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Traitement inhalé de la dysplasie bronchopulmonaire

7 août 2023 mis à jour par: Thomas Michael Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center

Étude pilote d'un traitement inhalé pour la dysplasie bronchopulmonaire

L'objectif principal de cette étude est de fournir un accès élargi à la thérapie de S-nitrosylation pour le traitement de la dysplasie bronchopulmonaire

Aperçu de l'étude

Statut

Suspendu

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude en ouvert avec 20 participants, en ouvert, avec escalade de dose en bloc de 3 sujets/dose (0,5 mL/kg de 0,25 mM, 0,5 mM ou 1 mM). Un minimum de sept jours de surveillance séparera les blocs de dosage. 11 sujets supplémentaires seront inscrits au bloc maximum de 1 mM (5x10-7 moles/kg). Les critères de jugement principaux sont la sécurité pendant 30 minutes d'inhalation et pendant 4 heures après l'inhalation, mesurée par la survenue d'événements indésirables liés au traitement + la période [pendant l'administration et suivie pendant les 7 jours suivants].

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Rainbow Babies and Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 semaines à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Nourrissons innés ou non de l'un ou l'autre sexe ou de toute race ou origine ethnique
  2. <32 semaines de gestation à la naissance (meilleure datation obstétricale)
  3. Âgé de 29 à 365 jours
  4. Insuffisance respiratoire hypoxique réfractaire (FiO2 quotidienne moyenne > 35 % pendant 5 jours)
  5. Nécessite une ventilation mécanique via les voies respiratoires endotrachéales

Critère d'exclusion:

  1. Anomalies congénitales ou acquises potentiellement mortelles (chromosomiques mortelles, thoraciques/cardiaques, cérébrales)
  2. État instable défini comme une hypoxémie sévère (FiO2 > 85 % pendant > 24 heures), une septicémie ou une hypotension
  3. Méthémoglobine initiale > 3 %, méthémoglobinémie congénitale ou hémoglobinopathie familiale
  4. Sous stéroïde pour faciliter l'extubation endotrachéale
  5. Personnes sous monoxyde d'azote inhalé, un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (PDE-5), prenant de l'allopurinol, des β-bloquants, des antidépresseurs tricycliques, de la mépéridine (ou des agents apparentés du SNC) ou des nitrates
  6. Thrombocytopénie définie comme < 50 000 plaquettes/µL dans les laboratoires hebdomadaires de l'USIN, signes cliniques de saignement, sous anticoagulant ou chez les personnes atteintes d'un trouble de la coagulation héréditaire ou acquis
  7. Anémie définie comme une hémoglobine < 9 mg/dL dans les laboratoires hebdomadaires de l'USIN
  8. Préoccupations concernant des lésions hépatiques préexistantes définies comme un AST/ALT > 50 UI/L ou une bilirubine directe > 1 mg/dL dans les laboratoires hebdomadaires de l'USIN
  9. Préoccupations pour une lésion rénale aiguë définie comme une créatinine sérique > 0,7 mg/dL dans les laboratoires hebdomadaires de l'USIN ou un débit urinaire sur 24 heures < 1,0 ml/kg/h au cours des 4 jours précédents
  10. Patients ventilés avec un appareil non certifié pour le mélange de solutions en aérosol dans le circuit du ventilateur
  11. Le médecin traitant s'est opposé à l'inscription du patient en raison de problèmes de sécurité perçus ; ou toute condition qui ne permet pas de suivre le protocole en toute sécurité
  12. Sujets ayant subi un arrêt cardiaque avec RCR pendant plus de 30 minutes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Thérapie GSNO
L'intervention consistera en 30 minutes d'agent GSNO inhalé dans des blocs d'inscription de trois sujets/dose (0,5 mL/kg de 0,25 mM, 0,5 mM ou 1 mM) pour les nourrissons.
L'intervention consistera en 30 minutes d'agent GSNO inhalé dans des blocs d'inscription de trois sujets/dose (0,5 mL/kg de 0,25 mM, 0,5 mM ou 1 mM) pour les nourrissons.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables liés au traitement
Délai: 7 jours
Apparition d'événements indésirables de > grade 3 liés au traitement
7 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de S-nitrosoglutathion
Délai: 30 minutes
Variation en pourcentage du S-nitrosoglutathion avant/après le traitement
30 minutes
Modification de l'indice de saturation en oxygène
Délai: 4 heures
Changement en pourcentage de l'indice de saturation en oxygène (O.S.I.) avant/après le traitement. indice de saturation en oxygène [O.S.I. = (FiO2) x (pression moyenne des voies respiratoires) x 100 / (SpO2)]. Des scores OSI élevés indiquent une insuffisance respiratoire plus grave (OSI élevé = mauvais, OSI bas = bon). Plage d'échelle : zéro - infini
4 heures
Modification du catabolisme du GSNO avant/après le traitement
Délai: 30 minutes
Changement en pourcentage du catabolisme du GSNO avant/après le traitement
30 minutes
Hypoxémie intermittente mesurée par la saturation en oxygène après le traitement
Délai: 4 heures
Incidence, durée et nadirs de l'hypoxémie intermittente (SpO2 < 80 %) tels que mesurés par les paramètres de saturation en oxygène après le traitement
4 heures
Paramètres du ventilateur après le traitement
Délai: 4 heures
Modification des paramètres du ventilateur après le traitement
4 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Thomas Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2020

Première publication (Réel)

6 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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