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Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du MT-7117 chez les sujets atteints de sclérose systémique cutanée diffuse

12 décembre 2025 mis à jour par: Tanabe Pharma America, Inc.

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du MT-7117 chez les sujets atteints de sclérose systémique cutanée diffuse

Évaluer l'efficacité du traitement MT-7117 chez les sujets atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc) à l'aide de l'indice de réponse composite de l'American College of Rheumatology dans la sclérose systémique diffuse (ACR CRISS) à la semaine 52

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

76

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
    • Baden-Wuettemberg
      • Tübingen, Baden-Wuettemberg, Allemagne, 72076
        • University Hospital of Tuebingen
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60590
        • CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgique, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
    • Vlaam Gewest
      • Leuven, Vlaam Gewest, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Espagne, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espagne, 08208
        • Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí
  • Italie
    • Ferrera
      • Cona, Ferrera, Italie, 44124
        • University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italie, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Elblag, Pologne, 82-300
        • Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Pologne, 30-149
        • Malopolskie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Pologne, 60-218
        • Medyczne Centrum Hetmańska
      • Warsaw, Pologne, 00-874
        • Medycyna Kliniczna
      • Wroclaw, Pologne, 52-416
        • Centrum Medyczne Oporow
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Arizona
      • Glendale, Arizona, États-Unis, 85306
        • Arizona Arthritis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
        • Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
    • Florida
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33024
        • GNP Research
      • Ormond Beach, Florida, États-Unis, 32174
        • Millennium Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5422
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38119
        • Shelby Research, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Une vérification supplémentaire des critères de sélection peut s'appliquer pour la qualification.

Critère d'intégration:

  • Les sujets qui répondent à tous les critères suivants seront considérés comme éligibles pour participer à l'étude :

    1. Doit fournir un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et daté pour participer à l'étude. Les sujets doivent être capables (selon le jugement de l'investigateur) de comprendre la nature de l'étude et tous les risques liés à la participation à l'étude. Les sujets doivent être disposés à coopérer et à se conformer à toutes les restrictions et procédures du protocole, y compris les visites d'étude.
    2. Homme ou femme âgé de ≥ 18 ans au moment du dépistage avec un diagnostic documenté de sclérodermie systémique (SSc), tel que défini à l'aide des critères ACR/Ligue européenne contre le rhumatisme (EULAR) 2013.
    3. A une forme cutanée diffuse de SSc selon les critères de Leroy et Medsger.
    4. Durée de la maladie ≤ 5 ans à partir de la première manifestation du phénomène non-Raynaud.
    5. A un mRSS de 15 à 45 unités au moment du dépistage et présente une atteinte cutanée clinique proximale et distale des coudes, des genoux ou des deux ou toute atteinte du tronc, avec ou sans atteinte du visage.

    6. Si la durée de la maladie est > 24 mois, définie comme le temps écoulé depuis la première manifestation du phénomène autre que Raynaud, le sujet doit remplir au moins 1 des critères énumérés ci-dessous qui indiquent une maladie active au moment du dépistage :

      1. Une documentation d'une nouvelle atteinte cutanée survenue au cours des 9 derniers mois, ou
      2. Augmentation du mRSS ≥ 3 unités au cours des 9 derniers mois, ou
      3. Présence de TFR ou,
      4. Protéine C réactive (CRP) ≥ 6 mg/L, ou
      5. Vitesse de sédimentation des érythrocytes ≥ 28 mm/h, ou
      6. Numération plaquettaire ≥ 330 x 10^9/L (330 000/microlitre).

      REMARQUE : L'investigateur doit exclure toutes les autres maladies intercurrentes aiguës si les sujets remplissant les critères de laboratoire (d, e, f) uniquement.

    7. Disposé à suivre les restrictions concernant les médicaments concomitants qui sont décrits.
    8. Sujets féminins qui n'allaitent pas et qui ont un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite de référence avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude.
    9. Sujets féminins en âge de procréer et sujets masculins avec un partenaire en âge de procréer utilisant actuellement/désireux d'utiliser 2 méthodes de contraception efficaces, y compris la méthode de barrière telle que décrite.

Critère d'exclusion:

- Les sujets seront exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

  1. A des antécédents ou la présence de maladies rhumatismales auto-immunes autres que le dcSSc, à moins que les caractéristiques dominantes de la maladie ne soient le dcSSc, tel que déterminé par l'investigateur.
  2. A une maladie pulmonaire avec CVF ≤ 50 % de la valeur prédite au moment du dépistage.
  3. A un diagnostic d'hypertension pulmonaire au repos cliniquement significative (en cas de dépassement de la pression systolique ventriculaire droite estimée > 40 mmHg estimée par échocardiographie transthoracique [sauf si le cathétérisme cardiaque droit est normal au cours des 6 derniers mois] ou pression artérielle pulmonaire moyenne > 30 mmHg mesurée par cathétérisme cardiaque droit) et nécessite un traitement avec plus d'un médicament oral.
  4. Présente une anomalie cardiaque telle qu'une insuffisance ventriculaire gauche avec une fraction d'éjection < 45 %, une arythmie importante, une insuffisance cardiaque congestive (New York Heart Association Class II-IV), un angor instable, une hypertension non contrôlée ou un épanchement péricardique symptomatique lors du dépistage.
  5. A des antécédents d'infarctus du myocarde au cours des 26 dernières semaines précédant le dépistage.
  6. A des antécédents de crise rénale au cours des 52 semaines précédant le dépistage.
  7. A des antécédents documentés de maladie rénale chronique (stade 4-5, débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] < 30 mL/min au moment du dépistage).
  8. Présence ou antécédents de maladie hépatobiliaire lors du dépistage, déterminée comme cliniquement significative par l'investigateur après discussion avec le moniteur médical du promoteur.
  9. Aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT), phosphatase alcaline (ALP) ≥ 2,0 × limite supérieure de la normale (LSN) ou bilirubine totale > 1,5 × LSN lors du dépistage.
  10. A des antécédents ou la présence d'une maladie cliniquement significative non liée à la ScS [neurologique, rénale, endocrinienne, gastro-intestinale, cardiovasculaire, hépatique, dermatologique, hématologique, musculo-squelettique, génito-urinaire, thromboembolique, artériosclérose avancée, hyperthyroïdie, hypertension modérée à sévère, maladie immunologique, pulmonaire ( par exemple, asthme non contrôlé, emphysème, maladie pulmonaire obstructive chronique) ou tout autre trouble] tel que déterminé par l'investigateur lors du dépistage. Les conditions jugées non cliniquement significatives à la discrétion de l'investigateur sont acceptables.
  11. A des antécédents ou la présence d'une maladie psychiatrique jugée cliniquement significative par l'investigateur et qui peut interférer avec l'évaluation de l'étude et/ou la sécurité du sujet.
  12. A une maladie cliniquement significative ou une anomalie de laboratoire jugée cliniquement significative par l'investigateur et qui peut interférer avec l'évaluation de l'étude et / ou la sécurité du sujet lors du dépistage. Les anomalies de laboratoire comprennent, mais sans s'y limiter, les éléments suivants : hémoglobine < 9 g/dL ; GB < 3 000/mm3 (< 3 x 10^9/L) ; plaquettes < 100 000/mm3 (
  13. A des antécédents d'antigène de surface de l'hépatite B positif, d'anticorps de l'hépatite C, à l'exception d'une guérison documentée du virus de l'hépatite B (VHB), défini comme un HBsAg et un ADN du VHB soutenus et indétectables dans le sérum et un traitement adéquat du virus de l'hépatite C (VHC) avec documentation de réponse virologique soutenue définie comme un ARN du VHC indétectable au moins 12 semaines après la fin du traitement.
  14. A des antécédents de virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif
  15. A des antécédents de mélanome, de mélanome familial (défini comme ayant 2 parents au premier degré ou plus, tels qu'un parent, un frère ou une sœur et/ou un enfant), ou la présence d'un mélanome et/ou de lésions suspectes de mélanome lors du dépistage.
  16. Présente un carcinome épidermoïde, un carcinome basocellulaire ou d'autres lésions cutanées malignes. Toute lésion suspecte ou nævi (lésions mélanocytaires) sera évaluée. Si la lésion suspecte ou les naevus (lésions mélanocytaires) ne peuvent pas être résolus par biopsie ou excision, le sujet sera exclu de l'étude.
  17. A des antécédents de toute autre tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome cervical in situ.
  18. A des antécédents ou prévoit de recevoir un traitement de déplétion cellulaire ou une greffe de moelle osseuse pendant la période de traitement de l'étude.
  19. A des antécédents de photothérapie ultraviolette (UV) dans les 6 semaines précédant le dépistage ou prévoit de recevoir une photothérapie UV pendant la période de traitement de l'étude.

  20. Traitement de la maladie SSc avec

    1. Cyclophosphamide, rituximab ou cyclosporine reçus dans les 26 semaines précédant le dépistage.
    2. Petites molécules telles que les inhibiteurs de JAK (par exemple, tofacitinib) reçues dans les 12 semaines précédant le dépistage.
    3. Pirfénidone reçue dans les 12 semaines précédant le dépistage.
    4. Infliximab, certolizumab, golimumab, adalimumab, abatacept, tocilizumab dans les 10 semaines précédant le dépistage.
    5. Etanercept dans les 4 semaines précédant le dépistage.
    6. Corticostéroïdes oraux, intraveineux ou intramusculaires (prednisone > 10 mg/jour ou équivalent) reçus dans les 30 jours précédant le dépistage
    7. Nintedanib dans les 12 semaines précédant le dépistage.

    8. Plus d'un des traitements immunosuppresseurs répertoriés ci-dessous en tant que traitement concomitant avec le médicament à l'étude, a changé l'un des médicaments ci-dessous dans les 12 semaines précédant le dépistage, ou n'a pas reçu une dose stable du même médicament pendant au moins 12 semaines avant le dépistage.

      • je. Mycophénolate (jusqu'à 3 g/jour), ou
      • ii. Acide mycophénolique (jusqu'à 2,14 g/jour), ou
      • iii. Méthotrexate (jusqu'à 25 mg/semaine), ou
      • iv. Léflunomide (jusqu'à 20 mg/jour), ou
      • v. Azathioprine (jusqu'à 3 mg/kg/jour).
  21. Traitement par l'afamélanotide ou un autre agoniste du MC1R dans les 12 semaines précédant le dépistage (visite 1).
  22. Traitement avec des médicaments ou des suppléments qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec les objectifs de l'étude ou la sécurité du sujet.
  23. A déjà été exposé au MT 7117 (cela n'inclut pas les sujets traités par placebo).
  24. A déjà été traité avec un agent expérimental dans les 12 semaines précédant le dépistage OU 5 demi-vies du produit expérimental (selon la plus longue).
  25. Sujets féminins qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude.
  26. A un statut d'auto-anticorps positif d'anticorps anti-centromère.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: MT-7117
Comprimé oral de MT-7117 une fois par jour.
Médicament: MT-7117
MT-7117
Autres noms:
  • Dersimélagon
Comparateur placebo: Placebo
Comprimé oral de placebo une fois par jour.
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le score composite ACR CRISS (0-1) à la semaine 52
Délai: Semaine 52
La comparaison entre le groupe de traitement MT-7117 et le groupe placebo sera effectuée. L'algorithme exponentiel ACR CRISS détermine la probabilité prédite d'amélioration par rapport à la valeur initiale, en intégrant le changement du mRSS, la CVF % prédite, les évaluations globales du médecin et du patient, et le HAQ-DI. Le résultat est une variable continue entre 0,0 et 1,0 (0 - 100 %). Un score plus élevé indique une amélioration plus importante.
Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score ACR CRISS jusqu'à la semaine 39
Délai: 39 semaines
Évaluer l'efficacité du traitement MT 7117 jusqu'à 39 semaines à l'aide du score ACR CRISS. L'algorithme exponentiel ACR CRISS détermine la probabilité prédite d'amélioration par rapport à la ligne de base, en incorporant le changement dans le mRSS, le % FVC prédit, les évaluations globales du médecin et du patient et le HAQ-DI. Le résultat est une variable continue entre 0,0 et 1,0 (0 - 100%). Un score plus élevé indique une plus grande amélioration.
39 semaines
Changement par rapport au score de base de l'indice d'incapacité du questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ-DI) jusqu'à la semaine 52
Délai: 52 semaines
Évaluer l'efficacité du traitement par MT 7117 pendant jusqu'à 52 semaines en utilisant le Questionnaire d'évaluation de la santé - Indice d'incapacité (HAQ-DI). Le Questionnaire d'évaluation de la santé - Indice d'incapacité (HAQ-DI) est un instrument auto-administré composé de 20 questions portant sur huit domaines fonctionnels : habillage/toilette, lever, manger, marche, hygiène, extension, préhension et activités. Chaque item est noté sur une échelle de 4 points de 0 à 3 : 0 = Sans aucune difficulté ; 1 = Avec quelques difficultés ; 2 = Avec beaucoup de difficultés ; 3 = Incapable de faire. Le score global a été calculé comme la somme des scores des domaines fonctionnels et divisé par le nombre de domaines fonctionnels renseignés. Ce critère d'évaluation représente le changement du score moyen par rapport à la valeur initiale. Un changement négatif par rapport à la valeur initiale indique une amélioration.
52 semaines
Variation de la capacité vitale forcée en pourcentage de la valeur prédite (%pFVC) par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 52
Délai: 52 semaines
Pour évaluer l'efficacité du traitement par MT-7117 pendant jusqu'à 52 semaines sur la fonction pulmonaire telle que mesurée par la capacité vitale forcée prédite en pourcentage (%pFVC)
52 semaines
Changement de l'évaluation globale du patient par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 52
Délai: 52 semaines
Pour évaluer l'efficacité du traitement par MT-7117 pendant jusqu'à 52 semaines en utilisant l'Évaluation Globale du Patient
52 semaines
Changement par rapport à l'évaluation globale du médecin à la ligne de base jusqu'à la semaine 52
Délai: 52 semaines
Pour évaluer l'efficacité du traitement par MT-7117 pendant jusqu'à 52 semaines en utilisant l'Évaluation Globale du Médecin. L'Évaluation Globale du Médecin est utilisée pour évaluer l'appréciation du médecin concernant l'état de santé général du sujet. Les médecins évaluent l'état de santé perçu du sujet sur une échelle de 11 points allant de 0 (excellent) à 10 (extrêmement mauvais).
52 semaines
Changement du score cutané modifié de Rodnan (mRSS) par rapport à la valeur de base jusqu'à la semaine 52
Délai: 52 semaines
Évaluer l'efficacité du traitement par MT-7117 pendant jusqu'à 52 semaines en utilisant le score cutané de Rodnan modifié (mRSS). Le mRSS évalue l'épaisseur de la peau d'un sujet qui sera évaluée par palpation et notée à l'aide d'un mRSS allant de 0 (normal) à 3 (épaississement cutané sévère) sur 17 sites corporels différents. Le score total est la somme des scores cutanés individuels de tous ces sites et varie de 0 à 51 unités.
52 semaines
Répondeur selon le score ACR CRISS (CRISS≥0,6) par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 52
Délai: 52 semaines
Évaluer l'efficacité du traitement par MT-7117 pendant jusqu'à 52 semaines en utilisant le score CRISS. Les sujets ayant un score CRISS ≥ 0,60 sont considérés comme améliorés, tandis que les sujets ayant un score CRISS < 0,60 sont considérés comme non améliorés.
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tanabe Pharma America, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 février 2021

Achèvement primaire (Réel)

17 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

14 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2020

Première publication (Réel)

19 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT-7117-G02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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