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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MT-7117 in soggetti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

12 dicembre 2025 aggiornato da: Tanabe Pharma America, Inc.

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MT-7117 in soggetti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

Valutare l'efficacia del trattamento con MT-7117 in soggetti con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) utilizzando l'American College of Rheumatology Composite Response Index in Diffuse Systemic Sclerosis (ACR CRISS) alla settimana 52

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

76

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgio, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
    • Vlaam Gewest
      • Leuven, Vlaam Gewest, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
  • Germania
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
    • Baden-Wuettemberg
      • Tübingen, Baden-Wuettemberg, Germania, 72076
        • University Hospital of Tuebingen
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat
  • Italia
    • Ferrera
      • Cona, Ferrera, Italia, 44124
        • University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku
      • Elblag, Polonia, 82-300
        • Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polonia, 30-149
        • Malopolskie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polonia, 60-218
        • Medyczne Centrum Hetmańska
      • Warsaw, Polonia, 00-874
        • Medycyna Kliniczna
      • Wroclaw, Polonia, 52-416
        • Centrum Medyczne Oporów
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Spagna, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
        • Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Glendale, Arizona, Stati Uniti, 85306
        • Arizona Arthritis
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33024
        • GNP Research
      • Ormond Beach, Florida, Stati Uniti, 32174
        • Millennium Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5422
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38119
        • Shelby Research, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Ulteriori controlli dei criteri di selezione possono richiedere la qualificazione.

Criterio di inclusione:

  • Saranno considerati idonei a partecipare allo studio i soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri:

    1. Deve fornire un modulo di consenso informato firmato e datato (ICF) per partecipare allo studio. I soggetti devono essere in grado di (a giudizio dello sperimentatore) comprendere la natura dello studio e tutti i rischi connessi alla partecipazione allo studio. I soggetti devono essere disposti a collaborare e rispettare tutte le restrizioni e le procedure del protocollo, comprese le visite di studio.
    2. Età maschile o femminile ≥ 18 anni allo screening con diagnosi documentata di sclerosi sistemica (SSc), come definita utilizzando i criteri 2013 ACR/European League Against Rheumatism (EULAR).
    3. Presenta una forma cutanea diffusa di SSc secondo i criteri di Leroy e Medsger.
    4. Durata della malattia ≤ 5 anni dalla prima manifestazione del fenomeno non di Raynaud.
    5. Presenta un mRSS compreso tra 15 e 45 unità allo screening e presenta un coinvolgimento cutaneo clinico prossimale e distale ai gomiti, alle ginocchia o a entrambi o qualsiasi coinvolgimento del tronco, con o senza coinvolgimento del viso.

    6. Se la durata della malattia è > 24 mesi definita come tempo dalla prima manifestazione del fenomeno non Raynaud, il soggetto deve soddisfare almeno 1 dei criteri elencati di seguito che sono indicativi di malattia attiva allo screening:

      1. Una documentazione di un nuovo coinvolgimento cutaneo verificatosi negli ultimi 9 mesi, o
      2. Aumento di mRSS ≥ 3 unità negli ultimi 9 mesi, o
      3. Presenza di TFR o,
      4. Proteina C-reattiva (PCR) ≥ 6 mg/L, o
      5. Velocità di eritrosedimentazione ≥ 28 mm/h, o
      6. Conta piastrinica ≥ 330 x 10^9/L (330.000/microlitro).

      NOTA: lo sperimentatore dovrebbe escludere tutte le altre malattie acute intercorrenti solo se i soggetti soddisfano i criteri di laboratorio (d, e, f).

    7. Disposto a seguire le restrizioni riguardanti i farmaci concomitanti descritti.
    8. - Soggetti di sesso femminile che non allattano e hanno un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita basale prima di ricevere la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
    9. Soggetti di sesso femminile in età fertile e soggetti di sesso maschile con partner in età fertile che attualmente utilizzano/dispongono di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, incluso il metodo di barriera come descritto.

Criteri di esclusione:

- I soggetti saranno esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  1. Ha una storia o presenza di malattie reumatiche autoimmuni diverse da dcSSc a meno che le caratteristiche dominanti della malattia non siano dcSSc, come determinato dallo sperimentatore.
  2. - Ha una malattia polmonare con FVC ≤ 50% del previsto al momento dello screening.
  3. Ha una diagnosi di ipertensione polmonare a riposo clinicamente significativa (se supera la pressione sistolica ventricolare destra stimata di > 40 mmHg stimata dall'ecocardiografia transtoracica [a meno che il cateterismo del cuore destro sia normale negli ultimi 6 mesi] o la pressione arteriosa polmonare media > 30 mmHg misurata da cateterizzazione del cuore destro) e richiede un trattamento con più di un farmaco orale.
  4. Ha un'anomalia cardiaca come insufficienza ventricolare sinistra con frazione di eiezione <45%, aritmia significativa, insufficienza cardiaca congestizia (classe II-IV della New York Heart Association), angina instabile, ipertensione incontrollata o versamento pericardico sintomatico allo screening.
  5. - Ha una storia di infarto del miocardio nelle ultime 26 settimane prima dello screening.
  6. - Ha una storia di crisi renale nelle ultime 52 settimane prima dello screening.
  7. - Ha una storia documentata di malattia renale cronica (stadio 4-5, una velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] <30 ml/min allo screening).
  8. Presenza o anamnesi di malattia epatobiliare allo screening, determinata come clinicamente significativa dallo Sperimentatore dopo la discussione con lo Sponsor Medical Monitor.
  9. Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), fosfatasi alcalina (ALP) ≥ 2,0 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale > 1,5 × ULN allo screening.
  10. Ha una storia o la presenza di una malattia clinicamente significativa non correlata alla SSc [neurologica, renale, endocrina, cardiovascolare gastrointestinale, epatica, dermatologica, ematologica, muscoloscheletrica, genitourinaria, tromboembolica, arteriosclerosi avanzata, ipertiroidismo, ipertensione da moderata a grave, malattia immunologica, polmonare ( ad esempio, asma non controllato, enfisema, broncopneumopatia cronica ostruttiva) o qualsiasi altro disturbo] come determinato dallo sperimentatore durante lo screening. Le condizioni ritenute non clinicamente significative a discrezione dello Sperimentatore sono accettabili.
  11. Ha una storia o presenza di malattia psichiatrica giudicata clinicamente significativa dallo sperimentatore e che potrebbe interferire con la valutazione dello studio e/o la sicurezza del soggetto.
  12. Ha qualsiasi malattia clinicamente significativa o anomalia di laboratorio giudicata clinicamente significativa dallo sperimentatore e che può interferire con la valutazione dello studio e / o la sicurezza del soggetto allo screening. Le anomalie di laboratorio includono ma non sono limitate a nessuna delle seguenti: Emoglobina < 9 g/dL; GB < 3.000/mm3 (< 3 x 10^9/L); piastrine < 100.000/mm3 (
  13. Ha una storia positiva per antigene di superficie dell'epatite B, anticorpo per l'epatite C, ad eccezione della cura documentata per il virus dell'epatite B (HBV), definita come HBsAg e HBV DNA sostenuti e non rilevabili nel siero e virus dell'epatite C (HCV) adeguatamente trattato con documentazione di risposta virologica sostenuta definita come HCV RNA non rilevabile almeno 12 settimane dopo la fine del trattamento.
  14. Ha una storia positiva per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  15. - Ha una storia di melanoma, melanoma familiare (definito come avere 2 o più parenti di primo grado, come genitore, fratello e/o figlio), o presenza di melanoma e/o lesioni sospette per melanoma allo screening.
  16. Ha una presenza di carcinoma a cellule squamose, carcinoma a cellule basali o altre lesioni cutanee maligne. Verranno valutate eventuali lesioni o nevi sospetti (lesioni melanocitiche). Se la lesione sospetta o i nevi (lesioni melanocitiche) non possono essere risolti mediante biopsia o escissione, il soggetto sarà escluso dallo studio.
  17. - Ha una storia di qualsiasi altro tumore maligno negli ultimi 5 anni ad eccezione del carcinoma cervicale in situ.
  18. - Ha una storia o pianifica di ricevere una terapia di deplezione cellulare o un trapianto di midollo osseo durante il periodo di trattamento dello studio.
  19. - Ha una storia di fototerapia ultravioletta (UV) entro 6 settimane prima dello screening o pianifica di ricevere fototerapia UV durante il periodo di trattamento dello studio.

  20. Trattamento della malattia SSc con

    1. Ciclofosfamide, rituximab o ciclosporina ricevuti entro 26 settimane prima dello screening.
    2. Piccole molecole come gli inibitori JAK (ad es. Tofacitinib) ricevute entro 12 settimane prima dello screening.
    3. Pirfenidone ricevuto entro 12 settimane prima dello screening.
    4. Infliximab, certolizumab, golimumab, adalimumab, abatacept, tocilizumab entro 10 settimane prima dello screening.
    5. Etanercept entro 4 settimane prima dello screening.
    6. Corticosteroidi orali, endovenosi o intramuscolari (prednisone > 10 mg/die o equivalente) ricevuti entro 30 giorni prima dello screening
    7. Nintedanib entro 12 settimane prima dello screening.

    8. Più di 1 delle terapie immunosoppressive elencate di seguito come terapia concomitante con il farmaco in studio, ha cambiato uno dei farmaci di seguito entro 12 settimane prima dello screening o non ha assunto una dose stabile dello stesso farmaco per almeno 12 settimane prima dello screening.

      • io. Micofenolato (fino a 3 g/die), o
      • ii. Acido micofenolico (fino a 2,14 g/die), o
      • iii. Metotrexato (fino a 25 mg/settimana), o
      • iv. Leflunomide (fino a 20 mg/die), o
      • v. Azatioprina (fino a 3 mg/kg/giorno).
  21. Trattamento con afamelanotide o altro agonista dell'MC1R entro 12 settimane prima dello screening (Visita 1).
  22. Trattamento con farmaci o integratori che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono interferire con gli obiettivi dello studio o la sicurezza del soggetto.
  23. Ha precedentemente esposto a MT 7117 (questo non include i soggetti trattati con placebo).
  24. - Ha precedentemente trattato con qualsiasi agente sperimentale entro 12 settimane prima dello screening OPPURE 5 emivite del prodotto sperimentale (a seconda di quale sia la più lunga).
  25. Soggetti di sesso femminile in gravidanza, in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio.
  26. Ha uno stato autoanticorpale positivo dell'anticorpo anti-centromero.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MT-7117
Compressa orale di MT-7117 una volta al giorno.
Droga: MT-7117
MT-7117
Altri nomi:
  • Dersimelago
Comparatore placebo: Placebo
Compressa orale di placebo una volta al giorno.
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il Punteggio Composito ACR CRISS (0-1) alla Settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Si effettuerà il confronto tra il gruppo di trattamento con MT-7117 e il gruppo placebo. L'algoritmo esponenziale ACR CRISS determina la probabilità prevista di miglioramento rispetto al basale, incorporando la variazione in mRSS, FVC % previsto, valutazioni globali del medico e del paziente e HAQ-DI. L'esito è una variabile continua compresa tra 0,0 e 1,0 (0 - 100%). Un punteggio più alto indica un miglioramento maggiore.
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio ACR CRISS fino alla settimana 39
Lasso di tempo: 39 settimane
Valutare l'efficacia del trattamento con MT 7117 fino a 39 settimane utilizzando il punteggio ACR CRISS. L'algoritmo esponenziale ACR CRISS determina la probabilità prevista di miglioramento rispetto al basale, incorporando il cambiamento in mRSS, % FVC prevista, valutazioni globali del medico e del paziente e HAQ-DI. Il risultato è una variabile continua compresa tra 0,0 e 1,0 (0 - 100%). Un punteggio più alto indica un miglioramento maggiore.
39 settimane
Variazione dell'Indice di Disabilità del Questionario di Valutazione della Salute (HAQ-DI) rispetto al basale fino alla settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare l'efficacia del trattamento con MT 7117 fino a 52 settimane utilizzando l'Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ DI). L'Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) è uno strumento auto-somministrato composto da 20 domande relative a otto gruppi di componenti costituiti da vestirsi/cura della persona, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività. Ogni elemento è valutato su una scala a 4 punti da 0 a 3: 0 = Senza alcuna difficoltà; 1 = Con qualche difficoltà; 2 = Con molta difficoltà; 3 = Incapace di farlo. Il punteggio complessivo è stato calcolato come somma dei punteggi dei gruppi di componenti e diviso per il numero di gruppi di componenti a cui è stata data risposta. Questa misura di esito rappresenta la variazione del punteggio medio rispetto al basale. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
52 settimane
Variazione della Capacità Vitale Forzata Percentuale Predetta (%pFVC) dal Basale fino alla Settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
Per valutare l'efficacia del trattamento con MT-7117 fino a 52 settimane sulla funzione polmonare misurata dalla capacità vitale forzata percentuale prevista (%pFVC)
52 settimane
Variazione della Valutazione Globale del Paziente rispetto al Basale fino alla Settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
Per valutare l'efficacia del trattamento con MT-7117 per un massimo di 52 settimane utilizzando la Valutazione Globale del Paziente
52 settimane
Variazione della Valutazione Globale del Medico rispetto al basale fino alla Settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare l'efficacia del trattamento con MT-7117 per un massimo di 52 settimane utilizzando la Valutazione Globale del Medico. La Valutazione Globale del Medico viene utilizzata per valutare il giudizio del medico sullo stato di salute generale del soggetto. I medici valutano lo stato di salute percepito del soggetto su una scala a 11 punti da 0 (eccellente) a 10 (estremamente scarso).
52 settimane
Variazione del Punteggio Cutaneo di Rodnan Modificato (mRSS) dal Basale fino alla Settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
Per valutare l'efficacia del trattamento con MT-7117 fino a 52 settimane utilizzando il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS). L'mRSS valuta lo spessore cutaneo del soggetto che sarà valutato mediante palpazione e classificato utilizzando un mRSS che varia da 0 (normale) a 3 (ispessimento cutaneo grave) in 17 diverse sedi corporee. Il punteggio totale è la somma dei punteggi cutanei individuali di tutti questi siti e varia da 0 a 51 unità.
52 settimane
ACR CRISS Score Responder (CRISS>=0,6) Dal basale fino alla settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
Per valutare l'efficacia del trattamento con MT-7117 fino a 52 settimane utilizzando il punteggio CRISS. I soggetti con punteggio CRISS ≥0,60 sono considerati migliorati, mentre i soggetti con punteggio CRISS < 0,60 sono considerati non migliorati.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

14 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

19 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT-7117-G02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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