ELEVATE, Registr pacientů s akutní jaterní porfyrií (AHP) (ELEVATE)
17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
ELEVATE, globální observační longitudinální prospektivní registr pacientů s akutní jaterní porfyrií (AHP)
Tento globální registr pacientů je veden s cílem charakterizovat přirozenou historii a skutečný klinický management pacientů s AHP a dále charakterizovat skutečnou bezpečnost a účinnost givosiranu a dalších schválených terapií AHP.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
150
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Paris, Francie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Francie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Itálie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Modena, Itálie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Německo
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Münster, Německo
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Německo
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
London, Spojené království
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 90074
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73120
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti se všemi typy AHP, včetně pacientů s poruchou funkce jater a/nebo ledvin, dospívajících, starších pacientů a těhotných nebo kojících žen.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zdokumentovaná diagnóza AHP podle rozhodnutí lékaře
Kritéria vyloučení:
- V současné době je zařazen do klinické studie pro jakoukoli zkoumanou látku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s AHP
Pacienti s diagnózou AHP budou způsobilí pro studii a budou léčeni a léčeni podle běžné klinické praxe.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt vybraných zájmových událostí u pacientů s AHP
Časové okno: Až 6 let
|
Vybrané příhody zájmu jsou definovány jako jaterní příhody, renální příhody a pankreatitida.
|
Až 6 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra útoků porfyrie
Časové okno: Až 6 let
|
Záchvaty porfyrie jsou definovány jako záchvaty splňující všechna následující kritéria: akutní epizoda neuroviscerální bolesti v břiše, zádech, hrudníku, končetinách a/nebo končetinách, bez jiné lékařsky stanovené příčiny a vyžaduje léčbu intravenózní (IV) dextrózou nebo heminem, sacharidy nebo analgetika nebo jiné léky, jako jsou antiemetika, v dávce nebo frekvenci přesahující obvyklou denní léčbu porfyrie účastníka.
|
Až 6 let
|
|
12položkový krátký formulář zdravotního průzkumu verze 2 (SF-12 V2) (standardní verze)
Časové okno: Až 6 let
|
S-12 V2 je měřítko s 12 otázkami zachycující globální kvalitu života a celkový zdravotní stav a hodnotí následujících 8 domén: fyzické fungování, fyzická role, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, role emocionální a duševní zdraví.
|
Až 6 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. dubna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. dubna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. dubna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. května 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. května 2021
První zveřejněno (Aktuální)
12. května 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-AS1-006
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .