Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de MT-7117 en sujetos con esclerosis sistémica cutánea difusa
12 de diciembre de 2025 actualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.
Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de MT-7117 en sujetos con esclerosis sistémica cutánea difusa
Evaluar la eficacia del tratamiento con MT-7117 en sujetos con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) utilizando el índice de respuesta compuesta en esclerosis sistémica difusa (ACR CRISS) del American College of Rheumatology en la semana 52
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
76
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Erlangen, Alemania, 91054
- Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
-
-
Baden-Wuettemberg
-
Tübingen, Baden-Wuettemberg, Alemania, 72076
- University Hospital of Tuebingen
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
- CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat
-
-
-
-
-
Ghent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Liège, Bélgica, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
-
-
Vlaam Gewest
-
Leuven, Vlaam Gewest, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08003
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, España, 08041
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
-
Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 De Octubre
-
Málaga, España, 29009
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, España, 08208
- Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí
-
-
-
-
Arizona
-
Glendale, Arizona, Estados Unidos, 85306
- Arizona Arthritis
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
- Gnp Research
-
Ormond Beach, Florida, Estados Unidos, 32174
- Millennium Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5422
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
- Shelby Research, LLC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
-
-
Ferrera
-
Cona, Ferrera, Italia, 44124
- University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
-
-
-
-
-
Bialystok, Polonia, 15-276
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku
-
Elblag, Polonia, 82-300
- Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
-
Krakow, Polonia, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polonia, 30-149
- Malopolskie Centrum Kliniczne
-
Poznan, Polonia, 60-218
- Medyczne Centrum Hetmańska
-
Warsaw, Polonia, 00-874
- Medycyna Kliniczna
-
Wroclaw, Polonia, 52-416
- Centrum Medyczne Oporow
-
-
-
-
-
Edinburgh, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Se puede aplicar una verificación de criterios de selección adicionales para la calificación.
Criterios de inclusión:
Los sujetos que cumplan con todos los siguientes criterios serán considerados elegibles para participar en el estudio:
- Debe proporcionar un formulario de consentimiento informado (ICF) firmado y fechado para participar en el estudio. Los sujetos deben ser capaces (a juicio del investigador) de comprender la naturaleza del estudio y todos los riesgos relacionados con la participación en el estudio. Los sujetos deben estar dispuestos a cooperar y cumplir con todas las restricciones y procedimientos del protocolo, incluidas las visitas de estudio.
- Edad masculina o femenina ≥ 18 años en el momento de la selección con diagnóstico documentado de esclerosis sistémica (SSc), según se define utilizando los criterios de la ACR/Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) de 2013.
- Tiene una forma cutánea difusa de SSc según los criterios de Leroy y Medsger.
- Duración de la enfermedad ≤ 5 años desde la primera manifestación del fenómeno no Raynaud.
- Tiene un mRSS de 15 a 45 unidades en la selección y tiene compromiso clínico de la piel proximal y distal a los codos, rodillas o ambos o cualquier compromiso del tronco, con o sin compromiso de la cara.
Si la duración de la enfermedad es > 24 meses definida como el tiempo desde la primera manifestación del fenómeno distinto de Raynaud, el sujeto debe cumplir al menos 1 de los criterios enumerados a continuación que son indicativos de enfermedad activa en la selección:
- Una documentación de una nueva afectación de la piel que ocurrió en los últimos 9 meses, o
- Aumento en mRSS ≥ 3 unidades en los últimos 9 meses, o
- Presencia de TFR o,
- Proteína C reactiva (PCR) ≥ 6 mg/L, o
- Velocidad de sedimentación de eritrocitos ≥ 28 mm/h, o
- Recuento de plaquetas ≥ 330 x 10^9/L (330 000/microlitro).
NOTA: El investigador debe excluir todas las demás enfermedades intercurrentes agudas si los sujetos cumplen los criterios de laboratorio (d, e, f) únicamente.
- Dispuesto a seguir las restricciones con respecto a los medicamentos concomitantes que se describen.
- Sujetos femeninos que no están amamantando y tienen una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio.
- Mujeres en edad fértil y hombres con pareja en edad fértil que actualmente usan o desean usar 2 métodos anticonceptivos efectivos, incluido el método de barrera, como se describe.
Criterio de exclusión:
- Los sujetos serán excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
- Tiene antecedentes o presencia de enfermedades autoinmunes reumáticas distintas de dcSSc, a menos que las características dominantes de la enfermedad sean dcSSc, según lo determine el investigador.
- Tiene una enfermedad pulmonar con FVC ≤ 50 % de lo previsto en el momento de la selección.
- Tiene un diagnóstico de hipertensión pulmonar en reposo clínicamente significativa (si excede la presión sistólica estimada del ventrículo derecho de > 40 mmHg estimada por ecocardiografía transtorácica [a menos que el cateterismo del corazón derecho sea normal en los últimos 6 meses] o presión arterial pulmonar media > 30 mmHg medida por cateterismo cardíaco derecho) y requiere tratamiento con más de un medicamento oral.
- Tiene una anomalía cardíaca como insuficiencia ventricular izquierda con fracción de eyección < 45 %, arritmia significativa, insuficiencia cardíaca congestiva (Clase II-IV de la New York Heart Association), angina inestable, hipertensión no controlada o derrame pericárdico sintomático en la selección.
- Tiene antecedentes de infarto de miocardio en las últimas 26 semanas antes de la selección.
- Tiene antecedentes de crisis renal en las últimas 52 semanas antes de la selección.
- Tiene antecedentes documentados de enfermedad renal crónica (etapa 4-5, una tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] < 30 ml/min en la selección).
- Presencia o antecedentes de enfermedad hepatobiliar en la selección, determinada como clínicamente significativa por el Investigador después de la discusión con el Monitor Médico Patrocinador.
- Aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), fosfatasa alcalina (ALP) ≥ 2,0 × límite superior normal (ULN) o bilirrubina total > 1,5 × ULN en la selección.
- Tiene antecedentes o presencia de enfermedad clínicamente significativa no relacionada con SSc [neurológica, renal, endocrina, gastrointestinal cardiovascular, hepática, dermatológica, hematológica, musculoesquelética, genitourinaria, tromboembólica, arteriosclerosis avanzada, hipertiroidismo, hipertensión moderada a severa, enfermedad inmunológica, pulmonar ( por ejemplo, asma no controlada, enfisema, enfermedad pulmonar obstructiva crónica) o cualquier otro trastorno] según lo determine el investigador en la selección. Las condiciones consideradas no clínicamente significativas según el criterio del investigador son aceptables.
- Tiene antecedentes o presencia de una enfermedad psiquiátrica que el investigador considere clínicamente significativa y que pueda interferir con la evaluación del estudio y/o la seguridad del sujeto.
- Tiene alguna enfermedad clínicamente significativa o anormalidad de laboratorio que el investigador considere clínicamente significativa y que pueda interferir con la evaluación del estudio y/o la seguridad del sujeto en la selección. Las anormalidades de laboratorio incluyen pero no se limitan a cualquiera de las siguientes: Hemoglobina < 9 g/dL; WBC < 3000/mm3 (< 3 x 10^9/L); plaquetas < 100.000/mm3 (
- Tiene antecedentes de antígeno de superficie de hepatitis B positivo, anticuerpo de hepatitis C, excepto por cura documentada para el virus de la hepatitis B (VHB), definida como HBsAg y ADN del VHB sostenidos e indetectables en suero y virus de la hepatitis C (VHC) tratado adecuadamente con documentación de respuesta virológica sostenida definida como ARN del VHC indetectable al menos 12 semanas después del final del tratamiento.
- Tiene antecedentes de virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo
- Tiene antecedentes de melanoma, melanoma familiar (definido como tener 2 o más parientes de primer grado, como padres, hermanos y/o hijos), o presencia de melanoma y/o lesiones sospechosas de melanoma en la selección.
- Tiene presencia de carcinoma de células escamosas, carcinoma de células basales u otras lesiones cutáneas malignas. Cualquier lesión sospechosa o nevus (Lesiones Melanocíticas) será evaluada. Si la lesión sospechosa o los nevus (Lesiones Melanocíticas) no pueden resolverse mediante biopsia o escisión, el sujeto será excluido del estudio.
- Tiene antecedentes de cualquier otra neoplasia maligna en los últimos 5 años con la excepción de carcinoma de cuello uterino in situ.
- Tiene antecedentes o planea recibir una terapia de reducción de células o un trasplante de médula ósea durante el período de tratamiento del estudio.
- Tiene antecedentes de fototerapia ultravioleta (UV) dentro de las 6 semanas anteriores a la selección o planea recibir fototerapia UV durante el período de tratamiento del estudio.
Tratamiento de la enfermedad de SSc con
- Ciclofosfamida, rituximab o ciclosporina recibidos dentro de las 26 semanas anteriores a la selección.
- Moléculas pequeñas como los inhibidores de JAK (p. ej., tofacitinib) recibidas dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
- Pirfenidona recibida dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
- Infliximab, certolizumab, golimumab, adalimumab, abatacept, tocilizumab en las 10 semanas anteriores a la selección.
- Etanercept dentro de las 4 semanas previas a la selección.
- Corticosteroides orales, intravenosos o intramusculares (prednisona > 10 mg/día o equivalente) recibidos dentro de los 30 días previos a la selección
- Nintedanib dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
Más de 1 de los tratamientos inmunosupresores enumerados a continuación como terapia concomitante con el fármaco del estudio ha cambiado uno de los medicamentos a continuación dentro de las 12 semanas anteriores a la selección, o no ha recibido una dosis estable del mismo medicamento durante al menos 12 semanas antes de la selección.
- i. Micofenolato (hasta 3 g/día), o
- ii. Ácido micofenólico (hasta 2,14 g/día), o
- iii. Metotrexato (hasta 25 mg/semana), o
- IV. Leflunomida (hasta 20 mg/día), o
- v. Azatioprina (hasta 3 mg/kg/día).
- Tratamiento con afamelanotida u otro agonista de MC1R en las 12 semanas anteriores a la selección (Visita 1).
- Tratamiento con cualquier medicamento o suplemento que, en opinión del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio o la seguridad del sujeto.
- Ha estado expuesto previamente a MT 7117 (esto no incluye sujetos tratados con placebo).
- Ha tratado previamente con cualquier agente en investigación dentro de las 12 semanas anteriores a la selección O 5 vidas medias del producto en investigación (lo que sea más largo).
- Sujetos femeninos que estén embarazadas, amamantando o que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio.
- Tiene un estado de autoanticuerpo positivo de anticuerpo anticentrómero.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: MT-7117
Tableta oral de MT-7117 una vez al día.
|
MT-7117
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo
Tableta oral de placebo una vez al día.
|
Placebo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
La Puntuación Compuesta ACR CRISS (0-1) en la Semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
|
Se realizará la comparación entre el grupo de tratamiento con MT-7117 y el grupo placebo.
El algoritmo exponencial ACR CRISS determina la probabilidad prevista de mejoría desde el inicio, incorporando el cambio en mRSS, FVC % previsto, evaluaciones globales del médico y del paciente, y HAQ-DI.
El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 - 100%).
Una puntuación más alta indica una mayor mejoría.
|
Semana 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntaje ACR CRISS hasta la semana 39
Periodo de tiempo: 39 semanas
|
Evaluar la eficacia del tratamiento con MT 7117 durante un máximo de 39 semanas utilizando la puntuación ACR CRISS.
El algoritmo exponencial ACR CRISS determina la probabilidad prevista de mejora desde el inicio, incorporando cambios en mRSS, % previsto de FVC, evaluaciones globales del médico y del paciente y HAQ-DI.
El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 - 100%).
Una puntuación más alta indica una mayor mejora.
|
39 semanas
|
|
Cambio en el Índice de Discapacidad del Cuestionario de Evaluación de Salud (HAQ-DI) desde el valor basal hasta la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Evaluar la eficacia del tratamiento con MT 7117 durante hasta 52 semanas utilizando el Cuestionario de Evaluación de Salud - Índice de Discapacidad (HAQ-DI).
El Cuestionario de Evaluación de Salud - Índice de Discapacidad (HAQ-DI) es un instrumento autoadministrado que consta de 20 preguntas referidas a ocho conjuntos de componentes que incluyen vestirse/arreglarse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades.
Cada ítem se puntúa en una escala de 4 puntos de 0 a 3: 0 = Sin ninguna dificultad; 1 = Con cierta dificultad; 2 = Con mucha dificultad; 3 = Incapaz de hacerlo.
La puntuación global se calculó como la suma de las puntuaciones de los conjuntos de componentes y se dividió por el número de conjuntos de componentes respondidos.
Esta medida de resultado representa el cambio en la puntuación media desde el inicio del estudio.
Un cambio negativo desde el inicio del estudio indica una mejora.
|
52 semanas
|
|
Cambio en la Capacidad Vital Forzada Porcentual Prevista (%pFVC) desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Para evaluar la eficacia del tratamiento con MT-7117 durante hasta 52 semanas en la función pulmonar medida mediante la capacidad vital forzada porcentual predicha (%pFVC)
|
52 semanas
|
|
Cambio en la Evaluación Global del Paciente Desde el Inicio hasta la Semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Para evaluar la eficacia del tratamiento con MT-7117 durante hasta 52 semanas utilizando la Evaluación Global del Paciente
|
52 semanas
|
|
Cambio en la Evaluación Global del Médico desde la Línea de Base hasta la Semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Para evaluar la eficacia del tratamiento con MT-7117 durante un máximo de 52 semanas utilizando la Evaluación Global del Médico.
La Evaluación Global del Médico se utiliza para valorar la evaluación del médico sobre el estado de salud general del sujeto.
Los médicos califican la salud percibida del sujeto en una escala de 11 puntos de 0 (excelente) a 10 (extremadamente mala).
|
52 semanas
|
|
Cambio en la Puntuación Cutánea de Rodnan Modificada (mRSS) Desde la Línea de Base Hasta la Semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Para evaluar la eficacia del tratamiento con MT-7117 durante un máximo de 52 semanas utilizando la Puntuación Cutánea de Rodnan modificada (mRSS).
La mRSS evalúa el grosor de la piel del sujeto, que se valorará mediante palpación y se calificará utilizando una escala mRSS que va de 0 (normal) a 3 (engrosamiento cutáneo grave) en 17 zonas corporales diferentes.
La puntuación total es la suma de las puntuaciones cutáneas individuales de todas estas zonas y oscila entre 0 y 51 unidades.
|
52 semanas
|
|
Respondedor según la Puntuación ACR CRISS (CRISS≥0,6) Desde el Inicio hasta la Semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Evaluar la eficacia del tratamiento con MT-7117 durante hasta 52 semanas utilizando la puntuación CRISS.
Los sujetos con una puntuación CRISS ≥0,60 se consideran mejorados, mientras que los sujetos con una puntuación CRISS < 0,60 se consideran no mejorados.
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de febrero de 2021
Finalización primaria (Actual)
17 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
14 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
19 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MT-7117-G02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .