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Evaluación sistemática de la función laringofaríngea en pacientes con MSA, PD y 4 tauopatías repetidas (FEEMSA)

7 de abril de 2025 actualizado por: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Estudio observacional prospectivo para la evaluación sistemática de la función laringofaríngea en pacientes con atrofia multisistémica, enfermedad de Parkinson y tauopatías de repetición

Este es un estudio observacional no intervencionista diseñado para registrar sistemáticamente los resultados de los exámenes laríngeos de rutina y las características específicas de la disfagia en pacientes con atrofia multisistémica (MSA), enfermedad de Parkinson (EP) y parálisis supranuclear progresiva (PSP) y 4 tauopatías de repetición relacionadas. Se registrarán los resultados de una evaluación endoscópica de fibra óptica/flexible de la deglución (FEES) mientras se realiza un protocolo de tarea estructurada. Si están disponibles, también se registrarán los resultados de la electromiografía laríngea (EMG). Además de los resultados del examen, se recopilan datos demográficos y específicos de la enfermedad, y se administran dos cuestionarios, el Cuestionario de trastornos de la deglución para la enfermedad de Parkinson (SDQ-PD) y el Cuestionario de calidad de vida específico para la deglución (SWALQOL).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

La atrofia multisistémica (MSA) es un trastorno neurodegenerativo progresivo esporádico causado por la agregación oligodendroglial de α-sinucleína que afecta predominantemente los sistemas nigroestriatal, olivo-ponto-cerebeloso y autonómico, lo que resulta en una presentación clínica de disautonomía combinada con predominantemente parkinsoniana (MSA- P) o síntomas cerebelosos (MSA-C) de gravedad variable. En su etapa inicial, el diagnóstico de MSA de acuerdo con el segundo criterio de consenso puede ser un desafío. Por lo tanto, el grupo de estudio de MSA de la Sociedad de Trastornos del Movimiento recientemente abordó la importancia de desarrollar valiosas herramientas de diagnóstico para asegurar un diagnóstico temprano en pacientes con MSA, no solo para estimar el pronóstico de la enfermedad, sino también para iniciar temprano nuevos tratamientos potencialmente modificadores de la enfermedad en ensayos clínicos. A pesar de que la disfunción laringofaríngea se asocia con una menor esperanza de vida y calidad de vida, la evaluación sistemática de estas funciones en la AMS es escasa. Anteriormente, se sugirió un protocolo de tareas MSA-FEES fácil de implementar para evaluar sistemáticamente la función laringofaríngea.

Un estudio piloto en 8 pacientes con AMS no solo mostró que el protocolo de tareas era factible y bien tolerado, sino también que los síntomas laringofaríngeos eran muy prevalentes a pesar de la falta de presentación clínica (Warnecke et. al 2019). Además, los movimientos irregulares de los cartílagos aritenoides estaban presentes en todos los pacientes con AMS al realizar este protocolo de tareas, lo que sugiere que este síntoma podría servir como marcador clínico para identificar a los pacientes con AMS.

Después de este estudio piloto, un estudio observacional de dos centros evaluó a 57 pacientes con AMS con este protocolo y comparó los hallazgos con una cohorte de pacientes con EP de la misma edad (Gandor et al. 2020). Mientras que solo el 43,9 % de los pacientes con AMS tenían síntomas clínicos de disfunción laríngea, el 93 % mostró anomalías laríngeas durante FEES al realizar el protocolo de tareas. El 91,2% de los pacientes con AMS mostraron movimientos irregulares de los cartílagos aritenoides. Por el contrario, solo un paciente con EP mostró anomalías laríngeas con deterioro del movimiento de las cuerdas vocales, pero no movimientos irregulares de los cartílagos aritenoides. Este estudio sugiere que los movimientos irregulares de los cartílagos aritenoides permiten diferenciar la MSA de la PD con una sensibilidad de 0,9 y una especificidad de 1,0.

El objetivo de este ensayo FEEMSA es continuar con el reclutamiento de pacientes con MSA y PD y evaluar sistemáticamente la función laringofaríngea en una cohorte aún mayor. Además, los pacientes con PSP y 4 taupatías repetidas relacionadas también serán reclutados en sitios elegibles para comparar los resultados de esta cohorte con los resultados en MSA y PD. Si está disponible, también se registrará la EMG laríngea.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

350

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 22291
        • Reclutamiento
        • Asklepios Klinik Barmbek
        • Contacto:
      • Hamburg, Alemania, 22307
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
        • Contacto:
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology, Medical University of Ulm
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
    • Brandenburg
      • Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Alemania, 14547
        • Reclutamiento
        • Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Annemarie Vogel, M.Sc.
        • Sub-Investigador:
          • Georg Ebersbach, MD
    • Niedersachsen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 48149
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology, University Hospital Münster
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Sigrid Ahring
    • Sachsen
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Alemania, 07646
        • Reclutamiento
        • Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
        • Contacto:
      • Stadtroda, Thuringia, Alemania
        • Reclutamiento
        • Asklepios Fachklinikum Stadtroda
        • Contacto:
  • Austria
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Austria, 6020
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Klaus Seppi, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Claus Pototschnig, MD, MSc
        • Sub-Investigador:
          • Florian Krismer, MD
        • Sub-Investigador:
          • Oliver Galvan, MD
        • Sub-Investigador:
          • Fabian Leys, MD
        • Sub-Investigador:
          • Cecilia Raccagni, MD
        • Sub-Investigador:
          • Victoria Sideroff, MD
        • Sub-Investigador:
          • Roberta Granata, MD
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology SNUCM
        • Contacto:
  • España
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, España, 08036
        • Reclutamiento
        • Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
        • Contacto:
          • Maria J Marti, MD PhD
          • Número de teléfono: +34 93 227 57 85
          • Correo electrónico: mjmarti@clinic.cat
        • Contacto:
          • Alexandra Perez, MD
          • Número de teléfono: +34 93 227 57 85
          • Correo electrónico: aperez3@clinic.cat
        • Sub-Investigador:
          • Isabel Vilaseca, MD
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
        • Contacto:
        • Contacto:
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40124
  • Japón
      • Gifu, Japón, 501-1194
        • Reclutamiento
        • Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
        • Contacto:
          • Takayoshi Shimohata, MD PhD
        • Contacto:
          • Kenjiro Kunieda, MD PhD
          • Número de teléfono: +81 58 230 6254
          • Correo electrónico: ken2rou.k@gmail.com
  • Polonia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes serán reclutados en los sitios participantes de las clínicas de pacientes ambulatorios o pacientes ingresados.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • diagnóstico de probable o posible atrofia multisistémica según los criterios de consenso actuales (Gilman et al. 2008) o
  • diagnóstico de PSP probable o posible según los criterios de diagnóstico de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS) (Höglinger et al. 2017) o
  • diagnóstico de la enfermedad de Parkinson según los criterios de diagnóstico de MDS (Postuma et al 2015)
  • Etapa Hoehn y Yahr dentro del rango de I-V

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que no firman el formulario de consentimiento
  • Pacientes que tengan contraindicaciones para realizar laringoscopia con fibra y exploración de la deglución.
  • Embarazo en pacientes mujeres

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Atrofia multisistémica
Los pacientes diagnosticados con AMS probable o posible según el segundo criterio para el diagnóstico de AMS (Gilman 2008) que recibieron evaluación laringofaríngea según el protocolo de tareas sistemáticas durante FEES (Warnecke et al. 2019).
parálisis supranuclear progresiva
Los pacientes diagnosticados con parálisis supranuclear progresiva probable o posible o tauopatías repetidas relacionadas con (PSP) de acuerdo con los criterios de diagnóstico de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (Höglinger 2017) que recibieron evaluación laringofaríngea de acuerdo con el protocolo de tareas sistemáticas durante FEES (Warnecke et al. 2019).
Enfermedad de Parkinson
Los pacientes diagnosticados con enfermedad de Parkinson de acuerdo con los criterios de diagnóstico de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (Postuma 2015) que recibieron evaluación laringofaríngea de acuerdo con el protocolo de tareas sistemáticas durante FEES (Warnecke et al. 2019).
Enfermedad de las neuronas motores
Los pacientes diagnosticados con enfermedad de las neuronas motoras que recibieron una evaluación laringófaríngea de acuerdo con el protocolo de tareas sistemática durante las tarifas (Warnecke et al. 2019).
Enfermedades neurodegenerativas
Los pacientes diagnosticados con una enfermedad neurodegenerativa no especificada anteriormente que recibió una evaluación laringófargofaríngea de acuerdo con el protocolo de tareas sistemáticas durante las tarifas (Warnecke et al. 2019).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
trastornos del movimiento laríngeo
Periodo de tiempo: 1 día
aparición de deterioro del movimiento de las cuerdas vocales, movimiento paradójico de las cuerdas vocales, fijación de las cuerdas vocales o movimientos irregulares involuntarios de los cartílagos aritenoides cuando se evalúa con el protocolo de tareas
1 día
disfagia
Periodo de tiempo: 1 día
aparición de síntomas disfágicos cuando se evalúa con el protocolo de tareas
1 día

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hallazgos EMG laríngeos
Periodo de tiempo: 1 día
anomalías registradas en el EMG laríngeo que muestran denervación, coactivación distónica o descargas mioclónicas
1 día

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kliniken Beelitz GmbH

Colaboradores

University of Bologna
Hannover Medical School
University Hospital Muenster
Seoul National University Hospital
Tel Aviv University
Medical University Innsbruck
University of Ulm
Medical University of Warsaw
Asklepios Kliniken Hamburg GmbH
University of Barcelona
University Hospital Carl Gustav Carus
Klinikum Osnabrück
Gifu University Graduate School of Medicine
Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Investigadores

  • Investigador principal: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

12 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • S21(a)/2017

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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