Inhaleret behandling for bronkopulmonal dysplasi
7. august 2023 opdateret af: Thomas Michael Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Pilotundersøgelse af en inhaleret behandling for bronkopulmonal dysplasi
Det primære formål med denne undersøgelse er at give udvidet adgang til S-nitrosyleringsterapi til behandling af bronkopulmonal dysplasi
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Åbent studie med 20 deltagere, åbent, med blokdosiseskalering på 3 forsøgspersoner/dosis (0,5 ml/kg af 0,25 mM, 0,5 mM eller 1 mM).
Mindst syv dages overvågning vil adskille doseringsblokke.
Yderligere 11 forsøgspersoner vil blive tilmeldt den maksimale 1 mM blok (5x10-7 mol/kg).
De primære resultater er sikkerhed under 30 minutters inhalation og i 4 timer efter inhalation, målt ved forekomst af uønskede hændelser relateret til behandlingen + tidsperiode [under administration og spores i de næste 7 dage].
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
20
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 uger til 1 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Medfødte eller udfødte spædbørn af enten køn eller enhver race eller etnicitet
- <32 ugers graviditet ved fødslen (bedste obstetriske dating)
- I alderen 29 til 365 dage
- Refraktær hypoxisk respirationssvigt (gennemsnitlig daglig FiO2 >35 % i 5 dage)
- Kræver mekanisk ventilation via endotracheal luftvej
Ekskluderingskriterier:
- Livstruende medfødte eller erhvervede anomalier (dødelige kromosomale, thorax-/hjerte-, hjerne)
- Ustabil tilstand defineret som svær hypoxæmi (FiO2 >85 % i >24 timer), sepsis eller hypotension
- Baseline methæmoglobin > 3 %, medfødt methæmoglobinæmi eller en familiær hæmoglobinopati
- På steroid for at lette endotracheal ekstubation
- Personer på inhaleret nitrogenoxid, en phosphodiesterase 5 (PDE-5) hæmmer, der tager allopurinol, β-adrenerge blokkere, tricykliske antidepressiva, meperidin (eller relaterede CNS-midler) eller nitrater
- Trombocytopeni defineret som <50.000 blodplader/µL på ugentlige NICU-laboratorier, kliniske tegn på blødning, på et antikoagulant eller personer med en arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse
- Anæmi defineret som et hæmoglobin på < 9 mg/dL på ugentlige NICU-laboratorier
- Bekymringer for allerede eksisterende leverskade defineret som en ASAT/ALT > 50 IE/L eller direkte bilirubin > 1 mg/dL på ugentlige NICU-laboratorier
- Bekymringer for akut nyreskade defineret som serumkreatinin > 0,7 mg/dL på ugentlige NICU-laboratorier eller 24-timers urinproduktion <1,0 ml/kg/time i løbet af de foregående 4 dage
- Patienter, der ventileres med en enhed, der ikke er certificeret til blanding af aerosoliserede opløsninger i ventilatorkredsløbet
- Journalistlæge modsatte sig at indskrive patienten på grund af opfattede sikkerhedsproblemer; eller enhver tilstand, der ikke tillader, at protokollen følges sikkert
- Forsøgspersoner, der har oplevet hjertestop med HLR i mere end 30 minutter
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: GSNO terapi
Intervention vil være 30 minutters inhaleret GSNO-middel i tilmeldingsblokke af tre forsøgspersoner/dosis (0,5 ml/kg af 0,25 mM, 0,5 mM eller 1 mM) til spædbørn.
|
Intervention vil være 30 minutters inhaleret GSNO-middel i tilmeldingsblokke af tre forsøgspersoner/dosis (0,5 ml/kg af 0,25 mM, 0,5 mM eller 1 mM) til spædbørn.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandling Nye uønskede hændelser
Tidsramme: 7 dage
|
Forekomst af >grad 3 bivirkninger relateret til behandlingen
|
7 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
S-nitrosoglutathion ændring
Tidsramme: 30 minutter
|
Procentvis ændring i S-nitrosoglutathion før/efter behandling
|
30 minutter
|
|
Ændring i iltmætningsindeks
Tidsramme: 4 timer
|
Procentvis ændring i oxygenmætningsindeks (O.S.I.) før/efter behandling.
oxygenmætningsindeks [O.S.I. = (FiO2) x (middelluftvejstryk) x 100 / (SpO2)].
Høje OSI-score indikerer værre respirationssvigt (høj OSI = dårlig, lav OSI = god). Skalaområde: nul - uendelig
|
4 timer
|
|
Ændring i GSNO katabolisme før/efter behandling
Tidsramme: 30 minutter
|
Procentvis ændring i GSNO-katabolisme før/efter behandling
|
30 minutter
|
|
Intermitterende hypoxæmi målt ved iltmætning efter behandling
Tidsramme: 4 timer
|
Hyppighed, varighed og nadir af intermitterende hypoxæmi (SpO2 <80%) målt ved iltmætningsparametre efter behandling
|
4 timer
|
|
Ventilatorparametre efter behandling
Tidsramme: 4 timer
|
Ændring i ventilatorparametre efter behandling
|
4 timer
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Thomas Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. august 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. november 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. november 2020
Først opslået (Faktiske)
6. november 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
7. august 2023
Sidst verificeret
1. august 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BPD
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Bronkopulmonal dysplasi
-
Boston Children's HospitalAfsluttetAML | ALLE | Bifænotypisk leukæmi | Refraktær anæmi | Refraktær cytopeni med multilineage dysplasi | Refraktær anæmi med ringede sideroblaster | Udifferentieret leukæmi | Ref. Cytopeni w Multilineage Dysplasia & Ringede Sideroblaster | Refraktær anæmi med overskydende Blasts-1 (5-10% Blasts) | Refraktær anæmi... og andre forholdForenede Stater
Kliniske forsøg med GSNO
-
James ReynoldsNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University Hospitals... og andre samarbejdspartnereRekruttering