Geïnhaleerde behandeling voor bronchopulmonale dysplasie
7 augustus 2023 bijgewerkt door: Thomas Michael Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Pilotstudie van een geïnhaleerde behandeling voor bronchopulmonale dysplasie
Het primaire doel van deze studie is om uitgebreide toegang te bieden tot S-nitrosylatietherapie voor de behandeling van bronchopulmonale dysplasie
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Open-label studie met 20 deelnemers, open-label, met blokdosisescalatie van 3 proefpersonen/dosis (0,5 ml/kg van 0,25 mM, 0,5 mM of 1 mM).
Een minimum van zeven dagen toezicht zal de doseringsblokken scheiden.
Er zullen nog eens 11 proefpersonen worden ingeschreven bij het maximale blok van 1 mM (5x10-7 mol/kg).
De primaire uitkomsten zijn veiligheid gedurende 30 minuten inhalatie en gedurende 4 uur na inhalatie, gemeten aan de hand van het optreden van bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling + tijdsperiode [tijdens toediening en gevolgd gedurende de volgende 7 dagen].
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 weken tot 1 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Aangeboren of geboren baby's van geslacht of ras of etniciteit
- <32 weken zwangerschap bij geboorte (beste verloskundige datering)
- Leeftijd 29 tot 365 dagen
- Refractaire hypoxische respiratoire insufficiëntie (gemiddelde dagelijkse FiO2 >35% gedurende 5 dagen)
- Vereist mechanische ventilatie via endotracheale luchtweg
Uitsluitingscriteria:
- Levensbedreigende aangeboren of verworven afwijkingen (dodelijk chromosomaal, borstkas/hart, hersenen)
- Instabiele toestand gedefinieerd als ernstige hypoxemie (FiO2 >85% gedurende >24 uur), sepsis of hypotensie
- Baseline methemoglobine> 3%, congenitale methemoglobinemie of een familiale hemoglobinopathie
- Op steroïden om endotracheale extubatie te vergemakkelijken
- Individuen die stikstofmonoxide inhaleren, een fosfodiësterase 5 (PDE-5)-remmer, die allopurinol, β-adrenerge blokkers, tricyclische antidepressiva, meperidine (of verwante CZS-middelen) of nitraten gebruiken
- Trombocytopenie gedefinieerd als <50.000 bloedplaatjes/µL op wekelijkse NICU-labs, klinisch bewijs van bloeding, op een antistollingsmiddel, of personen met een erfelijke of verworven stollingsstoornis
- Bloedarmoede gedefinieerd als een hemoglobinegehalte van < 9 mg/dL op wekelijkse NICU-labs
- Bezorgdheid over reeds bestaande leverschade gedefinieerd als een ASAT/ALAT > 50 IU/L of direct bilirubine >1 mg/dL op wekelijkse NICU-labs
- Zorgen voor acuut nierletsel gedefinieerd als een serumcreatinine > 0,7 mg/dL op wekelijkse NICU-labs of 24-uurs urineproductie <1,0 ml/kg/uur gedurende de voorgaande 4 dagen
- Patiënten die worden beademd met een apparaat dat niet is gecertificeerd voor het mengen van aërosoloplossingen in het beademingscircuit
- Geregistreerde arts verzette zich tegen het inschrijven van de patiënt vanwege gepercipieerde bezorgdheid over de veiligheid; of enige voorwaarde waardoor het protocol niet veilig kan worden gevolgd
- Proefpersonen die langer dan 30 minuten een hartstilstand hebben gehad met reanimatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GSNO-therapie
De interventie bestaat uit 30 minuten geïnhaleerd GSNO-agens in inschrijvingsblokken van drie proefpersonen/dosis (0,5 ml/kg van 0,25 mM, 0,5 mM of 1 mM) voor baby's.
|
De interventie bestaat uit 30 minuten geïnhaleerd GSNO-agens in inschrijvingsblokken van drie proefpersonen/dosis (0,5 ml/kg van 0,25 mM, 0,5 mM of 1 mM) voor baby's.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandeling Opkomende bijwerkingen
Tijdsspanne: 7 dagen
|
Optreden van >graad 3 bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling
|
7 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
S-nitrosoglutathion verandering
Tijdsspanne: 30 minuten
|
Percentage verandering in S-nitrosoglutathion voor/na behandeling
|
30 minuten
|
|
Verandering in zuurstofverzadigingsindex
Tijdsspanne: 4 uur
|
Percentage verandering in zuurstofverzadigingsindex (OSI) voor/na behandeling.
zuurstofverzadigingsindex [O.S.I. = (FiO2) x (gemiddelde luchtwegdruk) x 100 / (SpO2)].
Hoge OSI-scores duiden op erger ademhalingsfalen (hoge OSI = slecht, lage OSI = goed). Schaalbereik: nul - oneindig
|
4 uur
|
|
Verandering in GSNO-katabolisme voor/na behandeling
Tijdsspanne: 30 minuten
|
Percentage verandering in GSNO-katabolisme voor/na behandeling
|
30 minuten
|
|
Intermitterende hypoxemie zoals gemeten door zuurstofverzadiging na de behandeling
Tijdsspanne: 4 uur
|
Incidentie, duur en nadirs van intermitterende hypoxemie (SpO2 <80%) zoals gemeten aan de hand van zuurstofverzadigingsparameters na de behandeling
|
4 uur
|
|
Ventilatorparameters na de behandeling
Tijdsspanne: 4 uur
|
Verandering in ventilatorparameters na de behandeling
|
4 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Thomas Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 augustus 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 september 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 september 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 november 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 november 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 augustus 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BPD
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op GSNO
-
James ReynoldsNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University Hospitals Cleveland... en andere medewerkersWerving