Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Systematisk vurdering af laryngopharyngeal funktion hos patienter med MSA, PD og 4-gentagende tauopatier (FEEMSA)

7. april 2025 opdateret af: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Prospektiv observationsundersøgelse til systematisk vurdering af laryngopharyngeal funktion hos patienter med multipel systematrofi, Parkinsons sygdom og 4-gentagne tauopatier

Dette er et ikke-interventionelt observationsstudie designet til systematisk at registrere resultaterne af rutinemæssige larynxundersøgelser og specifikke karakteristika ved dysfagi hos patienter med multipel systematrofi (MSA), Parkinsons sygdom (PD) og progressiv supranukleær parese (PSP) og relaterede 4-gentagede tauopatier. Resultaterne af en fiberoptisk/fleksibel endoskopisk evaluering af synke (FEES), mens der udføres en struktureret opgaveprotokol, vil blive registreret. Hvis de er tilgængelige, vil laryngeal elektromyografi (EMG) resultater også blive registreret. Ud over undersøgelsesresultaterne indsamles demografiske og sygdomsspecifikke data, og to spørgeskemaer, Swallowing Disturbance Questionnaire for Parkinsons Disease (SDQ-PD) og det swallowing specific Quality Of Life Questionnaire (SWALQOL), administreres.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Multipel systematrofi (MSA) er en sporadisk progressiv neurodegenerativ lidelse forårsaget af oligodendroglial aggregering af α-synuclein, der overvejende påvirker de nigrostriatale, olivo-ponto-cerebellare og autonome systemer, hvilket resulterer i en klinisk præsentation af dysautonomi kombineret med enten primært (MSA parkinson) P) eller cerebellare (MSA-C) symptomer af varierende sværhedsgrad. I sin tidlige fase kan diagnosen MSA i henhold til det andet konsensuskriterie være udfordrende. Derfor behandlede Movement Disorders Society MSA-studiegruppen for nylig vigtigheden af ​​at udvikle værdifulde diagnostiske værktøjer til at sikre en tidlig diagnose hos patienter med MSA, ikke kun for at estimere sygdomsprognose, men også for tidligt at igangsætte nye, potentielt sygdomsmodificerende behandlinger i kliniske forsøg. På trods af laryngopharyngeal dysfunktion er forbundet med nedsat forventet levetid og livskvalitet, er systematisk vurdering af disse funktioner i MSA sjælden. Tidligere blev en nem at implementere MSA-FEES opgaveprotokol foreslået til systematisk at vurdere laryngopharyngeal funktion.

Et pilotstudie på 8 patienter med MSA viste ikke kun, at opgaveprotokollen var gennemførlig og godt tolereret, men også at laryngopharyngeale symptomer var meget udbredte på trods af den manglende kliniske præsentation (Warnecke et. al 2019). Desuden var uregelmæssige arytenoid bruskbevægelser til stede hos alle MSA-patienter, når de udfører denne opgaveprotokol, hvilket tyder på, at dette symptom kunne tjene som en klinisk markør til at identificere MSA-patienter.

Efter dette pilotstudie vurderede et observationsstudie med to centre 57 MSA-patienter med denne protokol og sammenlignede resultaterne med en aldersmatchet kohorte af PD-patienter (Gandor et al. 2020). Mens kun 43,9 % af MSA-patienter havde kliniske symptomer på larynx dysfunktion, viste 93 % larynxabnormiteter under FEES, der udførte opgaveprotokollen. 91,2% af MSA-patienterne viste uregelmæssige arytenoid bruskbevægelser. I modsætning hertil viste kun én PD-patient laryngeale abnormiteter med vokalfoldsbevægelsesnedsættelse, men ikke uregelmæssige arytenoidbruskbevægelser. Denne undersøgelse tyder på, at uregelmæssige arytenoidbruskbevægelser muliggør differentiering af MSA fra PD med en sensitivitet på 0,9 og en specificitet på 1,0.

Formålet med dette FEEMSA-studie er at fortsætte rekrutteringen af ​​patienter med MSA og PD og systematisk vurdere laryngopharyngeal funktion i en endnu større kohorte. Desuden vil patienter med PSP og beslægtede 4repeat tauopatier også blive rekrutteret på kvalificerede steder for at sammenligne resultater fra denne kohorte med resultater i MSA og PD. Hvis det er tilgængeligt, vil larynx-EMG også blive registreret.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

350

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Italien
  • Japan
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
        • Kontakt:
          • Takayoshi Shimohata, MD PhD
        • Kontakt:
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Department of Neurology SNUCM
        • Kontakt:
  • Polen
  • Spanien
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Isabel Vilaseca, MD
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 22291
      • Hamburg, Tyskland, 22307
        • Rekruttering
        • Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
        • Kontakt:
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Tyskland, 89081
    • Brandenburg
      • Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Tyskland, 14547
        • Rekruttering
        • Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Annemarie Vogel, M.Sc.
        • Underforsker:
          • Georg Ebersbach, MD
    • Niedersachsen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Department of Neurology, University Hospital Münster
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Sigrid Ahring
    • Sachsen
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Tyskland, 07646
        • Rekruttering
        • Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
        • Kontakt:
      • Stadtroda, Thuringia, Tyskland
  • Østrig
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Østrig, 6020
        • Rekruttering
        • Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Klaus Seppi, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Claus Pototschnig, MD, MSc
        • Underforsker:
          • Florian Krismer, MD
        • Underforsker:
          • Oliver Galvan, MD
        • Underforsker:
          • Fabian Leys, MD
        • Underforsker:
          • Cecilia Raccagni, MD
        • Underforsker:
          • Victoria Sideroff, MD
        • Underforsker:
          • Roberta Granata, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter vil blive rekrutteret på de deltagende steder fra ambulatoriets klinikker eller indlagte patienter.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • diagnose af sandsynlig eller mulig multipel systematrofi i henhold til gældende konsensuskriterier (Gilman et al. 2008) eller
  • diagnose af sandsynlig eller mulig PSP i henhold til Movement Disorders Society (MDS) diagnostiske kriterier (Höglinger et al. 2017) eller
  • diagnosticering af Parkinsons sygdom i henhold til MDS diagnostiske kriterier (Postuma et al 2015)
  • Hoehn og Yahr Stage inden for rækkevidden af ​​I-V

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke underskriver samtykkeerklæringen
  • Patienter, der har kontraindikationer for at udføre fiberendoskopisk laryngoskopi og synkeundersøgelse.
  • Graviditet hos kvindelige patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Multipel systematrofi
Patienter diagnosticeret vil sandsynligvis eller mulig MSA i henhold til 2. kriterier for diagnosticering af MSA (Gilman 2008), der modtog laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske opgaveprotokol under FEES (Warnecke et al. 2019).
progressiv supranukleær parese
Patienter, der er diagnosticeret, vil sandsynligvis eller mulige Progressive Supranuclear Parese eller (PSP) relaterede 4-gentagede tauopatier i henhold til Movement Disorders Society diagnostiske kriterier (Höglinger 2017), der modtog laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske opgaveprotokol under FEES (Warnecke et al. 2019).
Parkinsons sygdom
Patienter diagnosticeret vil Parkinsons sygdom i henhold til Movement Disorders Society diagnostiske kriterier (Postuma 2015), der modtog laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske opgaveprotokol under FEES (Warnecke et al. 2019).
Motor neuronsygdom
Patienter, der blev diagnosticeret med motorisk neuronsygdom, der modtog laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske opgaveprotokol under gebyrer (Warnecke et al. 2019).
Neurodegenerative sygdomme
Patienter, der blev diagnosticeret med en neurodegenerativ sygdom, der ikke er specificeret ovenfor, der modtog laryngopharyngeal vurdering i henhold til den systematiske opgaveprotokol under gebyrer (Warnecke et al. 2019).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
larynxbevægelsesforstyrrelser
Tidsramme: 1 dag
forekomst af svækkelse af stemmefoldsbevægelse, paradoksal stemmefoldsbevægelse, stemmefoldsfiksering eller ufrivillige uregelmæssige arytenoid bruskbevægelser, når de vurderes med opgaveprotokollen
1 dag
dysfagi
Tidsramme: 1 dag
forekomst af dysfagiske symptomer, når de vurderes med opgaveprotokollen
1 dag

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
larynx EMG fund
Tidsramme: 1 dag
abnormiteter registreret på larynx EMG, der viser denervering, dystonisk co-aktivering eller myokloniske udledninger
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kliniken Beelitz GmbH

Samarbejdspartnere

University of Bologna
Hannover Medical School
University Hospital Muenster
Seoul National University Hospital
Tel Aviv University
Medical University Innsbruck
University of Ulm
Medical University of Warsaw
Asklepios Kliniken Hamburg GmbH
University of Barcelona
University Hospital Carl Gustav Carus
Klinikum Osnabrück
Gifu University Graduate School of Medicine
Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

12. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • S21(a)/2017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner