ELEVATE, ett register över patienter med akut leverporfyri (AHP) (ELEVATE)
4 september 2026 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
ELEVATE, ett globalt observationellt longitudinellt prospektivt register över patienter med akut leverporfyri (AHP)
Detta globala patientregister genomförs för att karakterisera den naturliga historien och den verkliga kliniska behandlingen av patienter med AHP, och för att ytterligare karakterisera den verkliga säkerheten och effektiviteten av givosiran och andra godkända AHP-terapier.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
150
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-post: clinicaltrials@alnylam.com
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Leuven, Belgien
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Paris, Frankrike
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Frankrike
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Förenta staterna, 85234
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 90074
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Avslutad
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73120
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Avslutad
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Modena, Italien
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
London, Storbritannien
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Chemnitz, Tyskland
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
Würzburg, Tyskland
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med alla typer av AHP, inklusive patienter med nedsatt lever- och/eller njurfunktion, ungdomar, äldre patienter och gravida eller ammande kvinnor.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av AHP, enligt läkares beslut
Exklusions kriterier:
- För närvarande inskriven i en klinisk prövning för alla undersökningsmedel
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Patienter med AHP
Patienter med diagnosen AHP kommer att vara berättigade till studien och kommer att hanteras och behandlas enligt rutinmässig klinisk praxis.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av utvalda händelser av intresse hos AHP-patienter
Tidsram: Upp till 6 år
|
Utvalda händelser av intresse definieras som leverhändelser (inklusive hepatisk neoplasi), njurhändelser, tromboemboliska händelser och pankreatit.
|
Upp till 6 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig frekvens av porfyriattacker
Tidsram: Upp till 6 år
|
Porfyriattacker definieras som att de uppfyller alla följande kriterier: en akut episod av neurovisceral smärta i buken, ryggen, bröstet, extremiteterna och/eller lemmar, ingen annan medicinskt fastställd orsak, och kräver behandling med intravenös (IV) dextros eller hemin, kolhydrater, eller smärtstillande medel, eller andra mediciner såsom antiemetika i en dos eller frekvens utöver deltagarens vanliga dagliga porfyrihantering.
|
Upp till 6 år
|
|
12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standardversion)
Tidsram: Upp till 6 år
|
S-12 V2 är ett mått med 12 frågor som fångar global livskvalitet och övergripande hälsotillstånd och utvärderar följande 8 domäner: fysisk funktion, fysisk roll, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, emotionell roll och mental hälsa.
|
Upp till 6 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 april 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2030
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 maj 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 maj 2021
Första postat (Faktisk)
12 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Leversjukdomar
- Hudsjukdomar
- Hudsjukdomar, genetiska
- Porfyri, lever
- Porfyri
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Koproporfyri, ärftlig
Andra studie-ID-nummer
- ALN-AS1-006
- EUPAS43201 (Registeridentifierare: EU PAS REGISTER)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .