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Évaluation systématique de la fonction laryngopharyngée chez les patients atteints d'AMS, de MP et de tauopathies à 4 répétitions (FEEMSA)

7 avril 2025 mis à jour par: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Étude observationnelle prospective pour l'évaluation systématique de la fonction laryngopharyngée chez les patients atteints d'atrophie multisystématisée, de la maladie de Parkinson et de tauopathies à 4 répétitions

Il s'agit d'une étude observationnelle non interventionnelle conçue pour enregistrer systématiquement les résultats des examens laryngés de routine et les caractéristiques spécifiques de la dysphagie chez les patients atteints d'atrophie multisystématisée (AMS), de la maladie de Parkinson (MP) et de la paralysie supranucléaire progressive (PSP) et des tauopathies à 4 répétitions associées. Les résultats d'une évaluation endoscopique fibroscopique / flexible de la déglutition (FEES) lors de l'exécution d'un protocole de tâche structuré seront enregistrés. Si disponibles, les résultats de l'électromyographie laryngée (EMG) seront également enregistrés. En plus des résultats de l'examen, des données démographiques et spécifiques à la maladie sont recueillies et deux questionnaires, le questionnaire sur les troubles de la déglutition pour la maladie de Parkinson (SDQ-PD) et le questionnaire sur la qualité de vie spécifique à la déglutition (SWALQOL), sont administrés.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

L'atrophie multisystématisée (AMS) est une maladie neurodégénérative progressive sporadique causée par l'agrégation oligodendrogliale de l'α-synucléine affectant principalement les systèmes nigrostrié, olivo-ponto-cérébelleux et autonome, entraînant une présentation clinique de dysautonomie associée à l'une ou l'autre à prédominance parkinsonienne (AMS- Symptômes P) ou cérébelleux (MSA-C) de sévérité variable. Au stade précoce, le diagnostic de MSA selon les critères du second consensus peut être difficile. Par conséquent, le groupe d'étude MSA de la Movement Disorders Society a récemment abordé l'importance de développer des outils de diagnostic précieux pour garantir un diagnostic précoce chez les patients atteints de MSA, non seulement pour estimer le pronostic de la maladie, mais également pour initier tôt de nouveaux traitements potentiellement modificateurs de la maladie dans les essais cliniques. Bien que la dysfonction laryngopharyngée soit associée à une diminution de l'espérance de vie et de la qualité de vie, l'évaluation systématique de ces fonctions dans l'AMS est rare. Auparavant, un protocole de tâche MSA-FEES facile à mettre en œuvre a été suggéré pour évaluer systématiquement la fonction laryngopharyngée.

Une étude pilote sur 8 patients atteints de MSA a non seulement montré que le protocole de tâche était faisable et bien toléré, mais aussi que les symptômes laryngopharyngés étaient très répandus malgré l'absence de présentation clinique (Warnecke et. al 2019). De plus, des mouvements irréguliers des cartilages aryténoïdes étaient présents chez tous les patients MSA lors de l'exécution de ce protocole de tâche, ce qui suggère que ce symptôme pourrait servir de marqueur clinique pour identifier les patients MSA.

À la suite de cette étude pilote, une étude observationnelle à deux centres a évalué 57 patients atteints de MSA avec ce protocole et a comparé les résultats à une cohorte de patients parkinsoniens appariés selon l'âge (Gandor et al. 2020). Alors que seulement 43,9 % des patients atteints de MSA présentaient des symptômes cliniques de dysfonctionnement laryngé, 93 % présentaient des anomalies laryngées lors de la FEES exécutant le protocole de tâche. 91,2% des patients MSA ont montré des mouvements irréguliers des cartilages aryténoïdes. En revanche, un seul patient parkinsonien présentait des anomalies laryngées avec altération des mouvements des cordes vocales, mais pas de mouvements irréguliers des cartilages aryténoïdes. Cette étude suggère que les mouvements irréguliers des cartilages aryténoïdes permettent de différencier la MSA de la PD avec une sensibilité de 0,9 et une spécificité de 1,0.

L'objectif de cet essai FEEMSA est de poursuivre le recrutement de patients atteints d'AMS et de MP et d'évaluer systématiquement la fonction laryngopharyngée dans une cohorte encore plus importante. De plus, des patients atteints de PSP et de tauopathies à 4 répétitions associées seront également recrutés dans des sites éligibles pour comparer les résultats de cette cohorte aux résultats de l'AMS et de la MP. Si disponible, l'EMG laryngé sera également enregistré.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

350

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Florin Gandor, MD
Numéro de téléphone: 22781 +493320422781
E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Tobias Warnecke, MD
E-mail: tobias.warnecke@klinikum-os.de

Lieux d'étude

Allemagne
- - Hamburg, Allemagne, 22291
    - Recrutement
    - Asklepios Klinik Barmbek
    - Contact:
      
      Peter P Urban, Prof.
      
      E-mail: c.herborn@asklepios.com
  - Hamburg, Allemagne, 22307
    - Recrutement
    - Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
    - Contact:
      
      Peter Urban, MD
      
      Numéro de téléphone: 0401818823841
      
      E-mail: p.urban@asklepios.com
- Baden-Württemberg
  - Ulm, Baden-Württemberg, Allemagne, 89081
    - Recrutement
    - Department of Neurology, Medical University of Ulm
    - Contact:
      
      Jan Kassubek, MD
      
      E-mail: jan.kassubek@uni-ulm.de
    - Contact:
      
      Rebecca Kassubek, MD
      
      E-mail: rebecca.kassubek@uni-ulm.de
    - Sous-enquêteur:
      
      Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
- Brandenburg
  - Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Allemagne, 14547
    - Recrutement
    - Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
    - Contact:
      
      Florin Gandor, MD
      
      Numéro de téléphone: 2781 +49332042
      
      E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de
    - Contact:
      
      Doreen Gruber, MD
      
      Numéro de téléphone: 2781 +49332042
      
      E-mail: gruber@kliniken-beelitz.de
    - Sous-enquêteur:
      
      Annemarie Vogel, M.Sc.
    - Sous-enquêteur:
      
      Georg Ebersbach, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Allemagne, 30625
    - Recrutement
    - Department of Neurology, Medical School Hannover
    - Contact:
      
      Katharina Pannewitz-Makaj, MD
      
      E-mail: Pannewitz-Makaj.Katharina@mh-hannover.de
    - Sous-enquêteur:
      
      Christoph Schrader, MD
    - Contact:
      
      Martin Klietz, MD
      
      E-mail: martin.klietz@mh-hannover.de
- Nordrhein-Westfalen
  - Münster, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 48149
    - Recrutement
    - Department of Neurology, University Hospital Münster
    - Contact:
      
      Inga Claus, MD
      
      E-mail: inga.claus@ukmuenster.de
    - Sous-enquêteur:
      
      Sigrid Ahring
- Sachsen
  - Dresden, Sachsen, Allemagne, 01307
    - Recrutement
    - Department of Neurology, University Hospital Carl Gustav Carus
    - Contact:
      
      Björn Falkenburger, MD
      
      Numéro de téléphone: 2532 +49351458
      
      E-mail: Bjoern.Falkenburger@dzne.de
    - Contact:
      
      Inaki Schniewind, MD
      
      E-mail: Inaki.Schniewind@uniklinikum-dresden.de
- Thuringia
  - Stadtroda, Thuringia, Allemagne, 07646
    - Recrutement
    - Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
    - Contact:
      
      David Weise
      
      Numéro de téléphone: 1375 +49 36428 56
      
      E-mail: mailto:da.weise@asklepios.com
  - Stadtroda, Thuringia, Allemagne
    - Recrutement
    - Asklepios Fachklinikum Stadtroda
    - Contact:
      
      David Weise, PD Dr
      
      E-mail: da.weise@asklepios.com
Corée, République de
- - Seoul, Corée, République de
    - Recrutement
    - Department of Neurology SNUCM
    - Contact:
      
      Kim Han-Joon, MD PhD
      
      E-mail: movement@snu.ac.kr
Espagne
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Espagne, 08036
    - Recrutement
    - Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
    - Contact:
      
      Maria J Marti, MD PhD
      
      Numéro de téléphone: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: mjmarti@clinic.cat
    - Contact:
      
      Alexandra Perez, MD
      
      Numéro de téléphone: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: aperez3@clinic.cat
    - Sous-enquêteur:
      
      Isabel Vilaseca, MD
Israël
- - Tel Aviv, Israël, 64239
    - Recrutement
    - Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
    - Contact:
      
      Tanya Gurevich, MD
      
      E-mail: tanyag@tlvmc.gov.il
    - Contact:
      
      Adi Ezra
      
      E-mail: adil@tlvmc.gov.il
Italie
- - Bologna, Italie, 40124
    - Recrutement
    - IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, Azienda USL di Bologna
    - Contact:
      
      Giulia Giannini, MD, PhD
      
      E-mail: giulia.giannini15@unibo.it
    - Contact:
      
      Luca Baldelli, MD
      
      E-mail: luca.baldelli4@unibo.it
Japon
- - Gifu, Japon, 501-1194
    - Recrutement
    - Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
    - Contact:
      
      Takayoshi Shimohata, MD PhD
    - Contact:
      
      Kenjiro Kunieda, MD PhD
      
      Numéro de téléphone: +81 58 230 6254
      
      E-mail: ken2rou.k@gmail.com
L'Autriche
- Tirol
  - Innsbruck, Tirol, L'Autriche, 6020
    - Recrutement
    - Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
    - Contact:
      
      Gregor Wenning, MD, PhD, MSc
      
      Numéro de téléphone: 4772 +43676596
      
      E-mail: gregor.wenning@i-med.ac.at
    - Contact:
      
      Alessandra Fanciulli, MD, PhD
      
      Numéro de téléphone: 3238 +435125048
      
      E-mail: Alessandra.Fanciulli@i-med.ac.at
    - Sous-enquêteur:
      
      Klaus Seppi, MD, PhD
    - Sous-enquêteur:
      
      Claus Pototschnig, MD, MSc
    - Sous-enquêteur:
      
      Florian Krismer, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Oliver Galvan, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Fabian Leys, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Cecilia Raccagni, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Victoria Sideroff, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Roberta Granata, MD
Pologne
- - Warsaw, Pologne, 02-091
    - Recrutement
    - Department of Neurology, Medical University Warsaw
    - Contact:
      
      Andrzej Friedman, MD, PhD
      
      E-mail: andrzej.friedman@wum.edu.pl
    - Contact:
      
      Natalia Madetko, MD
      
      E-mail: natalia.madetko@wum.edu.pl

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients seront recrutés sur les sites participants parmi les cliniques externes ou les patients admis.

La description

Critère d'intégration:

diagnostic d'atrophie multisystématisée probable ou possible selon les critères de consensus actuels (Gilman et al. 2008) ou
diagnostic de PSP probable ou possible selon les critères de diagnostic de la Movement Disorders Society (MDS) (Höglinger et al. 2017) ou
diagnostic de la maladie de Parkinson selon les critères diagnostiques du MDS (Postuma et al 2015)
Stade Hoehn et Yahr dans la plage I-V

Critère d'exclusion:

Patients qui ne signent pas le formulaire de consentement
Les patients qui ont des contre-indications pour effectuer une laryngoscopie endoscopique par fibre et un examen de la déglutition.
Grossesse chez les patientes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Atrophie multisystématisée Les patients diagnostiqués auront une MSA probable ou possible selon le 2e critère de diagnostic de MSA (Gilman 2008) qui a reçu une évaluation laryngopharyngée selon le protocole de tâche systématique lors de la FEES (Warnecke et al. 2019).
paralysie supranucléaire progressive Les patients diagnostiqués auront une paralysie supranucléaire progressive probable ou possible (PSP) ou des tauopathies à 4 répétitions liées selon les critères de diagnostic de la Movement Disorders Society (Höglinger 2017) qui ont fait l'objet d'une évaluation laryngopharyngée selon le protocole de tâche systématique pendant la FEES (Warnecke et al. 2019).
Maladie de Parkinson Les patients diagnostiqués seront atteints de la maladie de Parkinson selon les critères de diagnostic de la Movement Disorders Society (Postuma 2015) qui ont reçu une évaluation laryngopharyngée selon le protocole de tâche systématique lors de la FEES (Warnecke et al. 2019).
Maladie des motoneurones Les patients diagnostiqués avec une maladie des motoneurones qui ont reçu une évaluation laryngopharyngée selon le protocole de tâche systématique pendant les frais (Warnecke et al. 2019).
Maladies neurodégénératives Les patients diagnostiqués avec une maladie neurodégénérative non spécifiée ci-dessus qui ont reçu une évaluation laryngopharyngée selon le protocole de tâche systématique pendant les frais (Warnecke et al. 2019).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
troubles du mouvement laryngé Délai: Un jour	apparition d'une altération du mouvement des cordes vocales, d'un mouvement paradoxal des cordes vocales, d'une fixation des cordes vocales ou de mouvements involontaires irréguliers des cartilages aryténoïdes lorsqu'ils sont évalués avec le protocole de tâche	Un jour
dysphagie Délai: Un jour	apparition de symptômes dysphagiques lorsqu'ils sont évalués avec le protocole de tâche	Un jour

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
résultats EMG laryngés Délai: Un jour	anomalies enregistrées à l'EMG laryngé montrant une dénervation, une co-activation dystonique ou des décharges myocloniques	Un jour

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kliniken Beelitz GmbH

Collaborateurs

University of Bologna

Hannover Medical School

University Hospital Muenster

Seoul National University Hospital

Tel Aviv University

Medical University Innsbruck

University of Ulm

Medical University of Warsaw

Asklepios Kliniken Hamburg GmbH

University of Barcelona

University Hospital Carl Gustav Carus

Klinikum Osnabrück

Gifu University Graduate School of Medicine

Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Les enquêteurs

Chercheur principal: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2017

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité