Fabryho kardiomyopatie: Identifikace časných strukturálních a tkáňových abnormalit myokardu pomocí multiparametrické MRI (FIESTA-MRI)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Fabryho choroba je dědičné onemocnění, které postihuje mnoho orgánů v těle, včetně srdce. Postiženi jsou muži i ženy, přičemž průměrná délka života je snížena o 10–20 let. Srdeční sval může u více než poloviny pacientů zesílit a zjizvený, což nakonec vede k srdečnímu selhání, abnormálnímu rytmu a smrti. Tato studie se zaměří na zlepšení detekce časného srdečního onemocnění dříve, než dojde k nevratnému poškození, aby se zlepšily výsledky pacientů.
Předpokládá se, že nové techniky srdeční MRI nazývané mapování T1 a T2 zlepší schopnost detekovat časné abnormality v srdci. Včasná detekce srdečního onemocnění může umožnit personalizovaný léčebný přístup a potenciálně zlepšit výsledky pacientů. Výsledky studie určí, kteří pacienti by mohli mít prospěch z včasného zahájení léčby, aby se předešlo špatným výsledkům v budoucnu, pomocí MRI srdce k identifikaci pacientů s vyšším rizikem.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Kate Hanneman
- Telefonní číslo: 5521 416-323-6400
- E-mail: kate.hanneman@uhn.ca
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Nábor
- University Health Network
-
Kontakt:
- Kate Hanneman, MD
- Telefonní číslo: 5521 416-323-6400
- E-mail: Kate.Hanneman@uhn.ca
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Fabryho nemoc;
- Věk ≥ 18 let.
Kritéria vyloučení:
- Infarkt myokardu v anamnéze;
- Kontraindikace k MRI.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Srdeční MRI, EKG a krevní biomarkery
Další sekvence budou provedeny během rutinního klinického MRI srdce a další vzorky krve budou odebrány během rutinního vyšetření krve.
|
Srdeční MRI včetně mapování T1/T2, EKG a vyhodnocení krevních biomarkerů bude provedeno na začátku a při následném sledování
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Závažné nežádoucí srdeční příhody (MACE)
Časové okno: 5 let
|
MACE bude hodnocen jako složený cílový bod definovaný vývojem na jedné nebo více příhodách, jako je trvalá ventrikulární tachykardie (VT), těžká bradykardie, hospitalizace se srdečním selháním a srdeční smrt.
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre FAbryho stabilizačního indexu (FASTEX).
Časové okno: 3 roky
|
Skóre FAbryho stabilizačního indexu (FASTEX) bude hodnoceno pro posouzení klinické stability nebo progrese Fabryho choroby při sledování. Změna skóre FASTEX o ≥20 % bude považována za indikaci klinického zhoršení při sledování. Minimální hodnota 0 %. Žádná maximální hodnota. Vyšší změna skóre znamená horší výsledek. |
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kate Hanneman, University Health Network, Toronto
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Kardiomyopatie
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- 21-5167
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .