Fabryn kardiomyopatia: Varhaisten sydänlihaksen rakenteellisten ja kudosten poikkeavuuksien tunnistaminen moniparametrisen MRI:n avulla (FIESTA-MRI)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Fabryn tauti on perinnöllinen sairaus, joka vaikuttaa moniin elimiin, mukaan lukien sydän. Sekä miehet että naiset kärsivät, ja keskimääräinen elinajanodote lyhenee 10-20 vuodella. Sydänlihas voi paksuuntua ja arpeutua yli puolella potilaista, mikä lopulta johtaa sydämen vajaatoimintaan, epänormaaliin rytmiin ja kuolemaan. Tässä tutkimuksessa keskitytään varhaisten sydänsairauksien havaitsemisen parantamiseen ennen kuin peruuttamattomia vaurioita on tapahtunut potilastulosten parantamiseksi.
Oletuksena on, että uudet sydämen MRI-tekniikat, joita kutsutaan T1- ja T2-kartoituksiksi, parantavat kykyä havaita varhaisia poikkeavuuksia sydämessä. Sydänsairauden varhainen havaitseminen voi mahdollistaa yksilöllisen hoidon, mikä saattaa parantaa potilaiden tuloksia. Tutkimuksen tuloksista selviää, mitkä potilaat voisivat hyötyä varhaisesta hoidon aloittamisesta huonojen tulosten ehkäisemiseksi tulevaisuudessa käyttämällä sydämen MRI:tä tunnistamaan suuremmassa riskissä olevat.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Kate Hanneman
- Puhelinnumero: 5521 416-323-6400
- Sähköposti: kate.hanneman@uhn.ca
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Rekrytointi
- University Health Network
-
Ottaa yhteyttä:
- Kate Hanneman, MD
- Puhelinnumero: 5521 416-323-6400
- Sähköposti: Kate.Hanneman@uhn.ca
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Fabryn tauti;
- Ikä ≥ 18 vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- Sydäninfarkti historia;
- MRI:n vasta-aihe.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Sydämen MRI, EKG ja veren biomarkkerit
Lisäsekvenssejä suoritetaan rutiininomaisen kliinisen sydämen MRI:n aikana ja lisäverinäytteitä otetaan rutiiniverin aikana.
|
Sydämen MRI, mukaan lukien T1/T2-kartoitus, EKG ja veren biomarkkeriarviointi suoritetaan lähtötilanteessa ja seurannassa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Merkittävät sydämen haittatapahtumat (MACE)
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
MACE arvioidaan yhdistelmäpäätetapahtumana, jonka määrittelee yhden tai useamman tapahtuman kehitys, kuten jatkuva kammiotakykardia (VT), vaikea bradykardia, sydämen vajaatoiminta sairaalahoito ja sydänkuolema.
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FAbry Stabilization IndEX (FASTEX) -pisteet
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
FAbryn stabilisaatioindeksin (FASTEX) pistemäärä arvioidaan kliinisen vakauden tai Fabryn taudin etenemisen arvioimiseksi seurannassa. FASTEX-pistemäärän muutosta ≥ 20 % pidetään osoituksena kliinisestä pahenemisesta seurannassa. Minimiarvo 0 %. Ei enimmäisarvoa. Korkeampi tulosmuutos tarkoittaa huonompaa lopputulosta. |
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Kate Hanneman, University Health Network, Toronto
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
- Diagnostiikkatekniikat ja menettelyt
- Diagnoosi
- Diagnostiikkatekniikat, sydän-
- Sydämen toimintakokeet
- Elektrodiagnoosi
- Seuranta, fysiologinen
- Elektrokardiografia
- Seuranta, ambulatorinen
- Elektrokardiografia, ambulatorinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21-5167
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .