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Valutazione sistematica della funzione laringofaringea nei pazienti con MSA, PD e 4 Tauopatie ripetute (FEEMSA)

7 aprile 2025 aggiornato da: Florin Gandor, MD, Kliniken Beelitz GmbH

Studio osservazionale prospettico per la valutazione sistematica della funzione laringofaringea in pazienti con atrofia multisistemica, morbo di Parkinson e 4 Tauopatie ripetute

Questo è uno studio osservazionale non interventistico progettato per registrare sistematicamente i risultati degli esami laringei di routine e le caratteristiche specifiche della disfagia in pazienti con atrofia multisistemica (MSA), morbo di Parkinson (PD) e paralisi sopranucleare progressiva (PSP) e relative tauopatie ripetute. Verranno registrati i risultati di una valutazione endoscopica a fibre ottiche / flessibile della deglutizione (FEES) durante l'esecuzione di un protocollo di attività strutturato. Se disponibili, verranno registrati anche i risultati dell'elettromiografia laringea (EMG). Oltre ai risultati dell'esame, vengono raccolti dati demografici e specifici della malattia e vengono somministrati due questionari, il Questionario sui disturbi della deglutizione per la malattia di Parkinson (SDQ-PD) e il Questionario sulla qualità della vita specifico della deglutizione (SWALQOL).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'atrofia multisistemica (MSA) è una malattia neurodegenerativa progressiva sporadica causata dall'aggregazione oligodendrogliale dell'α-sinucleina che colpisce prevalentemente i sistemi nigrostriatale, olivo-ponto-cerebellare e autonomo, con conseguente presentazione clinica di disautonomia combinata con o prevalentemente parkinsoniana (MSA- P) o sintomi cerebellari (MSA-C) di varia gravità. Nella sua fase iniziale, la diagnosi di MSA secondo i criteri del secondo consenso può essere difficile. Pertanto, il gruppo di studio Movement Disorders Society MSA ha recentemente affrontato l'importanza di sviluppare preziosi strumenti diagnostici per garantire una diagnosi precoce nei pazienti con MSA non solo per stimare la prognosi della malattia, ma anche per avviare precocemente nuovi trattamenti potenzialmente modificanti la malattia negli studi clinici. Nonostante la disfunzione laringofaringea sia associata a una ridotta aspettativa di vita e qualità della vita, la valutazione sistematica di queste funzioni nella MSA è scarsa. In precedenza, era stato suggerito un protocollo di attività MSA-FEES di facile implementazione per valutare sistematicamente la funzione laringofaringea.

Uno studio pilota su 8 pazienti con MSA non solo ha dimostrato che il protocollo del compito era fattibile e ben tollerato, ma anche che i sintomi laringofaringei erano altamente prevalenti nonostante la mancanza di presentazione clinica (Warnecke et. al 2019). Inoltre, i movimenti irregolari delle cartilagini aritenoidi erano presenti in tutti i pazienti con MSA durante l'esecuzione di questo protocollo di attività, suggerendo che questo sintomo potrebbe servire come marker clinico per identificare i pazienti con MSA.

A seguito di questo studio pilota, uno studio osservazionale a due centri ha valutato 57 pazienti affetti da MSA con questo protocollo e ha confrontato i risultati con una coorte di pazienti PD di pari età (Gandor et al. 2020). Mentre solo il 43,9% dei pazienti affetti da MSA presentava sintomi clinici di disfunzione laringea, il 93% mostrava anomalie laringee durante l'esecuzione del task-protocol da parte della FEES. Il 91,2% dei pazienti affetti da MSA ha mostrato movimenti irregolari delle cartilagini aritenoidi. Al contrario, solo un paziente PD ha mostrato anomalie laringee con compromissione del movimento delle corde vocali, ma non movimenti irregolari delle cartilagini aritenoidi. Questo studio suggerisce che i movimenti irregolari delle cartilagini aritenoidi consentono di differenziare MSA da PD con una sensibilità di 0,9 e una specificità di 1,0.

Lo scopo di questo studio FEEMSA è continuare il reclutamento di pazienti con MSA e PD e valutare sistematicamente la funzione laringofaringea in una coorte ancora più ampia. Inoltre, i pazienti con PSP e relative tauopatie 4repeat saranno reclutati anche presso siti idonei per confrontare i risultati di questa coorte con i risultati di MSA e PD. Se disponibile, verrà registrato anche l'EMG laringeo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

350

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Austria
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Austria, 6020
        • Reclutamento
        • Department of Neurology and Department of ENT, Medical University Innsbruck
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Klaus Seppi, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Claus Pototschnig, MD, MSc
        • Sub-investigatore:
          • Florian Krismer, MD
        • Sub-investigatore:
          • Oliver Galvan, MD
        • Sub-investigatore:
          • Fabian Leys, MD
        • Sub-investigatore:
          • Cecilia Raccagni, MD
        • Sub-investigatore:
          • Victoria Sideroff, MD
        • Sub-investigatore:
          • Roberta Granata, MD
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Reclutamento
        • Department of Neurology SNUCM
        • Contatto:
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 22291
      • Hamburg, Germania, 22307
        • Reclutamento
        • Department of Neurology Asklepios Klinik Barmbek
        • Contatto:
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Germania, 89081
    • Brandenburg
      • Beelitz-Heilstätten, Brandenburg, Germania, 14547
        • Reclutamento
        • Movement Disorders Hospital - Kliniken Beelitz
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Annemarie Vogel, M.Sc.
        • Sub-investigatore:
          • Georg Ebersbach, MD
    • Niedersachsen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • Department of Neurology, University Hospital Münster
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Sigrid Ahring
    • Sachsen
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Germania, 07646
        • Reclutamento
        • Department of Neueology Asklepios Klinik Stadtroda
        • Contatto:
      • Stadtroda, Thuringia, Germania
  • Giappone
      • Gifu, Giappone, 501-1194
        • Reclutamento
        • Department of Neurology, Gifu University Graduate School of Medicine
        • Contatto:
          • Takayoshi Shimohata, MD PhD
        • Contatto:
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Reclutamento
        • Department of Neurology, Movement Disorders Unit, Medical Center Tel Aviv
        • Contatto:
        • Contatto:
  • Italia
  • Polonia
  • Spagna
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento Instituto Clínic de Neurociencias, Hospital Clinic de Barcelona
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Isabel Vilaseca, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti saranno reclutati presso i siti partecipanti da cliniche ambulatoriali o pazienti ricoverati.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi di probabile o possibile atrofia multisistemica secondo gli attuali criteri di consenso (Gilman et al. 2008) o
  • diagnosi di PSP probabile o possibile secondo i criteri diagnostici della Movement Disorders Society (MDS) (Höglinger et al. 2017) o
  • diagnosi della malattia di Parkinson secondo i criteri diagnostici MDS (Postuma et al 2015)
  • Hoehn e Yahr Stage all'interno della gamma di IV

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non firmano il modulo di consenso
  • Pazienti che hanno controindicazioni per l'esecuzione della laringoscopia endoscopica in fibra e l'esame della deglutizione.
  • Gravidanza in pazienti di sesso femminile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Atrofia multisistemica
I pazienti con diagnosi di MSA probabile o possibile secondo il 2° criterio per la diagnosi di MSA (Gilman 2008) che hanno ricevuto una valutazione laringofaringea secondo il protocollo del compito sistematico durante la FEES (Warnecke et al. 2019).
paralisi sopranucleare progressiva
Pazienti diagnosticati con probabile o possibile paralisi sopranucleare progressiva o tauopatie 4ripetute correlate (PSP) secondo i criteri diagnostici della Movement Disorders Society (Höglinger 2017) che hanno ricevuto una valutazione laringofaringea secondo il protocollo del compito sistematico durante la FEES (Warnecke et al. 2019).
Morbo di Parkinson
I pazienti con diagnosi di morbo di Parkinson secondo i criteri diagnostici della Movement Disorders Society (Postuma 2015) che hanno ricevuto una valutazione laringofaringea secondo il protocollo del compito sistematico durante la FEES (Warnecke et al. 2019).
Malattia dei motoneuroni
I pazienti con diagnosi di malattia dei motoneuroni che hanno ricevuto una valutazione di laringofaringea secondo il protocollo sistematico delle attività durante le commissioni (Warnecke et al. 2019).
Malattie neurodegenerative
I pazienti con diagnosi di una malattia neurodegenerativa non specificati sopra che hanno ricevuto una valutazione di laringofaringea secondo il protocollo sistematico delle attività durante le commissioni (Warnecke et al. 2019).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
disturbi del movimento laringeo
Lasso di tempo: 1 giorno
presenza di compromissione del movimento delle corde vocali, movimento paradosso delle corde vocali, fissazione delle corde vocali o movimenti irregolari involontari delle cartilagini aritenoidi quando valutati con il protocollo del compito
1 giorno
disfagia
Lasso di tempo: 1 giorno
comparsa di sintomi disfagici quando valutati con il protocollo del compito
1 giorno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
reperti EMG laringei
Lasso di tempo: 1 giorno
anomalie registrate all'EMG laringeo che mostrano denervazione, coattivazione distonica o scariche miocloniche
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kliniken Beelitz GmbH

Collaboratori

University of Bologna
Hannover Medical School
University Hospital Muenster
Seoul National University Hospital
Tel Aviv University
Medical University Innsbruck
University of Ulm
Medical University of Warsaw
Asklepios Kliniken Hamburg GmbH
University of Barcelona
University Hospital Carl Gustav Carus
Klinikum Osnabrück
Gifu University Graduate School of Medicine
Asklepios Fachklinikum Stadtroda

Investigatori

  • Investigatore principale: Florin Gandor, MD, Movement Disorders Hospital Beelitz-Heilstätten, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2017

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • S21(a)/2017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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