Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Systematisk vurdering av laryngofaryngeal funksjon hos pasienter med MSA, PD og 4-gjentatte tauopatier (FEEMSA)

7. april 2025 oppdatert av: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Prospektiv observasjonsstudie for systematisk vurdering av laryngofaryngeal funksjon hos pasienter med multippel systematrofi, Parkinsons sykdom og 4-gjentatte tauopatier

Dette er en ikke-intervensjonell observasjonsstudie designet for å systematisk registrere resultatene av rutinemessige larynxundersøkelser og spesifikke karakteristika ved dysfagi hos pasienter med multippel systematrofi (MSA), Parkinsons sykdom (PD) og progressiv supranukleær parese (PSP) og relaterte 4-gjentatte tauopatier. Resultatene av en fiberoptisk / fleksibel endoskopisk evaluering av svelging (GEBYR) mens du utfører en strukturert oppgaveprotokoll vil bli registrert. Hvis tilgjengelig, vil laryngeal elektromyografi (EMG) resultater også bli registrert. I tillegg til undersøkelsesresultatene samles det inn demografiske og sykdomsspesifikke data, og to spørreskjemaer, Swallowing Disturbance Questionnaire for Parkinsons Disease (SDQ-PD) og swallowing specific Quality Of Life Questionnaire (SWALQOL), administreres.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Multippel systematrofi (MSA) er en sporadisk progressiv nevrodegenerativ lidelse forårsaket av oligodendroglial aggregering av α-synuklein som hovedsakelig påvirker de nigrostriatale, olivo-ponto-cerebellare og autonome systemene, noe som resulterer i en klinisk presentasjon av dysautonomi kombinert med enten (overveiende MSA parkinson) P) eller cerebellare (MSA-C) symptomer av varierende alvorlighetsgrad. I det tidlige stadiet kan diagnosen MSA i henhold til de andre konsensuskriteriene være utfordrende. Derfor tok studiegruppen Movement Disorders Society MSA nylig opp viktigheten av å utvikle verdifulle diagnostiske verktøy for å sikre en tidlig diagnose hos pasienter med MSA, ikke bare for å estimere sykdomsprognose, men også for å tidlig igangsette nye, potensielt sykdomsmodifiserende behandlinger i kliniske studier. Til tross for at laryngopharyngeal dysfunksjon er assosiert med redusert forventet levealder og livskvalitet, er systematisk vurdering av disse funksjonene ved MSA lite. Tidligere ble en MSA-FEES-oppgaveprotokoll som var enkel å implementere foreslått for systematisk å vurdere laryngopharyngeal funksjon.

En pilotstudie på 8 pasienter med MSA viste ikke bare at oppgaveprotokollen var gjennomførbar og godt tolerert, men også at laryngopharyngeale symptomer var svært utbredt til tross for mangelen på klinisk presentasjon (Warnecke et. al 2019). Dessuten var uregelmessige arytenoidbruskbevegelser tilstede hos alle MSA-pasienter når de utfører denne oppgaveprotokollen, noe som tyder på at dette symptomet kan tjene som en klinisk markør for å identifisere MSA-pasienter.

Etter denne pilotstudien, vurderte en observasjonsstudie med to senter 57 MSA-pasienter med denne protokollen og sammenlignet funnene med en alderstilpasset kohort av PD-pasienter (Gandor et al. 2020). Mens bare 43,9 % av MSA-pasientene hadde kliniske symptomer på larynxdysfunksjon, viste 93 % larynxabnormaliteter under FEES som utførte oppgaveprotokollen. 91,2 % av MSA-pasientene viste uregelmessige arytenoidbruskbevegelser. Derimot viste bare én PD-pasient laryngeale abnormiteter med vokalfoldbevegelsessvikt, men ikke uregelmessige arytenoidbruskbevegelser. Denne studien antyder at uregelmessige arytenoidbruskbevegelser tillater å skille MSA fra PD med en sensitivitet på 0,9 og en spesifisitet på 1,0.

Målet med denne FEEMSA-studien er å fortsette rekrutteringen av pasienter med MSA og PD og systematisk vurdere laryngopharyngeal funksjon i en enda større kohort. Dessuten vil pasienter med PSP og relaterte 4-gjentatte tauopatier også rekrutteres på kvalifiserte steder for å sammenligne resultater fra denne kohorten med resultater i MSA og PD. Hvis tilgjengelig, vil larynx-EMG også bli registrert.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

350

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Florin Gandor, MD
Telefonnummer: 22781 +493320422781
E-post: gandor@kliniken-beelitz.de

Studer Kontakt Backup

Navn: Tobias Warnecke, MD
E-post: tobias.warnecke@klinikum-os.de

Studiesteder

Israel
- - Tel Aviv, Israel, 64239
    - Rekruttering
    - Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
    - Ta kontakt med:
      
      Tanya Gurevich, MD
      
      E-post: tanyag@tlvmc.gov.il
    - Ta kontakt med:
      
      Adi Ezra
      
      E-post: adil@tlvmc.gov.il
Italia
- - Bologna, Italia, 40124
    - Rekruttering
    - IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, Azienda USL di Bologna
    - Ta kontakt med:
      
      Giulia Giannini, MD, PhD
      
      E-post: giulia.giannini15@unibo.it
    - Ta kontakt med:
      
      Luca Baldelli, MD
      
      E-post: luca.baldelli4@unibo.it
Japan
- - Gifu, Japan, 501-1194
    - Rekruttering
    - Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
    - Ta kontakt med:
      
      Takayoshi Shimohata, MD PhD
    - Ta kontakt med:
      
      Kenjiro Kunieda, MD PhD
      
      Telefonnummer: +81 58 230 6254
      
      E-post: ken2rou.k@gmail.com
Korea, Republikken
- - Seoul, Korea, Republikken
    - Rekruttering
    - Department of Neurology SNUCM
    - Ta kontakt med:
      
      Kim Han-Joon, MD PhD
      
      E-post: movement@snu.ac.kr
Polen
- - Warsaw, Polen, 02-091
    - Rekruttering
    - Department of Neurology, Medical University Warsaw
    - Ta kontakt med:
      
      Andrzej Friedman, MD, PhD
      
      E-post: andrzej.friedman@wum.edu.pl
    - Ta kontakt med:
      
      Natalia Madetko, MD
      
      E-post: natalia.madetko@wum.edu.pl
Spania
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Spania, 08036
    - Rekruttering
    - Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
    - Ta kontakt med:
      
      Maria J Marti, MD PhD
      
      Telefonnummer: +34 93 227 57 85
      
      E-post: mjmarti@clinic.cat
    - Ta kontakt med:
      
      Alexandra Perez, MD
      
      Telefonnummer: +34 93 227 57 85
      
      E-post: aperez3@clinic.cat
    - Underetterforsker:
      
      Isabel Vilaseca, MD
Tyskland
- - Hamburg, Tyskland, 22291
    - Rekruttering
    - Asklepios Klinik Barmbek
    - Ta kontakt med:
      
      Peter P Urban, Prof.
      
      E-post: c.herborn@asklepios.com
  - Hamburg, Tyskland, 22307
    - Rekruttering
    - Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
    - Ta kontakt med:
      
      Peter Urban, MD
      
      Telefonnummer: 0401818823841
      
      E-post: p.urban@asklepios.com
- Baden-Württemberg
  - Ulm, Baden-Württemberg, Tyskland, 89081
    - Rekruttering
    - Department of Neurology, Medical University of Ulm
    - Ta kontakt med:
      
      Jan Kassubek, MD
      
      E-post: jan.kassubek@uni-ulm.de
    - Ta kontakt med:
      
      Rebecca Kassubek, MD
      
      E-post: rebecca.kassubek@uni-ulm.de
    - Underetterforsker:
      
      Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
- Brandenburg
  - Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Tyskland, 14547
    - Rekruttering
    - Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
    - Ta kontakt med:
      
      Florin Gandor, MD
      
      Telefonnummer: 2781 +49332042
      
      E-post: gandor@kliniken-beelitz.de
    - Ta kontakt med:
      
      Doreen Gruber, MD
      
      Telefonnummer: 2781 +49332042
      
      E-post: gruber@kliniken-beelitz.de
    - Underetterforsker:
      
      Annemarie Vogel, M.Sc.
    - Underetterforsker:
      
      Georg Ebersbach, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
    - Rekruttering
    - Department of Neurology, Medical School Hannover
    - Ta kontakt med:
      
      Katharina Pannewitz-Makaj, MD
      
      E-post: Pannewitz-Makaj.Katharina@mh-hannover.de
    - Underetterforsker:
      
      Christoph Schrader, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Martin Klietz, MD
      
      E-post: martin.klietz@mh-hannover.de
- Nordrhein-Westfalen
  - Münster, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 48149
    - Rekruttering
    - Department of Neurology, University Hospital Münster
    - Ta kontakt med:
      
      Inga Claus, MD
      
      E-post: inga.claus@ukmuenster.de
    - Underetterforsker:
      
      Sigrid Ahring
- Sachsen
  - Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
    - Rekruttering
    - Department of Neurology, University Hospital Carl Gustav Carus
    - Ta kontakt med:
      
      Björn Falkenburger, MD
      
      Telefonnummer: 2532 +49351458
      
      E-post: Bjoern.Falkenburger@dzne.de
    - Ta kontakt med:
      
      Inaki Schniewind, MD
      
      E-post: Inaki.Schniewind@uniklinikum-dresden.de
- Thuringia
  - Stadtroda, Thuringia, Tyskland, 07646
    - Rekruttering
    - Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
    - Ta kontakt med:
      
      David Weise
      
      Telefonnummer: 1375 +49 36428 56
      
      E-post: mailto:da.weise@asklepios.com
  - Stadtroda, Thuringia, Tyskland
    - Rekruttering
    - Asklepios Fachklinikum Stadtroda
    - Ta kontakt med:
      
      David Weise, PD Dr
      
      E-post: da.weise@asklepios.com
Østerrike
- Tirol
  - Innsbruck, Tirol, Østerrike, 6020
    - Rekruttering
    - Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
    - Ta kontakt med:
      
      Gregor Wenning, MD, PhD, MSc
      
      Telefonnummer: 4772 +43676596
      
      E-post: gregor.wenning@i-med.ac.at
    - Ta kontakt med:
      
      Alessandra Fanciulli, MD, PhD
      
      Telefonnummer: 3238 +435125048
      
      E-post: Alessandra.Fanciulli@i-med.ac.at
    - Underetterforsker:
      
      Klaus Seppi, MD, PhD
    - Underetterforsker:
      
      Claus Pototschnig, MD, MSc
    - Underetterforsker:
      
      Florian Krismer, MD
    - Underetterforsker:
      
      Oliver Galvan, MD
    - Underetterforsker:
      
      Fabian Leys, MD
    - Underetterforsker:
      
      Cecilia Raccagni, MD
    - Underetterforsker:
      
      Victoria Sideroff, MD
    - Underetterforsker:
      
      Roberta Granata, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter vil bli rekruttert på de deltakende stedene fra poliklinikkene eller innlagte pasienter.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

diagnose av sannsynlig eller mulig multippel systematrofi i henhold til gjeldende konsensuskriterier (Gilman et al. 2008) eller
diagnose av sannsynlig eller mulig PSP i henhold til Movement Disorders Society (MDS) diagnostiske kriterier (Höglinger et al. 2017) eller
diagnostisering av Parkinsons sykdom i henhold til MDS-diagnosekriteriene (Postuma et al 2015)
Hoehn og Yahr Stage innenfor rekkevidden til I-V

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som ikke skriver under på samtykkeskjemaet
Pasienter som har kontraindikasjoner for å utføre fiberendoskopisk laryngoskopi og svelgeundersøkelse.
Graviditet hos kvinnelige pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Multippel systematrofi Pasienter diagnostisert vil sannsynlig eller mulig MSA i henhold til 2. kriterier for diagnostisering av MSA (Gilman 2008) som fikk laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske oppgaveprotokollen under FEES (Warnecke et al. 2019).
progressiv supranukleær parese Pasienter diagnostisert vil sannsynlig eller mulig Progressive Supranuclear Parese eller (PSP) relaterte 4repeat tauopatier i henhold til Movement Disorders Society diagnostiske kriterier (Höglinger 2017) som fikk laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske oppgaveprotokollen under FEES (Warnecke et al. 2019).
Parkinsons sykdom Pasienter diagnostisert vil Parkinsons sykdom i henhold til Movement Disorders Society diagnostiske kriterier (Postuma 2015) som fikk laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske oppgaveprotokollen under FEES (Warnecke et al. 2019).
Motorisk nevronsykdom Pasienter diagnostisert med motorisk nevronsykdom som fikk laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske oppgaveprotokollen under gebyrer (Warnecke et al. 2019).
Nevrodegenerative sykdommer Pasienter diagnostisert med en nevrodegenerativ sykdom som ikke er spesifisert ovenfor som fikk laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske oppgaveprotokollen under gebyrer (Warnecke et al. 2019).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
larynxbevegelsesforstyrrelser Tidsramme: 1 dag	forekomst av svekkelse av stemmefoldsbevegelse, paradoksal stemmefoldbevegelse, stemmefoldfiksering eller ufrivillige uregelmessige arytenoidbruskbevegelser når de vurderes med oppgaveprotokollen	1 dag
dysfagi Tidsramme: 1 dag	forekomst av dysfagiske symptomer når de vurderes med oppgaveprotokollen	1 dag

Andre resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
larynx EMG funn Tidsramme: 1 dag	abnormiteter registrert på larynx EMG som viser denervering, dystonisk koaktivering eller myokloniske utladninger	1 dag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kliniken Beelitz GmbH

Samarbeidspartnere

University of Bologna

Hannover Medical School

University Hospital Muenster

Seoul National University Hospital

Tel Aviv University

Medical University Innsbruck

University of Ulm

Medical University of Warsaw

Asklepios Kliniken Hamburg GmbH

University of Barcelona

University Hospital Carl Gustav Carus

Klinikum Osnabrück

Gifu University Graduate School of Medicine

Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Etterforskere

Hovedetterforsker: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2017

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene