemento que, na opinião do investigador, possa interferir nos objetivos do estudo ou na segurança do sujeito.
  23. Expôs anteriormente ao MT 7117 (isso não inclui indivíduos tratados com placebo).
  24. Tratou anteriormente com qualquer agente experimental dentro de 12 semanas antes da triagem OU 5 meias-vidas do produto experimental (o que for mais longo).
  25. Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas, amamentando ou pretendem engravidar durante o estudo.
  26. Tem um status de autoanticorpo positivo de anticorpo anti-centrômero.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: MT-7117
Comprimido oral de MT-7117 uma vez ao dia.
Medicamento: MT-7117
MT-7117
Outros nomes:
  • Dersimelagon
Comparador de Placebo: Placebo
Comprimido oral de placebo uma vez ao dia.
Medicamento: Placebo
Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A Pontuação Composta ACR CRISS (0-1) na Semana 52
Prazo: Semana 52
A comparação entre o grupo de tratamento com MT-7117 e o grupo placebo será realizada. O algoritmo exponencial ACR CRISS determina a probabilidade prevista de melhoria em relação à linha de base, incorporando a alteração no mRSS, FVC % previsto, avaliações globais do médico e do doente, e HAQ-DI. O resultado é uma variável contínua entre 0,0 e 1,0 (0 - 100%). Uma pontuação mais elevada indica uma maior melhoria.
Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação ACR CRISS até a semana 39
Prazo: 39 semanas
Avaliar a eficácia do tratamento com MT 7117 por até 39 semanas usando o ACR CRISS Score. O algoritmo exponencial ACR CRISS determina a probabilidade prevista de melhora a partir da linha de base, incorporando alterações no mRSS, FVC% previsto, avaliações globais do médico e do paciente e HAQ-DI. O resultado é uma variável contínua entre 0,0 e 1,0 (0 - 100%). Uma pontuação mais alta indica maior melhoria.
39 semanas
Alteração no Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação da Saúde (HAQ-DI) desde a Linha de Base até à Semana 52
Prazo: 52 semanas
Avaliar a eficácia do tratamento com MT 7117 durante até 52 semanas, utilizando o Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação da Saúde (HAQ-DI). O Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação da Saúde (HAQ-DI) é um instrumento autoaplicável composto por 20 perguntas referentes a oito conjuntos de componentes, que incluem vestir/arrumar-se, levantar-se, comer, caminhar, higiene, alcance, preensão e atividades. Cada item é pontuado numa escala de 4 pontos de 0 a 3: 0 = Sem qualquer dificuldade; 1 = Com alguma dificuldade; 2 = Com muita dificuldade; 3 = Incapaz de fazer. A pontuação global foi calculada como a soma das pontuações dos conjuntos de componentes e dividida pelo número de conjuntos de componentes respondidos. Esta medida de resultado representa a alteração na pontuação média em relação à linha de base. Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhoria.
52 semanas
Alteração na Capacidade Vital Forçada Percentual Prevista (%pFVC) em Relação à Linha de Base até à Semana 52
Prazo: 52 semanas
Para avaliar a eficácia do tratamento com MT-7117 durante até 52 semanas na função pulmonar, medida pela percentagem prevista da capacidade vital forçada (%pFVC)
52 semanas
Alteração na Avaliação Global do Doente desde a Linha de Base até à Semana 52
Prazo: 52 semanas
Para avaliar a eficácia do tratamento com MT-7117 durante até 52 semanas utilizando a Avaliação Global do Doente
52 semanas
Alteração na Avaliação Global do Médico desde a Linha de Base até à Semana 52
Prazo: 52 semanas
Para avaliar a eficácia do tratamento com MT-7117 durante até 52 semanas utilizando a Avaliação Global do Médico. A Avaliação Global do Médico é utilizada para avaliar a classificação do médico sobre o estado geral de saúde do sujeito. Os médicos classificam a saúde percebida do sujeito numa escala de 11 pontos de 0 (excelente) a 10 (extremamente má).
52 semanas
Alteração no Escore Cutâneo Modificado de Rodnan (mRSS) em Relação à Linha de Base até à Semana 52
Prazo: 52 semanas
Para avaliar a eficácia do tratamento com MT-7117 durante até 52 semanas utilizando o Escore Cutâneo de Rodnan Modificado (mRSS). O mRSS avalia a espessura da pele do sujeito, que será avaliada por palpação e classificada usando uma escala mRSS que varia de 0 (normal) a 3 (espessamento cutâneo grave) em 17 locais corporais diferentes. A pontuação total é a soma das pontuações cutâneas individuais de todos estes locais e varia de 0 a 51 unidades.
52 semanas
Resposta à Pontuação CRISS do ACR (CRISS>=0,6) Desde a Linha de Base até à Semana 52
Prazo: 52 semanas
Para avaliar a eficácia do tratamento com MT-7117 até 52 semanas utilizando o Score CRISS. Sujeitos com pontuação CRISS >=0,60 são considerados melhorados, enquanto sujeitos com pontuação CRISS < 0,60 são considerados não melhorados.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

17 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

19 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT-7117-G02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Placebo

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Sweden

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever