Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos forsøgspersoner med diffus kutan systemisk sklerose

12. december 2025 opdateret af: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos personer med diffus kutan systemisk sklerose

For at evaluere effektiviteten af ​​MT-7117-behandling hos forsøgspersoner med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) ved hjælp af American College of Rheumatology Composite Response Index in Diffuse Systemic Sclerosis (ACR CRISS) i uge 52

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege - Domaine Universitaire du Sart Tilman
    • Vlaam Gewest
      • Leuven, Vlaam Gewest, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis And Autoimmune Disease
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital - Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Glendale, Arizona, Forenede Stater, 85306
        • Arizona Arthritis
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale School of Medicine - The Anlyan Center (TAC) for Medical Research & Education
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33024
        • GNP Research
      • Ormond Beach, Florida, Forenede Stater, 32174
        • Millennium Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5422
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38119
        • Shelby Research, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
  • Italien
    • Ferrera
      • Cona, Ferrera, Italien, 44124
        • University of Ferrara Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant' Anna
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Azienda Ospedaliera Istituto Ortopedico Gaetano Pini
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku
      • Elblag, Polen, 82-300
        • Centrum Kliniczno-Badawcze J.Brzezicki, B.Gornikiewicz-Brzezicka Lekarze Spolka partnerska
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 30-149
        • Malopolskie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-218
        • Medyczne Centrum Hetmańska
      • Warsaw, Polen, 00-874
        • Medycyna Kliniczna
      • Wroclaw, Polen, 52-416
        • Centrum Medyczne Oporów
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Málaga, Spanien, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Institut d'Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Taulí
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Internistisches Zentrum des Universitaetsklinikums Erlangen
    • Baden-Wuettemberg
      • Tübingen, Baden-Wuettemberg, Tyskland, 72076
        • University Hospital of Tuebingen
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • CIRI, Centrum fur innovative Diagnostik und Therapie Rheumatologie und Immunologie (GmbH) Am Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitat

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Yderligere screeningskriteriekontrol kan gælde for kvalifikation.

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der opfylder alle følgende kriterier, vil blive betragtet som kvalificerede til at deltage i undersøgelsen:

    1. Skal give en underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (ICF) for at deltage i undersøgelsen. Forsøgspersonerne skal være i stand til (efter efterforskerens vurdering) at forstå undersøgelsens art og alle risici forbundet med deltagelse i undersøgelsen. Forsøgspersoner skal være villige til at samarbejde og overholde alle protokolrestriktioner og -procedurer, herunder studiebesøg.
    2. Mand eller kvinde alder ≥ 18 år ved screening med dokumenteret diagnose af systemisk sklerose (SSc), som defineret ved hjælp af 2013 ACR/European League Against Rheumatism (EULAR) kriterierne.
    3. Har diffus kutan form af SSc i henhold til Leroy og Medsgers kriterier.
    4. Sygdomsvarighed ≤ 5 år fra den første manifestation af ikke-Raynauds fænomen.
    5. Har en mRSS på 15 til 45 enheder ved screening og har klinisk hudinvolvering proksimalt og distalt i forhold til albuer, knæ eller begge dele eller enhver trunkal involvering, med eller uden ansigtspåvirkning.

    6. Hvis sygdomsvarigheden er > 24 måneder defineret som tiden fra den første manifestation af ikke-Raynaud-fænomenet, skal forsøgspersonen opfylde mindst 1 af nedenstående kriterier, der er tegn på aktiv sygdom ved screening:

      1. En dokumentation for ny hudpåvirkning, der er opstået inden for de seneste 9 måneder, eller
      2. Stigning i mRSS ≥ 3 enheder inden for de seneste 9 måneder, eller
      3. Tilstedeværelse af TFR'er eller,
      4. C-reaktivt protein (CRP) ≥ 6 mg/L, eller
      5. Erytrocytsedimentationshastighed ≥ 28 mm/time, eller
      6. Blodpladeantal ≥ 330 x 10^9/L (330.000/mikroliter).

      BEMÆRK: Investigator bør udelukke alle andre akutte interkurrente sygdomme, hvis forsøgspersoner kun opfylder laboratoriekriterier (d, e, f).

    7. Villig til at følge restriktioner vedrørende samtidig medicin, der er beskrevet.
    8. Kvindelige forsøgspersoner, som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline besøg, før de får den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
    9. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med partner i den fødedygtige alder bruger/vil i øjeblikket bruge 2 effektive præventionsmetoder, herunder barrieremetoden som beskrevet.

Ekskluderingskriterier:

- Forsøgspersoner vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

  1. Har en historie eller tilstedeværelse af andre reumatiske autoimmune sygdomme end dcSSc, medmindre de dominerende træk ved sygdommen er dcSSc, som bestemt af investigator.
  2. Har en lungesygdom med FVC ≤ 50 % af forventet på screeningstidspunktet.
  3. Har en diagnose af klinisk signifikant hvilende pulmonal hypertension (hvis det overstiger det estimerede højre ventrikulære systoliske tryk på > 40 mmHg estimeret ved transthorax ekkokardiografi [medmindre den højre hjertekateterisering er normal inden for de sidste 6 måneder] eller det gennemsnitlige pulmonale arterietryk > 30 mmHg målt ved højre hjertekateterisering) og kræver behandling med mere end én oral medicin.
  4. Har en hjerteabnormitet såsom venstre ventrikelsvigt med ejektionsfraktion < 45 %, signifikant arytmi, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association Klasse II-IV), ustabil angina, ukontrolleret hypertension eller symptomatisk perikardiel effusion ved screening.
  5. Har en historie med myokardieinfarkt i de sidste 26 uger før screening.
  6. Har en historie med nyrekrise inden for de seneste 52 uger før screening.
  7. Har en dokumenteret historie med kronisk nyresygdom (stadium 4-5, en estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] < 30 ml/min ved screening).
  8. Tilstedeværelse eller historie af hepatobiliær sygdom ved screening, bestemt som klinisk signifikant af investigator efter drøftelse med Sponsor Medical Monitor.
  9. Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP) ≥ 2,0 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin > 1,5 × ULN ved screening.
  10. Har en anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant sygdom, der ikke er relateret til SSc [neurologisk, renal, endokrin, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, dermatologisk, hæmatologisk, muskuloskeletal, genitourinær, tromboembolisk, fremskreden arteriosklerose, hyperthyroidisme, moderat til svær immunologisk hypertension, pulmonologisk hypertension, ukontrolleret astma, emfysem, kronisk obstruktiv lungesygdom) eller enhver anden lidelse] som bestemt af investigator ved screening. Forhold, der anses for ikke-klinisk signifikante i henhold til efterforskerens skøn, er acceptable.
  11. Har en historie eller tilstedeværelse af psykiatrisk sygdom vurderet til at være klinisk signifikant af investigator, og som kan interferere med undersøgelsens evaluering og/eller sikkerhed for forsøgspersonen.
  12. Har en klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet vurderet til at være klinisk signifikant af investigator, og som kan interferere med undersøgelsesevalueringen og/eller sikkerheden for forsøgspersonen ved screening. Laboratorieabnormaliteter omfatter, men ikke begrænset til, nogen af ​​følgende: Hæmoglobin < 9 g/dL; WBC < 3.000/mm3 (< 3 x 10^9/L); blodplader < 100.000/mm3 (
  13. Har en historie med positivt hepatitis B-overfladeantigen, hepatitis C-antistof, bortset fra dokumenteret helbredelse af hepatitis B-virus (HBV), defineret som vedvarende, upåviselig HBsAg og HBV-DNA i serum og tilstrækkeligt behandlet hepatitis C-virus (HCV) med dokumentation for vedvarende virologisk respons defineret som upåviselig HCV RNA mindst 12 uger efter afslutningen af ​​behandlingen.
  14. Har en historie med positiv human immundefektvirus (HIV)
  15. Har en historie med melanom, familiært melanom (defineret som at have 2 eller flere førstegradsslægtninge, såsom forælder, søskende og/eller barn), eller tilstedeværelse af melanom og/eller læsioner, der er mistænkelige for melanom ved screening.
  16. Har tilstedeværelse af pladecellekarcinom, basalcellekarcinom eller andre ondartede hudlæsioner. Eventuelle mistænkelige læsioner eller nevi (melanocytiske læsioner) vil blive evalueret. Hvis den mistænkelige læsion eller nevi (melanocytiske læsioner) ikke kan løses gennem biopsi eller excision, vil forsøgspersonen blive udelukket fra undersøgelsen.
  17. Har tidligere haft andre malignitet(er) inden for de sidste 5 år med undtagelse af cervikal carcinom in situ.
  18. Har en historie eller planlægger at modtage celledepleterende behandling eller knoglemarvstransplantation i løbet af studiebehandlingsperioden.
  19. Har en historie med ultraviolet (UV) fototerapi inden for 6 uger før screening eller planlægger at modtage UV-fototerapi i studiebehandlingsperioden.

  20. Behandling af SSc sygdom med

    1. Cyclophosphamid, rituximab eller cyclosporin modtaget inden for 26 uger før screening.
    2. Små molekyler såsom JAK-hæmmere (f.eks. tofacitinib) modtaget inden for 12 uger før screening.
    3. Pirfenidon modtaget inden for 12 uger før screening.
    4. Infliximab, certolizumab, golimumab, adalimumab, abatacept, tocilizumab inden for 10 uger før screening.
    5. Etanercept inden for 4 uger før screening.
    6. Orale, intravenøse eller intramuskulære kortikosteroider (prednison > 10 mg/dag eller tilsvarende) modtaget inden for 30 dage før screening
    7. Nintedanib inden for 12 uger før screening.

    8. Mere end 1 af den immunsuppressive behandling, der er anført nedenfor som samtidig behandling med undersøgelseslægemidlet, har ændret en af ​​nedenstående medicin inden for 12 uger før screening eller ikke på en stabil dosis af den samme medicin i mindst 12 uger før screening.

      • jeg. Mycophenolat (op til 3 g/dag), eller
      • ii. Mycophenolsyre (op til 2,14 g/dag), eller
      • iii. Methotrexat (op til 25 mg/uge), eller
      • iv. Leflunomid (op til 20 mg/dag), eller
      • v. Azathioprin (op til 3 mg/kg/dag).
  21. Behandling med afamelanotid eller anden MC1R-agonist inden for 12 uger før screening (besøg 1).
  22. Behandling med lægemidler eller kosttilskud, som efter efterforskerens mening kan forstyrre undersøgelsens formål eller forsøgspersonens sikkerhed.
  23. Har tidligere været udsat for MT 7117 (dette inkluderer ikke placebobehandlede personer).
  24. Har tidligere behandlet med et hvilket som helst forsøgsmiddel inden for 12 uger før screening ELLER 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).
  25. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen.
  26. Har en positiv autoantistofstatus af anti-centromere antistof.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MT-7117
Oral tablet af MT-7117 én gang dagligt.
Medicin: MT-7117
MT-7117
Andre navne:
  • Dersimelagon
Placebo komparator: Placebo
Oral tablet med placebo én gang dagligt.
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ACR CRISS-sammensat score (0-1) ved uge 52
Tidsramme: Uge 52
Sammenligningen mellem MT-7117-behandlingsgruppen og placebogruppen vil blive udført. ACR CRISS eksponentialalgoritmen bestemmer den forudsagte sandsynlighed for forbedring fra baseline, der inkorporerer ændring i mRSS, FVC % forudsagt, læge- og patientglobale vurderinger og HAQ-DI. Resultatet er en kontinuerlig variabel mellem 0,0 og 1,0 (0 - 100%). En højere score indikerer større forbedring.
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ACR CRISS-score op til uge 39
Tidsramme: 39 uger
For at evaluere effektiviteten af ​​MT 7117-behandling i op til 39 uger ved hjælp af ACR CRISS Score. ACR CRISS eksponentielle algoritme bestemmer den forudsagte sandsynlighed for forbedring fra baseline, inkorporerer ændring i mRSS, FVC % forudsagt, læger og patient globale vurderinger og HAQ-DI. Resultatet er en kontinuerlig variabel mellem 0,0 og 1,0 (0 - 100%). En højere score indikerer større forbedring.
39 uger
Ændring i Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) fra baseline op til uge 52
Tidsramme: 52 uger
At evaluere effektiviteten af MT 7117-behandling i op til 52 uger ved hjælp af Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ DI). Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) er et selvadministreret instrument, der består af 20 spørgsmål, der henviser til otte komponentgrupper bestående af påklædning/personlig pleje, rejsning, spisning, gang, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter. Hvert emne vurderes på en 4-punkts skala fra 0 til 3: 0 = Uden vanskelighed; 1 = Med visse vanskeligheder; 2 = Med store vanskeligheder; 3 = Ikke i stand til at gøre. Den samlede score blev beregnet som summen af komponentgruppescores og divideret med antallet af besvarede komponentgrupper. Denne resultatmåling repræsenterer ændringen i gennemsnitsscore fra baseline. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
52 uger
Ændring i procent forudsagt tvangs vitalkapacitet (%pFVC) fra baseline op til uge 52
Tidsramme: 52 uger
At evaluere effektiviteten af MT-7117-behandling i op til 52 uger på lungefunktionen målt ved procent forudsagt vital kapacitet (%pFVC)
52 uger
Ændring i Patient Global Assessment fra baseline op til uge 52
Tidsramme: 52 uger
Til at evaluere effektiviteten af MT-7117-behandling i op til 52 uger ved hjælp af Patient Global Assessment
52 uger
Ændring i Physician Global Assessment fra baseline op til uge 52
Tidsramme: 52 uger
At vurdere effektiviteten af MT-7117-behandling i op til 52 uger ved hjælp af Physician Global Assessment. Physician Global Assessment anvendes til at vurdere lægens vurdering af forsøgspersonens generelle helbredstilstand. Læger vurderer forsøgspersonens opfattede helbred på en 11-points skala fra 0 (fremragende) til 10 (yderst dårlig).
52 uger
Ændring i modificeret Rodnan hudscore (mRSS) fra baseline op til uge 52
Tidsramme: 52 uger
At evaluere effektiviteten af MT-7117-behandling i op til 52 uger ved hjælp af den modificerede Rodnan hudscore (mRSS). mRSS vurderer en forsøgspersons hudtykkelse, som vil blive vurderet ved palpering og vurderet ved hjælp af en mRSS, der spænder fra 0 (normal) til 3 (alvorlig hud fortykkelse) på 17 forskellige kropsområder. Den samlede score er summen af de individuelle hudscorer fra alle disse områder og spænder fra 0 til 51 enheder.
52 uger
ACR CRISS Score Responder (CRISS≥0,6) Fra baseline op til uge 52
Tidsramme: 52 uger
For at evaluere effekten af MT-7117-behandling i op til 52 uger ved hjælp af CRISS-score. Patienter med en CRISS-score ≥0,60 anses for at have forbedret sig, mens patienter med en CRISS-score < 0,60 anses for ikke at have forbedret sig.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

14. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

19. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-7117-G02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner