Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ELEVATE, een register van patiënten met acute hepatische porfyrie (AHP) (ELEVATE)

17 april 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

ELEVATE, een wereldwijd observationeel longitudinaal prospectief register van patiënten met acute leverporfyrie (AHP)

Dit wereldwijde patiëntenregister wordt uitgevoerd om het natuurlijke verloop en de klinische behandeling in de praktijk van patiënten met AHP te karakteriseren, en om de veiligheid en effectiviteit in de praktijk van givosiran en andere goedgekeurde AHP-therapieën verder te karakteriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Chemnitz, Duitsland
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Duitsland
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Duitsland
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italië
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85234
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 90074
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73120
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Werving
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • Clinical Trial Site
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden
        • Werving
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met alle soorten AHP, inclusief patiënten met lever- en/of nierfunctiestoornis, adolescenten, oudere patiënten en zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van AHP, volgens de bepaling van de arts

Uitsluitingscriteria:

  • Momenteel ingeschreven in een klinische proef voor elk onderzoeksmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Patiënten met AHP
Patiënten met een diagnose van AHP komen in aanmerking voor de studie en zullen worden beheerd en behandeld volgens de routinematige klinische praktijk.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van geselecteerde gebeurtenissen die van belang zijn bij AHP-patiënten
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Geselecteerde gebeurtenissen die van belang zijn, worden gedefinieerd als hepatische gebeurtenissen, nieraandoeningen en pancreatitis.
Tot 6 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd aantal porfyrie-aanvallen
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
Porfyrie-aanvallen worden gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria: een acute episode van neuroviscerale pijn in de buik, rug, borst, extremiteiten en/of ledematen, zonder andere medisch vastgestelde oorzaak, en behandeling met intraveneuze (IV) dextrose of hemine vereist, koolhydraten, of analgetica, of andere medicijnen zoals anti-emetica in een dosis of frequentie die hoger is dan de gebruikelijke dagelijkse porfyriebehandeling van de deelnemer.
Tot 6 jaar
12-item korte gezondheidsenquête versie 2 (SF-12 V2) (standaardversie)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
S-12 V2 is een meting van 12 vragen die de wereldwijde kwaliteit van leven en de algehele gezondheidsstatus vastlegt en evalueert de volgende 8 domeinen: fysiek functioneren, fysieke rol, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, emotionele rol en mentale gezondheid.
Tot 6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-AS1-006

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute leverporfyrie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren