Fabry-cardiomyopathie: identificatie van vroege myocardiale structurele en weefselafwijkingen met behulp van multiparametrische MRI (FIESTA-MRI)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De ziekte van Fabry is een erfelijke aandoening die veel organen in het lichaam aantast, waaronder het hart. Zowel mannen als vrouwen worden getroffen, waarbij de gemiddelde levensverwachting met 10-20 jaar wordt verminderd. Bij meer dan de helft van de patiënten kan de hartspier dik worden en littekens vertonen, wat uiteindelijk kan leiden tot hartfalen, een abnormaal ritme en de dood. De focus van deze studie zal liggen op het verbeteren van de detectie van vroege hartaandoeningen voordat onomkeerbare schade is opgetreden om de patiëntresultaten te verbeteren.
Er wordt verondersteld dat nieuwe cardiale MRI-technieken, T1- en T2-mapping genaamd, het vermogen zullen verbeteren om vroege afwijkingen in het hart te detecteren. Vroege detectie van hartaandoeningen kan een gepersonaliseerde behandelingsbenadering mogelijk maken, waardoor de resultaten voor de patiënt mogelijk verbeteren. De resultaten van de studie zullen identificeren welke patiënten baat kunnen hebben bij een vroege start van de behandeling om slechte resultaten in de toekomst te voorkomen door cardiale MRI te gebruiken om degenen met een hoger risico te identificeren.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Kate Hanneman
- Telefoonnummer: 5521 416-323-6400
- E-mail: kate.hanneman@uhn.ca
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Werving
- University Health Network
-
Contact:
- Kate Hanneman, MD
- Telefoonnummer: 5521 416-323-6400
- E-mail: Kate.Hanneman@uhn.ca
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ziekte van Fabry;
- Leeftijd ≥ 18 jaar.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van een hartinfarct;
- Contra-indicatie voor MRI.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Cardiale MRI, ECG en bloedbiomarkers
Aanvullende sequenties zullen worden uitgevoerd tijdens routine klinische cardiale MRI en aanvullende bloedmonsters zullen worden verzameld tijdens routinematig bloedonderzoek.
|
Cardiale MRI inclusief T1/T2 mapping, ECG en bloedbiomarkerevaluatie zal worden uitgevoerd bij baseline en follow-up
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Major Adverse Cardiac Events (MACE)
Tijdsspanne: 5 jaar
|
MACE zal worden beoordeeld als een samengesteld eindpunt, gedefinieerd door de ontwikkeling van een of meer gebeurtenissen zoals aanhoudende ventriculaire tachycardie (VT), ernstige bradycardie, ziekenhuisopname voor hartfalen en hartdood.
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De FAbry STabilization index (FASTEX)-score
Tijdsspanne: 3 jaar
|
FAbry STabilization index (FASTEX)-score zal worden geëvalueerd om de klinische stabiliteit of progressie van de ziekte van Fabry bij de follow-up te beoordelen. FASTEX-scoreverandering van ≥20% wordt beschouwd als een indicatie van klinische verslechtering bij de follow-up. Minimale waarde 0%. Geen maximale waarde. Een hogere scoreverandering duidt op een slechter resultaat. |
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kate Hanneman, University Health Network, Toronto
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekten van de kleine bloedvaten in de hersenen
- Sfingolipidosen
- Lipidosen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- De ziekte van Fabry
- Diagnostische technieken en procedures
- Diagnose
- Diagnostische technieken, cardiovasculair
- Hartfunctietests
- Elektrodiagnose
- Monitoring, fysiologisch
- Elektrocardiografie
- Monitoring, ambulant
- Elektrocardiografie, ambulant
Andere studie-ID-nummers
- 21-5167
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .