Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Systematisk bedömning av laryngofaryngeal funktion hos patienter med MSA, PD och 4 upprepade tauopatier (FEEMSA)

14 juni 2023 uppdaterad av: Dr. Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Prospektiv observationsstudie för systematisk bedömning av laryngofarynxfunktion hos patienter med multipelsystematrofi, Parkinsons sjukdom och 4-repeterade tauopatier

Detta är en icke-interventionell observationsstudie utformad för att systematiskt registrera resultaten av rutinmässiga larynxundersökningar och specifika egenskaper hos dysfagi hos patienter med multipel systematrofi (MSA), Parkinsons sjukdom (PD) och progressiv supranukleär pares (PSP) och relaterade 4repeterade tauopatier. Resultaten av en fiberoptisk / flexibel endoskopisk utvärdering av sväljning (FEES) medan ett strukturerat uppgiftsprotokoll utförs kommer att registreras. Om det finns tillgängligt kommer resultat av larynxelektromyografi (EMG) också att registreras. Utöver undersökningsresultaten samlas demografiska och sjukdomsspecifika data in och två frågeformulär, Sväljstörningsenkäten för Parkinsons sjukdom (SDQ-PD) och den sväljspecifika livskvalitetsundersökningen (SWALQOL), administreras.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Multipel systematrofi (MSA) är en sporadisk progressiv neurodegenerativ störning som orsakas av oligodendroglial aggregering av α-synuklein som främst påverkar de nigrostriatala, olivo-ponto-cerebellära och autonoma systemen, vilket resulterar i en klinisk presentation av dysautonomi kombinerat med antingen övervägande (MSA parkinson) P) eller cerebellära (MSA-C) symtom av varierande svårighetsgrad. I ett tidigt skede kan diagnosen MSA enligt de andra konsensuskriterierna vara utmanande. Därför tog studiegruppen Movement Disorders Society MSA nyligen upp vikten av att utveckla värdefulla diagnostiska verktyg för att säkra en tidig diagnos hos patienter med MSA, inte bara för att uppskatta sjukdomsprognos utan också för att tidigt initiera nya, potentiellt sjukdomsmodifierande behandlingar i kliniska prövningar. Trots att laryngofaryngeal dysfunktion är förknippad med minskad förväntad livslängd och livskvalitet, är systematisk bedömning av dessa funktioner vid MSA knapphändig. Tidigare föreslogs ett lättimplementerat MSA-FEES-uppgiftsprotokoll för att systematiskt utvärdera laryngofaryngeal funktion.

En pilotstudie på 8 patienter med MSA visade inte bara att uppgiftsprotokollet var genomförbart och väl tolererat, utan också att laryngofaryngeala symtom var mycket vanliga trots bristen på klinisk presentation (Warnecke et. al 2019). Dessutom fanns oregelbundna arytenoidbroskrörelser hos alla MSA-patienter när de utförde detta uppgiftsprotokoll, vilket tyder på att detta symptom kan fungera som en klinisk markör för att identifiera MSA-patienter.

Efter denna pilotstudie utvärderade en observationsstudie med två centra 57 MSA-patienter med detta protokoll och jämförde resultaten med en åldersmatchad kohort av PD-patienter (Gandor et al. 2020). Medan endast 43,9 % av MSA-patienterna hade kliniska symtom på larynxdysfunktion, visade 93 % larynxavvikelser under FEES som utförde uppgiftsprotokollet. 91,2% av MSA-patienterna visade oregelbundna rörelser av arytenoidbrosk. Däremot visade endast en PD-patient larynxavvikelser med stämbandsrörelseförsämring, men inte oregelbundna arytenoidbroskrörelser. Denna studie tyder på att oregelbundna arytenoidbroskrörelser tillåter differentiering av MSA från PD med en sensitivitet på 0,9 och en specificitet på 1,0.

Syftet med denna FEEMSA-studie är att fortsätta rekryteringen av patienter med MSA och PD och systematiskt utvärdera laryngofaryngeal funktion i en ännu större kohort. Dessutom kommer patienter med PSP och relaterade 4repeat-tauopatier också att rekryteras på kvalificerade platser för att jämföra resultat från denna kohort med resultat i MSA och PD. Om tillgängligt kommer larynx-EMG också att registreras.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Rekrytering
        • Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Italien
  • Japan
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Rekrytering
        • Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
          • Takayoshi Shimohata, MD PhD
        • Kontakt:
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Department of Neurology SNUCM
        • Kontakt:
  • Polen
  • Spanien
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08036
        • Rekrytering
        • Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Isabel Vilaseca, MD
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 22291
      • Hamburg, Tyskland, 22307
        • Rekrytering
        • Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
        • Kontakt:
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Tyskland, 89081
    • Brandenburg
      • Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Tyskland, 14547
        • Rekrytering
        • Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Annemarie Vogel, M.Sc.
        • Underutredare:
          • Georg Ebersbach, MD
    • Niedersachsen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 48149
        • Rekrytering
        • Department of Neurology, University Hospital Münster
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Sigrid Ahring
    • Sachsen
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Tyskland, 07646
        • Rekrytering
        • Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
        • Kontakt:
      • Stadtroda, Thuringia, Tyskland
  • Österrike
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Österrike, 6020
        • Rekrytering
        • Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Klaus Seppi, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Claus Pototschnig, MD, MSc
        • Underutredare:
          • Florian Krismer, MD
        • Underutredare:
          • Oliver Galvan, MD
        • Underutredare:
          • Fabian Leys, MD
        • Underutredare:
          • Cecilia Raccagni, MD
        • Underutredare:
          • Victoria Sideroff, MD
        • Underutredare:
          • Roberta Granata, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter kommer att rekryteras på de deltagande platserna från poliklinikens kliniker eller inlagda patienter.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • diagnos av sannolik eller möjlig multipel systematrofi enligt gällande konsensuskriterier (Gilman et al. 2008) eller
  • diagnos av trolig eller möjlig PSP enligt Movement Disorders Society (MDS) diagnostiska kriterier (Höglinger et al. 2017) eller
  • diagnos av Parkinsons sjukdom enligt MDS diagnostiska kriterier (Postuma et al 2015)
  • Hoehn och Yahr Stage inom intervallet för I-V

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte skriver under samtyckesformuläret
  • Patienter som har kontraindikationer för att utföra fiberendoskopisk laryngoskopi och sväljundersökning.
  • Graviditet hos kvinnliga patienter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Multipel systematrofi
Patienter som diagnostiserats kommer sannolikt eller möjlig MSA enligt 2:a kriterierna för diagnos av MSA (Gilman 2008) som fick laryngofaryngeal bedömning enligt det systematiska uppgiftsprotokollet under FEES (Warnecke et al. 2019).
progressiv supranukleär pares
Patienter som diagnostiseras kommer sannolikt eller möjligt att ha progressiv supranukleär pares eller (PSP) relaterade 4repeterade tauopatier enligt Movement Disorders Society diagnostiska kriterier (Höglinger 2017) som fick laryngofaryngeal bedömning enligt det systematiska uppgiftsprotokollet under FEES (Warnecke et al. 2019).
Parkinsons sjukdom
Patienter som får diagnosen Parkinsons sjukdom enligt Movement Disorders Society diagnostiska kriterier (Postuma 2015) som fick laryngofaryngeal bedömning enligt det systematiska uppgiftsprotokollet under FEES (Warnecke et al. 2019).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
störningar i larynxrörelser
Tidsram: 1 dag
förekomst av stämbandsrörelseförsämring, paradoxal stämbandsrörelse, stämbandsfixering eller ofrivilliga oregelbundna arytenoidbroskrörelser när de bedöms med uppgiftsprotokollet
1 dag
dysfagi
Tidsram: 1 dag
förekomst av dysfagiska symtom när de bedöms med uppgiftsprotokollet
1 dag

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
larynx EMG fynd
Tidsram: 1 dag
abnormiteter registrerade på larynx EMG som visar denervering, dystonisk samaktivering eller myokloniska flytningar
1 dag

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kliniken Beelitz GmbH

Samarbetspartners

Hannover Medical School
University Hospital Muenster
Medical University Innsbruck
University of Ulm
Medical University of Warsaw
University of Barcelona
University Hospital Carl Gustav Carus

Utredare

  • Huvudutredare: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2023

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2021

Första postat (Faktisk)

12 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • S21(a)/2017

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Parkinsons sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera