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Avaliação Sistemática da Função Laringofaríngea em Pacientes com AMS, DP e Tauopatias de 4 repetições (FEEMSA)

7 de abril de 2025 atualizado por: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Estudo Prospectivo Observacional para a Avaliação Sistemática da Função Laringofaríngea em Pacientes com Atrofia de Múltiplos Sistemas, Doença de Parkinson e Tauopatias 4repetidas

Este é um estudo observacional não intervencional projetado para registrar sistematicamente os resultados dos exames laríngeos de rotina e as características específicas da disfagia em pacientes com atrofia de múltiplos sistemas (AMS), doença de Parkinson (DP) e paralisia supranuclear progressiva (PSP) e tauopatias de repetição relacionadas. Os resultados de uma avaliação endoscópica de fibra óptica/flexível da deglutição (FEES) durante a execução de um protocolo de tarefa estruturada serão registrados. Se disponível, os resultados da eletromiografia laríngea (EMG) também serão registrados. Além dos resultados do exame, são coletados dados demográficos e específicos da doença, e dois questionários, o Questionário de Distúrbios da Deglutição para a Doença de Parkinson (SDQ-PD) e o Questionário de Qualidade de Vida Específico da Deglutição (SWALQOL), são aplicados.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

A atrofia de múltiplos sistemas (MSA) é um distúrbio neurodegenerativo progressivo esporádico causado pela agregação oligodendroglial de α-sinucleína afetando predominantemente os sistemas nigroestriatal, olivo-ponto-cerebelar e autonômico, resultando em uma apresentação clínica de disautonomia combinada com predominância parkinsoniana (MSA- P) ou sintomas cerebelares (MSA-C) de gravidade variável. Em seu estágio inicial, o diagnóstico de MSA de acordo com os critérios do segundo consenso pode ser desafiador. Portanto, o grupo de estudo da MSA da Movement Disorders Society abordou recentemente a importância de desenvolver ferramentas de diagnóstico valiosas para garantir um diagnóstico precoce em pacientes com MSA, não apenas para estimar o prognóstico da doença, mas também para iniciar novos tratamentos potencialmente modificadores da doença em ensaios clínicos. Apesar da disfunção laringofaríngea estar associada à diminuição da expectativa e qualidade de vida, a avaliação sistemática dessas funções na AMS é escassa. Anteriormente, um protocolo de tarefa MSA-FEES fácil de implementar foi sugerido para avaliar sistematicamente a função laringofaríngea.

Um estudo piloto em 8 pacientes com AMS não apenas mostrou que o protocolo de tarefas era viável e bem tolerado, mas também que os sintomas laringofaríngeos foram altamente prevalentes, apesar da falta de apresentação clínica (Warnecke et. al 2019). Além disso, movimentos irregulares das cartilagens aritenóides estavam presentes em todos os pacientes com AMS ao realizar este protocolo de tarefa, sugerindo que esse sintoma poderia servir como um marcador clínico para identificar pacientes com AMS.

Após este estudo piloto, um estudo observacional de dois centros avaliou 57 pacientes com MSA com este protocolo e comparou os achados com uma coorte de pacientes com DP de mesma idade (Gandor et al. 2020). Enquanto apenas 43,9% dos pacientes com AMS apresentaram sintomas clínicos de disfunção laríngea, 93% apresentaram anormalidades laríngeas durante a FEES realizando o protocolo de tarefas. 91,2% dos pacientes com AMS apresentaram movimentos irregulares das cartilagens aritenóides. Em contraste, apenas um paciente com DP apresentou anormalidades laríngeas com comprometimento do movimento das pregas vocais, mas não movimentos irregulares das cartilagens aritenóides. Este estudo sugere que os movimentos irregulares das cartilagens aritenóides permitem diferenciar a AMS da DP com uma sensibilidade de 0,9 e uma especificidade de 1,0.

O objetivo deste estudo FEEMSA é continuar o recrutamento de pacientes com AMS e DP e avaliar sistematicamente a função laringofaríngea em uma coorte ainda maior. Além disso, pacientes com PSP e tauopatias 4repetidas relacionadas também serão recrutados em locais elegíveis para comparar os resultados desta coorte com os resultados em MSA e PD. Se disponível, o EMG laríngeo também será registrado.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

350

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Florin Gandor, MD
Número de telefone: 22781 +493320422781
E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de

Estude backup de contato

Nome: Tobias Warnecke, MD
E-mail: tobias.warnecke@klinikum-os.de

Locais de estudo

Alemanha
- - Hamburg, Alemanha, 22291
    - Recrutamento
    - Asklepios Klinik Barmbek
    - Contato:
      
      Peter P Urban, Prof.
      
      E-mail: c.herborn@asklepios.com
  - Hamburg, Alemanha, 22307
    - Recrutamento
    - Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
    - Contato:
      
      Peter Urban, MD
      
      Número de telefone: 0401818823841
      
      E-mail: p.urban@asklepios.com
- Baden-Württemberg
  - Ulm, Baden-Württemberg, Alemanha, 89081
    - Recrutamento
    - Department of Neurology, Medical University of Ulm
    - Contato:
      
      Jan Kassubek, MD
      
      E-mail: jan.kassubek@uni-ulm.de
    - Contato:
      
      Rebecca Kassubek, MD
      
      E-mail: rebecca.kassubek@uni-ulm.de
    - Subinvestigador:
      
      Beate Lindner-Pfleghar, M.Sc.
- Brandenburg
  - Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Alemanha, 14547
    - Recrutamento
    - Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
    - Contato:
      
      Florin Gandor, MD
      
      Número de telefone: 2781 +49332042
      
      E-mail: gandor@kliniken-beelitz.de
    - Contato:
      
      Doreen Gruber, MD
      
      Número de telefone: 2781 +49332042
      
      E-mail: gruber@kliniken-beelitz.de
    - Subinvestigador:
      
      Annemarie Vogel, M.Sc.
    - Subinvestigador:
      
      Georg Ebersbach, MD
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30625
    - Recrutamento
    - Department of Neurology, Medical School Hannover
    - Contato:
      
      Katharina Pannewitz-Makaj, MD
      
      E-mail: Pannewitz-Makaj.Katharina@mh-hannover.de
    - Subinvestigador:
      
      Christoph Schrader, MD
    - Contato:
      
      Martin Klietz, MD
      
      E-mail: martin.klietz@mh-hannover.de
- Nordrhein-Westfalen
  - Münster, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 48149
    - Recrutamento
    - Department of Neurology, University Hospital Münster
    - Contato:
      
      Inga Claus, MD
      
      E-mail: inga.claus@ukmuenster.de
    - Subinvestigador:
      
      Sigrid Ahring
- Sachsen
  - Dresden, Sachsen, Alemanha, 01307
    - Recrutamento
    - Department of Neurology, University Hospital Carl Gustav Carus
    - Contato:
      
      Björn Falkenburger, MD
      
      Número de telefone: 2532 +49351458
      
      E-mail: Bjoern.Falkenburger@dzne.de
    - Contato:
      
      Inaki Schniewind, MD
      
      E-mail: Inaki.Schniewind@uniklinikum-dresden.de
- Thuringia
  - Stadtroda, Thuringia, Alemanha, 07646
    - Recrutamento
    - Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
    - Contato:
      
      David Weise
      
      Número de telefone: 1375 +49 36428 56
      
      E-mail: mailto:da.weise@asklepios.com
  - Stadtroda, Thuringia, Alemanha
    - Recrutamento
    - Asklepios Fachklinikum Stadtroda
    - Contato:
      
      David Weise, PD Dr
      
      E-mail: da.weise@asklepios.com
Espanha
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Espanha, 08036
    - Recrutamento
    - Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
    - Contato:
      
      Maria J Marti, MD PhD
      
      Número de telefone: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: mjmarti@clinic.cat
    - Contato:
      
      Alexandra Perez, MD
      
      Número de telefone: +34 93 227 57 85
      
      E-mail: aperez3@clinic.cat
    - Subinvestigador:
      
      Isabel Vilaseca, MD
Israel
- - Tel Aviv, Israel, 64239
    - Recrutamento
    - Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
    - Contato:
      
      Tanya Gurevich, MD
      
      E-mail: tanyag@tlvmc.gov.il
    - Contato:
      
      Adi Ezra
      
      E-mail: adil@tlvmc.gov.il
Itália
- - Bologna, Itália, 40124
    - Recrutamento
    - IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, Azienda USL di Bologna
    - Contato:
      
      Giulia Giannini, MD, PhD
      
      E-mail: giulia.giannini15@unibo.it
    - Contato:
      
      Luca Baldelli, MD
      
      E-mail: luca.baldelli4@unibo.it
Japão
- - Gifu, Japão, 501-1194
    - Recrutamento
    - Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
    - Contato:
      
      Takayoshi Shimohata, MD PhD
    - Contato:
      
      Kenjiro Kunieda, MD PhD
      
      Número de telefone: +81 58 230 6254
      
      E-mail: ken2rou.k@gmail.com
Polônia
- - Warsaw, Polônia, 02-091
    - Recrutamento
    - Department of Neurology, Medical University Warsaw
    - Contato:
      
      Andrzej Friedman, MD, PhD
      
      E-mail: andrzej.friedman@wum.edu.pl
    - Contato:
      
      Natalia Madetko, MD
      
      E-mail: natalia.madetko@wum.edu.pl
Republica da Coréia
- - Seoul, Republica da Coréia
    - Recrutamento
    - Department of Neurology SNUCM
    - Contato:
      
      Kim Han-Joon, MD PhD
      
      E-mail: movement@snu.ac.kr
Áustria
- Tirol
  - Innsbruck, Tirol, Áustria, 6020
    - Recrutamento
    - Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
    - Contato:
      
      Gregor Wenning, MD, PhD, MSc
      
      Número de telefone: 4772 +43676596
      
      E-mail: gregor.wenning@i-med.ac.at
    - Contato:
      
      Alessandra Fanciulli, MD, PhD
      
      Número de telefone: 3238 +435125048
      
      E-mail: Alessandra.Fanciulli@i-med.ac.at
    - Subinvestigador:
      
      Klaus Seppi, MD, PhD
    - Subinvestigador:
      
      Claus Pototschnig, MD, MSc
    - Subinvestigador:
      
      Florian Krismer, MD
    - Subinvestigador:
      
      Oliver Galvan, MD
    - Subinvestigador:
      
      Fabian Leys, MD
    - Subinvestigador:
      
      Cecilia Raccagni, MD
    - Subinvestigador:
      
      Victoria Sideroff, MD
    - Subinvestigador:
      
      Roberta Granata, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes serão recrutados nos locais participantes de ambulatórios ou pacientes internados.

Descrição

Critério de inclusão:

diagnóstico de provável ou possível atrofia de múltiplos sistemas de acordo com os critérios de consenso atuais (Gilman et al. 2008) ou
diagnóstico de PSP provável ou possível de acordo com os critérios de diagnóstico da Movement Disorders Society (MDS) (Höglinger et al. 2017) ou
diagnóstico da doença de Parkinson de acordo com os critérios diagnósticos da SMD (Postuma et al 2015)
Hoehn e Yahr Estágio dentro da faixa de I-V

Critério de exclusão:

Pacientes que não assinam o termo de consentimento
Pacientes que tenham contra-indicações para a realização de videofibrolaringoscopia e exame da deglutição.
Gravidez em pacientes do sexo feminino

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: Coorte
Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Atrofia de Múltiplos Sistemas Pacientes diagnosticados com MSA provável ou possível de acordo com o segundo critério para o diagnóstico de MSA (Gilman 2008) que receberam avaliação laringofaríngea de acordo com o protocolo de tarefas sistemáticas durante a FEES (Warnecke et al. 2019).
paralisia supranuclear progressiva Pacientes diagnosticados com provável ou possível Paralisia Supranuclear Progressiva ou tauopatias repetidas relacionadas a (PSP) de acordo com os critérios de diagnóstico da Sociedade de Distúrbios do Movimento (Höglinger 2017) que receberam avaliação laringofaríngea de acordo com o protocolo de tarefas sistemáticas durante a FEES (Warnecke et al. 2019).
Doença de Parkinson Pacientes diagnosticados com doença de Parkinson de acordo com os critérios de diagnóstico da Sociedade de Distúrbios do Movimento (Postuma 2015) que receberam avaliação laringofaríngea de acordo com o protocolo de tarefas sistemáticas durante a FEES (Warnecke et al. 2019).
Doença do neurônio motor Pacientes diagnosticados com doença do neurônio motor que receberam avaliação laringofaríngea de acordo com o protocolo de tarefas sistemáticas durante as taxas (Warnecke et al. 2019).
Doenças neurodegenerativas Pacientes diagnosticados com uma doença neurodegenerativa não especificados acima que receberam avaliação laringofaríngea de acordo com o protocolo de tarefas sistemáticas durante as taxas (Warnecke et al. 2019).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
distúrbios do movimento laríngeo Prazo: 1 dia	ocorrência de comprometimento do movimento das pregas vocais, movimento paradoxal das pregas vocais, fixação das pregas vocais ou movimentos irregulares involuntários das cartilagens aritenóides quando avaliados com o protocolo-tarefa	1 dia
disfagia Prazo: 1 dia	ocorrência de sintomas disfágicos quando avaliados com o protocolo-tarefa	1 dia

Outras medidas de resultado

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
achados EMG laríngeos Prazo: 1 dia	anormalidades registradas no EMG da laringe mostrando desnervação, coativação distônica ou descargas mioclônicas	1 dia

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kliniken Beelitz GmbH

Colaboradores

University of Bologna

Hannover Medical School

University Hospital Muenster

Seoul National University Hospital

Tel Aviv University

Medical University Innsbruck

University of Ulm

Medical University of Warsaw

Asklepios Kliniken Hamburg GmbH

University of Barcelona

University Hospital Carl Gustav Carus

Klinikum Osnabrück

Gifu University Graduate School of Medicine

Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Investigadores

Investigador principal: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ