Kardiomiopatia Fabry'ego: identyfikacja wczesnych nieprawidłowości strukturalnych i tkankowych mięśnia sercowego za pomocą wieloparametrycznego rezonansu magnetycznego (FIESTA-MRI)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Choroba Fabry'ego jest chorobą dziedziczną, która atakuje wiele narządów w organizmie, w tym serce. Chorują zarówno mężczyźni, jak i kobiety, a średnia długość życia skraca się o 10-20 lat. Mięsień sercowy może stać się gruby i bliznowaty u ponad połowy pacjentów, co ostatecznie prowadzi do niewydolności serca, nieprawidłowego rytmu i śmierci. Celem tego badania będzie poprawa wykrywania wczesnych chorób serca, zanim wystąpią nieodwracalne uszkodzenia, w celu poprawy wyników leczenia pacjentów.
Przypuszcza się, że nowe techniki rezonansu magnetycznego serca, zwane mapowaniem T1 i T2, poprawią zdolność wykrywania wczesnych nieprawidłowości w sercu. Wczesne wykrycie choroby serca może umożliwić spersonalizowane podejście do leczenia, potencjalnie poprawiając wyniki pacjentów. Wyniki badania pozwolą określić, którzy pacjenci mogą odnieść korzyści z wczesnego rozpoczęcia leczenia, aby zapobiec złym wynikom w przyszłości, za pomocą rezonansu magnetycznego serca w celu zidentyfikowania osób z grupy wyższego ryzyka.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Kate Hanneman
- Numer telefonu: 5521 416-323-6400
- E-mail: kate.hanneman@uhn.ca
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Rekrutacyjny
- University Health Network
-
Kontakt:
- Kate Hanneman, MD
- Numer telefonu: 5521 416-323-6400
- E-mail: Kate.Hanneman@uhn.ca
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- choroba Fabry'ego;
- Wiek ≥ 18 lat.
Kryteria wyłączenia:
- Historia zawału mięśnia sercowego;
- Przeciwwskazania do MRI.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: MRI serca, EKG i biomarkery krwi
Dodatkowe sekwencje zostaną wykonane podczas rutynowego klinicznego rezonansu magnetycznego serca, a dodatkowe próbki krwi zostaną pobrane podczas rutynowej pracy z krwią.
|
Badanie MRI serca, w tym mapowanie T1/T2, EKG i ocena biomarkerów krwi, zostanie wykonane na początku badania i w okresie kontrolnym
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poważne niepożądane zdarzenia sercowe (MACE)
Ramy czasowe: 5 lat
|
MACE zostanie oceniony jako złożony punkt końcowy zdefiniowany przez rozwój jednego lub więcej zdarzeń, takich jak utrwalony częstoskurcz komorowy (VT), ciężka bradykardia, hospitalizacja z powodu niewydolności serca i zgon sercowy.
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik FAbry STabilization indEX (FASTEX).
Ramy czasowe: 3 lata
|
Wynik FAbry STabilization indEX (FASTEX) zostanie oceniony w celu oceny stabilności klinicznej lub progresji choroby Fabry'ego podczas obserwacji. Zmiana wyniku FASTEX o ≥20% będzie uważana za wskazanie pogorszenia stanu klinicznego podczas obserwacji. Minimalna wartość 0%. Brak wartości maksymalnej. Wyższa zmiana wyniku wskazuje na gorszy wynik. |
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Kate Hanneman, University Health Network, Toronto
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Kardiomiopatie
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- 21-5167
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone