Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Systematyczna ocena funkcji krtaniowo-gardłowej u pacjentów z MSA, PD i tauopatiami 4 powtórzeń (FEEMSA)

7 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Prospektywne badanie obserwacyjne do systematycznej oceny czynności krtaniowo-gardłowej u pacjentów z zanikiem wielonarządowym, chorobą Parkinsona i 4-krotnymi tauopatiami

Jest to nieinterwencyjne badanie obserwacyjne zaprojektowane w celu systematycznego rejestrowania wyników rutynowych badań krtani i specyficznych cech dysfagii u pacjentów z zanikiem wielonarządowym (MSA), chorobą Parkinsona (PD) i postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP) oraz powiązanymi 4-powtórznymi tauopatiami. Wyniki oceny połykania za pomocą światłowodu / endoskopii giętkiej (FEES) podczas wykonywania ustrukturyzowanego protokołu zadania zostaną zapisane. Jeśli to możliwe, zostaną również zarejestrowane wyniki elektromiografii krtani (EMG). Oprócz wyników badań zbierane są dane demograficzne i dane dotyczące choroby oraz podawane są dwa kwestionariusze: kwestionariusz zaburzeń połykania w chorobie Parkinsona (SDQ-PD) i kwestionariusz jakości życia specyficzny dla połykania (SWALQOL).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Atrofia wieloukładowa (MSA) to sporadycznie postępująca choroba neurodegeneracyjna spowodowana agregacją α-synukleiny w gleju oligodendroglejowym, wpływająca głównie na układy nigrostriatalny, oliwkowo-mostowo-móżdżkowy i autonomiczny, prowadząca do klinicznego obrazu dysautonomii połączonej z przewagą parkinsonizmu (MSA- P) lub objawy móżdżkowe (MSA-C) o różnym nasileniu. We wczesnym stadium rozpoznanie MSA zgodnie z drugimi uzgodnionymi kryteriami może być trudne. Dlatego też grupa badawcza MSA Stowarzyszenia ds. Zaburzeń Ruchu zwróciła ostatnio uwagę na znaczenie opracowania cennych narzędzi diagnostycznych dla zapewnienia wczesnej diagnozy u pacjentów z MSA, nie tylko w celu oszacowania rokowania choroby, ale także wczesnego rozpoczęcia nowych, potencjalnie modyfikujących przebieg choroby metod leczenia w badaniach klinicznych. Mimo że dysfunkcja krtaniowo-gardłowa wiąże się ze skróceniem oczekiwanej długości i jakości życia, systematyczna ocena tych funkcji w MSA jest rzadkością. Wcześniej sugerowano łatwy do wdrożenia protokół zadań MSA-FEES w celu systematycznej oceny funkcji krtaniowo-gardłowej.

Badanie pilotażowe na 8 pacjentach z MSA nie tylko wykazało, że protokół zadania był wykonalny i dobrze tolerowany, ale także, że objawy krtaniowo-gardłowe były bardzo rozpowszechnione pomimo braku obrazu klinicznego (Warnecke i in. al 2019). Co więcej, nieregularne ruchy chrząstek nalewkowatych były obecne u wszystkich pacjentów z MSA podczas wykonywania tego protokołu zadania, co sugeruje, że ten objaw może służyć jako kliniczny marker do identyfikacji pacjentów z MSA.

Po tym badaniu pilotażowym przeprowadzono obserwacyjne badanie w dwóch ośrodkach, w którym oceniono 57 pacjentów z MSA za pomocą tego protokołu i porównano wyniki z dobraną pod względem wieku kohortą pacjentów z chorobą Parkinsona (Gandor i wsp. 2020). Podczas gdy tylko 43,9% pacjentów z MSA miało kliniczne objawy dysfunkcji krtani, 93% wykazało nieprawidłowości krtani podczas FEES wykonującego protokół zadania. 91,2% pacjentów z MSA wykazywało nieregularne ruchy chrząstek nalewkowatych. Natomiast tylko jeden pacjent z ChP wykazał nieprawidłowości krtani z upośledzeniem ruchu fałdów głosowych, ale nie nieregularne ruchy chrząstek nalewkowatych. Badanie to sugeruje, że nieregularne ruchy chrząstek nalewkowatych pozwalają na odróżnienie MSA od PD z czułością 0,9 i swoistością 1,0.

Celem tego badania FEEMSA jest kontynuacja rekrutacji pacjentów z MSA i PD oraz systematyczna ocena czynności krtaniowo-gardłowej w jeszcze większej kohorcie. Ponadto pacjenci z PSP i pokrewnymi 4-powtórnymi tauopatiami będą również rekrutowani w kwalifikujących się ośrodkach w celu porównania wyników z tej kohorty z wynikami w MSA i PD. Jeśli to możliwe, zostanie również zarejestrowany EMG krtani.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

350

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Florin Gandor, MD
Numer telefonu: 22781 +493320422781
E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Tobias Warnecke, MD
E-mail: tobias.warnecke@klinikum-os.de

Lokalizacje studiów

Austria
- Tirol
  - Innsbruck, Tirol, Austria, 6020
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
    - Kontakt:
      
      Gregor Wenning, MD, PhD, MSc
      
      Numer telefonu: 4772 +43676596
      
      E-mail: gregor.wenning@i-med.ac.at
    - Kontakt:
      
      Alessandra Fanciulli, MD, PhD
      
      Numer telefonu: 3238 +435125048
      
      E-mail: Alessandra.Fanciulli@i-med.ac.at
    - Pod-śledczy:
      
      Klaus Seppi, MD, PhD
    - Pod-śledczy:
      
      Claus Pototschnig, MD, MSc
    - Pod-śledczy:
      
      Florian Krismer, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Oliver Galvan, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Fabian Leys, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Cecilia Raccagni, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Victoria Sideroff, MD
    - Pod-śledczy:
      
      Roberta Granata, MD
Hiszpania
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08036
    - Rekrutacyjny
    - Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
    - Kontakt:
      
      Maria J Marti, MD PhD
      
      Numer telefonu: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: mjmarti@clinic.cat
    - Kontakt:
      
      Alexandra Perez, MD
      
      Numer telefonu: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: aperez3@clinic.cat
    - Pod-śledczy:
      
      Isabel Vilaseca, MD
Izrael
- - Tel Aviv, Izrael, 64239
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
    - Kontakt:
      
      Tanya Gurevich, MD
      
      E-mail: tanyag@tlvmc.gov.il
    - Kontakt:
      
      Adi Ezra
      
      E-mail: adil@tlvmc.gov.il
Japonia
- - Gifu, Japonia, 501-1194
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
    - Kontakt:
      
      Takayoshi Shimohata, MD PhD
    - Kontakt:
      
      Kenjiro Kunieda, MD PhD
      
      Numer telefonu: +81 58 230 6254
      
      E-mail: ken2rou.k@gmail.com
Niemcy
- - Hamburg, Niemcy, 22291
    - Rekrutacyjny
    - Asklepios Klinik Barmbek
    - Kontakt:
      
      Peter P Urban, Prof.
      
      E-mail: c.herborn@asklepios.com
  - Hamburg, Niemcy, 22307
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
    - Kontakt:
      
      Peter Urban, MD
      
      Numer telefonu: 0401818823841
      
      E-mail: p.urban@asklepios.com
- Baden-Württemberg
  - Ulm, Baden-Württemberg, Niemcy, 89081
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology, Medical University of Ulm
    - Kontakt:
      
      Jan Kassubek, MD
      
      E-mail: jan.kassubek@uni-ulm.de
    - Kontakt:
      
      Rebecca Kassubek, MD
      
      E-mail: rebecca.kassubek@uni-ulm.de
    - Pod-śledczy:
      
      Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
- Brandenburg
  - Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Niemcy, 14547
    - Rekrutacyjny
    - Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
    - Kontakt:
      
      Florin Gandor, MD
      
      Numer telefonu: 2781 +49332042
      
      E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de
    - Kontakt:
      
      Doreen Gruber, MD
      
      Numer telefonu: 2781 +49332042
      
      E-mail: gruber@kliniken-beelitz.de
    - Pod-śledczy:
      
      Annemarie Vogel, M.Sc.
    - Pod-śledczy:
      
      Georg Ebersbach, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology, Medical School Hannover
    - Kontakt:
      
      Katharina Pannewitz-Makaj, MD
      
      E-mail: Pannewitz-Makaj.Katharina@mh-hannover.de
    - Pod-śledczy:
      
      Christoph Schrader, MD
    - Kontakt:
      
      Martin Klietz, MD
      
      E-mail: martin.klietz@mh-hannover.de
- Nordrhein-Westfalen
  - Münster, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 48149
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology, University Hospital Münster
    - Kontakt:
      
      Inga Claus, MD
      
      E-mail: inga.claus@ukmuenster.de
    - Pod-śledczy:
      
      Sigrid Ahring
- Sachsen
  - Dresden, Sachsen, Niemcy, 01307
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology, University Hospital Carl Gustav Carus
    - Kontakt:
      
      Björn Falkenburger, MD
      
      Numer telefonu: 2532 +49351458
      
      E-mail: Bjoern.Falkenburger@dzne.de
    - Kontakt:
      
      Inaki Schniewind, MD
      
      E-mail: Inaki.Schniewind@uniklinikum-dresden.de
- Thuringia
  - Stadtroda, Thuringia, Niemcy, 07646
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
    - Kontakt:
      
      David Weise
      
      Numer telefonu: 1375 +49 36428 56
      
      E-mail: mailto:da.weise@asklepios.com
  - Stadtroda, Thuringia, Niemcy
    - Rekrutacyjny
    - Asklepios Fachklinikum Stadtroda
    - Kontakt:
      
      David Weise, PD Dr
      
      E-mail: da.weise@asklepios.com
Polska
- - Warsaw, Polska, 02-091
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology, Medical University Warsaw
    - Kontakt:
      
      Andrzej Friedman, MD, PhD
      
      E-mail: andrzej.friedman@wum.edu.pl
    - Kontakt:
      
      Natalia Madetko, MD
      
      E-mail: natalia.madetko@wum.edu.pl
Republika Korei
- - Seoul, Republika Korei
    - Rekrutacyjny
    - Department of Neurology SNUCM
    - Kontakt:
      
      Kim Han-Joon, MD PhD
      
      E-mail: movement@snu.ac.kr
Włochy
- - Bologna, Włochy, 40124
    - Rekrutacyjny
    - IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, Azienda USL di Bologna
    - Kontakt:
      
      Giulia Giannini, MD, PhD
      
      E-mail: giulia.giannini15@unibo.it
    - Kontakt:
      
      Luca Baldelli, MD
      
      E-mail: luca.baldelli4@unibo.it

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą rekrutowani w uczestniczących ośrodkach z przychodni lub przyjmowanych pacjentów.

Opis

Kryteria przyjęcia:

rozpoznanie prawdopodobnej lub możliwej atrofii wielonarządowej zgodnie z obowiązującymi kryteriami konsensusu (Gilman i wsp. 2008) lub
rozpoznanie prawdopodobnego lub możliwego PSP zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Stowarzyszenia Zaburzeń Ruchowych (MDS) (Höglinger et al. 2017) lub
rozpoznanie choroby Parkinsona według kryteriów diagnostycznych MDS (Postuma i wsp. 2015)
Scena Hoehna i Yahra w zakresie I-V

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, którzy nie podpisują formularza zgody
Pacjenci z przeciwwskazaniami do wykonania laryngoskopii endoskopowej włóknami i badania połykania.
Ciąża u pacjentek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Kohorta
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Atrofia wielu systemów Pacjenci, u których zdiagnozowano prawdopodobny lub możliwy MSA zgodnie z drugim kryterium rozpoznania MSA (Gilman 2008), którzy zostali poddani ocenie krtaniowo-gardłowej zgodnie z protokołem zadań systematycznych podczas FEES (Warnecke i in. 2019).
postępujące porażenie nadjądrowe Pacjenci, u których zdiagnozowano prawdopodobne lub możliwe postępujące porażenie nadjądrowe lub związane z nimi 4 nawroty tauopatii zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Towarzystwa ds. Zaburzeń Ruchu (Höglinger 2017), którzy zostali poddani ocenie krtaniowo-gardłowej zgodnie z protokołem zadań systematycznych podczas FEES (Warnecke i in. 2019).
Choroba Parkinsona Pacjenci ze zdiagnozowaną chorobą Parkinsona zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Towarzystwa Zaburzeń Ruchu (Postuma 2015), którzy zostali poddani ocenie krtaniowo-gardłowej zgodnie z protokołem zadań systematycznych podczas FEES (Warnecke i in. 2019).
Choroba neuronu ruchowego Pacjenci zdiagnozowano chorobę neuronu ruchowego, która otrzymała ocenę laryngofaryn gardła zgodnie z systematycznym protokołem zadania podczas opłat (Warnecke i in. 2019).
Choroby neurodegeneracyjne Pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę neurodegeneracyjną, która nie została określona powyżej, otrzymała ocenę laryngofaryn gardła zgodnie z systematycznym protokołem zadania podczas opłat (Warnecke i in. 2019).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
zaburzenia ruchu krtani Ramy czasowe: 1 dzień	występowanie upośledzenia ruchomości fałdów głosowych, paradoksalnego ruchu fałdów głosowych, utrwalenia fałdów głosowych lub mimowolnych nieregularnych ruchów chrząstek nalewkowatych w ocenie protokołu zadaniowego	1 dzień
dysfagia Ramy czasowe: 1 dzień	występowanie objawów dysfagicznych ocenianych protokołem zadaniowym	1 dzień

Inne miary wyników

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
wyniki EMG krtani Ramy czasowe: 1 dzień	nieprawidłowości zarejestrowane w EMG krtani wykazujące odnerwienie, koaktywację dystoniczną lub wyładowania miokloniczne	1 dzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kliniken Beelitz GmbH

Współpracownicy

University of Bologna

Hannover Medical School

University Hospital Muenster

Seoul National University Hospital

Tel Aviv University

Medical University Innsbruck

University of Ulm

Medical University of Warsaw

Asklepios Kliniken Hamburg GmbH

University of Barcelona

University Hospital Carl Gustav Carus

Klinikum Osnabrück

Gifu University Graduate School of Medicine

Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Śledczy

Główny śledczy: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości