MSA、PD 和 4 次重复 Tau 病患者喉咽功能的系统评估 (FEEMSA)
多系统萎缩、帕金森病和 4 次重复 Tau 病患者喉咽功能系统评估的前瞻性观察研究
研究概览
详细说明
多系统萎缩 (MSA) 是一种散发性进行性神经退行性疾病,由 α-突触核蛋白的少突神经胶质细胞聚集引起,主要影响黑质纹状体、橄榄-脑桥-小脑和自主神经系统,导致临床表现为自主神经功能异常与主要为帕金森病(MSA- P) 或不同严重程度的小脑 (MSA-C) 症状。在早期阶段,根据第二个共识标准诊断 MSA 可能具有挑战性。 因此,运动障碍协会 MSA 研究小组最近强调了开发有价值的诊断工具的重要性,以确保对 MSA 患者进行早期诊断,不仅可以估计疾病预后,还可以在临床试验中及早启动新的、可能改变疾病的治疗方法。 尽管喉咽功能障碍与预期寿命和生活质量下降有关,但对 MSA 中这些功能的系统评估很少。 以前,建议使用易于实施的 MSA-FEES 任务协议来系统地评估喉咽功能。
一项针对 8 名 MSA 患者的初步研究不仅表明任务方案可行且耐受性良好,而且尽管缺乏临床表现,但喉咽症状非常普遍(Warnecke 等人。 2019 年)。 此外,在执行此任务协议时,所有 MSA 患者都存在不规则的杓状软骨运动,这表明该症状可以作为识别 MSA 患者的临床标记。
在这项试点研究之后,一项观察性双中心研究评估了 57 名采用该方案的 MSA 患者,并将结果与年龄匹配的 PD 患者队列进行了比较(Gandor 等人,2020 年)。 虽然只有 43.9% 的 MSA 患者有喉功能障碍的临床症状,但 93% 的患者在 FEES 执行任务协议期间表现出喉部异常。 91.2% 的 MSA 患者表现出不规则的杓状软骨运动。 相比之下,只有一名 PD 患者表现出喉部异常伴有声带运动障碍,但没有出现不规则的杓状软骨运动。 这项研究表明,不规则的杓状软骨运动可以区分 MSA 和 PD,灵敏度为 0.9,特异性为 1.0。
这项 FEEMSA 试验的目的是继续招募 MSA 和 PD 患者,并在更大的队列中系统地评估喉咽功能。 此外,还将在符合条件的地点招募患有 PSP 和相关 4 次重复 tau 病的患者,以将该队列的结果与 MSA 和 PD 的结果进行比较。 如果可用,还将记录喉肌电图。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:Florin Gandor, MD
- 电话号码:22781 +493320422781
- 邮箱:gandor@kliniken-beelitz.de
研究联系人备份
- 姓名:Tobias Warnecke, MD
- 邮箱:tobias.warnecke@klinikum-os.de
学习地点
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Tel Aviv、以色列、64239
- 招聘中
- Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
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接触:
- Tanya Gurevich, MD
- 邮箱:tanyag@tlvmc.gov.il
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接触:
- Adi Ezra
- 邮箱:adil@tlvmc.gov.il
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Seoul、大韩民国
- 招聘中
- Department of Neurology SNUCM
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接触:
- Kim Han-Joon, MD PhD
- 邮箱:movement@snu.ac.kr
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Tirol
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Innsbruck、Tirol、奥地利、6020
- 招聘中
- Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
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接触:
- Gregor Wenning, MD, PhD, MSc
- 电话号码:4772 +43676596
- 邮箱:gregor.wenning@i-med.ac.at
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接触:
- Alessandra Fanciulli, MD, PhD
- 电话号码:3238 +435125048
- 邮箱:Alessandra.Fanciulli@i-med.ac.at
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副研究员:
- Klaus Seppi, MD, PhD
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副研究员:
- Claus Pototschnig, MD, MSc
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副研究员:
- Florian Krismer, MD
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副研究员:
- Oliver Galvan, MD
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副研究员:
- Fabian Leys, MD
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副研究员:
- Cecilia Raccagni, MD
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副研究员:
- Victoria Sideroff, MD
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副研究员:
- Roberta Granata, MD
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Hamburg、德国、22291
- 招聘中
- Asklepios Klinik Barmbek
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接触:
- Peter P Urban, Prof.
- 邮箱:c.herborn@asklepios.com
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Hamburg、德国、22307
- 招聘中
- Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
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接触:
- Peter Urban, MD
- 电话号码:0401818823841
- 邮箱:p.urban@asklepios.com
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Baden-Württemberg
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Ulm、Baden-Württemberg、德国、89081
- 招聘中
- Department of Neurology, Medical University of Ulm
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接触:
- Jan Kassubek, MD
- 邮箱:jan.kassubek@uni-ulm.de
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接触:
- Rebecca Kassubek, MD
- 邮箱:rebecca.kassubek@uni-ulm.de
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副研究员:
- Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
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Brandenburg
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Beelitz-Heilstätten、Brandenburg、德国、14547
- 招聘中
- Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
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接触:
- Florin Gandor, MD
- 电话号码:2781 +49332042
- 邮箱:gandor@kliniken-beelitz.de
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接触:
- Doreen Gruber, MD
- 电话号码:2781 +49332042
- 邮箱:gruber@kliniken-beelitz.de
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副研究员:
- Annemarie Vogel, M.Sc.
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副研究员:
- Georg Ebersbach, MD
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Niedersachsen
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Hannover、Niedersachsen、德国、30625
- 招聘中
- Department of Neurology, Medical School Hannover
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接触:
- Katharina Pannewitz-Makaj, MD
- 邮箱:Pannewitz-Makaj.Katharina@mh-hannover.de
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副研究员:
- Christoph Schrader, MD
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接触:
- Martin Klietz, MD
- 邮箱:martin.klietz@mh-hannover.de
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Nordrhein-Westfalen
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Münster、Nordrhein-Westfalen、德国、48149
- 招聘中
- Department of Neurology, University Hospital Münster
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接触:
- Inga Claus, MD
- 邮箱:inga.claus@ukmuenster.de
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副研究员:
- Sigrid Ahring
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Sachsen
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Dresden、Sachsen、德国、01307
- 招聘中
- Department of Neurology, University Hospital Carl Gustav Carus
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接触:
- Björn Falkenburger, MD
- 电话号码:2532 +49351458
- 邮箱:Bjoern.Falkenburger@dzne.de
-
接触:
- Inaki Schniewind, MD
- 邮箱:Inaki.Schniewind@uniklinikum-dresden.de
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Thuringia
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Stadtroda、Thuringia、德国、07646
- 招聘中
- Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
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接触:
- David Weise
- 电话号码:1375 +49 36428 56
- 邮箱:mailto:da.weise@asklepios.com
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Stadtroda、Thuringia、德国
- 招聘中
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
-
接触:
- David Weise, PD Dr
- 邮箱:da.weise@asklepios.com
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Bologna、意大利、40124
- 招聘中
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, Azienda USL di Bologna
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接触:
- Giulia Giannini, MD, PhD
- 邮箱:giulia.giannini15@unibo.it
-
接触:
- Luca Baldelli, MD
- 邮箱:luca.baldelli4@unibo.it
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Gifu、日本、501-1194
- 招聘中
- Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
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接触:
- Takayoshi Shimohata, MD PhD
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接触:
- Kenjiro Kunieda, MD PhD
- 电话号码:+81 58 230 6254
- 邮箱:ken2rou.k@gmail.com
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Warsaw、波兰、02-091
- 招聘中
- Department of Neurology, Medical University Warsaw
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接触:
- Andrzej Friedman, MD, PhD
- 邮箱:andrzej.friedman@wum.edu.pl
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接触:
- Natalia Madetko, MD
- 邮箱:natalia.madetko@wum.edu.pl
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、西班牙、08036
- 招聘中
- Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
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接触:
- Maria J Marti, MD PhD
- 电话号码:+34 93 227 57 85
- 邮箱:mjmarti@clinic.cat
-
接触:
- Alexandra Perez, MD
- 电话号码:+34 93 227 57 85
- 邮箱:aperez3@clinic.cat
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副研究员:
- Isabel Vilaseca, MD
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准:
- 根据当前的共识标准(Gilman et al. 2008)诊断很可能或可能的多系统萎缩或
- 根据运动障碍协会 (MDS) 诊断标准(Höglinger 等人,2017 年)诊断很可能或可能的 PSP 或
- 根据 MDS 诊断标准诊断帕金森病 (Postuma et al 2015)
- I-V 范围内的 Hoehn 和 Yahr Stage
排除标准:
- 未签署知情同意书的患者
- 有进行纤维内窥镜喉镜检查和吞咽检查禁忌症的患者。
- 女性患者怀孕
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
队列和干预
团体/队列 |
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多系统萎缩
根据 MSA 诊断的第二条标准(Gilman 2008),被诊断为很可能或可能是 MSA 的患者在 FEES 期间根据系统任务协议接受了喉咽评估(Warnecke 等人,2019 年)。
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进行性核上性麻痹
根据运动障碍协会诊断标准(Höglinger 2017),被诊断为很可能或可能进行性核上性麻痹或(PSP)相关的 4repeat tau 病的患者在 FEES 期间根据系统任务协议接受了喉咽评估(Warnecke 等人,2019 年)。
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帕金森综合症
根据运动障碍协会诊断标准 (Postuma 2015) 诊断为帕金森病的患者在 FEES 期间根据系统任务协议接受了喉咽评估 (Warnecke et al. 2019)。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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喉部运动障碍
大体时间:1天
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使用任务协议评估时出现声带运动障碍、反常声带运动、声带固定或不自主的不规则杓状软骨运动
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1天
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吞咽困难
大体时间:1天
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使用任务协议评估时出现吞咽困难症状
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1天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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喉肌电图检查结果
大体时间:1天
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喉肌电图记录的异常显示去神经支配、肌张力障碍共激活或肌阵挛放电
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1天
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员:Florin Gandor, MD、Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany
出版物和有用的链接
一般刊物
- Warnecke T, Vogel A, Ahring S, Gruber D, Heinze HJ, Dziewas R, Ebersbach G, Gandor F. The Shaking Palsy of the Larynx-Potential Biomarker for Multiple System Atrophy: A Pilot Study and Literature Review. Front Neurol. 2019 Mar 26;10:241. doi: 10.3389/fneur.2019.00241. eCollection 2019.
- Gandor F, Vogel A, Claus I, Ahring S, Gruber D, Heinze HJ, Dziewas R, Ebersbach G, Warnecke T. Laryngeal Movement Disorders in Multiple System Atrophy: A Diagnostic Biomarker? Mov Disord. 2020 Dec;35(12):2174-2183. doi: 10.1002/mds.28220. Epub 2020 Aug 5.
- Vogel A, Claus I, Ahring S, Gruber D, Haghikia A, Frank U, Dziewas R, Ebersbach G, Gandor F, Warnecke T. Endoscopic Characteristics of Dysphagia in Multiple System Atrophy Compared to Parkinson's Disease. Mov Disord. 2022 Mar;37(3):535-544. doi: 10.1002/mds.28854. Epub 2021 Nov 13.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- S21(a)/2017
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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