Inhalasjonsbehandling for bronkopulmonal dysplasi
20. august 2025 oppdatert av: Thomas Michael Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Pilotstudie av en inhalert behandling for bronkopulmonal dysplasi
Hovedmålet med denne studien er å gi utvidet tilgang til S-nitrosyleringsterapi for behandling av bronkopulmonal dysplasi
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Åpen studie med 20 deltakere, åpen, med blokkdoseøkning på 3 personer/dose (0,5 ml/kg på 0,25 mM, 0,5 mM eller 1 mM).
Minimum syv dagers overvåking vil skille doseringsblokker.
Ytterligere 11 forsøkspersoner vil bli registrert med maksimalt 1 mM blokk (5x10-7 mol/kg).
De primære resultatene er sikkerhet i løpet av 30 minutter med inhalasjon, og i 4 timer etter inhalasjon, målt ved forekomst av uønskede hendelser relatert til behandling + tidsperiode [under administrering og spores i de neste 7 dagene].
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 uker til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Medfødte eller utfødte spedbarn av enten kjønn eller en hvilken som helst rase eller etnisitet
- <32 ukers svangerskap ved fødselen (beste obstetriske dating)
- I alderen 29 til 365 dager
- Refraktær hypoksisk respirasjonssvikt (gjennomsnittlig daglig FiO2 >35 % i 5 dager)
- Krever mekanisk ventilasjon via endotrakeal luftvei
Ekskluderingskriterier:
- Livstruende medfødte eller ervervede anomalier (dødelige kromosomale, thorax/hjerte, hjerne)
- Ustabil tilstand definert som alvorlig hypoksemi (FiO2 >85 % i >24 timer), sepsis eller hypotensjon
- Baseline methemoglobin > 3 %, medfødt methemoglobinemi eller en familiær hemoglobinopati
- På steroid for å lette endotrakeal ekstubasjon
- Personer på inhalert nitrogenoksid, en fosfodiesterase 5 (PDE-5) hemmer, som tar allopurinol, β-adrenerge blokkere, trisykliske antidepressiva, meperidin (eller relaterte CNS-midler) eller nitrater
- Trombocytopeni definert som <50 000 blodplater/µL på ukentlige NICU-laboratorier, kliniske tegn på blødning, på en antikoagulant eller personer med en arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse
- Anemi definert som et hemoglobin på < 9 mg/dL på ukentlige NICU-laboratorier
- Bekymringer for eksisterende leverskade definert som en ASAT/ALT > 50 IE/L eller direkte bilirubin > 1 mg/dL på ukentlige laboratorier på NICU
- Bekymringer for akutt nyreskade definert som serumkreatinin > 0,7 mg/dL på ukentlige NICU-laboratorier eller 24-timers urinproduksjon <1,0 ml/kg/time i løpet av de foregående 4 dagene
- Pasienter som ventileres med en enhet som ikke er sertifisert for blanding av aerosoliserte løsninger i respiratorkretsen
- Legen i journalen motsatte seg å registrere pasienten på grunn av oppfattede sikkerhetshensyn; eller enhver tilstand som ikke tillater at protokollen følges trygt
- Personer som har opplevd hjertestans med HLR i mer enn 30 minutter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GSNO terapi
Intervensjon vil være 30 minutter med inhalert GSNO-middel i registreringsblokker av tre forsøkspersoner/dose (0,5 ml/kg på 0,25 mM, 0,5 mM eller 1 mM) til spedbarn.
|
Intervensjon vil være 30 minutter med inhalert GSNO-middel i registreringsblokker av tre forsøkspersoner/dose (0,5 ml/kg på 0,25 mM, 0,5 mM eller 1 mM) til spedbarn.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandling Nye uønskede hendelser
Tidsramme: 7 dager
|
Forekomst av >grad 3 bivirkninger relatert til behandlingen
|
7 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
S-nitrosoglutation endring
Tidsramme: 30 minutter
|
Prosentvis endring i S-nitrosoglutation før/etter behandling
|
30 minutter
|
|
Endring i oksygenmetningsindeks
Tidsramme: 4 timer
|
Prosentvis endring i oksygenmetningsindeks (O.S.I.) før/etter behandling.
oksygenmetningsindeks [O.S.I. = (FiO2) x (gjennomsnittlig luftveistrykk) x 100 / (SpO2)].
Høy OSI-score indikerer verre respirasjonssvikt (høy OSI = dårlig, lav OSI = bra). Skalaområde: null - uendelig
|
4 timer
|
|
Endring i GSNO-katabolisme før/etter behandling
Tidsramme: 30 minutter
|
Prosentvis endring i GSNO-katabolisme før/etter behandling
|
30 minutter
|
|
Intermitterende hypoksemi målt ved oksygenmetning etter behandling
Tidsramme: 4 timer
|
Forekomst, varighet og nadir av intermitterende hypoksemi (SpO2 <80%) målt ved oksygenmetningsparametere etter behandling
|
4 timer
|
|
Ventilatorparametere etter behandling
Tidsramme: 4 timer
|
Endring i ventilatorparametere etter behandling
|
4 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Thomas Raffay, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. august 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. november 2020
Først lagt ut (Faktiske)
6. november 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BPD
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .