Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av MT-7117 hos personer med diffus kutan systemisk sklerose

12. desember 2025 oppdatert av: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av MT-7117 hos personer med diffus kutan systemisk sklerose

For å evaluere effekten av MT-7117-behandling hos personer med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) ved bruk av American College of Rheumatology Composite Response Index in Diffuse Systemic Sclerosis (ACR CRISS) ved uke 52

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
    • Vlaam Gewest
      • Leuven, Vlaam Gewest, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
  • Forente stater
    • Arizona
      • Glendale, Arizona, Forente stater, 85306
        • Arizona Arthritis
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33024
        • GNP Research
      • Ormond Beach, Florida, Forente stater, 32174
        • Millennium Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5422
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38119
        • Shelby Research, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
  • Italia
    • Ferrera
      • Cona, Ferrera, Italia, 44124
        • University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku
      • Elblag, Polen, 82-300
        • Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 30-149
        • Malopolskie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-218
        • Medyczne Centrum Hetmańska
      • Warsaw, Polen, 00-874
        • Medycyna Kliniczna
      • Wroclaw, Polen, 52-416
        • Centrum Medyczne Oporów
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Spania, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spania, 08208
        • Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
    • Baden-Wuettemberg
      • Tübingen, Baden-Wuettemberg, Tyskland, 72076
        • University Hospital of Tuebingen
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Ytterligere kontroll av screeningskriterier kan gjelde for kvalifisering.

Inklusjonskriterier:

  • Emner som oppfyller alle følgende kriterier vil bli vurdert som kvalifisert til å delta i studien:

    1. Må gi signert og datert informert samtykkeskjema (ICF) for å delta i studien. Forsøkspersonene må (etter etterforskerens vurdering) kunne forstå studiens natur og alle risikoer forbundet med deltakelse i studien. Forsøkspersonene må være villige til å samarbeide og overholde alle protokollbegrensninger og prosedyrer, inkludert studiebesøk.
    2. Mann eller kvinne alder ≥ 18 år ved screening med dokumentert diagnose av systemisk sklerose (SSc), som definert ved bruk av 2013 ACR/European League Against Rheumatism (EULAR) kriteriene.
    3. Har diffus kutan form av SSc i henhold til Leroy og Medsgers kriterier.
    4. Sykdomsvarighet ≤ 5 år fra den første manifestasjonen av ikke-Raynauds fenomen.
    5. Har en mRSS på 15 til 45 enheter ved screening og har klinisk hudinvolvering proksimalt og distalt for albuer, knær, eller begge deler eller en hvilken som helst trunkell involvering, med eller uten ansiktsinvolvering.

    6. Hvis sykdomsvarigheten er > 24 måneder definert som tiden fra den første manifestasjonen av ikke-Raynaud-fenomenet, må pasienten oppfylle minst ett av kriteriene som er oppført nedenfor som indikerer aktiv sykdom ved screening:

      1. En dokumentasjon på ny hudinvolvering som har skjedd i løpet av de siste 9 månedene, eller
      2. Økning i mRSS ≥ 3 enheter i løpet av de siste 9 månedene, eller
      3. Tilstedeværelse av TFR eller,
      4. C-reaktivt protein (CRP) ≥ 6 mg/L, eller
      5. Erytrocyttsedimentasjonshastighet ≥ 28 mm/time, eller
      6. Blodplateantall ≥ 330 x 10^9/L (330 000/mikroliter).

      MERK: Etterforsker bør utelukke alle andre akutte interkurrente sykdommer hvis forsøkspersoner kun oppfyller laboratoriekriteriene (d, e, f).

    7. Villig til å følge restriksjoner angående samtidige medisiner som er beskrevet.
    8. Kvinnelige forsøkspersoner som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline-besøk før de får den første dosen av studiemedikamentet.
    9. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med partner i fertil alder bruker/vil for tiden bruke 2 effektive prevensjonsmetoder inkludert barrieremetoden som beskrevet.

Ekskluderingskriterier:

- Forsøkspersoner vil bli ekskludert fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  1. Har en historie eller tilstedeværelse av andre revmatiske autoimmune sykdommer enn dcSSc med mindre de dominerende trekk ved sykdommen er dcSSc, som bestemt av etterforskeren.
  2. Har en lungesykdom med FVC ≤ 50 % av forventet ved screeningstidspunktet.
  3. Har en diagnose av klinisk signifikant hvilende pulmonal hypertensjon (hvis det overskrider estimert høyre ventrikkel systolisk trykk på > 40 mmHg estimert ved transthorax ekkokardiografi [med mindre høyre hjertekateterisering er normal i løpet av de siste 6 månedene] eller gjennomsnittlig pulmonal arterietrykk > 30 mmHg målt ved høyre hjertekateterisering) og krever behandling med mer enn én oral medisin.
  4. Har en hjerteabnormitet som venstre ventrikkelsvikt med ejeksjonsfraksjon < 45 %, signifikant arytmi, kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association klasse II-IV), ustabil angina, ukontrollert hypertensjon eller symptomatisk perikardiell effusjon ved screening.
  5. Har en historie med hjerteinfarkt de siste 26 ukene før screening.
  6. Har en historie med nyrekrise de siste 52 ukene før screening.
  7. Har en dokumentert historie med kronisk nyresykdom (stadium 4-5, estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR] < 30 ml/min ved screening).
  8. Tilstedeværelse eller historie med lever- og gallesykdom ved screening, bestemt som klinisk signifikant av etterforskeren etter diskusjonen med sponsorens medisinske monitor.
  9. Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP) ≥ 2,0 × øvre normalgrense (ULN), eller total bilirubin > 1,5 × ULN ved screening.
  10. Har en historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant sykdom som ikke er relatert til SSc [nevrologisk, nyre, endokrin, gastrointestinal kardiovaskulær, hepatisk, dermatologisk, hematologisk, muskel-skjelett, genitourinær, tromboembolisk, avansert arteriosklerose, hypertyreose, moderat til alvorlig immunologisk hypertensjon, f.eks. ukontrollert astma, emfysem, kronisk obstruktiv lungesykdom) eller enhver annen lidelse] som bestemt av etterforskeren ved screening. Forhold som anses som ikke-klinisk signifikante i henhold til etterforskerens skjønn er akseptable.
  11. Har en historie eller tilstedeværelse av psykiatrisk sykdom som vurderes å være klinisk signifikant av etterforskeren og som kan forstyrre studieevalueringen og/eller sikkerheten til forsøkspersonen.
  12. Har en klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som vurderes å være klinisk signifikant av etterforskeren og som kan forstyrre studieevalueringen og/eller sikkerheten til forsøkspersonen ved screening. Laboratorieavvik inkluderer, men ikke begrenset til, noen av følgende: Hemoglobin < 9 g/dL; WBC < 3000/mm3 (< 3 x 10^9/L); blodplater < 100 000/mm3 (
  13. Har en historie med positivt hepatitt B-overflateantigen, hepatitt C-antistoff, bortsett fra dokumentert kur for hepatitt B-viruset (HBV), definert som vedvarende, upåviselig HBsAg og HBV-DNA i serum og adekvat behandlet hepatitt C-virus (HCV) med dokumentasjon av vedvarende virologisk respons definert som upåviselig HCV RNA minst 12 uker etter avsluttet behandling.
  14. Har en historie med positivt humant immunsviktvirus (HIV)
  15. Har en historie med melanom, familiært melanom (definert som å ha 2 eller flere førstegradsslektninger, for eksempel foreldre, søsken og/eller barn), eller tilstedeværelse av melanom og/eller lesjoner som er mistenkelige for melanom ved screening.
  16. Har tilstedeværelse av plateepitelkarsinom, basalcellekarsinom eller andre ondartede hudlesjoner. Eventuelle mistenkelige lesjoner eller nevi (melanocytiske lesjoner) vil bli evaluert. Hvis den mistenkelige lesjonen eller nevi (melanocytiske lesjoner) ikke kan løses gjennom biopsi eller eksisjon, vil forsøkspersonen bli ekskludert fra studien.
  17. Har tidligere hatt andre malignitet(er) de siste 5 årene med unntak av cervical carcinoma in situ.
  18. Har en historie eller planlegger å motta celledepletende terapi eller benmargstransplantasjon under studiebehandlingsperioden.
  19. Har en historie med ultrafiolett (UV) fototerapi innen 6 uker før screening eller planlegger å motta UV-fototerapi under studiebehandlingsperioden.

  20. Behandling av SSc sykdom med

    1. Cyklofosfamid, rituximab eller ciklosporin mottatt innen 26 uker før screening.
    2. Små molekyler som JAK-hemmere (f.eks. tofacitinib) mottatt innen 12 uker før screening.
    3. Pirfenidon mottatt innen 12 uker før screening.
    4. Infliximab, certolizumab, golimumab, adalimumab, abatacept, tocilizumab innen 10 uker før screening.
    5. Etanercept innen 4 uker før screening.
    6. Orale, intravenøse eller intramuskulære kortikosteroider (prednison > 10 mg/dag eller tilsvarende) mottatt innen 30 dager før screening
    7. Nintedanib innen 12 uker før screening.

    8. Mer enn 1 av de immunsuppressive terapiene som er oppført nedenfor som samtidig terapi med studiemedisin, har endret en av medisinene nedenfor innen 12 uker før screening, eller ikke på en stabil dose av samme medisin i minst 12 uker før screening.

      • Jeg. Mykofenolat (opptil 3 g/dag), eller
      • ii. Mykofenolsyre (opptil 2,14 g/dag), eller
      • iii. Metotreksat (opptil 25 mg/uke), eller
      • iv. Leflunomid (opptil 20 mg/dag), eller
      • v. Azatioprin (opptil 3 mg/kg/dag).
  21. Behandling med afamelanotid eller annen MC1R-agonist innen 12 uker før screening (besøk 1).
  22. Behandling med medikamenter eller kosttilskudd som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre målene for studien eller sikkerheten til forsøkspersonen.
  23. Har tidligere eksponert for MT 7117 (dette inkluderer ikke placebobehandlede personer).
  24. Har tidligere behandlet med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 12 uker før screening ELLER 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet (det som er lengst).
  25. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, ammer eller har til hensikt å bli gravide i løpet av studien.
  26. Har en positiv autoantistoffstatus som antisentromerantistoff.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MT-7117
Oral tablett av MT-7117 en gang daglig.
Legemiddel: MT-7117
MT-7117
Andre navn:
  • Dersimelagon
Placebo komparator: Placebo
Oral tablett med placebo en gang daglig.
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ACR CRISS-sammensatt poengsum (0-1) ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Sammenligningen mellom MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil bli utført. ACR CRISS eksponensiell algoritme bestemmer den predikerte sannsynligheten for forbedring fra utgangspunktet, og inkorporerer endring i mRSS, FVC % predikert, legens og pasientens globale vurderinger, og HAQ-DI. Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 - 100 %). En høyere score indikerer større forbedring.
Uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ACR CRISS-poeng opp til uke 39
Tidsramme: 39 uker
For å evaluere effekten av MT 7117-behandling i opptil 39 uker ved å bruke ACR CRISS Score. ACR CRISS eksponentiell algoritme bestemmer den anslåtte sannsynligheten for forbedring fra baseline, og inkluderer endring i mRSS, FVC % predikert, lege og pasient globale vurderinger og HAQ-DI. Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 - 100%). En høyere poengsum indikerer større forbedring.
39 uker
Endring i Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) fra utgangspunkt opp til uke 52
Tidsramme: 52 uker
Å evaluere effekten av MT 7117-behandling i opptil 52 uker ved bruk av Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ DI). Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) er et selvadministrert instrument som består av 20 spørsmål som refererer til åtte komponentgrupper: påkledning/grooming, oppstigning, spising, gange, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter. Hvert element scores på en 4-punkts skala fra 0 til 3: 0 = Uten noen vanskelighet; 1 = Med noen vanskeligheter; 2 = Med store vanskeligheter; 3 = Ikke i stand til å gjøre. Samlet score ble beregnet som summen av komponentgruppescore og delt på antall besvarte komponentgrupper. Denne utfallsmålingen representerer endringen i gjennomsnittlig score fra baseline. En negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
52 uker
Endring i prosent predikert tvungen vitalkapasitet (%pFVC) fra utgangspunkt opp til uke 52
Tidsramme: 52 uker
For å evaluere effekten av MT-7117-behandling i opptil 52 uker på lungefunksjon målt ved prosent predikert tvungen vitalkapasitet (%pFVC)
52 uker
Endring i pasientens globale vurdering fra utgangspunkt opp til uke 52
Tidsramme: 52 uker
For å evaluere effekten av MT-7117-behandling i opptil 52 uker ved bruk av Pasientens globale vurdering
52 uker
Endring i Physician Global Assessment fra baseline til uke 52
Tidsramme: 52 uker
For å evaluere effektiviteten av MT-7117-behandling i opptil 52 uker ved bruk av Physician Global Assessment. Physician Global Assessment brukes for å vurdere legens vurdering av forsøkspersonens generelle helse. Leger vurderer den oppfattede helsen til forsøkspersonen på en 11-punkts skala fra 0 (utmerket) til 10 (ekstremt dårlig).
52 uker
Endring i Modifisert Rodnan Hudskår (mRSS) fra utgangspunkt opp til uke 52
Tidsramme: 52 uker
For å evaluere effektiviteten av MT-7117-behandling i opptil 52 uker ved bruk av modifisert Rodnan hudskår (mRSS). mRSS vurderer en pasients hudtykkelse som vil bli vurdert ved palpasjon og rangert ved hjelp av en mRSS som spenner fra 0 (normal) til 3 (alvorlig hudtykning) over 17 forskjellige kroppsområder. Total skår er summen av de individuelle hudskårene fra alle disse områdene og spenner fra 0 til 51 enheter.
52 uker
ACR CRISS Score Responder (CRISS≥0,6) Fra baseline opp til uke 52
Tidsramme: 52 uker
For å evaluere effekten av MT-7117-behandling i opptil 52 uker ved bruk av CRISS-skår. Personer med CRISS-skår ≥0,60 anses som forbedret, mens personer med CRISS-skår < 0,60 anses som ikke forbedret.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

17. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

14. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

19. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT-7117-G02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere