Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kurkunpään toiminnan systemaattinen arviointi potilailla, joilla on MSA, PD ja 4 toistuva tauopatia (FEEMSA)

maanantai 7. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Prospektiivinen havaintotutkimus kurkunpään toiminnan systemaattista arviointia varten potilailla, joilla on monisysteeminen atrofia, Parkinsonin tauti ja 4 toistuvaa tauopatiaa

Tämä on ei-interventiivinen havainnointitutkimus, joka on suunniteltu kirjaamaan systemaattisesti rutiininomaisten kurkunpäätutkimusten tulokset ja dysfagian erityispiirteet potilailla, joilla on monisysteeminen atrofia (MSA), Parkinsonin tauti (PD) ja progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP) ja niihin liittyvät 4-toistuvan tauopatiat. Kuituoptisen / joustavan endoskooppisen nielemisen arvioinnin (FEES) tulokset strukturoitua tehtäväprotokollaa suoritettaessa tallennetaan. Mikäli saatavilla, myös kurkunpään elektromyografian (EMG) tulokset tallennetaan. Tutkimustulosten lisäksi kerätään demografisia ja sairauskohtaisia tietoja ja täytetään kaksi kyselylomaketta, Parkinsonin taudin nielemishäiriökysely (SDQ-PD) ja nielemisspesifinen elämänlaatukysely (SWALQOL).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Multiple system atrofia (MSA) on satunnainen etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jonka aiheuttaa α-synukleiinin oligodendrogliaalinen aggregaatio, joka vaikuttaa pääasiassa nigrostriataaliseen, olivo-ponto-pikkuaivojärjestelmään ja autonomisiin järjestelmiin, mikä johtaa dysautonomian kliiniseen esitykseen yhdistettynä joko pääasiallisesti MSA parkinsoniin. P) tai pikkuaivojen (MSA-C) oireet vaihtelevat vaikeusasteella. MSA:n diagnosointi toisen konsensuskriteerin mukaan voi alkuvaiheessa olla haastavaa. Siksi Movement Disorders Society MSA-tutkimusryhmä käsitteli äskettäin arvokkaiden diagnostisten työkalujen kehittämisen tärkeyttä varhaisen diagnoosin varmistamiseksi MSA-potilailla, ei vain sairauden ennusteen arvioimiseksi, vaan myös uusien, mahdollisesti sairautta modifioivien hoitojen aloittamiseksi varhaisessa vaiheessa kliinisissä tutkimuksissa. Huolimatta laryngofaryngeaalisen toimintahäiriöstä, joka liittyy lyhentyneeseen elinajanodotteeseen ja elämänlaatuun, näiden toimintojen systemaattinen arviointi MSA:ssa on niukkaa. Aikaisemmin ehdotettiin helposti toteutettavaa MSA-FEES-tehtäväprotokollaa laryngofaryngeaalisen toiminnan systemaattiseen arvioimiseen.

Pilottitutkimus kahdeksalla MSA-potilaalla osoitti, että tehtäväprotokolla oli toteuttamiskelpoinen ja hyvin siedetty, vaan myös että kurkunpään nielun oireet olivat erittäin yleisiä kliinisen esityksen puutteesta huolimatta (Warnecke et. al 2019). Lisäksi epäsäännölliset arytenoidrustojen liikkeet esiintyivät kaikilla MSA-potilailla tätä tehtäväprotokollaa suoritettaessa, mikä viittaa siihen, että tämä oire voisi toimia kliinisenä merkkinä MSA-potilaiden tunnistamisessa.

Tämän pilottitutkimuksen jälkeen havainnoivassa kahden keskuksen tutkimuksessa arvioitiin 57 MSA-potilasta tällä protokollalla ja verrattiin löydöksiä iän mukaiseen PD-potilaiden kohorttiin (Gandor et al. 2020). Vaikka vain 43,9 %:lla MSA-potilaista oli kurkunpään toimintahäiriön kliinisiä oireita, 93 %:lla kurkunpään poikkeavuuksia FEES:n aikana suoritettaessa tehtäväprotokollaa. 91,2 %:lla MSA-potilaista havaittiin epäsäännöllisiä arytenoidisten ruston liikkeitä. Sitä vastoin vain yksi PD-potilas osoitti kurkunpään poikkeavuuksia ja äänihuutteen liikkeen heikkenemistä, mutta ei epäsäännöllisiä arytenoidisten ruston liikkeitä. Tämä tutkimus viittaa siihen, että epäsäännölliset arytenoidrustojen liikkeet mahdollistavat MSA:n erottamisen PD:stä herkkyydellä 0,9 ja spesifisyydellä 1,0.

Tämän FEEMSA-tutkimuksen tavoitteena on jatkaa MSA- ja PD-potilaiden rekrytointia ja systemaattisesti arvioida laryngofaryngeaalista toimintaa entistä suuremmassa kohortissa. Lisäksi potilaat, joilla on PSP ja siihen liittyvät 4 toistuva tauopatia, rekrytoidaan myös kelvollisiin kohteisiin vertaamaan tämän kohortin tuloksia MSA- ja PD-tuloksiin. Jos saatavilla, myös kurkunpään EMG tallennetaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

350

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Florin Gandor, MD
Puhelinnumero: 22781 +493320422781
Sähköposti: gandor@kliniken-beelitz.de

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: Tobias Warnecke, MD
Sähköposti: tobias.warnecke@klinikum-os.de

Opiskelupaikat

Espanja
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Espanja, 08036
    - Rekrytointi
    - Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Maria J Marti, MD PhD
      
      Puhelinnumero: +34 93 227 57 85
      
      Sähköposti: mjmarti@clinic.cat
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Alexandra Perez, MD
      
      Puhelinnumero: +34 93 227 57 85
      
      Sähköposti: aperez3@clinic.cat
    - Alatutkija:
      
      Isabel Vilaseca, MD
Israel
- - Tel Aviv, Israel, 64239
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Tanya Gurevich, MD
      
      Sähköposti: tanyag@tlvmc.gov.il
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Adi Ezra
      
      Sähköposti: adil@tlvmc.gov.il
Italia
- - Bologna, Italia, 40124
    - Rekrytointi
    - IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, Azienda USL di Bologna
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Giulia Giannini, MD, PhD
      
      Sähköposti: giulia.giannini15@unibo.it
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Luca Baldelli, MD
      
      Sähköposti: luca.baldelli4@unibo.it
Itävalta
- Tirol
  - Innsbruck, Tirol, Itävalta, 6020
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Gregor Wenning, MD, PhD, MSc
      
      Puhelinnumero: 4772 +43676596
      
      Sähköposti: gregor.wenning@i-med.ac.at
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Alessandra Fanciulli, MD, PhD
      
      Puhelinnumero: 3238 +435125048
      
      Sähköposti: Alessandra.Fanciulli@i-med.ac.at
    - Alatutkija:
      
      Klaus Seppi, MD, PhD
    - Alatutkija:
      
      Claus Pototschnig, MD, MSc
    - Alatutkija:
      
      Florian Krismer, MD
    - Alatutkija:
      
      Oliver Galvan, MD
    - Alatutkija:
      
      Fabian Leys, MD
    - Alatutkija:
      
      Cecilia Raccagni, MD
    - Alatutkija:
      
      Victoria Sideroff, MD
    - Alatutkija:
      
      Roberta Granata, MD
Japani
- - Gifu, Japani, 501-1194
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Takayoshi Shimohata, MD PhD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Kenjiro Kunieda, MD PhD
      
      Puhelinnumero: +81 58 230 6254
      
      Sähköposti: ken2rou.k@gmail.com
Korean tasavalta
- - Seoul, Korean tasavalta
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology SNUCM
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Kim Han-Joon, MD PhD
      
      Sähköposti: movement@snu.ac.kr
Puola
- - Warsaw, Puola, 02-091
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology, Medical University Warsaw
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Andrzej Friedman, MD, PhD
      
      Sähköposti: andrzej.friedman@wum.edu.pl
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Natalia Madetko, MD
      
      Sähköposti: natalia.madetko@wum.edu.pl
Saksa
- - Hamburg, Saksa, 22291
    - Rekrytointi
    - Asklepios Klinik Barmbek
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Peter P Urban, Prof.
      
      Sähköposti: c.herborn@asklepios.com
  - Hamburg, Saksa, 22307
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Peter Urban, MD
      
      Puhelinnumero: 0401818823841
      
      Sähköposti: p.urban@asklepios.com
- Baden-Württemberg
  - Ulm, Baden-Württemberg, Saksa, 89081
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology, Medical University of Ulm
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Jan Kassubek, MD
      
      Sähköposti: jan.kassubek@uni-ulm.de
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Rebecca Kassubek, MD
      
      Sähköposti: rebecca.kassubek@uni-ulm.de
    - Alatutkija:
      
      Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
- Brandenburg
  - Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Saksa, 14547
    - Rekrytointi
    - Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Florin Gandor, MD
      
      Puhelinnumero: 2781 +49332042
      
      Sähköposti: gandor@kliniken-beelitz.de
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Doreen Gruber, MD
      
      Puhelinnumero: 2781 +49332042
      
      Sähköposti: gruber@kliniken-beelitz.de
    - Alatutkija:
      
      Annemarie Vogel, M.Sc.
    - Alatutkija:
      
      Georg Ebersbach, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30625
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology, Medical School Hannover
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Katharina Pannewitz-Makaj, MD
      
      Sähköposti: Pannewitz-Makaj.Katharina@mh-hannover.de
    - Alatutkija:
      
      Christoph Schrader, MD
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Martin Klietz, MD
      
      Sähköposti: martin.klietz@mh-hannover.de
- Nordrhein-Westfalen
  - Münster, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 48149
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology, University Hospital Münster
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Inga Claus, MD
      
      Sähköposti: inga.claus@ukmuenster.de
    - Alatutkija:
      
      Sigrid Ahring
- Sachsen
  - Dresden, Sachsen, Saksa, 01307
    - Rekrytointi
    - Department of Neurology, University Hospital Carl Gustav Carus
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Björn Falkenburger, MD
      
      Puhelinnumero: 2532 +49351458
      
      Sähköposti: Bjoern.Falkenburger@dzne.de
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Inaki Schniewind, MD
      
      Sähköposti: Inaki.Schniewind@uniklinikum-dresden.de
- Thuringia
  - Stadtroda, Thuringia, Saksa, 07646
    - Rekrytointi
    - Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
    - Ottaa yhteyttä:
      
      David Weise
      
      Puhelinnumero: 1375 +49 36428 56
      
      Sähköposti: mailto:da.weise@asklepios.com
  - Stadtroda, Thuringia, Saksa
    - Rekrytointi
    - Asklepios Fachklinikum Stadtroda
    - Ottaa yhteyttä:
      
      David Weise, PD Dr
      
      Sähköposti: da.weise@asklepios.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat rekrytoidaan osallistuviin kohteisiin poliklinikan tai vastaanotettujen potilaiden kautta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

todennäköisen tai mahdollisen monisysteemisen atrofian diagnoosi nykyisten konsensuskriteerien mukaan (Gilman et al. 2008) tai
todennäköisen tai mahdollisen PSP:n diagnoosi Movement Disorders Societyn (MDS) diagnostisten kriteerien mukaan (Höglinger et al. 2017) tai
Parkinsonin taudin diagnoosi MDS-diagnostisten kriteerien mukaan (Postuma et al 2015)
Hoehn ja Yahr Stage alueella I-V

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, jotka eivät allekirjoita suostumuslomaketta
Potilaat, joilla on vasta-aiheita kuituendoskooppisen laryngoskopian ja nielemistutkimuksen tekemiseen.
Raskaus naispotilailla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Havaintomallit: Kohortti
Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Monisysteeminen atrofia Diagnoosoiduilla potilailla on todennäköinen tai mahdollinen MSA MSA:n diagnoosin 2. kriteerin mukaan (Gilman 2008), jotka saivat laryngofaryngeaalisen arvioinnin systemaattisen tehtäväprotokollan mukaisesti FEES:n aikana (Warnecke ym. 2019).
progressiivinen supranukleaarinen halvaus Potilaat, joilla on diagnosoitu todennäköinen tai mahdollinen progressiivinen supranukleaarinen halvaus tai (PSP) liittyvä 4 toistuva tauopatia Movement Disorders Societyn diagnostisten kriteerien (Höglinger 2017) mukaan, jotka saivat laryngofaryngeaalisen arvioinnin systemaattisen tehtäväprotokollan mukaisesti FEES:n aikana (Warnecke et al.2).
Parkinsonin tauti Potilaat, joilla on diagnosoitu Parkinsonin tauti Movement Disorders Societyn diagnostisten kriteerien (Postuma 2015) mukaisesti, saivat laryngofaryngeaalisen arvioinnin systemaattisen tehtäväprotokollan mukaisesti FEES:n aikana (Warnecke ym. 2019).
Motorinen neuronitauti Potilailla, joilla on diagnosoitu motorinen neuronitauti, jotka saivat kurkunpään jaaran arviointia systemaattisen tehtäväprotokollan mukaisesti palkkioiden aikana (Warnecke ym. 2019).
Neurodegeneratiiviset sairaudet Potilaat, joille on diagnosoitu neurodegeneratiivinen sairaus, jota ei ole määritelty edellä, joka sai kurkunpäänaryngeaalisen arvioinnin systemaattisen tehtäväprotokollan mukaan palkkioiden aikana (Warnecke ym. 2019).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
kurkunpään liikehäiriöt Aikaikkuna: 1 päivä	äänihuuteen liikkeen heikkeneminen, paradoksaalinen äänihuuteen liike, äänihuun kiinnittyminen tai tahattomat epäsäännölliset arytenoidrustojen liikkeet tehtäväprotokollalla arvioituna	1 päivä
dysfagia Aikaikkuna: 1 päivä	dysfagisten oireiden esiintyminen tehtäväprotokollan kanssa arvioituna	1 päivä

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
kurkunpään EMG löydökset Aikaikkuna: 1 päivä	kurkunpään EMG:ssä kirjatut poikkeavuudet, jotka osoittavat denervaatiota, dystonista yhteisaktivaatiota tai myoklonisia vuotoja	1 päivä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kliniken Beelitz GmbH

Yhteistyökumppanit

University of Bologna

Hannover Medical School

University Hospital Muenster

Seoul National University Hospital

Tel Aviv University

Medical University Innsbruck

University of Ulm

Medical University of Warsaw

Asklepios Kliniken Hamburg GmbH

University of Barcelona

University Hospital Carl Gustav Carus

Klinikum Osnabrück

Gifu University Graduate School of Medicine

Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Tutkijat

Päätutkija: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 9. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit