Inhalační léčba bronchopulmonální dysplazie
20. srpna 2025 aktualizováno: Thomas Michael Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Pilotní studie inhalační léčby bronchopulmonální dysplazie
Primárním cílem této studie je poskytnout rozšířený přístup k S-nitrosylační terapii pro léčbu bronchopulmonální dysplazie
Přehled studie
Detailní popis
Otevřená studie s 20 účastníky, otevřená, s blokovou eskalací dávky u 3 subjektů/dávka (0,5 ml/kg 0,25 mM, 0,5 mM nebo 1 mM).
Minimálně sedm dní sledování oddělí dávkovací bloky.
Dalších 11 subjektů bude zapsáno v maximálním 1 mM bloku (5x10-7 mol/kg).
Primárními výsledky jsou bezpečnost během 30 minut inhalace a po dobu 4 hodin po inhalaci, měřeno výskytem nežádoucích příhod souvisejících s léčbou + časovým obdobím [během podávání a sledováním následujících 7 dnů].
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 týdny až 1 rok (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Vrozené nebo vrozené děti jakéhokoli pohlaví nebo jakékoli rasy nebo etnického původu
- <32 týdnů těhotenství při narození (nejlepší porodnické datum)
- Ve věku 29 až 365 dní
- Refrakterní hypoxické respirační selhání (průměrný denní FiO2 > 35 % po dobu 5 dnů)
- Vyžaduje mechanickou ventilaci přes endotracheální dýchací cesty
Kritéria vyloučení:
- Život ohrožující vrozené nebo získané anomálie (letální chromozomální, hrudní/kardiální, mozek)
- Nestabilní stav definovaný jako těžká hypoxémie (FiO2 > 85 % po dobu > 24 hodin), sepse nebo hypotenze
- Výchozí methemoglobin > 3 %, vrozená methemoglobinémie nebo familiární hemoglobinopatie
- Na steroidech k usnadnění endotracheální extubace
- Jedinci užívající inhalační oxid dusnatý, inhibitor fosfodiesterázy 5 (PDE-5), užívající alopurinol, β-adrenergní blokátory, tricyklická antidepresiva, meperidin (nebo příbuzné látky CNS) nebo nitráty
- Trombocytopenie definovaná jako <50 000 krevních destiček/µl na týdenních laboratořích NICU, klinické známky krvácení, antikoagulancia nebo osoby s dědičnou nebo získanou poruchou koagulace
- Anémie definovaná jako hemoglobin < 9 mg/dl v týdenních laboratořích NICU
- Obavy z již existujícího poškození jater definovaného jako AST/ALT > 50 IU/L nebo přímý bilirubin > 1 mg/dl na týdenních laboratořích NICU
- Obavy z akutního poškození ledvin definované jako sérový kreatinin > 0,7 mg/dl v týdenních laboratořích na JIP nebo 24hodinový výdej moči <1,0 ml/kg/h během předchozích 4 dnů
- Pacienti, kteří jsou ventilováni zařízením, které není certifikováno pro přimíchávání aerosolových roztoků do okruhu ventilátoru
- Záznamový lékař je proti zařazení pacienta kvůli obavám o bezpečnost; nebo jakýkoli stav, který neumožňuje bezpečné dodržování protokolu
- Subjekty, které prodělaly srdeční zástavu s KPR po dobu delší než 30 minut
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GSNO terapie
Intervence bude 30 minut inhalace látky GSNO v blocích pro zařazení tří subjektů/dávka (0,5 ml/kg 0,25 mM, 0,5 mM nebo 1 mM) pro kojence.
|
Intervence bude 30 minut inhalace látky GSNO v blocích pro zařazení tří subjektů/dávka (0,5 ml/kg 0,25 mM, 0,5 mM nebo 1 mM) pro kojence.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Léčba naléhavé nežádoucí příhody
Časové okno: 7 dní
|
Výskyt nežádoucích účinků > 3. stupně souvisejících s léčbou
|
7 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna S-nitrosoglutathionu
Časové okno: 30 minut
|
Procentuální změna v S-nitrosoglutathionu před/po ošetření
|
30 minut
|
|
Změna indexu saturace kyslíkem
Časové okno: 4 hodiny
|
Procentuální změna indexu saturace kyslíkem (O.S.I.) před/po ošetření.
index saturace kyslíkem [O.S.I. = (Fi02) x (střední tlak v dýchacích cestách) x 100 / (Sp02)].
Vysoké skóre OSI ukazuje na horší respirační selhání (vysoké OSI = špatné, nízké OSI = dobré). Rozsah stupnice: nula – nekonečno
|
4 hodiny
|
|
Změna katabolismu GSNO před/po léčbě
Časové okno: 30 minut
|
Procentuální změna v katabolismu GSNO před/po léčbě
|
30 minut
|
|
Intermitentní hypoxémie měřená saturací kyslíkem po léčbě
Časové okno: 4 hodiny
|
Výskyt, trvání a nejnižší hodnoty intermitentní hypoxémie (SpO2 < 80 %) měřené parametry saturace kyslíkem po léčbě
|
4 hodiny
|
|
Parametry ventilátoru po ošetření
Časové okno: 4 hodiny
|
Změna parametrů ventilátoru po léčbě
|
4 hodiny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Thomas Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. srpna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. listopadu 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. listopadu 2020
První zveřejněno (Aktuální)
6. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BPD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .