Miocardiopatía de Fabry: identificación de anomalías tisulares y estructurales miocárdicas tempranas mediante resonancia magnética multiparamétrica (FIESTA-MRI)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario que afecta a muchos órganos del cuerpo, incluido el corazón. Tanto hombres como mujeres se ven afectados, con una esperanza de vida promedio reducida entre 10 y 20 años. El músculo cardíaco puede engrosarse y cicatrizarse en más de la mitad de los pacientes, lo que finalmente puede provocar insuficiencia cardíaca, ritmo anormal y muerte. El objetivo de este estudio será mejorar la detección de enfermedades cardíacas tempranas antes de que ocurra un daño irreversible para mejorar los resultados de los pacientes.
Se plantea la hipótesis de que las nuevas técnicas de resonancia magnética cardiaca llamadas mapeo T1 y T2 mejorarán la capacidad de detectar anormalidades tempranas en el corazón. La detección temprana de enfermedades cardíacas puede permitir un enfoque de tratamiento personalizado, lo que podría mejorar los resultados de los pacientes. Los resultados del estudio identificarán qué pacientes podrían beneficiarse del inicio temprano del tratamiento para evitar malos resultados en el futuro mediante el uso de resonancia magnética cardíaca para identificar a aquellos con mayor riesgo.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Kate Hanneman
- Número de teléfono: 5521 416-323-6400
- Correo electrónico: kate.hanneman@uhn.ca
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Reclutamiento
- University Health Network
-
Contacto:
- Kate Hanneman, MD
- Número de teléfono: 5521 416-323-6400
- Correo electrónico: Kate.Hanneman@uhn.ca
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- enfermedad de Fabry;
- Edad ≥ 18 años.
Criterio de exclusión:
- Historia de infarto de miocardio;
- Contraindicación para la resonancia magnética.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Resonancia magnética cardíaca, ECG y biomarcadores sanguíneos
Se realizarán secuencias adicionales durante la resonancia magnética cardíaca clínica de rutina y se recolectarán muestras de sangre adicionales durante los análisis de sangre de rutina.
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Se realizará una resonancia magnética cardíaca que incluye mapeo T1/T2, ECG y evaluación de biomarcadores sanguíneos al inicio y en el seguimiento.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos cardíacos adversos mayores (MACE)
Periodo de tiempo: 5 años
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MACE se evaluará como un criterio de valoración compuesto definido por el desarrollo de uno o más eventos, como taquicardia ventricular (TV) sostenida, bradicardia grave, hospitalización por insuficiencia cardíaca y muerte cardíaca.
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La puntuación del índice de estabilización FAbry (FASTEX)
Periodo de tiempo: 3 años
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Se evaluará la puntuación del índice de estabilización de FAbry (FASTEX) para evaluar la estabilidad clínica o la progresión de la enfermedad de Fabry en el seguimiento. Un cambio en la puntuación FASTEX de ≥20 % se considerará una indicación de empeoramiento clínico durante el seguimiento. Valor mínimo 0%. Sin valor máximo. Un cambio de puntaje más alto indica un peor resultado. |
3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Kate Hanneman, University Health Network, Toronto
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Miocardiopatías
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- 21-5167
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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