Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ELEVATE, akuuttia maksaporfyriaa (AHP) sairastavien potilaiden rekisteri (ELEVATE)

perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

ELEVATE, maailmanlaajuinen tarkkailun pitkittäinen mahdollinen rekisteri potilaista, joilla on akuutti hepaattinen porfyria (AHP)

Tätä maailmanlaajuista potilasrekisteriä tehdään AHP-potilaiden luontaisen historian ja todellisen kliinisen hoidon luonnehtimiseksi sekä givosiranin ja muiden hyväksyttyjen AHP-hoitojen todellisen turvallisuuden ja tehokkuuden kuvaamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italia
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Ranska
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Chemnitz, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Sveitsi
      • Zurich, Sveitsi
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85234
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 90074
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Valmis
        • Clinical Trial Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73120
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Valmis
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on kaikentyyppinen AHP, mukaan lukien potilaat, joilla on maksan ja/tai munuaisten vajaatoiminta, nuoret, iäkkäät potilaat ja raskaana olevat tai imettävät naiset.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu AHP-diagnoosi, lääkärin arvio

Poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä mukana minkä tahansa tutkittavan aineen kliinisessä tutkimuksessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Potilaat, joilla on AHP
Potilaat, joilla on AHP-diagnoosi, voivat osallistua tutkimukseen, ja heitä hoidetaan ja hoidetaan rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valittujen kiinnostavien tapahtumien esiintyvyys AHP-potilailla
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Tietyt kiinnostavat tapahtumat määritellään maksatapahtumiksi (mukaan lukien maksaneoplasia), munuaistapahtumiksi, tromboembolisiksi tapahtumiksi ja haimatulehduksiksi.
Jopa 6 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Porfyria-hyökkäysten vuositaso
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Porfyriakohtaukset määritellään täyttäviksi kaikki seuraavat kriteerit: akuutti neuroviskeraalisen kivun jakso vatsassa, selässä, rintakehässä, raajoissa ja/tai raajoissa, ei muuta lääketieteellisesti määritettyä syytä ja vaatii hoitoa suonensisäisellä (IV) dekstroosilla tai hemiinillä, hiilihydraatteja tai kipulääkkeitä tai muita lääkkeitä, kuten antiemeettejä, annoksilla tai tiheydellä, joka ylittää osallistujan tavanomaisen päivittäisen porfyriahoidon.
Jopa 6 vuotta
12 tuotteen lyhytlomake terveyskyselyn versio 2 (SF-12 V2) (vakioversio)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
S-12 V2 on 12 kysymyksestä koostuva mitta, joka mittaa maailmanlaajuista elämänlaatua ja yleistä terveydentilaa ja arvioi seuraavat 8 osa-aluetta: fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli tunne- ja mielenterveys.
Jopa 6 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 26. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. toukokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 12. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-AS1-006
  • EUPAS43201 (Rekisterin tunniste: EU PAS REGISTER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa