Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Systematické hodnocení laryngofaryngeální funkce u pacientů s MSA, PD a 4 opakujícími se tauopatiemi (FEEMSA)

7. dubna 2025 aktualizováno: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Prospektivní observační studie pro systematické hodnocení laryngofaryngeální funkce u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií, Parkinsonovou nemocí a 4 opakovanými tauopatiemi

Jedná se o neintervenční observační studii navrženou tak, aby systematicky zaznamenávala výsledky rutinních laryngeálních vyšetření a specifické charakteristiky dysfagie u pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA), Parkinsonovou nemocí (PD) a progresivní supranukleární obrnou (PSP) a souvisejícími 4repetitními tauopatiemi. Budou zaznamenány výsledky fibrooptického / flexibilního endoskopického hodnocení polykání (FEES) při provádění strukturovaného protokolu úlohy. Pokud jsou k dispozici, zaznamenají se také výsledky elektromyografie hrtanu (EMG). Kromě výsledků vyšetření se shromažďují demografická data a data specifická pro onemocnění a zadávají se dva dotazníky, dotazník o poruchách polykání pro Parkinsonovu nemoc (SDQ-PD) a dotazník o kvalitě života pro polykání (SWALQOL).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Mnohočetná systémová atrofie (MSA) je sporadická progresivní neurodegenerativní porucha způsobená oligodendrogliální agregací α-synukleinu postihující převážně nigrostriatální, olivo-ponto-cerebelární a autonomní systémy, což má za následek klinický obraz dysautonomie kombinované buď s převážně parkinsonskou nemocí (MSA P) nebo cerebelární (MSA-C) symptomy různé závažnosti. V raném stádiu může být diagnóza MSA podle druhého konsenzuálního kritéria náročná. Proto se studijní skupina MSA společnosti Movement Disorders Society nedávno zabývala významem vývoje cenných diagnostických nástrojů pro zajištění včasné diagnózy u pacientů s MSA nejen pro odhad prognózy onemocnění, ale také pro včasné zahájení nových, potenciálně chorobu modifikujících léčeb v klinických studiích. Přestože je laryngofaryngeální dysfunkce spojena se sníženou očekávanou délkou života a kvalitou života, systematické hodnocení těchto funkcí u MSA je vzácné. Dříve byl navržen snadno implementovatelný úkolový protokol MSA-FEES pro systematické hodnocení laryngofaryngeální funkce.

Pilotní studie na 8 pacientech s MSA nejen ukázala, že protokol úlohy byl proveditelný a dobře tolerovaný, ale také to, že laryngofaryngeální symptomy byly vysoce převládající navzdory nedostatku klinické prezentace (Warnecke et. až 2019). Navíc nepravidelné pohyby arytenoidních chrupavek byly přítomny u všech pacientů s MSA při provádění tohoto protokolu úlohy, což naznačuje, že tento symptom by mohl sloužit jako klinický marker k identifikaci pacientů s MSA.

Po této pilotní studii hodnotila observační studie ve dvou centrech 57 pacientů s MSA s tímto protokolem a porovnala výsledky s věkově odpovídající kohortou pacientů s PD (Gandor et al. 2020). Zatímco pouze 43,9 % pacientů s MSA mělo klinické příznaky laryngeální dysfunkce, 93 % vykazovalo laryngeální abnormality během FEES při plnění úkolového protokolu. 91,2 % pacientů s MSA vykazovalo nepravidelné pohyby arytenoidních chrupavek. Naproti tomu pouze jeden pacient s PD vykazoval laryngeální abnormality s poruchou pohybu hlasivek, ale ne nepravidelné pohyby arytenoidních chrupavek. Tato studie naznačuje, že nepravidelné pohyby arytenoidních chrupavek umožňují odlišit MSA od PD se senzitivitou 0,9 a specificitou 1,0.

Cílem této studie FEEMSA je pokračovat v náboru pacientů s MSA a PD a systematicky hodnotit laryngofaryngeální funkci v ještě větší kohortě. Kromě toho budou pacienti s PSP a souvisejícími 4-opakovanými tauopatiemi také přijati na vhodných místech k porovnání výsledků z této kohorty s výsledky u MSA a PD. Pokud je k dispozici, zaznamená se také EMG hrtanu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

350

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Florin Gandor, MD
Telefonní číslo: 22781 +493320422781
E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Tobias Warnecke, MD
E-mail: tobias.warnecke@klinikum-os.de

Studijní místa

Itálie
- - Bologna, Itálie, 40124
    - Nábor
    - IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, Azienda USL di Bologna
    - Kontakt:
      
      Giulia Giannini, MD, PhD
      
      E-mail: giulia.giannini15@unibo.it
    - Kontakt:
      
      Luca Baldelli, MD
      
      E-mail: luca.baldelli4@unibo.it
Izrael
- - Tel Aviv, Izrael, 64239
    - Nábor
    - Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
    - Kontakt:
      
      Tanya Gurevich, MD
      
      E-mail: tanyag@tlvmc.gov.il
    - Kontakt:
      
      Adi Ezra
      
      E-mail: adil@tlvmc.gov.il
Japonsko
- - Gifu, Japonsko, 501-1194
    - Nábor
    - Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
    - Kontakt:
      
      Takayoshi Shimohata, MD PhD
    - Kontakt:
      
      Kenjiro Kunieda, MD PhD
      
      Telefonní číslo: +81 58 230 6254
      
      E-mail: ken2rou.k@gmail.com
Korejská republika
- - Seoul, Korejská republika
    - Nábor
    - Department of Neurology SNUCM
    - Kontakt:
      
      Kim Han-Joon, MD PhD
      
      E-mail: movement@snu.ac.kr
Německo
- - Hamburg, Německo, 22291
    - Nábor
    - Asklepios Klinik Barmbek
    - Kontakt:
      
      Peter P Urban, Prof.
      
      E-mail: c.herborn@asklepios.com
  - Hamburg, Německo, 22307
    - Nábor
    - Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
    - Kontakt:
      
      Peter Urban, MD
      
      Telefonní číslo: 0401818823841
      
      E-mail: p.urban@asklepios.com
- Baden-Württemberg
  - Ulm, Baden-Württemberg, Německo, 89081
    - Nábor
    - Department of Neurology, Medical University of Ulm
    - Kontakt:
      
      Jan Kassubek, MD
      
      E-mail: jan.kassubek@uni-ulm.de
    - Kontakt:
      
      Rebecca Kassubek, MD
      
      E-mail: rebecca.kassubek@uni-ulm.de
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
- Brandenburg
  - Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Německo, 14547
    - Nábor
    - Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
    - Kontakt:
      
      Florin Gandor, MD
      
      Telefonní číslo: 2781 +49332042
      
      E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de
    - Kontakt:
      
      Doreen Gruber, MD
      
      Telefonní číslo: 2781 +49332042
      
      E-mail: gruber@kliniken-beelitz.de
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Annemarie Vogel, M.Sc.
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Georg Ebersbach, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Německo, 30625
    - Nábor
    - Department of Neurology, Medical School Hannover
    - Kontakt:
      
      Katharina Pannewitz-Makaj, MD
      
      E-mail: Pannewitz-Makaj.Katharina@mh-hannover.de
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Christoph Schrader, MD
    - Kontakt:
      
      Martin Klietz, MD
      
      E-mail: martin.klietz@mh-hannover.de
- Nordrhein-Westfalen
  - Münster, Nordrhein-Westfalen, Německo, 48149
    - Nábor
    - Department of Neurology, University Hospital Münster
    - Kontakt:
      
      Inga Claus, MD
      
      E-mail: inga.claus@ukmuenster.de
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Sigrid Ahring
- Sachsen
  - Dresden, Sachsen, Německo, 01307
    - Nábor
    - Department of Neurology, University Hospital Carl Gustav Carus
    - Kontakt:
      
      Björn Falkenburger, MD
      
      Telefonní číslo: 2532 +49351458
      
      E-mail: Bjoern.Falkenburger@dzne.de
    - Kontakt:
      
      Inaki Schniewind, MD
      
      E-mail: Inaki.Schniewind@uniklinikum-dresden.de
- Thuringia
  - Stadtroda, Thuringia, Německo, 07646
    - Nábor
    - Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
    - Kontakt:
      
      David Weise
      
      Telefonní číslo: 1375 +49 36428 56
      
      E-mail: mailto:da.weise@asklepios.com
  - Stadtroda, Thuringia, Německo
    - Nábor
    - Asklepios Fachklinikum Stadtroda
    - Kontakt:
      
      David Weise, PD Dr
      
      E-mail: da.weise@asklepios.com
Polsko
- - Warsaw, Polsko, 02-091
    - Nábor
    - Department of Neurology, Medical University Warsaw
    - Kontakt:
      
      Andrzej Friedman, MD, PhD
      
      E-mail: andrzej.friedman@wum.edu.pl
    - Kontakt:
      
      Natalia Madetko, MD
      
      E-mail: natalia.madetko@wum.edu.pl
Rakousko
- Tirol
  - Innsbruck, Tirol, Rakousko, 6020
    - Nábor
    - Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
    - Kontakt:
      
      Gregor Wenning, MD, PhD, MSc
      
      Telefonní číslo: 4772 +43676596
      
      E-mail: gregor.wenning@i-med.ac.at
    - Kontakt:
      
      Alessandra Fanciulli, MD, PhD
      
      Telefonní číslo: 3238 +435125048
      
      E-mail: Alessandra.Fanciulli@i-med.ac.at
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Klaus Seppi, MD, PhD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Claus Pototschnig, MD, MSc
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Florian Krismer, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Oliver Galvan, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Fabian Leys, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Cecilia Raccagni, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Victoria Sideroff, MD
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Roberta Granata, MD
Španělsko
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08036
    - Nábor
    - Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
    - Kontakt:
      
      Maria J Marti, MD PhD
      
      Telefonní číslo: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: mjmarti@clinic.cat
    - Kontakt:
      
      Alexandra Perez, MD
      
      Telefonní číslo: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: aperez3@clinic.cat
    - Dílčí vyšetřovatel:
      
      Isabel Vilaseca, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti budou na zapojených pracovištích rekrutováni z ambulancí nebo přijatých pacientů.

Popis

Kritéria pro zařazení:

diagnostika pravděpodobné nebo možné mnohočetné systémové atrofie podle současných kritérií konsenzu (Gilman et al. 2008) popř.
diagnóza pravděpodobného nebo možného PSP podle diagnostických kritérií společnosti Movement Disorders Society (MDS) (Höglinger et al. 2017) popř.
diagnostika Parkinsonovy choroby podle diagnostických kritérií MDS (Postuma et al 2015)
Hoehn a Yahr Stage v rozsahu I-V

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří nepodepíší formulář souhlasu
Pacienti, kteří mají kontraindikace pro provádění vláknové endoskopické laryngoskopie a vyšetření polykání.
Těhotenství u pacientek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Observační modely: Kohorta
Časové perspektivy: Budoucí

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Mnohonásobná systémová atrofie Pacienti s diagnostikovanou pravděpodobnou nebo možnou MSA podle 2. kritéria pro diagnózu MSA (Gilman 2008), kteří podstoupili laryngofaryngeální vyšetření podle protokolu systematického úkolu během FEES (Warnecke et al. 2019).
progresivní supranukleární obrna Pacienti, u kterých byla diagnostikována pravděpodobná nebo možná progresivní supranukleární obrna nebo (PSP) související se 4 opakujícími se tauopatiemi podle diagnostických kritérií společnosti Movement Disorders Society (Höglinger 2017), kteří obdrželi laryngofaryngeální hodnocení podle protokolu systematického úkolu během FEES (Warnecke et al. 2019).
Parkinsonova choroba Pacienti, u kterých byla diagnostikována Parkinsonova choroba podle diagnostických kritérií společnosti Movement Disorders Society (Postuma 2015), kteří obdrželi laryngofaryngeální hodnocení podle protokolu systematického úkolu během FEES (Warnecke et al. 2019).
Onemocnění motorických neuronů Pacienti s diagnózou onemocnění motorických neuronů, které získaly hodnocení hrtanu podle poplatků za protokol systematického úkolu (Warnecke et al. 2019).
Neurodegenerativní onemocnění Pacienti s diagnózou neurodegenerativního onemocnění, které nebylo uvedeno výše, které bylo získano posouzení hrtanu podle protokolu systematického úkolu během poplatků (Warnecke et al. 2019).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
poruchy hybnosti hrtanu Časové okno: 1 den	výskyt poruchy hybnosti hlasivek, paradoxní pohyb hlasivek, fixace hlasivek nebo mimovolní nepravidelné pohyby arytenoidních chrupavek při hodnocení podle úkolového protokolu	1 den
dysfagie Časové okno: 1 den	výskyt dysfagických příznaků při hodnocení podle úkolového protokolu	1 den

Další výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
EMG nálezu hrtanu Časové okno: 1 den	abnormality zaznamenané na laryngeálním EMG ukazující denervaci, dystonickou koaktivaci nebo myoklonické výboje	1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kliniken Beelitz GmbH

Spolupracovníci

University of Bologna

Hannover Medical School

University Hospital Muenster

Seoul National University Hospital

Tel Aviv University

Medical University Innsbruck

University of Ulm

Medical University of Warsaw

Asklepios Kliniken Hamburg GmbH

University of Barcelona

University Hospital Carl Gustav Carus

Klinikum Osnabrück

Gifu University Graduate School of Medicine

Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality